根据 12 月 9 日发表在《美国医学会杂志》上的一篇研究信，美国 FDA 可能需要更大的权力来要求对包括孤儿药在内的药物进行儿科临床研究。 虽然《儿科研究公平法案》（PREA）授予 FDA 权力要求制药商对某些获批用于成人的药物进行儿科研究，但大多数孤儿适应症不受此要求的约束...

欧洲药品管理局（EMA）和成员国药品管理首脑机构（HMA）于 12 月 9 日发布了两项指南，提供了有关制药商应如何实施短缺缓解计划（Shortage Mitigation Plans，SMP）和短缺预防计划（Shortage Prevention Plans，SPP）的更详细信息。 关于药品短缺问题最近的相关举措还包括，11 月...

美国 FDA 于 12 月 6 日发布了题为《用于规划 CDER 申报的生物研究监测（BIMO）检查的 NDA 和 BLA 内容电子递交的标准格式》定稿指南，涉及以电子方式提交药品和生物制品数据，FDA 将在进行生物研究监测检查时使用这些数据。 指南最终定稿了 2018 年发布的草案版本。指南阐...

葛兰素史克（GSK）一款治疗血癌的抗体药物偶联物 Blenrep 在一项关键试验获得良好结果，意味着这一曾被撤销的药物卷土重来。 根据 12 月 9 日在美国圣地亚哥举行的美国血液学会年会上公布的数据，Blenrep 在名为 DREAMM-7 的试验中成功提高了总体生存率。试验测试了 Blenrep...

美国 FDA 局长 Robert Califf 于 12 月 5 日在国会听证会上表示，如果国会希望 FDA 对食品和饮料行业颁布更严格的规章，就应该给予 FDA 更多的资金和权力。 对肥胖和食品添加剂等问题的担忧已经持续很长一段时间。现在当选总统特朗普提名了小肯尼迪为下一任卫生部长，他提...

美国 FDA 于 11 月 27 日发布了其计划在2025 财年根据仿制药使用者付费计划再授权（GDUFA III）下开展的科学和研究项目。FDA 根据公众反馈意见、公开研讨会的讨论确定了将在 2025 财年支持的八个优先研究领域。 这八个优先研究领域与 2024 财年一致，涵盖了仿制药行业和 F...

美国 FDA 于 12 月 5 日发布了题为“药品和生物制品注射剂的包装净含量的评定”的政策和程序手册（MAPP），建立了评估和记录灌装到西林瓶中的注射剂药品的容器净含量的程序，包括在新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）中提交的需要配制/复溶的药品，以及对这些药品提出新规格...

【创新与临床研究】 12.6，【CDE】关于公开征求 ICH《M15模型引导的药物研发一般原则》指导原则草案意见的通知 【CMC与仿制药】 12.4，【NMPA】关于发布仿制药参比制剂目录（第八十五批）的通告（2024年第49号） 【注册审评与变更】 12.8，CDE 药品审评报告和说明书...

根据药价来选择性地执法，可能开创削弱FDA公共卫生职责的先例 约三周前，前FDA局长Scott Gottlieb医学博士在Stat媒体上发表题为“FDA 对减肥药配药的冒险行动”的文章，其副标题是“FDA可能开创削弱其公共卫生职责的先例”。该文讨论了FDA在 GPL-1 药短缺和配药监管上的反复无常，...

识林社区是面向所有识林用户的互动交流平台。在这里，识林用户提出问题，同时也解答问题，并参与讨论。大家期待的答案，不是一句道听途说，也不仅是“经验之谈”，而且越重要越复杂的问题，往往并无拿来即用的答案。 好的答案，应兼具“依据”、“思考”和“建议”。读者不仅可以有所...

美国 FDA 于 12 月 5 日发布了题为“加速审批 — 严重疾病的加快计划”的指南草案，以反映最新立法对加速审批计划的更改。 根据《2023 年综合拨款法案》（Consolidated Appropriations Act of 2023，CAA），国会要求对 FDA 的加速审批计划进行修改，赋予 FDA 新权力来...

欧洲药品管理局（EMA）于 12 月 3 日公布了一份关于儿童体重控制药物临床评价指南的概念文件草案，就修订儿童体重控制现有附录征求意见。 EMA 于 2008 年通过了现有的儿童体重控制附录。2016 年，EMA 修订了用于体重控制的药物临床评价的主要指南。现在，EMA 计划修改儿童体...

礼来公司在 12 月 4 日的新闻稿中表示，在一项头对头随机对照试验中，其减肥药 Zepbound（替尔泊肽） 比竞争对手诺和诺德的 Wegovy（司美格鲁肽）在减重方面更加有效。 这一结果对于密切关注胰高血糖样肽-1（GLP-1）减肥重磅药物崛起的科学家和医生来说并不意外。这一随机...

美国 FDA 于上周拒绝了 Applied Therapeutics 的用于治疗一种罕见病经典半乳糖血症的实验性药物之后，FDA 于 12 月 3 日公布了其签发给该公司关于药物儿科研究的警告信。 半乳糖血症（Galactosemia）是一种遗传性代谢疾病，病患不能正常代谢半乳糖，但病患具有可以将乳糖分解...

【监管综合】 11.29 【EMA】欧盟药品监管数据质量框架：应用于真实世界数据 11.25 【ICH】药品质量知识管理（PQKM）工作组信息征求（RFI） 【注册、审评、审批】 【研发与临床】 11.27 【FDA】指南定稿 循环肿瘤 DNA 在根治实体瘤药物研发中的应用 11.26 【F...

美国 FDA 于 11 月 21 日发布了一批 400 多个含有非甾体抗炎药（non-steroidal anti-inflammatory drugs，NSAID）的药品的补充标签批准，从阿司匹林、布洛芬到双氯芬酸钾。 在药品审评与研究中心（CDER）同一天更新的药品安全性相关标签变更（Drug Safety-related Labeling Cha...

美国 FDA 于 12 月 2 日发布了一份提交给国会的报告，题为《FDA 最佳指南规范报告和计划》。FDA 在报告中为其增加使用非约束性指南文件而非具有法律约束力的规章辩护，认为指南可以更好地跟上最新科学的发展。 这份报告作为 2023 年国会拨款的一部分发布，报告称，FDA“大幅...

ICH 药品质量知识管理（Pharmaceutical Quality Knowledge Management，PQKM）工作组于 11 月 25 日发布了一份信息请求（Request for Information，RFI），寻求利益相关者为监管机构建立一个安全的标准化技术平台提供意见。该平台将促进行业对目前上市药品的化学、生产和控制（CM...

美国 FDA 于 11 月 27 日表示，正在调查患者接受 Bluebird Bio 的基因治疗产品 Skysona 后“严重的血液系统恶性肿瘤风险”。Skysona 是一种获批用于治疗罕见神经系统疾病大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症（CALD）的基因疗法。 FDA 的这一行动是在《新英格兰医学杂志》10 月...

美国 FDA 于 11 月 26 日发布了《药物（活性成分）或代谢物 Ames 阳性情况下为支持健康受试者中首次人体临床试验而建议进行的后续测试》指南草案，详细说明了其关于如何以及何时可以对具有致突变潜力的药物进行首次人体试验（FIH）的想法。 如果之前的测试显示对健康试验对象的风...