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国际药政每周概要：FDA 罕见病创新中心最新进展，批准对阿片类镇痛剂的风险评估与减轻措施，修订814篇 BE 指南，对 一 GLP-1 产品配药设施发布警告，等
出自识林
国际药政每周概要：FDA 罕见病创新中心最新进展，批准对阿片类镇痛剂的风险评估与减轻措施，修订814篇 BE 指南，对 一 GLP-1 产品配药设施发布警告，等
2024-11-06
【监管综合】
11.01【FDA】采取积极措施，建立罕见病创新中心
FDA 于今年 7 月份宣布计划成立罕见病创新中心（Rare Disease Innovation Hub），以加快新治疗方法的开发、整合药品和生物制品 的监管，并参与患者社区。
建立中心的第一步是收集罕见病社区合作伙伴的反馈。FDA与 里根-乌达尔基金会合作，于 2024 年 10 月 16 日举办了一场公开会议，题为“通过 FDA 罕见病创新中心推进罕见病疗法 ”。会议汇集了罕见病患者倡导者、学术研究人员、受监管行业和其他人员，讨论中心如何最好地与社区成员互动并确定其工作的优先顺序。还有一个公开的卷宗，用于收集那些在公开会议上无法发言的人的反馈。
建立中心的另一个关键步骤是创建一个新的高级领导职位，即中心的战略联盟总监。FDA 已选择 Amy Comstock Rick，J.D. 担任这一职务。 Rick将直接对CDER和CBER主任负责，并将代表中心作为外部参与方，处理跨领域的罕见病相关问题，并将推动中心制定全面的战略议程。
10.31【EMA】关于自2025年1月1日起适用的修订后的变更法规的指南
10.31【HMA】CMDh 新增关于自2025年1月1日起适用的修订后的变更法规的指南
11.01【FDA】FDA 综述：2024年11月1日
10.30【WHO】WHO 列出更多猴痘诊断试剂供紧急使用
10.29【FDA】与 Ileana Elder 博士一起，了解药品召回
10.29【FDA】FDA 综述：2024年10月29日
10.28【TGA】1989年治疗品法案 文件更新
10.28【TGA】1990年治疗品法案 文件更新
【注册、审评、审批】
10.31【FDA】FDA 批准对风险评估与减轻策略（REMS）的修改，推进新药处置方案
10.31【FDA】阿片类镇痛药的风险评估与减轻策略（REMS）
FDA 批准了对阿片 类镇痛剂风险评估与减轻策略 （OA REMS）的修改，要求在门诊配发的阿片类镇痛药的生产商应向药房和其他OA配药商提供预付费药品回邮信封（MBE）。 生产商为患者制定了安全处置阿片类镇痛药的患者教育表（随每个MBE一起提供），以及更新后的患者指南，卫生保健提供者可以使用该指南就安全处置未使用的阿片类镇痛药的选择向患者提供咨询。
10.29【PMDA】药品 审评报告 新增 Besponsa
10.29【FDA】FDA 加速批准阿思尼布用于新诊断的慢性粒细胞白血病
【研发与临床】
10.31【EMA】下肢外周动脉闭塞性疾病治疗药品临床研究指南
10.31【FDA】药物试验快照：LIVDELZI
10.29【FDA】药物试验快照：NEMLUVIO
【GxP 与检查】
11.01【FDA】483 印度 Aarti Drugs Limited
10.31【FDA】483 美国 Mark Cuban Cost Plus Manufacturing and Compounding LLC
10.31【FDA】483 美国 Nephron Sterile Compounding Center LLC
10.30【FDA】EIR 中国 勃林格殷格翰生物药业（中国）有限公司
10.30【FDA】Untitled Letter 美国 Precision Equine LLC
10.30【FDA】Untitled Letter 回复 2024/06/10 美国 Wedgewood Connect, LLC
10.29【FDA】警告信 土耳其 MedOffice Saglik Endustri Anonim Sirketi
10.29【FDA】EIR 美国 AGC Biologics, Inc.
10.29【FDA】483 丹麦 Novo Nordisk A/S
10.29【FDA】483 加拿大 Jubilant HollisterStier General Partnership
10.28【FDA】Untitled Letter 回复 2024/07/30 美国 Wedgewood Connect, LLC
10.28【FDA】Untitled Letter 回复 2024/06/27 美国 Wedgewood Connect, LLC
10.28【FDA】Untitled Letter 回复 2024/05/24 美国 Wedgewood Connect, LLC
10.28【FDA】进口禁令 66-40 新增加拿大 Brands International Corporation
【仿制药和生物类似药】
10.31【FDA】BE 指南 修订814篇
10.30【FDA】指南定稿 M13A 口服固体常释制剂的生物等效性
美国 FDA 于 10 月 31 日发布了 814 篇 修订后的针对速释固体口服仿制药的具体产品指南（Product-Specific Guidances，PSG），这些药物被认为风险较低，不再需要进行两项生物等效性（BE） 研究来证明与参照上市药品的 BE。相反，申办人可以选择对受影响的药物进行餐后或空腹生物等效性研究
FDA 的这一行动是为了与 ICH M13A《速释固体口服制剂的生物等效性》定稿指南 中的要求保持一致。FDA 表示，这一举措“旨在提高药物开发效率，加快安全有效的口服速释固体口服剂型 的上市。”FDA 正在分批发布受 ICH M13A 影响的 PSG，此次是第一批。FDA 在一个月前曾预告将会根据 M13A 发布大批修订 BE 指南 。
参见资讯：FDA 根据 ICH M13A 修订八百多篇 BE 指南，取消餐后BE要求
11.01【WHO】更新 环丝氨酸 BE 指南
11.01【WHO】更新 乙胺嗪 BE 指南
11.01【WHO】更新 阿苯达唑 BE 指南
11.01【WHO】更新 巴瑞替尼 BE 指南
10.29【WHO】新增 莫昔克丁 BE 指南
【医疗器械】
10.29【EU】公开征求意见：欧盟层面医疗器械和体外诊断医疗器械联合科学咨询的实施条例
10.29【FDA】关于使用未经批准的人类免疫缺陷病毒（HIV）血液样本自采集试剂盒的重要信息
【安全性】
11.01【FDA】警告患者和医疗保健专业人员不要使用 Fullerton Wellness 配制的药品
FDA 警告患者和医疗保健专业人员不要使用由位于加利福尼亚州 Ontario 的 Fullerton Wellness 配制和分销的药品，该设施 是一个配制无菌 药品的设施，包括人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物产品司美格鲁肽和替尔泊肽注射剂。FDA 对该设施分销药品的无菌性表示担忧。
2024年8月14日，FDA 收到患者投诉 ，称在该设施分销的一瓶司美格鲁肽中有黑色颗粒。FDA 于 10 月检查了该设施，发现其使用非无菌成分来生产注射用药品 ，并且没有采取灭菌措施。
11.01【FDA】人体细胞、组织以及基于细胞和组织的产品（HCT/P）机构的重要信息：关于奥罗普切病毒和 HCT/P 捐赠
10.30【FDA】请勿购买或使用 Skin-Cap 气雾剂产品，因为其可能对健康有害
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适用岗位：
临床（Clin） ：必读，需理解临床研究要求，设计和执行临床试验。注册（Reg） ：必读，负责根据指南要求准备注册文件。研发（R&D） ：必读，指导新药开发过程中的临床研究设计。工作建议：
临床（Clin） ：根据指南更新临床试验方案，确保符合EMA的最新要求。注册（Reg） ：在注册文件中明确引用本指南，确保注册材料的合规性。研发（R&D） ：在药物开发早期阶段就考虑指南要求，以优化临床研究设计。适用范围：
文件要点：
临床研究设计： 明确了治疗下肢外周动脉闭塞性疾病药品的临床研究设计要求，强调了对疗效和安全性的评估标准。疗效终点选择： 特别强调了在临床研究中选择适当的疗效终点，以准确评估治疗效果。安全性评估： 规定了对治疗药品安全性的全面评估，包括短期和长期风险。患者人群定义： 鼓励在临床研究中明确定义患者人群，以确保研究结果的适用性。数据收集与分析： 强调了在临床研究中对数据收集和分析的严格要求，以确保研究结果的可靠性。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
QA ：确保产品质量符合生物等效性标准。注册 ：了解生物等效性要求，以便在药品注册时提供必要的文件和数据。研发 ：在开发口服固体常释制剂时，遵循生物等效性指南。工作建议：
QA ：监控生产过程，确保产品符合生物等效性要求。注册 ：准备和提交生物等效性数据，以支持药品注册。研发 ：设计实验以证明新药或仿制药的生物等效性。适用范围：
文件要点：
生物等效性标准： 明确了口服固体常释制剂的生物等效性评价标准和方法。实验设计要求： 规定了进行生物等效性研究时的实验设计和样本量要求。数据评估与分析： 强调了生物等效性数据的评估和分析方法，以确保结果的科学性和准确性。监管合规性： 指出了在药品注册和监管过程中，生物等效性数据的重要性。指南更新： 提到了与ICH指南的一致性，以及可能的更新和变化。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
生物等效性研究人员：深入理解并应用本指南进行生物等效性研究设计和数据分析，确保研究的科学性和合规性。 临床研究部门：在设计临床试验时，考虑本指南对受试者选择、研究设计、样本量计算等方面的要求。 质量管理（QA）：确保生物等效性研究的执行和记录符合本指南的规定。 注册部门：在药品注册过程中，依据本指南准备和提交生物等效性研究资料。 文件适用范围：
要点总结：
研究目的与背景 ：明确了生物等效性研究的目的，即通过药代动力学终点评估口服固体制剂的生物等效性，并强调了数据完整性的重要性。研究设计原则 ：推荐使用随机、单剂量、交叉研究设计，并详细说明了研究人群选择、样本量计算、研究设计和条件等关键要素。数据与统计分析 ：强调了非重复研究设计的数据呈现和统计分析方法，包括生物等效性分析人群的考虑、数据呈现、统计分析的一般考虑等。特殊主题 ：讨论了内源性化合物、其他速释剂型（如口腔崩解片、咀嚼片、口服悬浮液）、固定剂量组合和pH依赖性等特殊主题。文档记录 ：要求生物等效性研究报告应包含完整的研究协议、执行和评估记录，并符合ICH E3的格式。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读指南：
RA（注册） ：了解注册要求和流程，确保注册材料符合法规。QA（质量管理） ：掌握质量控制标准，确保生产过程合规。研发 ：遵循研发阶段的法规要求，保障产品安全性和有效性。工作建议：
RA：定期审查注册指南，更新注册策略。 QA：根据法规更新质量管理体系。 研发：在研发过程中，特别关注法规变化，及时调整研发计划。 适用范围：
文件要点总结：
注册要求： 明确了治疗品的注册流程和所需材料，强调了注册信息的准确性和完整性。质量控制： 规定了治疗品生产过程中的质量控制标准，要求企业严格遵守。安全性和有效性： 强调了治疗品在研发和生产过程中的安全性和有效性要求。监管合规： 规定了企业在治疗品上市前后的监管合规要求，包括不良反应监测和报告。违规处罚： 对违反治疗品法规的行为，规定了相应的处罚措施。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位建议：
RA （注册）：负责注册文件的准备和提交，需了解法规要求。QA （质量管理）：确保生产过程和产品质量符合法规。研发 ：在药物研发阶段需遵守法规指南。临床 ：在临床试验阶段需遵循法规要求。工作建议：
RA ：检查所有注册文件是否符合1990年治疗品法案的最新要求。QA ：更新质量管理体系，确保符合法规的最新变化。研发 ：在研发过程中，确保所有实验和测试遵循法规。临床 ：确保临床试验设计和执行符合法规要求。适用范围：
文件要点总结：
注册要求 ：明确了治疗品的注册流程和所需文件。质量控制 ：强调了治疗品生产过程中的质量控制标准。安全监测 ：规定了治疗品上市后的安全监测和报告机制。广告和促销 ：禁止误导性广告和促销活动。违规处罚 ：列出了违反法规的处罚措施。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
注册（RA） ：必读。负责将WHO的生物等效性研究指南整合到产品注册文件中，确保提交的文件符合WHO预认证要求。临床（Clin） ：必读。根据指南设计乙胺嗪的生物等效性研究，确保研究方案科学合理。研发（R&D） ：必读。在药物开发阶段考虑WHO指南，优化乙胺嗪的制剂设计和生物等效性评估。适用范围：
文件要点总结：
生物等效性研究设计： 推荐使用单剂量交叉设计进行乙胺嗪的生物等效性研究。剂量选择： 生物等效性研究中应使用100 mg乙胺嗪盐的单剂量。空腹/餐后状态： 应在餐后状态下进行生物等效性研究，推荐与标准早餐一起服用。受试者选择： 应招募健康成年受试者，无需包括患者。统计考量： 生物等效性评估应满足特定的统计标准，包括AUC0-t和Cmax的90%置信区间应在80.00-125.00%范围内。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
QA：确保口服固体制剂的生产过程符合本指南要求。 生产：遵循生产管理章节的指导，确保生产过程的合规性。 研发：在设计和选型设备时，参考本指南以确保设备符合生产需求。 临床：在产品实现和验证阶段，确保临床试验用药品的质量符合要求。 文件适用范围：
文件要点总结：
质量风险管理 ：强调了质量风险管理在口服固体制剂生产中的重要性，包括原则和工具的应用。生产管理 ：明确了生产过程中的关键控制项目，如批次管理和清场管理。设备要求 ：规定了生产设备的设计、选型、校验、清洗、维护和使用记录。生产过程控制 ：概述了工艺设计和过程单元操作的详细要求，包括配料、粉碎、混合等。物料管理 ：强调了物料的接收、储存、分发、退库以及检验与放行的管理。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
