首页 > 资讯 > FDA 专家会如何更好地发挥作用？需要至少做出三项改变

出自识林

2022-09-08

最近来自波士顿布莱根妇女医院和哈佛医学院药物流行病学和药物经济学系的监管、治疗和法律项目（PORTAL）的学者们在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了一篇观点文章[1]，对于 FDA 专家咨询委员会的使用提出建议。

FDA 专家咨询委员会近年来一直备受关注，我们之前曾专门撰文介绍 FDA 的专家会制度，请见：【周末杂谈】从FDA专家会，想我国药业发展。NEJM 这篇文章的作者试图寻求改革措施而使专家会更加有用。

文章解释了 FDA 大部分情况下的批准决定都会遵循其专家会的建议，但自 2010 年以来大概每年会发生一次 FDA 不听从专家会意见的情况，而就是这一次例外可能会导致重大问题，例如，渤健的新阿尔茨海默病药物 aducanumab，在专家会成员无人支持对该药的完全批准后，FDA 不顾专家会意见通过加速审批途径批准该药。而后续的争议和风波不断，可点击文首“阿尔茨海默”合集标签阅览相关文章。

另外，作者还对专家会流程的一个重要且通常不透明的方面提出了质疑：FDA“不仅可以完全自行决定是否遵循专家会的建议，还可以自行决定是否召集专家会。”

作者指出，FDA 在考虑授权第三针辉瑞/BioNTech 新冠疫苗时对专家会的使用引起了争议。2021 年 9 月，疫苗和相关生物制品专家委员会投票反对授权所有 16 岁及以上的人接种第三针疫苗。但 FDA 随后增加了一个不在最初议程上的问题，要求专家会考虑为 65 岁及以上的人以及严重新冠疾病高风险人群接种第三针，专家会投票赞成。而当 FDA 在 2021 年 11 月和 12 月两次扩大第三针疫苗的接种资格时，没有再召集专家会。

早在 2016 年，FDA 专家咨询委员会监督和管理人员前主任 Linda Ann Sherman 就解释了召集专家会的决定通常是由部门主管自行决定的，而那些被选中的医药产品通常是因为有“新技术或某些争议因素。”

NEJM 文章作者指出，近年来专家会的数量大幅下降，2010 年，超过 50% 的新批准药物在获得批准之前接受专家会的评议，但到 2021 年这一比例已降至 6%。

麦肯锡的一份报告显示，2001 年至 2010 年间，有 37% 的 FDA 批准的新化学实体或新生物实体都上了专家会。不清楚这两年的专家会数量是否是异常值，因为新冠疫情不仅导致所有专家会变成网上参加，而且总体上减少了会议数量。

FDA 目前有 31 个常设独立专家委员会。根据 FDA 专家会日历，2022 年到目前为止 FDA 药品和生物制品中心举行了 21 次专家会（16 个新药批准，并非每次专家会都针对新药批准），相比之下，2021 年有 26 次会议（50 个新药品批准），2020 年 28 次会议（53 个新药批准）。

NEJM 文章的作者们呼吁 FDA 对专家会做出三项改变：

• 发布指南，解释“FDA 如何决定是否召集专家会，并且承诺为某些类型的决定（例如，加速审批）召集专家会。”
• 提前发布计划提出的问题（虽然 FDA 通常是这样做的，但在新冠加强针的情况下，问题可能会随时变化），FDA 可以“制定一个标准化的问题结构来考虑医药产品的批准或授权。”
• （通过既定程序）公开解释未遵循专家会建议的监管决定。“即使 FDA 有正当理由不同意专家会的意见，其也应向公众解释其理由。如果 FDA 本身不实施这些做法，国会可以考虑对这些变化进行立法。”

作者在文章最后写道，“监管决定取决于 FDA，而不是其专家顾问。但是，如果 FDA 对专家会的使用不一致，专家会就不能支持公众对 FDA 决定的信任。通过致力于简单的改革，FDA 可以更好地利用专家建议来提高责任感、透明度和信任。”

[1] Daval, C. Joseph Ross, Aaron S. Kesselheim, and Ameet Sarpatwari. "Improving the Use of FDA Advisory Committees." New England Journal of Medicine (2022).

作者：识林-椒
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