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FDA 公开表示 USP 生物制品标准阻碍创新
出自识林
2019-06-22
美国 FDA 的主要官员公开发文表示 FDA 对于美国药典（USP）生物制品 药典标准的立场并做出解释，认为 USP 生物制品药典标准对于确保安全和质量并不会提供额外保证，并且可能会给审评人员和行业增加负担，减少竞争，限制创新。
美国药典会正在反对一项参议院拟议法案，该法案规定生物制品不必符合 USP 质量标准要求。参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会起草的药品定价法案的第 207 条把根据《公共卫生服务法案 》监管下的所有生物制品排除在遵循 USP 药典标准的要求之外。委员会指出，USP 标准最初仅适用于《联邦食品、药品和化妆品法案》第 505 条 监管的药品，并称拟议变更“可防止在生物类似药和可互换 产品的许可中有关遵守 USP 标准带来的延迟。”
USP 在美国多家政治报纸上刊登游说广告，称该举措“通过取消关于生物制品符合公共质量标准 的要求，威胁公共安全。”广告称，这些标准提供了质量透明度，具有可信度，并能够促进降低价格的竞争。USP 的主要使命和收入来源是其制定的书面药典标准或专论，以及其开发的帮助制药行业确保药品质量的参照标准品。
FDA 官员则持不同观点。FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 以及生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 在 6 月 13 日的一篇博客文章 中表示，USP 的标准适用于小分子药，但“当涉及生物制品（包括生物类似药）时，要求遵照专论实际上可能阻碍发展，而不会提供额外的质量保证。”
他们表示，FDA 已经制定了确保生物制品（包括生物类似药和可互换产品）的安全性、纯度和含量（安全性和有效性）的标准。要求遵守非政府机构发布的专论可能会迫使申办人在只需要遵守一个标准的情况下，不得不同时遵守两个标准，这可能延长审评时间，并延迟批准所需的时间，从而减少竞争并限制创新。
CDER 药品质量办公室下属的生物技术产品办公室负责人 Steven Kozlowski 表示，自 1997 年《FDA 现代化法案 》对小分子需符合 USP 专论的要求扩展至生物制品以来，USP 仅建立了很少的生物制品专论。他表示，在 FDA 看来，生物制品非常复杂，以至于 USP 专论对于化学药在质量方面的帮助在生物制品中无济于事，并且会限制创新。必须使用复杂的分析方法 检查生物制品的许多属性。另外，Kozlowski 表示，生物制品的“相同性”不能用 USP 专论对于小分子药的规定来定义。
2009 年《生物制品价格竞争和创新法案 》（BPCI 法案）建立生物类似药途径时，批准是基于相似性（similarity）而非相同性（sameness）。国会在法律中承认，生物类似药固有的可变性要求生物类似药具有“高度相似”的标准，而不是仿制药传统上的“相同性”标准。Kozlowski 表示，“通常只有一种方法可以证明相同性，但表明高度相似的方法可能因产品而异，并且仍符合所有安全性和有效性标准。”
他认为，如果 USP 在药典专论中采用了一种生物类似药开发商的方法，那么其他生物类似药获得 FDA 批准的公司采用的其它方法将无法满足专论标准，并将被阻止进入美国市场。如果专论中包含一家公司受专利保护的产品特征，那么竞争将受到进一步限制。Kozlowski 表示，“BPCI 法案旨在确保生物类似药和可互换产品批准有明确路径，平衡创新与消费者利益。生物制品专论不符合这些目标，可能会增加生物制品开发的负担。”
Kozlowski 补充表示，FDA 对生物制品的审评足以确保安全性、有效性和质量，而且 USP 专论不会提供任何额外保证。FDA 审评的生物制品信息比 USP 可以获取的信息多得多，包括专有数据。他表示，这些信息允许 FDA 单独评价每种产品而不是依赖于预先规定的标准。FDA 审评方法的灵活性使得其能够适应制造流程的改进，安全有效地增加产品可及性，但这样的流程改进可能无法满足基于日益过时的制造流程而制定的严格的专论标准。
Kozlowski 最后强调了 FDA 对小分子药品专论标准的持续支持。他还表示支持符合 FDA 灵活方法的生物制品可选标准，“但任何强制性标准都会阻碍创新技术，并给行业和审评人员带来不必要的负担。”
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参考资料 Ensuring Innovation and Competition for Biologics Leads to More Timely Products for Patients. FDA. CDER Conversation: Ensuring That Standardization Does Not Impede Biological Product Innovation. FDA. USP Standards For Biological Drugs Would Restrict Innovation, US FDA Says. Pink Sheet.
必读岗位 ：
RA（注册专员）：需关注生物制品的注册分类、申请流程、专利政策等变化，以便及时调整注册策略。 R&D（研发部门）：应了解生物类似药的开发要求，包括与参考产品的相似性、临床研究要求等。 QA（质量保证部门）：需确保生物制品的生产、加工、包装和储存设施符合安全、纯净和有效的标准。 Legal（法务部门）：需掌握与生物制品相关的专利政策和侵权诉讼程序，以保护公司的合法权益。 适用范围 ：
要点总结 ：
生物类似药审批路径：明确了生物类似药的审批流程，要求展示与参考产品的高相似性，并进行必要的临床研究。 专利政策：详细规定了生物类似药申请人与参考产品赞助商之间的专利信息交换、专利诉讼程序等。 市场独占期：为首个获批的可互换生物类似药提供了额外的市场独占期，以鼓励创新。 儿科研究：鼓励对生物制品进行儿科研究，以评估其在儿童群体中的使用效果，并可能获得市场独占期的延长。 340B计划扩展：扩大了340B计划的覆盖范围，为更多医疗机构提供折扣药品，以降低药品成本。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位： 必读岗位：注册专员（负责药品注册文件的准备与提交）、研发人员（涉及新药开发与研究）、临床研究协调员（负责临床试验的监管与协调）、QA（确保药品生产过程符合法规要求）、市场准入专员（涉及药品市场策略与准入）。 工作建议： 注册专员：确保所有新药申请文件符合Sec. 355的要求，特别注意专利信息的提交与更新。 研发人员：在新药开发过程中，及时与注册部门沟通，确保研究数据支持药品安全性与有效性。 临床研究协调员：监督临床试验过程，确保数据的完整性和合规性，及时报告关键信息。 QA：在药品生产和质量控制过程中，遵循Sec. 355的规定，确保产品质量。 市场准入专员：了解新药的市场准入要求，包括专利挑战和市场独占期等。 适用范围： 本文适用于在美国进行注册的化学药品和生物制品，包括创新药和仿制药。发布机构为美国食品药品监督管理局（FDA），企业类别包括Biotech、大型药企和跨国药企。
要点总结： 新药申请批准的必要性 ：强调了新药上市前必须获得FDA的有效批准。申请文件内容要求 ：明确了新药申请需包含的详细内容，如安全性、有效性研究报告，成分列表，制造过程描述等。专利信息与挑战 ：规定了新药申请中专利信息的提交要求，以及对专利有效性或侵权的认证和通知程序。批准流程与时间限制 ：详述了FDA审批新药申请的流程，包括审批时间限制和听证机会。药品安全性与有效性的持续监管 ：强调了即使药品批准后，若发现新的安全性问题或缺乏实质性证据，FDA仍有权撤销批准。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
必读岗位：生物制品研发（R&D）、质量管理（QA）、注册（Regulatory Affairs）、药物警戒（PV）。 工作建议：R&D：确保生物制品的研发过程符合监管要求。 QA：监控生物制品的质量和合规性。 Regulatory Affairs：负责生物制品的注册和监管合规性。 PV：监测和报告生物制品的安全性问题。 文件适用范围：
文件要点总结：
生物制品监管 ：强调了生物制品的监管要求，确保其安全性、有效性和质量。控制传染病法规 ：规定了控制传染病传播的措施，包括暂停来自特定地区的入境和进口。隔离和检查 ：提出了隔离和检查措施以防止传染病的传播。违反隔离法的处罚 ：明确了违反隔离法规的法律后果。疫苗伤害赔偿计划 ：包括确定资格、赔偿标准和赔偿程序。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
