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国际药政每周概要：FDA非处方助听器规定，最贵基因治疗药之一获批，ICH药物致癌性试验增补指南
出自识林
国际药政每周概要：FDA非处方助听器规定，最贵基因治疗药之一获批，ICH药物致癌性试验增补指南
2022-08-23
【注册、审评、审批】
08.18 【FDA】FDA 批准首个针对需要定期输血的 β-地中海贫血成人和儿童患者的基于细胞的基因疗法
美国 FDA 批准了首个针对需要依赖定期红细胞输注的承认和儿童β-地中海贫血患者的基于细胞的基因疗法 — Bluebird bio 的 Zynteglo (beti-cel)。Zynteglo 在 6 月份的专家咨询委员会讨论上获得专家的一致支持。
Bluebird 表示针对该药将收取高达 280 万美元费用，成为到目前为止获得批准的最贵的药物之一。但美国药物定价监管机构 ICER 此前表示，该药具有成本效益的定价可达每剂 300 万美元。Bluebird 首席商务官 Klima 表示，考虑在没有该药的情况下，患者一生的输血费用可能要花费 640 万美元，这个定价是合理的。
这一批准还意味着 bluebird 获得一张优先审评券，这张审评券在市场上的售价大约为 1 亿美元。Bluebird 的另一款用于治疗罕见但致命的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的潜在基因治疗药物也获得了专家委员会的一致通过，正在等待 FDA 的批准决定。
08.16 【MHRA】英国药品监管机构批准首个二价 COVID-19 加强疫苗
08.18 【FDA】指南定稿 生物研究监测技术一致性指南
【GMP与检查】
其它动态
08.16 【FDA】进口禁令 66-79 新增土耳其 Fulya Kozmetik Islak Mendil Imalat Ve Pazarlama Ltd.
08.18 【FDA】进口禁令 66-40 新增墨西哥 Eksa Mills S.A. de C.V.
08.18 【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 广东骏宝实业有限公司、广东自由能科技股份有限公司
08.16 【FDA】警告信 美国 Verde Cosmetic Labs LLC
08.16 【FDA】警告信 美国 Cangene BioPharma, LLC dba Emergent BioSolutions
08.18 【FDA】483 美国 Revance Therapeutics, Inc.
08.18 【FDA】483 印度 Sun Pharmaceutical Industries Limited
08.18 【FDA】483 印度 Cipla Limited
【CMC与仿制药】
08.18 【EDQM】欧洲药典11th已出版
08.19 【FDA】即将发布的复杂仿制药研发特定产品指南-新增 OXYCODONE
【创新研发与临床】
08.19 【FDA】应用非劣效范式评估儿科和成人患者之间的剂量反应和剂量比较
许多已在成人患者中接受过评估的药物，缺乏对儿童疗效的证据。基于在儿科药物研发计划中积累的经验，CDER研究人员开发了一个框架来评估儿科和成人患者的量效相似性。这种应用非劣效性范式的框架可以提供定量证据，以帮助监管机构就这些药物在儿童中的适当使用做出重要决定。
08.19 【FDA】设计结合真实世界数据的合理临床试验
美国 FDA CDER 研究人员正在探索临床试验设计，以便在可能无法进行关键性随机试验来确定疗效的情况下，研究者能够以严格和透明的方式利用真实世界数据。这些探索研究的最新例子包括：
- 从历史数据汇总外部对照组的可行性
- 设计针对一种极罕见且快速进展的疾病的试验
- 在少量患者人群中的剂量发现
- 解决安慰剂高应答率的问题
【监管综合】
08.16 【ICH】S1B(R1) 药物致癌性试验
该指南增补是对 ICH S1（S1A，S1B和S1C（R2））指南的补充，而非取代现行 S1B 指南。识林提供了该指南的双语机翻版本。
08.16 【FDA】PREA 不合规函
08.16 【FDA】指南定稿 FDA E2B(R3) 药品和生物制品电子传输个例安全报告区域实施指南
08.18 【WHO】WHO 发布最新的国家结核病战略规划指南
08.19 【FDA】FDA 抗击 COVID-19 大流行的工作
08.19 【FDA】关于预防猴痘病疫苗的关键事实
08.19 【FDA】COVID-19 疫苗紧急使用授权 页面更新
【医疗器械】
08.18 【FDA】FDA 最终确定历史性规则，使数百万美国人能够获得非处方助听器
08.18 【FDA】医疗器械；耳、鼻、喉器械；建立非处方助听器
发布在联邦公告上的FDA规章修订终稿长达65页。公告中的主要篇幅，约46页纸，是针对规章建议稿的1000多份反馈意见的细致回复。FDA明言：修订规章就是为了“合理（reasonable）”保障OTC助听器的安全性和有效性，并“培育（foster）”创新。请注意：“合理”这个用词为灵活监管提供了空间；“培育”这个用词意味着要给创新让路。两个用词充分体现了规章的政策倾向性。FDA将1000多份意见分为134类，逐类给出答复。
另请参阅资讯：【周末杂谈】非处方（OTC）助听器。
08.17 【FDA】指南草案 基于过氧化氢的隐形眼镜护理产品：消费者标签建议 - 上市前通知 (510(k)) 提交
08.17 【FDA】指南定稿 助听器和个人扩音产品的监管要求
08.17 【FDA】指南定稿 体外诊断设备的更换试剂和仪器系列政策
08.18 【FDA】FDA 提醒患者、护理人员和医护人员注意与 glatiramer acetate 注射液可选用的自动注射器装置的交叉相容性问题
识林-Acorn
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岗位必读建议： - 临床研究协调员（CRC）：确保所有临床研究点的数据准确无误，符合FDA的BIMO指南要求。
- 数据管理专员（DM）：负责管理和提交临床研究级别的信息和受试者级别的数据线列表。
- 生物统计学家（Biostatistician）：在分析和总结临床数据时，需参照本指南进行统计分析和报告。
- 注册专员（Regulatory Affairs）：在准备和提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）时，需确保所提交的临床数据符合本指南的要求。
- 质量保证专员（QA）：监督和审计临床研究数据的收集、管理和提交过程，确保符合FDA的规范。
文件适用范围：
本文适用于由美国食品药品监督管理局（FDA）监管的新药申请（NDA）、生物制品许可申请（BLA）以及包含临床数据的补充申请。适用于化学药、生物制品、疫苗等药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类。主要针对大型药企、跨国药企、Biotech公司、CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 临床研究信息整理：强调了对所有临床研究中心的清单、申办方合同活动相关实体的表格、方案及其修订版和注释病例报告表的整理要求。
- 受试者级数据列表：明确了按临床中心组织的受试者级数据行列表的格式和内容，包括知情同意的受试者、治疗分配、中止、研究人群等关键信息。
- 总结级临床数据中心数据集：规定了创建单一的总结级临床数据中心数据集的组织方式，包括安全性人群和主要疗效人群的数据。
- eCTD格式提交：详细说明了以eCTD格式提交BIMO临床数据的要求，包括研究标签文件、eCTD文件夹结构、文件格式、叶标题和提交流程。
- 数据定义和统计：强调了为疗效和安全性结果提交正确变量和变量名的重要性，以及在数据定义文件中清晰描述终点和统计方法的必要性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - RA（注册专员）：必读。熟悉OTC助听器的注册要求，准备相应的注册文件。
- QA（质量保证专员）：必读。确保OTC助听器的生产和质量控制符合FDA要求。
- 研发：必读。在设计和开发OTC助听器时，遵循FDA的指导原则。
适用范围：
本文适用于非处方助听器，属于医疗器械中的耳、鼻、喉器械类别，由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。 文件要点总结： - OTC助听器定义：明确了非处方助听器的定义，包括其使用范围和功能限制。
- 市场准入要求：规定了非处方助听器的市场准入条件，包括性能标准和标签要求。
- 安全性和有效性：强调了非处方助听器在确保安全性和有效性方面的要求。
- 监管合规性：提出了对非处方助听器制造商的监管要求，包括质量体系和不良事件报告。
- 消费者信息：鼓励提供充分的消费者信息，以确保正确使用和维护非处方助听器。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - 必读：研发（R&D）、非临床研究（NCR）、注册（Reg）、药物安全（PV）、临床研究（Clin）
工作建议： - 研发（R&D）：关注致癌性试验方法的选择和实验设计，确保研究符合ICH S1B(R1)指南。
- 非临床研究（NCR）：在进行致癌性研究时，考虑长期和短期致癌性研究的整合方法，评估是否需要进行两种啮齿动物的长期致癌性研究。
- 注册（Reg）：了解注册申报时对致癌性数据的要求，准备相应的注册文件。
- 药物安全（PV）：在药物警戒活动中，考虑长期致癌性研究结果对风险评估的影响。
- 临床研究（Clin）：在临床试验设计中，考虑非临床致癌性研究结果对临床试验方案的影响。
适用范围：
本文适用于需要进行致癌性测试的化学药品和生物制品，包括创新药和仿制药，由ICH发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等各类企业。 要点总结： - 致癌性评估策略：强调了在获得关键信息单元后，如遗传毒理学结果、预期患者人群、临床剂量方案等，制定药品潜在致癌性的检验策略。
- 实验方法选择：提出了灵活性和判断力在选择实验方法时的重要性，并提出了基本方案，包括一项长期啮齿动物致癌性研究加上另一项补充研究。
- 物种选择：在没有明确证据支持某一物种的情况下，建议选择大鼠进行长期致癌性研究。
- 短期或中期致癌性试验：强调选择能够对整体“证据权重”提供有价值信息的检测方法。
- 证据权重方法：引入了证据权重方法，用于评估人类致癌潜力，减少动物使用，符合3R原则。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
