国际药政每周概要：ICH真实世界证据国际协调；FDA肿瘤学真实世界数据研究，面向消费者的广告指南，检查场地选择模型

思考性文件概述了 ICH 应对目前在监管决策中使用真实世界证据（RWE）方面存在的一些挑战的战略方法，目标是进一步将 RWE 整合到监管申报和及时的监管决策中。文件指出，目前没有关于 RWD 和 RWE 的国际统一定义。对定义的不同解释，描述和表征 RWD 来源的不同方式以及在这些研究中使用的不同方法导致包含 RWD/RWE 药物申请的估计数量不同。另外，国家/地区法律法规可能会给与 RWD/RWE 相关的术语和指南的融合和统一带来挑战。然而，在国际层面就术语以及 RWD/RWE 如何减少新药和现有药物的知识差距达成共识，将有助于推动创新药物的可及性。思考性文件提出了计划开展工作的两个主题：

RWD/RWE 术语，元数据和评估原则

RWD/RWE 方案和报告格式，以及研究的透明度

06.28【EMA】2022年度活动报告

06.26【WHO】应对突发卫生事件：2022年报

06.30【FDA】转化科学办公室2022年度报告

06.30【FDA】FDA 综述：2023年6月30日

06.29【PMDA】监管信息通知和行政通知新增 Jun. 9, 2022 & Sep. 27, 2018

06.27【FDA】FDA 综述：2023年06月27日

06.27【FDA】指南议程：CBER 计划在2023日历年发布的指南文件（2023年6月更新

06.27【FDA】指南草案联邦食品、药品和化妆品法案第503B节中的禁止批发

06.27【FDA】FDA 副局长 Mark Abdoo 在国际律师协会世界生命科学大会上的讲话

06.27【FDA】FDA 副局长 Mark Abdoo 在2023年食品药品法研究所大会上的讲话

06.26【WHO】WHO 国际疾病分类和 MedDRA 之间启动新的合作

06.26【TGA】1990年治疗品法案文件更新

06.26【FDA】监管者视角：CDER 努力增加阿片类药物处置选择

【注册、审评、审批】

06.27【FDA】指南定稿在直接面向消费者（DTC）的促销标签和广告中提供量化的疗效和风险信息

定稿指南为企业提供有关如何使用“消费者友好”语言，以及如何呈现为药品和生物制品 DTC 编制广告和促销材料的建议，其中包括有关概率呈现、格式化定量疗效和风险信息以及使用视觉辅助工具的信息。

指南最终定稿了 FDA 于 2018 年 10 月发布的同名指南草案，增加了“澄清各种媒体类型定量疗效或风险陈述的考虑因素”，并进一步解释了指南草案中的示例，增加文本内容组织和编辑性修订。

指南的总体思路是量化地宣传药品的疗效，更有助于消费者理解和记忆药品的有效性和安全性。指南主要关注的是避免让药品宣传误导消费者，导致高估有效性、低估安全性风险，但也关注宣传不给力处。后者意义恐怕不大，药企在宣传产品时过于谦虚的，实属罕见。详见资讯：

FDA 发布定稿指南，关于在直接面向消费者广告中提供量化疗效和风险信息；

【周末杂谈】客观地宣传和认知药品疗效

07.02【HMA】CMDh 儿科法规问答内容更新

07.02【MHRA】英国接受 CE 标志医疗器械的时限延长

07.02【HMA】CMDh 最佳实践指南：儿科法规条款45和46 - EU 工作共享程序内容更新

06.29【FDA】FDA 批准首个针对成人严重 A 型血友病的基因治疗

06.28【FDA】FDA 批准首个细胞疗法治疗1型糖尿病患者

06.28【WHO】WHO 发布了关于儿童和青少年耐药结核病患者使用贝达喹啉和 delamanid 的信息说明

06.27【FDA】指南草案骨科植入物的患者匹配导板

06.27【PMDA】药品 PMDA 风险沟通更新

【创新研发与临床】

06.28【EMA】治疗或预防糖尿病药物的临床研究指南

06.28【EMA】治疗糖尿病药物的临床研究指南（CPMP/EWP/1080/00 Rev. 2）评论概述

指南旨在解决当前欧盟对治疗或预防 1 型和 2 型糖尿病新药产品临床开发主题的监管立场。最新修订主要涉及更新有关心血管（CV）安全性部分的内容，同时也更新了有关估计、单一疗法适应症要求、儿科研究、高规格胰岛素制剂、低血糖的定义和 1 型糖尿病患者口服治疗药开发方面的指导。

06.27【FDA】促进真实世界数据研究的审评：肿瘤学 QCARD 倡议

肿瘤学 QCARD 计划旨在提高初始研究计划的质量，而不是对监管审评中提交的真实世界数据的质量进行评估。肿瘤学 QCARD 计划旨在通过评估申办人在汇总申报资料供拟议研究和 RWD 来源审评时需要考虑的最低限度要素，促进研究申办人和方案审评员之间的有效沟通。由流行病学、生物统计学、临床和卫生服务研究专家组成的外部小组为肿瘤学 QCARD 计划提供信息。肿瘤学 QCARD 计划的目标包括：

回顾已发表的关于 RWD 和质量测量维度的文献、指导和指南。

使利益攸关方参与并获得对基本 RWD 研究设计要素和数据特征的反馈。

生成关键研究和数据元素（肿瘤学 QCARD），以促进对包含 RWD 的研究的初步审评。

详见资讯：FDA 启动真实世界数据的肿瘤学质量、表征和评价计划。

06.30【FDA】药物试验快照：BREXAFEMME

06.29【FDA】指南定稿慢性鼻窦炎伴鼻息肉：治疗药物的研发

06.28【FDA】药物试验快照：TRUSELTIQ

【GxP 与检查】

06.26【FDA】MAPP 5014.1 Rev.1 了解 CDER 基于风险的场地选择模型

该 MAPP 最早于 2018 年发布，阐明了 CDER 工作人员使用的场地选择模型（SSM）用以确定对生产场地进行与质量相关的 GMP 日常监督检查的优先级。在原 MAPP 基础上，修订版本包括了 2022 年《食品和药品综合改革法案》（FDORA）、《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES 法案）中一些法规授权的更新以及质量体系有效性的更新，并将原来的监督办公室（OS）更新为现在的质量监督办公室（OQS），另外还有一些编辑性修订。详见资讯：FDA修订基于风险的检查场地选择模型指南，增加国家或地区合规历史。

06.30【FDA】进口禁令 66-79 新增中国贵州省欣紫鸿药用辅料有限公司、巨鑫（江苏）新材料包装有限公司、山东欧适乐生物科技有限公司

06.29【FDA】483 印度 Ipca Laboratories Ltd.

06.28【FDA】进口禁令 66-79 新增中国广东雅威生物科技有限公司、韩国 EASTLAB INC.

06.28【FDA】483 美国 Prisma Health Outsourcing Facility

06.27【FDA】警告信中国成都科成精细化工有限公司

06.27【FDA】警告信美国 Safe Chain Solutions, LLC

06.26【FDA】进口禁令 66-79 新增中国广州大澳化妆品有限公司

06.26【FDA】483回复 2022/12/04 美国 CareFirst Specialty Pharmacy LLC

【药典与标准】

07.02【EDQM】欧洲药典增补11.3现已可得

06.29【EDQM】欧洲儿科处方集：呋塞米口服溶液各论在 Pharmeuropa PaedForm 中公开征求意见

【仿制药】

06.28【WHO】QAS/22.910 奈玛特韦片

06.28【WHO】QAS/23.928 依非韦伦

06.28【WHO】QAS/22.909 奈玛特韦

识林-Acorn

适用岗位：

临床（Clinical）：负责临床研究的设计和执行，需关注患者选择、疗效评估、研究设计和特殊人群研究。
注册（Regulatory）：负责药品注册文件的准备和提交，需了解文件适用范围和法规要求。
研发（R&D）：负责新药开发，需关注药物的药代动力学和药效学研究。
QA：负责确保临床研究的质量，需了解研究设计的合规性。

工作建议：

临床（Clinical）：
- 确保患者选择能够代表目标人群，包括不同年龄、性别、BMI和疾病严重程度。
- 使用HbA1c作为主要疗效终点，并考虑其他血糖控制指标。
- 设计研究时，考虑药物的药代动力学和药效学特性。
注册（Regulatory）：
- 根据指南更新注册文件，确保符合EMA的最新要求。
- 解释和证明任何偏离指南的情况。
研发（R&D）：
- 开发新药时，考虑药物对心血管风险因素的影响。
- 对于胰岛素产品，关注其独特的药代动力学特性。
QA：
- 监督临床研究的执行，确保符合指南中提到的设计要求和患者安全考虑。

适用范围：
本文适用于化学药和生物制品，包括治疗或预防1型和2型糖尿病的新药开发。适用于创新药、生物类似药和原料药，由EMA发布，适用于Biotech、大型药企和跨国药企。

要点总结：

患者选择和疗效评估：强调了在选择2型糖尿病患者时需代表目标人群，并以HbA1c作为主要疗效终点。
研究设计：明确了探索性和确证性研究的设计要求，包括药代动力学和药效学研究。
特殊人群研究：强调了在老年人和儿童中进行研究的重要性，并考虑了这些人群中药物反应的异质性。
安全性考量：特别强调了心血管安全性和低血糖事件的评估。
胰岛素产品开发：对胰岛素制剂的开发和许可提供了具体指导，包括药代动力学和药效学特性的评估。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

临床（Clinical）：负责设计和执行临床试验，确保试验设计符合FDA指南。
注册（Regulatory Affairs）：解读指南，确保药物开发和注册过程符合FDA要求。
研发（R&D）：在药物开发过程中应用指南，优化产品性能和安全性。

工作建议：

临床（Clinical）：
- 根据指南推荐，设计随机、双盲、安慰剂对照的试验，考虑至少24至52周的试验周期。
- 确保试验人群的多样性，包括种族和民族少数群体。
注册（Regulatory Affairs）：
- 与FDA沟通，讨论替代方法，确保满足适用法规要求。
- 提交儿科研究计划，并在适当时候纳入儿科受试者。
研发（R&D）：
- 考虑药物的剂量、给药方案和系统暴露差异，以及这些因素如何影响药物的临床性能。

适用范围：
本文适用于化学药和生物制品，特别是针对慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的治疗药物。适用于创新药或生物类似药的开发，由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。

文件要点总结：

试验人群与设计：
- 强调了随机、双盲、安慰剂对照试验的重要性，并推荐至少24至52周的试验周期。
疗效考量：
- 明确了首选的共同主要终点是鼻息肉评分和CRSwNP症状，推荐使用患者报告的结果（PRO）衡量鼻充血。
安全性考量：
- 强调了长期控制安全性数据的收集，以及对药物安全性的全面评估。
皮质类固醇特定问题：
- 讨论了评估鼻内皮质类固醇时需考虑的重要安全问题，包括剂量、给药方案和系统暴露的差异。
药物-器械考量：
- 强调了药物-器械组合产品的整体性能和可靠性，以及可能需要的人体因素研究。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位及工作建议：

QA（质量保证）：必读。需根据SSM（场地选择模型）更新的质量风险评估流程，确保CGMP（良好生产规范）监察检查的合规性。
注册：必读。了解SSM对注册申报的影响，特别是对于新药和仿制药的注册策略。
研发：必读。在新药开发阶段考虑SSM中的风险因素，以优化生产流程和减少未来检查的风险。
临床：必读。了解SSM对临床试验用药生产场地的影响，确保临床用药的质量。

适用范围：
本文适用于化学药（包括创新药和仿制药）的生产和注册，由美国FDA发布，主要针对大型药企和Biotech公司。

文件要点总结：
FDA的MAPP 5014.1 Rev.1文件详细阐述了CDER基于风险的场地选择模型（SSM），用于优先考虑药品生产场地进行常规的CGMP监察检查。该模型自2005年财政年度起实施，取代了之前基于国内场地两年一次检查频率的方法。SSM考虑了与药品质量相关的多个风险因素，包括生产历史、召回记录、药品固有风险等，并生成风险评分以确定检查优先级。OQS负责输入CDER制造场地目录中的场地到SSM中，并生成SSIL（场地监察检查列表），而ORA负责执行相应的监察检查。此外，SSM是一个持续改进的模型，CDER和ORA每年都会审查并批准对SSM的变更，以确保模型的有效性和适应性。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

“注册”（RA）：负责理解指南要求，确保提交流程和文件符合欧盟儿科法规的要求。
“研发”（R&D）：需要了解法规对儿科药品研究的具体要求，以指导研究设计和执行。
“QA”：确保整个流程符合质量要求，监控合规性。

工作建议：

“注册”（RA）：密切监控提交时间表和程序，确保所有沟通和文件提交符合规定的时间和格式要求。
“研发”（R&D）：在设计儿科研究时，考虑法规要求，确保研究结果能够有效支持药品在儿科使用中的授权更新。
“QA”：审核提交内容和流程，确保符合儿科法规和工作分享程序的要求，预防潜在的合规风险。

适用范围：
本文适用于在欧盟通过国家、互认或分散程序授权的药品所进行的所有已完成的儿科研究，包括化学药和生物制品。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业，由欧盟HMA和CMDh发布。

要点总结：
本文强调了儿科药品研究的提交和评估流程，特别指出了儿科法规第45条和第46条的执行细节。强调了必须在规定时间内提交儿科研究结果，并详细说明了提交内容，包括研究数据、产品信息更新建议和相关文件。明确了沟通流程，包括国家主管当局（NCAs）和营销授权持有人（MAHs）之间的沟通，以及程序编号的分配。规定了工作分享程序的组织和执行，包括任命报告员、初步沟通、提交儿科研究和工作分享程序的开始。强调了评估指导和产品信息更新的要求，以及公共儿科评估报告的准备和发布。指南还提供了流程图和模板信件，以协助理解和执行工作分享程序。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位：

注册（RA）：必读。需熟悉儿科法规要求，确保药品注册申请符合规定，及时提交儿科研究结果。
研发（R&D）：必读。在药品研发过程中，需考虑儿科研究要求，规划合适的研究方案。
市场（MKT）：必读。了解儿科用药的市场准入要求，为市场策略提供支持。
QA：必读。确保药品整个生命周期的质量管理符合儿科法规要求。

工作建议：

注册（RA）：在提交药品注册申请时，特别注意儿科研究计划（PIP）的合规性，及时提交儿科研究结果。
研发（R&D）：在研发计划中纳入儿科研究，确保研究设计符合法规要求，及时调整研发策略以满足儿科用药需求。
市场（MKT）：在市场准入和推广策略中考虑儿科用药的特殊要求，为儿科药品的市场推广提供合规支持。
QA：在药品全生命周期管理中，特别关注儿科用药的质量管理，确保符合儿科法规要求。

适用范围：
本文适用于在欧盟授权的所有化学药品和生物制品，包括创新药、仿制药、生物类似药和传统草药产品。发布机构为欧洲药品管理局（EMA）和人用药品委员会（CMDh），适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。

要点总结：
儿科法规要求所有在欧盟授权的药品，无论授权途径如何，都必须遵守儿科研究要求。这包括所有类型的药品，如创新药、仿制药、生物类似药和传统草药产品。所有已完成的儿科研究，无论其地点，都应提交给授权国家的主管当局。儿科研究定义为包括18岁以下患者的研究，包括成人和儿科患者的混合研究。药品上市许可持有人（MAH）应在研究完成后6个月内提交所有儿科研究结果，并在必要时提交产品信息变更。儿科研究结果的提交和评估遵循特定的程序，包括单一报告员的工作分享程序。此外，对于新适应症、新药学形式和新给药途径的申请，必须包括儿科研究计划的结果或EMA的特定豁免决定。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

必读岗位建议：

RA（注册）：负责注册文件的准备和提交，需了解法规要求。
QA（质量管理）：确保生产过程和产品质量符合法规。
研发：在药物研发阶段需遵守法规指南。
临床：在临床试验阶段需遵循法规要求。

工作建议：

RA：检查所有注册文件是否符合1990年治疗品法案的最新要求。
QA：更新质量管理体系，确保符合法规的最新变化。
研发：在研发过程中，确保所有实验和测试遵循法规。
临床：确保临床试验设计和执行符合法规要求。

适用范围：
本文适用于澳大利亚的化学药、生物制品、疫苗和中药等药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。

文件要点总结：

注册要求：明确了治疗品的注册流程和所需文件。
质量控制：强调了治疗品生产过程中的质量控制标准。
安全监测：规定了治疗品上市后的安全监测和报告机制。
广告和促销：禁止误导性广告和促销活动。
违规处罚：列出了违反法规的处罚措施。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

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