首页 > 资讯 > 国际药政每周概要：2022.02.28-03.06

出自识林

2022-03-08

02.28 【FDA】2021 肿瘤卓越中心年报

FDA 肿瘤卓越中心自 2017 年成立，至 2022 年 1 月已成立五周年。OCE 致力于推动抗癌药开发的变革，从而带来更高效和更可及的临床试验，更有效和更安全的医药产品，并为癌症患者带来更好的结局。FDA 药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）肿瘤学审评团队在 2021 年共批准了 80 个药物，其中包括 15 个新分子化合物（NME）、1 个原始 BLA、50 个新适应症的补充申请、8 个新人群的补充申请，以及 6 个 505(b)(2) 批准。8 个批准包括儿科患者适应症。器械与放射健康中心（CDRH）许可了 16 个体外诊断器械的上市批准，包括 12 个伴随诊断。

OCE 的 Orbis 项目与国际监管机构就 26 项药品批准开展了合作。所有批准都使用了 OCE 的评价帮助，这是一个简洁的审评模版，有助于 FDA 对申请的评价。2021 年 Orbis 项目增加了以色列卫生部药品管理局和英国 MHRA 作为合作伙伴。

2021 年 OCE 重新评估加速批准，主动联系了 10 个开发计划，并通过多次讨论和资讯委员会会议，鼓励公司撤回其中的 7 个。为提高肿瘤药加速审批的透明度，OCE Confirm 项目开发了一个正在进行、确认或撤销的肿瘤加速审批数据库。

另外，OCE 在 2021 年开发了多个项目着眼于抗癌药研发的各个方面：

Optimus 项目 — 改革肿瘤学中的剂量优化和剂量选择范式；

Significant 项目 — 临床试验统计：促进癌症临床试验设计和分析方面的合作；

Catalyst 项目 — 提供一个监管平台，将科学知识、创造性见解和医学专业知识联系起来，促进早期产品创新；

罕见癌症计划 — 促进新药和生物制品的开发以治疗罕见癌症患者；

Protect 项目 — 提供对跨药物类别的安全信号的一致审评；

另外，2020 年启动的两个项目将继续扩大，以积极的方式影响癌症药的研发：Euity 项目和肿瘤学真实世界证据项目。

03.01 【FDA】FDA 临床试验指南分享拜登政府推进癌症治疗研发的目标
【FDA】 指南定稿 扩展队列研究：人体首次临床试验中的应用加速肿瘤药物和生物制品的开发
【FDA】指南定稿 主方案：加速肿瘤药品和生物制品研发的高效临床试验设计策略
【FDA 】指南定稿 将老年人纳入癌症临床试验

美国 FDA 于 2022 年 3 月 1 日发布了三篇关于抗癌药开发的定稿指南，重点关注两个重要概念：主方案（master protocols）和扩增队列（expansion cohorts），并强调了癌症临床试验应如何包括 75 岁以上的参与者。这三篇定稿指南的发布是为了配合美国总统拜登重新推动他的癌症登月计划。

关于三篇指南的简要介绍，请见资讯：FDA 定稿三篇关于抗癌药开发临床试验的重要指南。

03.03 【WHO】更新其治疗指南，将 molnupiravir 纳入其中

WHO 更新关于新冠治疗的活跃指南，以包括对新的抗病毒药物 molnupiravir（莫纳皮拉韦）的有条件推荐。这是首个被纳入新冠治疗指南的口服抗病毒药物。由于这是一种新药，安全性数据很少，莫纳皮拉韦仅提供给住院风险最高的非重症新冠患者。这些人通常是未接种新冠疫苗的人、老年人、免疫缺陷患者和慢性病患者。儿童、孕妇和哺乳期女性不应服用该药。服用莫纳皮拉韦的人应制定避孕计划。在医疗保健提供者的护理下，在症状出现后 5 天内，口服片剂莫纳皮拉韦，每次四片（共 800mg），每日两次，连服五天。感染后尽早使用，有助于预防住院。

WHO 还邀请制药商提交预认证，一些莫纳皮拉韦制药商目前正在接受评估。

03.02 【MHRA】制药公司因生产缺陷药品被罚款

英国 Aylesbury 皇家法院对总部位于英国伦敦 Hillingdon Ruislip 的制药商 Syri 公司判以 51,000 英镑的罚款，并下令支付 104,898 英镑的费用。在 MHRA 的调查和英国皇家检察署（CPS）提起诉讼之后，该公司被判供应不符合处方规定的性质或质量的药品。触发调查的原因是一名儿童多次癫痫发作并住院。该名儿童曾被处方以甘油磷酸镁，以帮助预防癫痫发作。但 Syri 生产的药物仅含处方规定规格的 12% 的成分，导致药物无法有效发挥作用。MHRA 在收到医院的报告后，检查了生产现场，发现用于生产药物的方法和确保药物适当标准的检测措施不合规，导致药物的活性成分含量不足，使得药物无效并导致儿童患者病重。该药是根据儿童的特定处方（称为特殊处方）制成的，该公司已改进其质量保证程序，以防止再次发生类似事件。

03.03 【FDA】FDA 敦促企业做好“召回准备”以保护公众健康，作为自愿召回指南定稿的一部分
【FDA】指南定稿 根据21CFR第7部分，C子部，启动自愿召回

美国 FDA 于 2022 年 3 月 3 日发布了题为《根据 21 CFR 第 7 部分 C 小节启动自愿召回》的定稿指南，帮助企业做好快速有效地从市场上撤销违规产品的准备。指南介绍了企业在需要召回之前应采取的步骤，制定召回政策和程序，包括培训、计划和记录保存，以减少被召回产品在市场上停留的时间，从而限制公众面临的风险。详见：FDA 发布自愿召回定稿指南，建议所有企业维护充分有效的召回程序。

03.03 【EMA】PRIME 使改变生命的药物能够更早可得
【EMA】PRIME：首个5年经验分析

EMA 优先药品（PRIME）计划旨在加强对目标未被满足的医疗需求的药品的开发支持。这项自愿计划是基于加强与有希望药物开发者的互动和早期对话，优化开发计划，加快评估，使这些药物能早日到达患者手中。EMA 于 2016 年 3 月启动。

从 2016 年 3 月到 2021 年 6 月，共有 18 个获得 PRIME 支持的药物在欧盟获得批准。其中 10 个获得有条件上市许可（CMA），从而能够更早地进入市场并更快地到达患者；7 个是先进治疗药物（ATMP），有可能重塑各种疾病的治疗方式；16 个涉及罕见病。PRIME 药物代表了治疗领域的重大进展，其中包括创新技术，例如 CAR-T 细胞疗法、一次性治愈性基因疗法、罕见癌症治疗和预防埃博拉病毒的疫苗。

分析表明，在整个开发过程中对 PRIME 产品的支持减少了审评时钟的停止（即，申请人在审评期间回答 EMA 问题所需的时间）。

在报告发布时，该计划已接受 98 个药物，包括首个由学术界主导的开发，这是一种旨在治疗 25 岁以上成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病的 ATMP，于 2021 年 12 月获得 PRIME 资格。

报告还就以下三个方面的计划改进提出了一些建议：

• 进入 PRIME 计划的时机；
• PRIME 药品科学建议程序的灵活性；
• 利用在开发更强有力的上市许可申请过程中积累的知识，可以予以加速评价。

其它国际药政主要更新

03.04 【WHO】首个疟疾疫苗建议现已发表在立场文件和 WHO 疟疾指南中

03.03 【WHO】BS/2022.2421 开发两种用于单核细胞活化反应测定法的非内毒素热原 (NEP) 参考试剂 (MAT; Ph. Eur. 2.6.30.)

03.03 【WHO】BS/2022.2419 建立拉沙病毒 RNA WHO 国际标准和参考小组的合作研究

03.03 【WHO】BS/2022.2416 评估候选的第一个用于通过下一代测序进行肠道微生物组分析的 WHO 国际参考试剂的 WHO 合作研究

03.03 【WHO】WHO 和 MPP 欢迎 NIH 向 C-TAP 提供 COVID-19 卫生技术

03.03 【WHO】QAS/19.814/Rev.1 富马酸替诺福韦二吡呋酯

03.02 【WHO】世界领导人和专家呼吁采取行动保护环境免受抗菌素污染

03.01 【WHO】ACT-Accelerator 欢迎德国慷慨的“公平份额”承诺

03.04 【FDA】CDER 继续通过药品批准和规划将罕见疾病作为优先事项，以加快治疗研发

03.04 【FDA】用于评估生物制品安全性和有效性的血管生物标志物

03.04 【FDA】FDA 综述：2022年03月04日

03.02 【FDA】指南定稿 乳房X光设施有关的不良认证决定，证书的暂停/撤销，或者患者和医师通知单的可用上诉选项

03.02 【FDA】指南定稿 CDRH 上诉程序

03.01 【FDA】指南定稿 进口申请的启动前准备（PLAIR）

03.01 【FDA】FDA 批准针对罕见骨髓疾病的成人用药

03.01 【FDA】FDA 综述：2022年03月01日

02.28 【FDA】共同分享罕见病经验

03.03 【HMA】CMDh 2021年活动总结

03.03 【HMA】第八章 - CMDh 最佳实践指南：CMDh 对于未预见的变更的建议 内容更新

03.03 【HMA】互认程序和分权程序上市许可申请中申请人的回复文件 内容更新

03.03 【HMA】CMDh 给 MAHs 的信 - 含阿普唑仑药品中的杂质 G

03.03 【EMA】临床试验信息系统（CTIS）：最佳使用的技术要求

03.02 【EDQM】CEP 申请表格更新

03.02 【EDQM】通知 EDQM 联系方式变更 内容更新

03.02 【EDQM】和 CEP 申请链接的生产场地定位数据（GPS 坐标） 内容更新

03.01 【EMA】CTIS 新闻快报 04 2022年2月25日

国际 GMP 检查报告和措施

【FDA】进口禁令 66-40 新增波兰 Dr Retter Ec Retter Wladyslaw

【FDA】483 美国 SterRx, LLC

【加拿大】检查追踪 新增 美国 SpecGX LLC；Professional Disposables International Inc.

作者：识林-Acorn
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