识林

原则上，儿科研究计划（Pediatric Investigation Plan，PIP）应不迟于成人人体药代动力学研究完成后提交，为确定目标年龄段的儿科适应症是否被批准而收集适当数据所需的所有措施，应在初步PIP申请时达成一致。但由于药品的开发是一个动态的过程，在儿科委员会(Paediatric Committee，PDCO) 对PIP进行初步评估时，可能存在一定程度的科学不确定性，导致必要时需要进一步修改PIP。

因此，当首次申请PIP，尚无法充分明确计划所需的关键信息（例如，是否需要针对整个年龄组的临床研究）时，可通过仅包含部分开发计划的 “阶梯式PIP”（stepwise PIP，sPIP）概念进行试点，前提是一旦获得关键信息，就要开发完整的PIP。

02.06【EMA】优先行动3概念性文件：改善临床试验的欧盟多方利益相关者平台

欧洲药品管理局（EMA）、药品机构负责人（HMA）和欧盟委员会（EC）呼吁研究界、制药申办人、学术界和监管机构的代表参与新的多方利益相关者平台（MSP），以分享和实施改进欧盟临床试验的想法。

EMA 发布了一份概念文件，讨论了 MSP 的框架，包括其范围、目标、组成、组织方面、治理架构和会议频率等。平台的范围将涵盖临床试验的各个方面，包括试验设计、实施、统计分析；以及是否应对法规进行修订的问题，还包括数据透明度和患者参与问题。

详见资讯：EMA 建立多方利益相关者平台改善欧盟临床试验。

02.08【FDA】用于表征生物治疗药物的人工智能/机器学习辅助图像分析

FDA 认识到在生物治疗产品开发中使用 AI/ML，特别是卷积神经网络（CNN 或ConvNets）的潜在好处，包括提高准确性、效率和降低主观性。FDA 还承认与使用 AI/ML 相关的挑战，包括确保结果的有效性和可靠性。文章通过案例研究概述了 FDA 在生物治疗产品开发中评估 AI/ML 应用的方法。

以CNNs形式应用 AI/ML，通过区分现有图像处理软件不易描述的复杂“纹理特征”，能够高效、准确地处理大量图像集合。本研究中应用的方法学适用于药品和生物制药中的一系列产品，以监测生产过程中产品属性（例如，颗粒/聚集体）的变化。CDER研究中探索的分析方法（即，流式显微镜结合CNN图像分析）可以检测出由于未知工艺干扰引起的压力引起的蛋白质聚集体群体的微小变化，为监测产品质量属性提供了潜在的新策略。此外，使用随时间变化稳定且具有与蛋白质聚集体相似的光学性质的参照标准品（如ETFE）有助于验证和评估分析方法的稳健性。

02.07【EMA】临床试验信息系统 - 风险减轻计划

02.07【EMA】CTIS 新闻快报 2023年2月3日