国际药政每周概要：FDA非处方助听器规定，最贵基因治疗药之一获批，ICH药物致癌性试验增补指南
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国际药政每周概要：FDA非处方助听器规定，最贵基因治疗药之一获批，ICH药物致癌性试验增补指南
笔记 2022-08-23 08.18 【FDA】FDA 批准首个针对需要定期输血的 β-地中海贫血成人和儿童患者的基于细胞的基因疗法 08.19 【FDA】应用非劣效范式评估儿科和成人患者之间的剂量反应和剂量比较 08.19 【FDA】设计结合真实世界数据的合理临床试验 08.16 【ICH】S1B(R1) 药物致癌性试验 【注册、审评、审批】 08.18 【FDA】FDA 批准首个针对需要定期输血的 β-地中海贫血成人和儿童患者的基于细胞的基因疗法 美国 FDA 批准了首个针对需要依赖定期红细胞输注的承认和儿童β-地中海贫血患者的基于细胞的基因疗法 — Bluebird bio 的 Zynteglo (beti-cel)。Zynteglo 在 6 月份的专家咨询委员会讨论上获得专家的一致支持。 Bluebird 表示针对该药将收取高达 280 万美元费用，成为到目前为止获得批准的最贵的药物之一。但美国药物定价监管机构 ICER 此前表示，该药具有成本效益的定价可达每剂 300 万美元。Bluebird 首席商务官 Klima 表示，考虑在没有该药的情况下，患者一生的输血费用可能要花费 640 万美元，这个定价是合理的。 这一批准还意味着 bluebird 获得一张优先审评券，这张审评券在市场上的售价大约为 1 亿美元。Bluebird 的另一款用于治疗罕见但致命的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的潜在基因治疗药物也获得了专家委员会的一致通过，正在等待 FDA 的批准决定。 08.16 【MHRA】英国药品监管机构批准首个二价 COVID-19 加强疫苗 08.18 【FDA】指南定稿 生物研究监测技术一致性指南 【GMP与检查】 其它动态 08.16 【FDA】进口禁令 66-79 新增土耳其 Fulya Kozmetik Islak Mendil Imalat Ve Pazarlama Ltd. 08.18 【FDA】进口禁令 66-40 新增墨西哥 Eksa Mills S.A. de C.V. 08.18 【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 广东骏宝实业有限公司、广东自由能科技股份有限公司 08.16 【FDA】警告信 美国 Verde Cosmetic Labs LLC 08.16 【FDA】警告信 美国 Cangene BioPharma, LLC dba Emergent BioSolutions 08.18 【FDA】483 美国 Revance Therapeutics, Inc. 08.18 【FDA】483 印度 Sun Pharmaceutical Industries Limited 08.18 【FDA】483 印度 Cipla Limited 【CMC与仿制药】 08.18 【EDQM】欧洲药典11th已出版 08.19 【FDA】即将发布的复杂仿制药研发特定产品指南-新增 OXYCODONE 【创新研发与临床】 08.19 【FDA】应用非劣效范式评估儿科和成人患者之间的剂量反应和剂量比较 许多已在成人患者中接受过评估的药物，缺乏对儿童疗效的证据。基于在儿科药物研发计划中积累的经验，CDER研究人员开发了一个框架来评估儿科和成人患者的量效相似性。这种应用非劣效性范式的框架可以提供定量证据，以帮助监管机构就这些药物在儿童中的适当使用做出重要决定。 08.19 【FDA】设计结合真实世界数据的合理临床试验 美国 FDA CDER 研究人员正在探索临床试验设计，以便在可能无法进行关键性随机试验来确定疗效的情况下，研究者能够以严格和透明的方式利用真实世界数据。这些探索研究的最新例子包括： - 从历史数据汇总外部对照组的可行性 - 设计针对一种极罕见且快速进展的疾病的试验 - 在少量患者人群中的剂量发现 - 解决安慰剂高应答率的问题 【监管综合】 08.16 【ICH】S1B(R1) 药物致癌性试验 该指南增补是对 ICH S1（S1A，S1B和S1C（R2））指南的补充，而非取代现行 S1B 指南。识林提供了该指南的双语机翻版本。 08.16 【FDA】PREA 不合规函 08.16 【FDA】指南定稿 FDA E2B(R3) 药品和生物制品电子传输个例安全报告区域实施指南 08.18 【WHO】WHO 发布最新的国家结核病战略规划指南 08.19 【FDA】FDA 抗击 COVID-19 大流行的工作 08.19 【FDA】关于预防猴痘病疫苗的关键事实 08.19 【FDA】COVID-19 疫苗紧急使用授权 页面更新 【医疗器械】 08.18 【FDA】FDA 最终确定历史性规则，使数百万美国人能够获得非处方助听器 08.18 【FDA】医疗器械；耳、鼻、喉器械；建立非处方助听器 发布在联邦公告上的FDA规章修订终稿长达65页。公告中的主要篇幅，约46页纸，是针对规章建议稿的1000多份反馈意见的细致回复。FDA明言：修订规章就是为了“合理（reasonable）”保障OTC助听器的安全性和有效性，并“培育（foster）”创新。请注意：“合理”这个用词为灵活监管提供了空间；“培育”这个用词意味着要给创新让路。两个用词充分体现了规章的政策倾向性。FDA将1000多份意见分为134类，逐类给出答复。 另请参阅资讯：【周末杂谈】非处方（OTC）助听器。 08.17 【FDA】指南草案 基于过氧化氢的隐形眼镜护理产品：消费者标签建议 - 上市前通知 (510(k)) 提交 08.17 【FDA】指南定稿 助听器和个人扩音产品的监管要求 08.17 【FDA】指南定稿 体外诊断设备的更换试剂和仪器系列政策 08.18 【FDA】FDA 提醒患者、护理人员和医护人员注意与 glatiramer acetate 注射液可选用的自动注射器装置的交叉相容性问题 识林-Acorn 识林®版权所有，未经许可不得转载 岗位必读建议：
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