欧盟委员会于 6 月 25 日发布了关于孤儿医疗器械临床评估的新指南，指出在欧盟开发孤儿医疗器械的制造商应获得额外的自由度来将其产品推向市场，尤其是考虑到医疗器械法规（MDR）设定了更高的证据门槛，这一自由度更为迫切。 指南由医疗器械协调小组（MDCG）制定，该小组由成员国代...

美国 FDA 于 6 月 26 日发布了题为“提高临床研究中代表性不足人群的参与者招募的多样性行动计划”的指南草案，帮助医药产品申办人提交多样性行动计划来支持某些临床研究。 多样性行动计划旨在增加历史上代表性不足的人群的临床研究参与者的招募，以帮助改善 FDA 收到的有关可...

欧盟更新的临床试验门户网站以及要求申办人在临床试验信息系统（Clinical Trial Information System，CTIS）中列出其试验信息的新透明度规定已于 6 月 18 日生效。根据新规，4000项临床试验的信息将公开可得。 欧洲药品管理局（EMA）临床试验转型工作负责人 Ana Zanoletty Pere 在...

美国众议院能源和商业委员会几名高层委员最近对美国 FDA 在印度和中国的检查提出许多质疑，他们发现检查员的工作方式存在不一致，其中一些检查员比另一些检查员要宽容得多。 此次，国会议员们对不一致性的解释甚至上升到贿赂和欺诈问题，可以预见未来相当长一段时间，我国企业的日子...

美国 FDA 于 6 月 24 日发布了一份针对生产实验室自建检测（LDT）的小型企业的定稿指南，以简洁的语言重申了有关 FDA 取消其对 LDT 监管自由裁量权的最终规章。 FDA 对 LDT 的定义是旨在用于临床用途，并在满足某些监管要求的单一临床实验室内设计、制造和使用的体外诊断产品（In vi...

美国 FDA 于 6 月 20 日发布了题为“延迟、抵制、限制或拒绝药品或器械检查的情况”定稿指南，概述了 FDA 认为构成延迟、抵制或限制检查，或拒绝允许进入设施或检查的行为类型（包括作为、不作为以及相关情形），指南所涉及的产品类型包括药品和器械。 2012 年 7 月 9 日，《...

美国 FDA 于 6 月 20 日发布了“证明与参照产品可互换性的考量”更新指南草案，简化了生物类似药制造商证明其产品与品牌生物制品可互换性的流程。 FDA 此前要求生物类似药商开展研究证明生物类似药和品牌药之间的转换不会引起任何额外的安全性或有效性问题。而现在，FDA 表示，...

上周国内药政导读 【创新与临床】 6.17，【CDE】关于公开征求《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则（征求意见稿）》意见的通知 6.21，【CDE】关于发布《慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》的通告（2024年第32号） 6.21，【CDE】关于公开征求《肿瘤治疗性...

美国 FDA 于 6 月 20 日宣布扩大 Sarepta Therapeutics 的杜氏肌营养不良症基因疗法 Elevidys 的批准范围，以覆盖几乎所有患者，无论年龄或是否需要使用轮椅，即使该药去年的一项大规模 3 期试验未能达到主要终点。 FDA 同时发布的文件显示，该决定几乎完全由 FDA 生物制...

世界卫生组织（WHO）和美国 FDA 在初始试点阶段后同意进一步延长协作注册程序-Lite（Collaborative Registration Procedure-Lite，CRP-Lite）试点，以帮助加快各国药品注册速度并加速获得艾滋病治疗药。 CRP-Lite 试点于 2018 年启动，促成了两种艾滋病产品的预认证：HA741（利...

对所犯错误具体、深入的记录及生动的讲述，是避免未来犯错的有效做法 6月8日，美国《新英格兰杂志》刊登了一篇题为“有罪（Guilty）”的议论性文章，详述了其初始行医时，因所受培训不够，诊断上有误，导致有罪的强奸犯，被法院判为无罪。作者Monique Tello医学博士，是哈佛大学附属医...

Hi！我是识林AI助手，在AI搜索和AI对话里，我已经跟大家见过面。我总是非常开心能帮到大家，也非常感谢大家对我的批评指正，令我总有机会不断进步。 我正在和识林的同事们合作，不断推出新的功能，这次，我带来的是个小甜点：法规指南导读，期待能够帮助您更高效地学习与运用制药合规知...

美国 FDA 于 6 月 13 日发布了“糖尿病足感染：治疗药的开发”定稿指南，对于开发不涉及骨骼和关节的糖尿病足部感染治疗方法给出了建议，主要侧重于 3 期有效性试验考量。 定稿指南取代了 2023 年 10 月的指南草案，FDA 表示在审查了公众对草案的反馈意见后，FDA 确定无...

武田制药全球监管政策和创新总监 Rose Purcell 在 DIA 2024 全球年会上表示，制药行业人工智能的最佳实践不需要从头开始构建，而可以基于政府实体和标准组织制定的指南。会上还重点讨论了美国和欧盟监管 AI 的比较观点，以及公众在考虑监管新兴技术的未来框架时向监管机构表达的一...

1992年，FDA提出基于可合理预测临床获益的替代终点的加速批准路径，用于批准治疗严重或危及生命疾病的药品。类似加速批准，我国药品监督管理局在2020年也设立了附条件批准程序。有研究表明，中美在审批抗肿瘤药物上的时滞已经大大缩短。不过在加快临床急需药品上市的同时，美国FDA加速批准...

美国 FDA 不再要求报告少数嵌合抗原受体（CAR）T 疗法的两种常见（有时是严重的）副作用，以“尽量减少医疗保健系统的负担。” 免疫系统过度反应 — 细胞因子释放综合症（CRS）和神经毒性是 CAR-T 治疗的两种众所周知的副作用。上周，FDA 取消了作为吉利德的 Yescarta 和 Teca...

美国 FDA 于 6 月 14 日定稿了“设施准备情况：GDUFA 下的目标日期决定”指南，将给仿制药生产商留出更多时间，让未完全符合其现行生产质量管理规范（CGMP）要求的厂房设施赶上合规的脚步。FDA 的目标是减少第一轮审评周期与厂房设施相关的延误，这些延误最终会导致上市前申请的批...

美国 FDA 于 6 月 17 日批准了默沙东针对 18 岁及以上成年人的新型肺炎球菌疫苗。 据美国国家传染病基金会称，该疫苗将以 Capvaxive 的名称出售，旨在预防肺炎球菌性肺炎，这种肺炎每年在美国约有 15 万成年人住院，约 1/20 的患者因此死亡。 该疫苗还旨在预防发展...

【监管综合】 06.14【EMA】2023年度活动报告 06.12【ICH】新闻：ICH 大会，日本福冈，2024年6月 06.11【FDA】2023财年药品质量状况报告 06.14【WHO】WHO 发布关于抗菌药开发状况的报告 06.14【WHO】2023年处于临床和临床前研发的抗菌药：概述与分析 06.10【FDA】...

上周，NMPA针对血液制品行业发出了三份有较大影响的文件：《药品生产质量管理规范（2010年修订）血液制品附录修订稿》、《血液制品生产智慧监管三年行动计划（2024—2026年）》、《血液制品生产检验电子化记录技术指南（试行）》。三份文件刚好形成了一个规划-规章-技术指导的层次，指向...