4月初，CSL Behring与德国健康保险公司代表机构GKV-SV达成了一项具有开创性的“按疗效付费”协议，为基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）的支付难题提供了全新解决方案。这一协议不仅对德国罕见血友病患者具有莫大意义，也为全球基因疗法的支付模式探索提供了宝贵经验。 ...

3月18日，欧洲药品管理局（EMA）和成员国药品管理首脑机构（HMA）发布了题为“在不断变化的制药环境中抓住机遇 - 到2028年的欧洲药品管理机构网络战略”（EMANS 2028）的文件，该战略文件是对原五年战略（EMANS 2025）的回顾和更新，更新后的战略更加强调欧盟在药品开发和生产方面...

4月3日，EMA发布了《在非干预性研究中使用真实世界数据生成真实世界证据用于监管目的的思考性文件》，为制药行业提供在非干预性研究（Non-interventional Studies, NIS）中使用真实世界数据（Real-World Data, RWD）生成真实世界证据（Real-World Evidence, RWE）的方法学指...

药品质量标准一直是制药行业确保患者安全性和疗效的核心。随着技术发展和对药品生命周期管理的深入理解，传统的质量标准制定方法正逐渐被一种以患者为中心的增强策略所取代。诺华（Novartis）的分析科学家们近日在Bioprocess发表专栏，从一线技术人员角度展望了这个转变历程。 被奉为...

2023 年 11 月，国际人用药品注册协调会（ICH）正式发布Q2 (R2)和 Q14 指南，为药品分析程序开发、验证与注册带来了重大变革。3月31日，BioPhorum 团队在深入研究后，发布了一份协会指南《分析方法开发、验证和注册的最佳实践 - 生物制品领域的 ICH Q2 (R2) 和 Q14 ...

【早期开发与临床】 4.8，【EMA】使用 HMA-EMA 真实世界数据来源和研究目录的良好实践指南 4.10，【FDA】宣布计划逐步取消对单克隆抗体和其他药物的动物试验要求 【药学研究与仿制药】 本周BE指南： 【注册审批】 4.9，【FDA】电子研究数据提交；数据标准；临床数据交...

人工智能（AI）在理论上可以针对药物发现的两大痛点：长周期和高投入。AI可以分析类药分子的三维结构来预测与靶点蛋白的匹配，也能评估药物在体内复杂环境下的表现。然而，尽管药物发现阶段产生的数据规模庞大，但缺少适配机器学习的数据收采集规范等一系列问题使得AI尚未深度赋能药物发...

4月10日，FDA宣布计划逐步取消单克隆抗体疗法及其他药物开发中的动物试验要求，转而采用更有效、更具人类相关性的人类替代方法。这一举措标志着药物评价体系的转变里程碑，有望加速药物研发进程、降低研发成本及药品价格，同时减少动物实验的使用。受此消息影响，业界（尤其是CRO）众说...

【生产质量管理】 4.7，【CFDI】关于发布《工艺验证检查指南》的通告 【监管综合】 4.7，【NMPA】关于进一步做好《药品生产许可证》发放有关事项的公告（2025年第35号） 4.7，【北京市】《北京市支持创新医药高质量发展若干措施 （2025年）》 4.7，【深圳市】《深圳市...

征税145% 对消费者产生的影响，可能只是14.5% 美国《华尔街日报》这周五社论中有这样一段话：“2024年，美国从中国进口了价值 4,390 亿美元的商品，如果将其乘以145%的关税，你就能感受到美国消费者和企业受到的打击”。 这话没错，但容易被误解。 坦白地说：笔者一直是感...

嗨，我是识林小助手-小识。 新版《中国药典》即将实施，小识为会员准备了一个新索引——药典文献汇编。 3月25日，NMPA正式颁布实施2025年版《中国药典》，并将于2025年10月1日起正式实施。新版实施后，已收载品种按新标准执行，未收载的仍执行原标准，但需满足新版药典的通用技术要求...

世界卫生组织（WHO）于2025年4月3日发布了《药品预认证程序》（Procedure for prequalification of pharmaceutical products）的征求意见稿，进一步优化和规范药品预认证流程。预认证流程包括多个步骤：WHO定期发布邀请函，邀请相关方自愿参与药品预认证程序；申请人提交产品文件（...

2025年4月8日，世界卫生组织（World Health Organization，WHO）宣布正式上线国家基本药物清单（National Essential Medicines Lists，NEMLs）汇总页面，这是一个集中化的数字平台，汇集了来自全球六大区域共150个国家地区的基本药物清单，且提供下载。 WHO称，NEMLs基于广泛的...

除了敞开大门引进全球新药，日本也在积极应对国内仿制药市场面临的供应问题。3月，日本政府宣布设立一项新的国家基金，支持仿制药企业的制造和整合投资，以实现仿制药的稳定供应。该举措重点聚焦于解决仿制药行业长期存在的“小批量、多品种”（small volume, high mix production...

近日，韩国政府宣布计划修订其“创新生物制药公司”（Innovative Company）的认定标准，以提高透明度和客观性。这一举措是在外国药企多次呼吁改进现行认定体系后做出的，旨在消除对外国企业的“歧视”，并进一步推动韩国生物制药行业的全球竞争力。 我国对创新药的政策支持多是聚焦...

2025 年 4 月，FDA采取一项罕见举措，通知要求多家药企重新进行由一家印度CRO 进行的治疗等效性研究。 Raptim 是一家位于印度孟买的CRO。在 2023 年 4 月的检查中，FDA 检查员在其设施中发现了“严重不可接受的情形”（significant objectionable conditions），并得出结论...

在非洲，由于各国监管体系的碎片化以及审批流程的冗长，药品的市场准入面临着诸多挑战。4月初，非洲联盟发展署（AUDA-NEPAD）联合欧洲药品管理局（EMA）及其他合作伙伴共同开展一项具有里程碑意义的试点项目，首批5个品种获批，为非洲药品审评审批带来了重大变革。 此次非洲的集中审...

加拿大卫生部高级评审员Jayda Siggers在2025年1月华盛顿举行的加州分离科学协会（CASSS）CMC战略论坛北美会议上，阐述了预测数据模型用于支持上市许可的挑战，以及加拿大卫生部对模型使用的监管演变方向。 Siggers强调卫生部认可数据模型作为生物制品研发的强大工具，但坦言该领域尚...

非临床安全性试验是确保新药安全进入人体试验的关键环节。传统的非人灵长类动物（NHPs）试验面临着诸多挑战，包括高昂的成本、复杂的伦理问题以及与人类生理差异等因素。如今，欧盟的一项创新计划：NHPig项目正在稳步推进中，致力于通过引入小型猪（mini-pigs）和微型猪（micro-pigs）...

【早期开发与临床】 4.1，【EMA】关于在生物类似药开发中采用定制的临床方法的思考性文件 4.3，【EMA】在非干预性研究中使用真实世界数据生成真实世界证据用于监管目的的思考性文件 【药学研究与仿制药】 3.31，【EMA】mRNA 疫苗质量方面指南征求意见 本周BE指南： 【...