国际药政每周概要：欧洲监管科学研究平台；ICH 蒙特利尔大会，M15模型引导药物研发，E6(R3)GCP 附件2；FDA 寡核苷酸药物非临床安全性评估，AI 在药物警戒中的使用，等
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国际药政每周概要：欧洲监管科学研究平台；ICH 蒙特利尔大会，M15模型引导药物研发，E6(R3)GCP 附件2；FDA 寡核苷酸药物非临床安全性评估，AI 在药物警戒中的使用，等
笔记 2024-11-20 11.15【EMA】欧洲监管科学研究平台 11.14【ICH】新闻：ICH大会，加拿大蒙特利尔，2024年11月 11.14【WHO】糖尿病预防和控制全球监测指南 - 框架、指标和应用 11.14【FDA】批准首个基因疗法用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症 11.14【ICH】E6(R3) 药物临床试验质量管理规范 - 附件2 【监管综合】 11.15【EMA】欧洲监管科学研究平台 该概念文件提出了创建欧洲监管科学研究平台的建议。欧洲监管科学研究平台的目标是通过促进学术监管科学研究人员与欧洲及其他地区监管机构之间的对话和合作，推进和加速监管科学研究，解决监管科学研究问题，提高研究质量和影响力，以改善监管实践和药物开发。 该平台旨在推进和加速监管科学研究，提高研究和成果的质量和影响力，从而改善药品和相关器械或者其他技术的的监管实践、标准、开发和使用。这包括有助于确定药品开发、药品开发工具和方法以及监管决策中可从研究中受益的新问题和反复出现的问题，为这些监管科学研究需求提供信息，交流方法和最佳实践经验，并促进将结果转化为实际解决方案。平台还将有助于提高产出的实用性，并将支持将解决方案转化为监管者和开发者的工作。该平台还旨在促进对话，并促进欧洲及以外的监管科学研究人员和监管机构之间的合作。 平台将提供一种独特的系统方法，作为学术和非营利性研究组织与从事监管科学研究的监管机构之间的机制，与监管机构讨论和就重要的监管科学研究需求进行合作，并优化研究成果及其对监管实践、标准、药品开发和使用的影响。该平台的重点应放在有关药物开发和评估、药物类别以及药物开发工具和方法的横向研究问题上。 11.14【ICH】新闻：ICH大会，加拿大蒙特利尔，2024年11月 大会上公布了 ICH 制定或修订一些指南的进展情况：
参见资讯：ICH 大会推进模型引导药物研发以及 GCP 附件2等指南草案 11.14【WHO】糖尿病预防和控制全球监测指南 - 框架、指标和应用 WHO明确了糖尿病预防和控制的全球监测框架，强调了监测的重要性，并规定了具体的监测指标。新增了糖尿病预防和控制的关键指标，包括血糖控制、并发症发生率等，以评估糖尿病管理的效果。强调了数据收集的标准化和分析的重要性，以确保全球监测数据的可比性和准确性。鼓励各国根据监测结果制定和调整糖尿病预防和控制政策，以提高公共卫生干预的效果。强调了国际合作在糖尿病预防和控制中的作用，提倡各国共享经验和资源，共同应对糖尿病挑战。 11.15【EMA】监管科学研究需求 11.15【WHO】WHO 总干事在第四届 AMR 部长级会议上的讲话 - 2024年11月15日 11.13【WHO】全球糖尿病病例在过去几十年中增至四倍，需要采取紧急行动 11.11 【EMA】关于2024年12月通过紧急和标准程序申请 EMA 证书的安排的通知 【注册、审评、审批】 11.14【FDA】批准首个基因疗法用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症 美国 FDA 于 2017 年批准了首个基因疗法 — 诺华的 Kymriah。现在七年过去了，这个领域的创新随着 PTC 公司的 Keblidi 的获批达到了新高度，这是美国首个直接在大脑中给药的基因疗法。根据 PTC 公司表示，这种一次性疗法获得 FDA 批准用于治疗极为罕见的疾病芳香族L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症，这是一种致命的遗传性疾病，在生命的头几个月内表现为身体、精神和行为方面的严重残疾。 Kebilidi 通过一次手术中的四次输注将功能正常的人类多巴脱羧酶（DDC）基因直接注射到大脑的壳核，以促进 AADC 酶并恢复多巴胺的产生。DDC 基因位于 7 号染色体上，提供制造 AADC 酶的指令。Kebilidi 应在专门从事儿科立体定向神经外科（这是一种使用成像和特殊设备将疗法输送到大脑特定区域的技术）的医疗中心进行输注。PTC 称，在研究中，通过微创神经外科手术递送 Kebilidi 后观察到多巴胺的从头合成，从而逐步完成运动发育里程碑。 11.15【FDA】FDA 批准 revumenib 用于 KMT2A 易位的复发或难治性急性白血病 11.14【FDA】FDA D.I.S.C.O. 快讯：FDA 批准 Keytruda（帕博利珠单抗）用于不可切除的晚期或转移性恶性胸膜间皮瘤 11.12【FDA】MAPP 6004.3 联邦食品、药品和化妆品法案第505(o)(4)节规定的安全性标签变更 11.12【PMDA】药品 修订注意事项 页面更新 【研发与临床】 指南提供了对源自模型引导药物研发（MIDD）的证据（以下简称“MIDD证据”）的计划、模型评估和文件记录的一般性建议。为MIDD证据建立了一个统一的评估框架（包括相关的术语）。 ICH 在指南中对 MIDD 的定义为战略性地使用计算建模与模拟（M&S）方法，整合非临床和临床数据、先前信息和知识（例如，药物和疾病特征）以生成证据。指南定义了MIDD证据评估框架，为决策制定提供依据（第2节），及其在“计划和监管相互作用”到“实施、报告和提交”的整个过程中的使用。该序列分为五个不同的活动。 下表1提供了这些活动与指南相关章节和小节之间的联系。 11.14【ICH】E6(R3) 药物临床试验质量管理规范 - 附件2 ICH E6(R3)附件2阐述了由于更多地使用更广泛的设计元素和数据源而引起的GCP考虑因素。附件2提供了额外的GCP考虑因素，重点介绍了包含去中心化要素、实用要素和/或真实世界数据（RWD）的试验示例。临床试验可能包含上述一种或多种设计要素和数据源。 附件2并非涵盖所有设计要素，因为临床试验生态系统可能会继续发展，使用的操作方法和数据源可能会扩大。 就附件2而言，临床试验中的去中心化要素是指在研究者所在地以外进行的与试验相关的活动（例如，在试验参与者家中、当地医疗中心或流动医疗单位进行的试验访视，或使用数字健康技术（DHT）远程进行数据采集时）。临床试验中的务实要素是将临床实践的各个方面整合到试验的设计和实施中（例如，简化的方案和简化的数据收集）。纳入临床试验的RWD包括使用从临床试验之外的各种来源收集的与患者健康状况相关的数据（例如，电子健康记录（EHR）、登记处、索赔数据）。 这些来自RWD的数据可以以多种方式使用，包括但不限于，确定终点或结局或作为外部控制。 11.13【FDA】指南草案 基于寡核苷酸的疗法的非临床安全性评估 指南具体概述了 FDA 对单链或双链寡核苷酸的想法。这些寡核苷酸可能是合成的或天然衍生的，具有天然或经过修饰的主链或核苷结构，可增加或减少蛋白质的表达和/或功能。 FDA 指出，该指南可能涉及反义、小干扰 RNA、microRNA、转移 RNA、诱饵和适体等寡核苷酸。然而，免疫刺激寡核苷酸，如通过 Toll 样受体起作用的 CpG 基序，以及 CBER 监管的产品，如 DNA/RNA 疫苗、病毒递送的寡核苷酸、信使 RNA 和用于基因编辑的 RNA，不在本指南的涵盖范围内。 一般来说，FDA 会要求申办人对其寡核苷酸进行某些安全性评估，并考虑其活性模式。FDA 指出，寡核苷酸药物可能使用几种活性模式来实现相同的药理作用。它们通常包含与细胞内核酸的靶序列互补的核苷酸碱基序列。 指南草案侧重于两种类型的一般安全性评估。第一种涉及靶向效应，也称为夸大药理学，这是由于目标靶点的不良药理作用而导致的安全性问题。FDA 表示，当有一个或多个测试产品对正在开发的药物具有药理学反应时，应在至少一个测试产品中表征和一般评估与靶向效应相关的安全问题的潜在影响。 参见资讯：FDA 发布寡核苷酸药物的非临床安全性评价指南草案 【GxP 与检查】 11.15【FDA】483 日本 Takeda Pharmaceutical Company Limited 11.15【FDA】483 日本 Astellas Pharma Inc 11.12【FDA】警告信 法国 Multaler et Cie SAS 11.12【FDA】483 美国 US Specialty Formulations LLC 11.12【FDA】483 美国 IntegraDose Compounding Services LLC 11.12【FDA】进口禁令 66-40 新增中国 浙江优全护理用品科技股份有限公司 11.12【FDA】警告信 美国 Owens & Minor, Inc. dba American Contract Systems, Inc. 11.12【EudraGMDP NCR】印度 Maxheal Pharmaceuticals (India) Limited 【仿制药和生物类似药】 11.15【WHO】新增 恩曲他滨/富马酸替诺福韦二吡呋酯/左炔诺孕酮/炔雌醇 BE 指南 11.14【FDA】仿制药计划月度和季度活动报告（2024财年）更新 【安全性】 11.15【FDA】音频转录：Robert Ball 博士谈人工智能在药物警戒中的必要性 FDA最近宣布了新兴药物安全技术计划，旨在促进关于人工智能在药物警戒中的应用的讨论和相互学习。一种药物被批准后，可能会出现新的安全性问题。 药物警戒涉及与这些不良事件的检测、评估和理解相关的所有科学和数据收集活动。 这个过程包括范围广泛的科学方法和数据源。 人工智能提供了做到这一点的潜力。 制药行业正在探索的一个领域是使用人工智能来处理个案安全性报告（ICSR）。 这些报告是新安全信息的重要来源，是全球监管机构的要求。通过应用人工智能，我们可以快速处理来自多个来源的数据，可能有助于更有效地识别不良事件。 AI还可以帮助企业准备ICSR，从而更快地报告和评估它们。ICSR报告的数量庞大，案件处理是一个巨大的挑战。AI可能有助于自动化任务，例如识别需要提交给FDA的病例或确定事件的严重性。 这不仅可以节省时间，还可以让我们的安全评估人员更多地关注对公共健康有影响的复杂任务，而不是从ICSR中提取和组织信息。 11.13【PMDA】MHLW 药品和医疗器械安全信息 2024年度 更新 识林®版权所有，未经许可不得转载 适用岗位及工作建议：
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