申请量回升，FDA利用立卷审查拒收函（RTF）减轻审评工作量？
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申请量回升，FDA利用立卷审查拒收函（RTF）减轻审评工作量？
笔记 2022-06-22 *新药上市许可申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的提交量持续回升，FDA似乎正在越来越多地借助立卷审查拒收（Refuse-to-file，RTF）函来提供关键性意见，进而减轻审评工作量。 完全回应函（Complete response letter，CRL）本质上是FDA进行实质性审评后对药品上市申请的拒绝，如引发业界剧震的FDA对信达PD-1的CRL。与CRL不同，通过发布RTF函，FDA可直接拒绝受理药品的上市申请。一些业内人士认为，FDA倾向于增加RTF函的数量。 RTF函公开披露情况 制药公司通常不会透露FDA在RTF函中提及的缺陷具体是什么。去年发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上的一篇对2008年至2017年RTF函的综述发现，近85%（644个缺陷项的544项）的RTF函是由于科学缺陷，其中大部分与药物疗效和安全性（30%）、药品质量（19%）有关。但研究人员发现，申请人公开披露的RTF函仅占16%（103封中的16封），而只有5%（644项中的35项）透露了FDA的拒绝原因。而且RTF函仍然较为少见，FDA收到的新药申请和有效性补充中只有4%收到了RTF函。 例如，Aeglea生物制药（AGLE）披露，RTF函要求其在PEG精氨酸酶（Pegzilarginase，用于治疗罕见病精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D））的BLA申请中增加新的有效性数据，即，提供更多的证据以证明血浆中精氨酸及代谢物水平下降能够使ARG1-D患者受益或临床数据能够证明临床有效性。除此之外，FDA还要求提供更多关于化学、生产和控制（Chemical, manufacturing, and controls，CMC）的数据。该RTF函的发布导致该公司当天股价下跌超过40%。 Nymox制药（NYMX）日前也披露了一项RTF函，随后其股价暴跌64%。NYMX表示，FDA要求其在fexapotide triflutate的NDA中提供该药治疗良性前列腺增生或前列腺增大的长期安全性数据（给予一次低剂量非系统注射后6年）。 药企需要与FDA进行沟通 AGLE公司表示，将申请与FDA举行A类会议，希望FDA能够就该RTF函进行阐明及回复。FDA生物制品评审与研究中心（CBER）的Peter Marks也表示，CBER与申请人通过书面形式进行交流是至关重要的，并且表示希望与企业进行更多交流，如电话会议。与此同时，Marks也承认CBER在新冠疫情之前就存在人员短缺问题。不过，利好消息是，FDA可能在疫情后继续与企业在线上开会。 NMPA同样面对不断增加的审评工作量 6月1日，NMPA发布了《2021年度药品审评报告》报告显示，2021年，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理注册申请11658件，同比增长13.79%。新冠疫情背景下，药品审评压力增大，如何提高补充资料以及说明书、质量标准等审评所需文件撰写的质量和效率、促进审评体系和审评能力现代化，成为重要命题。 参考资料 作者：识林-晓林 识林®版权所有，未经许可不得转载。 |
