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JAMA研究发现抗癌药物临床试验数据公开仍旧艰难
出自识林
2022-09-07
监管机构和临床医生是否批准和使用新药通常取决于关键临床试验 的结果。对于大多数新药，药品申请方推动了支持该药物的早期证据基础，但这一过程的促进需要提高全球医疗系统的可及性。至少在药品上市后数据进一步完善之前，早期临床试验的数据仍然是安全性和疗效评估的核心。2021年5月，WHO和国际药品监管机构联盟（ICMRA）就曾发布联合声明 ，呼吁制药行业在报告和提供临床试验数据方面增加透明度。来自临床试验的个体参与者数据（IPD）的透明共享有助于通过新的二次分析丰富批准后的证据基础，并指导未来研究的设计。
肿瘤学试验数据共享仍没有任何进展？
2010年，欧洲药品管理局开始采取前瞻性政策，在药品上市许可 时鼓励临床试验数据共享。2014年，通过美国药品研究和制造商协会（PhRMA）和欧洲制药工业协会联合会（EFPIA），制药行业承认IPD共享的重要性，并承诺根据符合条件的研究人员的要求，共享已批准药物的匿名IPD。2018年的一项审计报告显示，在主要结果公布2年后，只有15%的临床试验数据可供共享，而肿瘤学试验数据则没有任何共享。自2018年以来，利用透明共享的IPD促进研究的资源和系统都取得了实质性发展，制药行业在制定数据共享政策和流程方面也取得了进展。因此，关键肿瘤试验IPD共享的地位有必要重新评估。
过去几年，数据共享对研究人员的帮助越来越大，因为支持新药申请 的证据几乎完全来自支持药物批准的临床试验。尽管在过去的十年中，IPD是药物开发最活跃的领域之一，但在新的抗癌药物的关键肿瘤试验中，匿名IPD的数据共享相当有限，符合条件的研究人员仍然无法获得支持FDA批准抗癌药物的相当一部分关键肿瘤学试验。JAMA上新发表了一项质量改进研究[1]，来自澳大利亚的研究人员评估了过去10年里支持FDA批准新抗癌药物的肿瘤试验中，符合条件的研究人员获得共享IPD资格的情况。
从2021年8月1日开始，每个试验的IPD共享资格通过以下两种方式进行认定：一是确定该试验的公开上市符合IPD共享资格，二是收到针对试验申办方（或药品所有者）的标准化询问的积极答复。如果一项试验表明不符合IPD共享的条件，则需要详细说明不符合条件的原因以及该试验何时符合条件。若没有收到对初始询问的回复，则在30天和60天后发送提示。如果在初始询问后120天内未收到试验申办方 （或药品所有人）的回复，则该试验被认为无IPD共享的资格。
下一步突破点或在小型药企
在这项质量改进研究中，研究人员查看了2011年1月至2021年6月期间获得FDA批准的所有抗癌药物，发现在这期间进行的304项试验中，只有136项（45%）符合与独立研究人员共享IPD的条件。其中，有115种抗癌药物获得了FDA的批准，这些药物由49家制药公司拥有或共同拥有。在营业额排名前20位的制药公司中，有4家（艾伯维、拜耳、吉利德科学和武田制药）公司的可共享IPD的肿瘤试验占比不到50%，有5家公司占比不到10%。在全球营业额最高的10种抗癌药物中，只有不足10%的临床试验 具有IPD共享的资格。尽管具有IPD共享资格的肿瘤试验占比仍较低，但相比之前无疑实现了零的突破。2018年，有36%的IPD共享询问没有得到回应，而此次研究的无回应率只有3%，这进一步证明了制药行业对IPD共享意识的提高。
全球收入排名前20位以外的被评估制药公司中，只有32%的公司有公开可访问的数据共享政策，这与全球收入排名前20位的赞助商中100%的公司形成了鲜明的对比。这些发现与之前的研究一致，表明了继续倡导和支持小型制药公司参与数据共享 以实现数据透明的必要性。尽管这些小公司的收入较低，但它们在肿瘤学领域的重要创新药物的注册中占据了相当大的比例。
未来数据共享努力的方向在哪？
在这项研究中，136项具有共享IPD资格的试验共包括了70000名患者，这些数据为监管机构、临床医生和研究人员进行独立的科学研究提供了巨大的机会。此外，收入排名前20位的制药公司中有5家公司（安进、阿斯利康、勃林格殷格翰、辉瑞和赛诺菲）表示，其75%以上的肿瘤试验样本符合共享IPD的条件。这些令人瞩目的成就是在2014年PhRMA/EFPIA发布的《临床试验数据共享共同原则》的推动下取得的，对于世界上最不受信任的行业之一来说，这是希望的灯塔。同时，该机构也关注到了数据共享带来的风险，提出通过适当的政策和技术措施保护患者的隐私，特别是在可能通过患者数据识别罕见病患者的情况下，为数据共享扫除了部分后顾之忧。
如果药物所有者是PhRMA/EFPIA成员，拥有公开的IPD共享政策，通过外部平台共享数据并且营收在全球前20名，临床试验 就更有可能符合IPD共享的资格。全球销量排名前十的抗癌药物的临床试验、新近发起的临床试验以及由具有IPD共享政策的申办方进行的试验，不太可能符合IPD共享的条件。鉴于这些发现，为了促进数据共享，药品申办方应该：
认识到内部存在利益冲突，建立公司外部的IPD共享流程；
制定政策，规定在产品标签 中显示的所有IPD潜在结果将立即拥有共享资格。
[1] Modi ND, Abuhelwa AY, McKinnon RA, et al. Audit of Data Sharing by Pharmaceutical Companies for Anticancer Medicines Approved by the US Food and Drug Administration. JAMA Oncol. Published online July 28, 2022. doi:10.1001/jamaoncol.2022.2867
作者：识林-晓林
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