识林

思考性文件概述了 ICH 应对目前在监管决策中使用真实世界证据（RWE）方面存在的一些挑战的战略方法，目标是进一步将 RWE 整合到监管申报和及时的监管决策中。文件指出，目前没有关于 RWD 和 RWE 的国际统一定义。对定义的不同解释，描述和表征 RWD 来源的不同方式以及在这些研究中使用的不同方法导致包含 RWD/RWE 药物申请的估计数量不同。另外，国家/地区法律法规可能会给与 RWD/RWE 相关的术语和指南的融合和统一带来挑战。然而，在国际层面就术语以及 RWD/RWE 如何减少新药和现有药物的知识差距达成共识，将有助于推动创新药物的可及性。思考性文件提出了计划开展工作的两个主题：

RWD/RWE 术语，元数据和评估原则

RWD/RWE 方案和报告格式，以及研究的透明度

06.28【EMA】2022年度活动报告

06.26【WHO】应对突发卫生事件：2022年报

06.30【FDA】转化科学办公室2022年度报告

06.30【FDA】FDA 综述：2023年6月30日

06.29【PMDA】监管信息通知和行政通知新增 Jun. 9, 2022 & Sep. 27, 2018

06.27【FDA】FDA 综述：2023年06月27日

06.27【FDA】指南议程：CBER 计划在2023日历年发布的指南文件（2023年6月更新

06.27【FDA】指南草案联邦食品、药品和化妆品法案第503B节中的禁止批发

06.27【FDA】FDA 副局长 Mark Abdoo 在国际律师协会世界生命科学大会上的讲话

06.27【FDA】FDA 副局长 Mark Abdoo 在2023年食品药品法研究所大会上的讲话

06.26【WHO】WHO 国际疾病分类和 MedDRA 之间启动新的合作

06.26【TGA】1990年治疗品法案文件更新

06.26【FDA】监管者视角：CDER 努力增加阿片类药物处置选择

【注册、审评、审批】

06.27【FDA】指南定稿在直接面向消费者（DTC）的促销标签和广告中提供量化的疗效和风险信息

定稿指南为企业提供有关如何使用“消费者友好”语言，以及如何呈现为药品和生物制品 DTC 编制广告和促销材料的建议，其中包括有关概率呈现、格式化定量疗效和风险信息以及使用视觉辅助工具的信息。

指南最终定稿了 FDA 于 2018 年 10 月发布的同名指南草案，增加了“澄清各种媒体类型定量疗效或风险陈述的考虑因素”，并进一步解释了指南草案中的示例，增加文本内容组织和编辑性修订。

指南的总体思路是量化地宣传药品的疗效，更有助于消费者理解和记忆药品的有效性和安全性。指南主要关注的是避免让药品宣传误导消费者，导致高估有效性、低估安全性风险，但也关注宣传不给力处。后者意义恐怕不大，药企在宣传产品时过于谦虚的，实属罕见。详见资讯：

FDA 发布定稿指南，关于在直接面向消费者广告中提供量化疗效和风险信息；

【周末杂谈】客观地宣传和认知药品疗效

07.02【HMA】CMDh 儿科法规问答内容更新

07.02【MHRA】英国接受 CE 标志医疗器械的时限延长

07.02【HMA】CMDh 儿科法规条款45和46最佳实践指南 - EU 工作分享程序内容更新

06.29【FDA】FDA 批准首个针对成人严重 A 型血友病的基因治疗

06.28【FDA】FDA 批准首个细胞疗法治疗1型糖尿病患者

06.28【WHO】WHO 发布了关于儿童和青少年耐药结核病患者使用贝达喹啉和 delamanid 的信息说明

06.27【FDA】指南草案骨科植入物的患者匹配导板

06.27【PMDA】药品 PMDA 风险沟通更新

【创新研发与临床】

06.28【EMA】治疗或预防糖尿病药物的临床研究指南

06.28【EMA】治疗糖尿病药物的临床研究指南（CPMP/EWP/1080/00 Rev. 2）评论概述

指南旨在解决当前欧盟对治疗或预防 1 型和 2 型糖尿病新药产品临床开发主题的监管立场。最新修订主要涉及更新有关心血管（CV）安全性部分的内容，同时也更新了有关估计、单一疗法适应症要求、儿科研究、高规格胰岛素制剂、低血糖的定义和 1 型糖尿病患者口服治疗药开发方面的指导。

06.27【FDA】促进真实世界数据研究的审评：肿瘤学 QCARD 倡议

肿瘤学 QCARD 计划旨在提高初始研究计划的质量，而不是对监管审评中提交的真实世界数据的质量进行评估。肿瘤学 QCARD 计划旨在通过评估申办人在汇总申报资料供拟议研究和 RWD 来源审评时需要考虑的最低限度要素，促进研究申办人和方案审评员之间的有效沟通。由流行病学、生物统计学、临床和卫生服务研究专家组成的外部小组为肿瘤学 QCARD 计划提供信息。肿瘤学 QCARD 计划的目标包括：

回顾已发表的关于 RWD 和质量测量维度的文献、指导和指南。

使利益攸关方参与并获得对基本 RWD 研究设计要素和数据特征的反馈。

生成关键研究和数据元素（肿瘤学 QCARD），以促进对包含 RWD 的研究的初步审评。

详见资讯：FDA 启动真实世界数据的肿瘤学质量、表征和评价计划。

06.30【FDA】药物试验快照：BREXAFEMME

06.29【FDA】指南定稿慢性鼻窦炎伴鼻息肉：治疗药物的研发

06.28【FDA】药物试验快照：TRUSELTIQ

【GxP 与检查】

06.26【FDA】MAPP 5014.1 Rev.1 了解 CDER 基于风险的场地选择模型

该 MAPP 最早于 2018 年发布，阐明了 CDER 工作人员使用的场地选择模型（SSM）用以确定对生产场地进行与质量相关的 GMP 日常监督检查的优先级。在原 MAPP 基础上，修订版本包括了 2022 年《食品和药品综合改革法案》（FDORA）、《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES 法案）中一些法规授权的更新以及质量体系有效性的更新，并将原来的监督办公室（OS）更新为现在的质量监督办公室（OQS），另外还有一些编辑性修订。详见资讯：FDA修订基于风险的检查场地选择模型指南，增加国家或地区合规历史。

06.30【FDA】进口禁令 66-79 新增中国贵州省欣紫鸿药用辅料有限公司、巨鑫（江苏）新材料包装有限公司、山东欧适乐生物科技有限公司

06.29【FDA】483 印度 Ipca Laboratories Ltd.

06.28【FDA】进口禁令 66-79 新增中国广东雅威生物科技有限公司、韩国 EASTLAB INC.

06.28【FDA】483 美国 Prisma Health Outsourcing Facility

06.27【FDA】警告信中国成都科成精细化工有限公司

06.27【FDA】警告信美国 Safe Chain Solutions, LLC

06.26【FDA】进口禁令 66-79 新增中国广州大澳化妆品有限公司

06.26【FDA】483回复 2022/12/04 美国 CareFirst Specialty Pharmacy LLC