9月24日，FDA发布《用于严重病症的再生医学疗法的加快审评计划》征求意见稿，相比2019年2月的现行版本，更加强调化学、生产和控制（CMC）的准备、早期临床证据相关性以及上市后安全性监测等多个细胞和基因治疗产品（CGT）监管的难点与热点。 同日，FDA还新起草了《在小规模人群中进行C...

【早期开发与临床】 9.22，【FDA】疟疾：开发治疗药物（征求意见稿） 9.24，在小规模人群中进行细胞和基因治疗产品临床试验的创新设计 【CMC与仿制药】 本周 BE 指南： 【注册审评】 9.22，【EU】药品变更指南（定稿） 9.24，【FDA】用于严重病症的再生医学...

9月25日，特朗普在社交媒体Truth Social上发布声明，宣布自2025年10月1日起，对未在美国本土建设药品制造工厂的公司生产的品牌或专利药品征收100%关税。该声明指出，“正在建设”定义为“破土动工”或“正在施工”，一旦相关药品制造工厂开工，其产品将免征关税。 此前，特朗普政府...

【早期开发与临床】 9.28，【CDE】关于公开征求《药物临床试验申请临床评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【CMC与仿制药】 9.23，【CDE】关于公开征求《化学药品创新药晶型研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 9.26，【CDE】关于公开征求 ICH《Q3E：...

日本PMDA近日推出专题页面（链接请点击“https//www.pmda.go.jp/review-services/0071.html url”），着重介绍新方法论（New Approach Methodologies，NAM）在药品开发中的应用及相关推进举措。专题页面罗列了NAM的背景、技术构成以及PMDA在该领域的具体行动。 PMDA在内...

薄利多销的仿制药企默默受罪，利润丰厚的创新药企大声喊冤 这周三，美国礼来药业老总David Ricks在接受英国《金融时报》采访时说：“英国大概是欧洲药品定价最差的国家”。他指的是英国政府的药品销售返还政策，即要求药企将新药和老药销售额的23%和10%返还给政府。药品卖的越多，说明...

识林月报直播如期而至，本次直播聚焦9月全球主要监管机构的重点法规，并挑选影响力较大的文件做重点简介。短短40分钟，轻量而轻松，旨在帮助大家回顾上个月的监管重点，加深理解或是查缺补漏。 月报获取渠道： 识林会员专享：关注直播当日（10月10日，周五）的【最近更新】即可找到《202...

近期更新重点课程 识林升级版用户，可在PC端和App、小程序移动端学习57个模块的800+门课程6000+节视频，涉及药品研发、注册、生产、质量等全生命周期，包括IPEM项目部分精华课程摘要，监管和学术机构专题教学和研讨会，以及供应商技术介绍专业课程。除视频内搜索、收藏、评论功能外...

9月8日，FDA定稿指南《治疗性蛋白生物类似药的研发：比对分析评估和其他质量相关考量》，主要适用重组治疗性蛋白产品（包括预防用单克隆抗体），其科学原则也可适用于其他蛋白类生物类似药的开发。之前的现行指南早在2015年4月发布，修订版曾于2019年5月征求意见。 指南升版的主因是...

在《2024财年GDUFA科学与研究报告》中，FDA利用内部资源和外部合作，在九大领域开展了超过70项研究课题，涵盖当前仿制药研发、审评以及监管科学的重大课题，旨在全面促进仿制药产品开发和可及。 如今的仿制药开发已不同以往，在质量和成本的双重压力下，我国仿制药企业有必要迎头赶上...

9月17日，美国众议院能源与商业委员会对“给孩子们一个机会法案”（Give Kids A Chance Act）进行了标记修订，该法案旨在重新授权FDA的罕见儿科疾病优先审评券（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher，RPD PRV）计划，并在若干相关领域强化FDA的权力。 RPD PRV计划...

9月18日，FDA通过联邦公告发布通知，正式确定2026财年使用优先审评券（Priority Review Voucher，PRV）的费率为1,962,472美元。该费率自2025年10月1日起生效，有效期至2026年9月30日。 识林读者对PRV并不陌生。这项机制旨在激励企业开发针对热带疾病、罕见儿科疾病及重大威胁公共...

9月22日，欧盟委员会（European Commission，EC）发布了最终版《药品变更指南》（Variations Guidelines），明确该指南自2026年1月15日起正式适用。该指南现行版发布于2013年8月，分别在2024年6月和2025年6月两次征求意见。 此前2025年1月1日，欧盟《药品变更法规》（Variations Regul...

9月18日，FDA发布了《安全性标签变更 — FD&C法案第505(o)(4)节的实施》指南草案，旨在指导制药行业实施FD&C法案第505(o)(4)节授权给FDA主动提出的安全性标签变更（SLC）相关要求。现行指南早在2013年发布，从花脸稿对比可知，FDA进行了大面积修订。 FD&C法案第505(o)(4...

9月10日，FDA官员与制药行业代表在一场专题研讨会上就FDA的CMC开发和准备试点（CMC Development and Readiness Pilot，CDRP）计划进行了深入交流。 CDRP计划自2022年10月启动，适用于具有加速临床开发时间框架的NDA和BLA，包括获得突破性疗法、快速通道和再生医学先进疗法认定的...

9月17日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）更新了《国际认可程序》（International Recognition Procedure，IRP）指南。该指南最早于2023年8月发布，自2024年1月1日起正式实施。该程序取代了之前的欧盟委员会决策信赖程序（EC Decision Reliance Procedure，ECDRP），并将互认/分...

【早期开发与临床】 9.16，【FDA】侵蚀性食管炎：开发治疗药物（征求意见稿） 9.16，【FDA】症状性非侵蚀性胃食管反流病：开发治疗药物（征求意见稿） 9.16，【FDA】播散性球孢子菌病：开发治疗药物（征求意见稿） 【注册审评】 9.17，【MHRA】国际认可程序（定稿） 9...

9月16日，国际组织监管科学创新中心（Centre for Innovation in Regulatory Science, CIRS）发布报告《追踪六大全球主要市场已批准药品在中国的上市情况》（CIRS RD Briefing 102–Tracking Availability in China of Medicines Approved in Six Key Global Markets），追...

9月8日，FDA发布了《BsUFA III下某些补充申请的分类类别》定稿指南，明确了生物类似药六类需预先批准的补充申请（A至F类）的界定标准及相应的审评绩效目标，并给出提交补充申请的具体步骤。 六类补充申请均属于临床变更 现将六类补充申请情形概述如下，供我国出海药企参考。指南...

【早期开发与临床】 9.18，【CDE】关于公开征求《用于术后镇痛的长效局部麻醉药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【CMC与仿制药】 9.16，【CDE】关于公开征求《预防用疫苗佐剂药学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 9.16，【CDE】关于公开征求《预...