首页 > 资讯 > 【识林系列文章】FDA 如何重塑临床开发与审评流程以追赶“中国速度”

出自识林

2026-09-26

*题图仅做示意用

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中国创新药研发和临床推进速度，正在成为美国生物医药政策与监管讨论中无法回避的议题。哈佛大学2025年《关键新兴技术指数报告》认为，中国最可能在生物技术领域迅速赶超美国；《Nature》子刊报道，2024年中国大陆首次批准93个创新药，创新药全球首次批准中中国创新药占比达39%；2015-2024年有4382个中国企业开发的候选药物进入首次人体试验。

在各方压力下，FDA官员多次以此对照美国早期研发效率：FDA前局长Marty Makary称中国启动的I期试验数量是美国四倍，IND前阶段平均用时约220天、美国约380天；CBER代理主任Mikhail则称，中国I期开发约需九个月，而美国可长达两年。欧美业界则将中国IIT视为更快获取早期临床验证的一条路径。

在这一背景下，美国正尝试将临床开发提速从单一审评环节，延伸至IND准备、伦理审查、研究中心启动、受试者招募和数据流转等全流程。2026年6月，HHS发布“临床试验开拓者行动”（Operation TrialBlazer，以下简称“开拓者行动”），由FDA、美国国立卫生研究院（NIH）、高级卫生研究计划局（ARPA-H）和国家医疗信息技术协调员办公室（ONC）协同推进，成为这一轮改革的总体框架。

“开拓者行动”之前：优先审评券、实时临床试验和AI加速临床试验

美国这一轮改革并非始于“开拓者行动”。2025年6月，时任FDA局长Marty Makary宣布推出“国家优先审评券”（CNPV）试点。《最快1-2月获批，FDA推出“国家优先审评券”》一文介绍，该计划拟为符合美国“国家优先”事项的药品提供最终申请提交后1-2个月的审评通道，相比传统PDUFA标准审评的10个月和优先审评的6个月明显缩短。其机制并非单纯压缩最终审评期，而是允许申办者在III期临床试验完成前预先提交CMC资料和草拟标签，使FDA在等待临床终点期间开展前置审评，并以多学科团队集中讨论和决策。

截至2026年5月，FDA已发放22张审评券、批准7项申请，最快审评纪录为41天。但该项目的资格标准、遴选程序和透明度受到行业及前FDA副局长质疑，详见《CNPV 命运待决，行业批评标准模糊和政治介入》分析。

2026年3月时任FDA局长Marty Makary在会议上表示，医院合同签署、机构审查委员会（IRB）伦理审查和IND审查是美国早期临床开发的主要瓶颈，尤其认为每月召开1次的自愿性质的IRB不具备竞争力，必须寻求更灵活的运作方式。如《FDA 局长拟大幅改革 IRB，应对中国临床启动速度挑战》所述，他提出，应加强FDA与大型学术医疗中心的预沟通，并探索更具权威性的中心化IRB安排，以减少不同研究机构之间的重复审查。

4月，FDA进一步将改革延伸至临床试验运行和数据传递。FDA宣布实施“实时临床试验”（Real-Time Clinical Trials，RTCT）试点。《AI加持下，FDA试点“实时临床试验”》介绍，该试点拟借助人工智能和电子健康记录技术，将传统临床试验中人工提取、录入、汇总并在试验结束后提交的数据，转为研究终点和安全性信号的实时收集、传输和报告。阿斯利康和安进参与的概念验证项目，已用于测试实时信号共享及相关技术框架的可行性。FDA强调，这一模式并非以AI取代审评，而是使审评人员能够更早接触试验过程中的关键数据，并探索更主动的监管沟通方式。

同月，FDA还就“AI驱动优化早期临床试验”试点征求公众意见。《FDA酝酿AI加速早期临床试点，征求行业智慧》介绍，该试点拟探索AI在早期临床试验设计、执行和研发决策中的应用，包括受试者筛选、试验方案优化、数据质量和早期“继续/终止”决策等环节。时任FDA局长Marty Makary将这些探索与“连续试验”（Continuous Trial）构想相联系，即借助云技术和实时数据流动，减少传统开发阶段之间等待资料、等待会议和重复提交的时间。

同样在4月，特朗普政府提交的2027财年预算提案显示，FDA希望将部分改革方向纳入立法和预算框架。《FDA寻求72亿美元预算，披露更多政策手段》梳理了与临床开发直接相关的建议：优先本土仿制药公司提交Para IV认证，默认生物类似药可互换，更严格的数据可靠性保证，销毁已进口但违规的产品，互认GCP和GLP检查，提交“上市后质量更新”，强制下架未披露API来源的制剂等等。

与此同时，国会层面的改革讨论也在推进。2026年6月，《国会拟由FDA主导“可复用床旁临床试验网络”，并改革IND和IRB》介绍，两党提案建议由FDA协调建立“可复用床旁临床试验网络”，将试验嵌入常规医疗服务，并通过统一的数据接口、伦理审查和运营标准支持多个品种和适应症。提案还提出借鉴澳大利亚临床试验通知（CTN）机制，为低风险I期研究探索第三方监督路径，并推动FDA、医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）和ONC协调真实世界临床研究的数据要求与医疗信息互操作标准。

“开拓者行动”：美国的跨部门改革框架

2026年6月22日，HHS发布“开拓者行动”路线图。《美“开拓者行动”重塑临床试验，FDA等四部门合力追赶中国》系统梳理了该行动的目标、机构分工与具体措施。这一行动并非单项监管试点，而是将此前已出现的审评提速、IRB改革、数字化试验和临床研究网络建设整合为跨部门改革框架。HHS提出由FDA、NIH、ARPA-H和ONC协同推进此次系列改革：FDA侧重早期临床开发监管、IND、IRB、有效性证据和创新试验设计；NIH负责试验网络、新方法（NAM）应用、真实世界数据、去中心化和混合临床试验模型；ARPA-H探索预测性人体与计算模型、平台与伞式临床试验模式、先进疗法制造的一致性与可预测性；ONC则推动电子病历与临床试验系统深度集成、临床试验方案的可计算化与标准化。

在FDA的改革路线图中，加快首次人体试验（FIH）启动是重点目标。其措施包括以风险和研发阶段相适应的方式精简药理毒理、CMC和临床方案要求，改革IND准备与沟通机制，探索多中心研究采用单一IRB模式，并通过Ⅰ期IND资源网站、专线和公开圆桌会议降低申办者的监管不确定性。路线图同时提出将随机对照试验嵌入常规医疗服务；加速IND试点项目（Expedited IND pilot program）则拟建立“合格研究机构（QRI）”网络与实时滚动提交平台。

“开拓者行动”进展：加速IND、IRB与临床试验网络

“开拓者行动”发布后，FDA首先推进的是加速IND试点。《FDA试点第三方参与审评IND，加速首次人体试验启动》、《FDA发文谈IND系列改革，QRI和滚动提交试点启动》介绍，6月24日，FDA就该试点征求意见，希望通过QRI网络缩短药物发现至FIH的时间。QRI将在药理毒理、临床和CMC三方面协助申办者完善资料，并在FDA审评期间支持IRB审查、中心合同和试验启动准备。FDA还计划部署一个滚动IND提交平台，使已完成的资料模块能够在完整IND递交前接受审阅和反馈。

9月15日，《FDA正式启动加速IND试点，遴选申办者-QRI组合》报道，FDA开始接受“申办者-QRI”组合申请，首批拟遴选8-10个项目。试点不改变完整IND提交后法定30日审评期，也不改变FDA对临床试验启动和临床暂停的决定权；其要验证的是，能否通过前置沟通、滚动资料审阅和并行准备，减少FIH启动前的等待。

2026年6月22日，FDA同步发布两份指南草案，分别调整有效性证据路径和临床试验组织方式。《FDA确立单项临床作为常规路径支持申报》一文报道，《人用药品和生物制品有效性的实质性证据的证明》修订版指南草案，将“一项充分且良好对照的临床试验加确证性证据”确立为满足有效性实质性证据标准的常规路径；但单项试验本身须高度有说服力，或有强有力的确证性证据支持，且申办者应尽早与FDA沟通。另一篇《FDA修订临床主方案指南草案，澄清更多技术细节》则介绍了修订版主方案指南对篮式试验、信息借用、随机化、对照组、盲法及IND申报框架的细化要求。

加快临床开发的同时，FDA也在强化对境外数据的审视

美国加快本土临床开发的同时，并未放松对境外临床数据的审视。可复用床旁临床试验网络方案还拟明确需在美国本土采集临床数据的要求。国外数据将面临严格的GCP合规和美国医疗系统适用性要求（applicability to the US health care system）。相关讨论中，中国临床数据在美国药物开发中应扮演何种角色，被视为可能存在政策分歧的议题。

2026年9月，《FDA 四大中心主任联名发文强调境外临床试验 GCP 合规》梳理了CDER、CBER、医疗器械和放射健康中心（CDRH）以及肿瘤学卓越中心（OCE）主任的表态。FDA强调，数据是否可用于美国监管决策，不应仅取决于研究地点，而取决于研究是否符合GCP、数据是否可靠，以及研究人群和医疗实践对美国的可外推性；同时，FDA也承认全球药物开发已高度国际化，监管重点应是对快速变化现实合理适用法律和科学标准。

这构成当前美国改革的另一条并行主线：一方面通过IND、IRB、试验网络和数字工具压缩本土临床开发的时间与成本；另一方面通过加强GCP、检查、数据质量验证和适用性判断，重新界定境外临床数据进入美国监管决策的条件。

全球其他主要监管机构也在调整临床开发与试验运行机制。英国近年通过生命科学战略强化本土研发和临床研究能力，加速评估FIH，并引入“可通知试验”（notifiable trial），为部分IND提供快速审评路径；法国启动新型快速临床试验审批流程试点，其他欧洲国家也有类似的动作来推动临床试验审批和启动周期缩短，以应对日趋激烈的临床研究领域国际竞争。

作者：识林-栾木

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