国际药政每周概要：FDA 新药监管计划现代化，临床试验多样性行动计划指南，药物递送指南，修订CAR-T产品REMS；欧盟孤儿器械临床评价指南，等
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国际药政每周概要：FDA 新药监管计划现代化，临床试验多样性行动计划指南，药物递送指南，修订CAR-T产品REMS；欧盟孤儿器械临床评价指南，等
笔记 2024-07-03 06.24【FDA】使新药监管计划现代化 06.26【FDA】FDA 指南提供了某些临床研究所需多样性行动计划的新的细节 06.26【FDA】指南草案 提高临床研究中代表性不足人群的参与者入组的多样性行动计划 06.28【FDA】指南草案 用于递送药品和生物制品的器械的基本药物递送输出 06.25【FDA】指南定稿 实验室自建检测方法：小企业合规指南 实验室生产商和FDA员工指南 06.26【FDA】自体嵌合抗原受体（CAR）T 细胞免疫疗法的风险评估与减轻策略（REMS）修改，以尽可能减少医疗保健服务系统的负担 【监管综合】 06.24【FDA】使新药监管计划现代化 2017年，CDER开始了新药监管计划（NDRP）的现代化。第一步是诊断阶段，以评估需要改进的领域和潜在的前进道路。这有助于制定全面的现代化计划，描述六个核心战略目标，捕捉我们希望实现的目标：
同时创建了七个工作流（或任务组）来实现每个目标并衡量其进度和影响。计划完成后，NDRP 现代化改造进入实施阶段。‘ 专家委员会工作流程增强了专家委员会规划流程的领域，例如澄清何时召开专家会，简化委员会专家的招聘和保留流程，以及为FDA审查团队开发可访问的资源。 试验性新药（IND）审评管理，它有助于简化IND审评流程。该工作流程取得了多项成就，包括在所有 OND 处方药部门成功实施新的 IND 30 天安全性和方案审查模板和修订审查，以提高灵活性和适用性。它还将IND 30天安全性审查转变为自动化工作流程系统，以提高效率、协作、知识管理和流程标准化。 DRP 现代化改造自启动以来取得了重大进展，现已成为一项永久性举措。将继续促进协作，通过优化工作量分配来提高效率，并制定新计划以帮助解决未满足的需求。 06.26【EU】公众意见征询：在欧盟卫生技术评估法规之下与欧洲药品管理局的合作 【注册、审评、审批】 06.27【EMA】关于 Regulation (EU) 2023/1182 对集权程序获批人用药品的影响的利益相关者问答 内容更新 06.26【FDA】FDA 加速批准 epcoritamab-bysp 用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤 06.25【PMDA】药品 已获批产品清单 All (April 2004 to March 2024) 、FY 2023 更新 06.25【FDA】MAPP 7600.10 Rev. 1 CDER 主数据管理 06.24【FDA】FDA 批准用于成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的治疗药物 【研发与临床】 06.26【FDA】FDA 指南提供了某些临床研究所需多样性行动计划的新的细节 06.26【FDA】指南草案 提高临床研究中代表性不足人群的参与者入组的多样性行动计划 多样性行动计划旨在增加历史上代表性不足的人群的临床研究参与者的招募，以帮助改善 FDA 收到的有关可能使用相关医药产品的患者的数据。该计划是 2022 年《食品药品综合改革法》 （Food and Drug Omnibus Reform Act，FDORA）要求的一部分。法律规定，多样性行动计划必须包括申办人的招募目标，临床相关研究人群的种族、民族、性别和年龄分类；设定招募目标的理由；以及申办人打算如何实现这些目标。 指南草案描述了多样性行动计划的格式和内容、需要多样性行动计划的医药产品和临床研究，以及向 FDA 提交多样化行动计划的时间和流程。指南还概述了在申办人对于所需多样性行动计划提出豁免请求的情况下，FDA 将使用的评估标准和流程。 指南还敦促申办人和研究人员考虑临床试验多样性的多个方面，包括考虑年龄、性别、民族和种族以外的因素，以招募代表产品获批后将接受治疗的患者人群。 指南中详细解释了需要提交多样性行动计划的具体试验，主要是针对后期试验，包括药品或生物制品的 3 期临床研究或其它关键临床研究，以及某些器械临床研究，包括旨在作为 FDA 评估器械安全性和有效性以及获益风险决定的主要依据的研究。 06.28【FDA】药物试验快照：XOLREMDI 06.28【FDA】药物试验快照：EXBLIFEP 06.27【FDA】FDA 通过新的 START 试点计划为更多罕见病治疗打开大门 06.26【WHO】WHO 就可持续的临床研究基础建设行动计划进行了磋商 【GxP 与检查】 06.28【FDA】483 美国 Brookfield Medical/Surgical Supplies, Inc. 06.26【FDA】483 印度 Torrent Pharmaceuticals Limited 06.26【FDA】483 印度 Cipla Limited 06.25【FDA】警告信 美国 Indiana Lions Eye Bank, Inc. dba VisionFirst Indiana Lions Eye Bank 06.25【FDA】警告信 美国 Sani-Care Salon Products, Inc. 06.25【WHO】加强疫苗生产中对生产质量管理规范和药品质量体系要求的遵守：2023年线上系列培训资料包 【仿制药和生物类似药】 06.26【WHO】新增 Arpraziquantel BE 指南 06.25【EMA】新增尼洛替尼、布地奈德、哌醋酯等5篇 BE 指南 【医疗器械】 06.28【FDA】指南草案 用于递送药品和生物制品的器械的基本药物递送输出 指南旨在通过提高包含在申请中的药物递送性能信息的一致性，促进和简化用于递送药品和生物制品的独立器械以及包含器械组成部分的组合产品的开发。 指南介绍了 FDA 关于对建立和评估药物递送性能至关重要的器械设计输出相关的建议。器械药物递送性能信息旨在证明器械药物递送能够始终如预期地发挥作用。指南中进一步讨论指出，基本药物递送输出（essential drug delivery output，EDDO）是确保将预期药物剂量递送到预期递送部位所必需的设计输出。 指南建议了识别 EDDO 的方法，提供了具体类型器械的 EDDO 示例，并描述了申请或申报中提供的与 EDDO 相关的信息和数据。指南范围内的产品示例包括注射针、注射器（例如，自动注射器、体表注射器）、输液产品（例如，输液泵）、鼻腔喷雾剂、吸入器、雾化器和阴道系统药械。 参见资讯：FDA 指南草案：简化药物递送器械开发 指南由医疗器械协调小组（MDCG）制定，该小组由成员国代表组成，欧盟委员会担任主席。指南是 MDCG 与医疗保健专业人员、学术团体、公告机构和行业在内的利益相关者代表合作完成的。指南详细说明了定义孤儿医疗器械的注意事项以及确定其是否已被证明安全有效所需的可能有限的证据。 指南指出，对孤儿器械应用 MDR 要求应平衡且适度，以免过度阻碍此类产品进入市场。要符合孤儿器械的资格，制造商应提供证据，证明其治疗的预期适应症仅限于每年在欧盟影响最多 12,000 人的疾病。指南还指出，如果制造商的产品影响的亚群每年最多影响 12,000 人，即使更广泛的疾病适应症每年影响超过 12,000 人，制造商也可以证明其产品是孤儿器械。 在试图给予制造商一些余地将孤儿器械推向市场的同时，MDCG 还强调，制造商有责任提供其产品的描述、其预期用途以及其产品应被视为孤儿器械的科学依据。他们的理由应包括有关当前最新技术水平和可用于该产品旨在诊断或治疗的患者群体的替代疗法的详细信息。 MDCG 表示，考虑到招募足够多的受试者的难度，制造商可能很难在上市前环境中生成足够的临床试验数据。考虑到这一点，孤儿器械可能根据有限的上市前数据获准上市，但制造商必须采取适当措施，例如同意进行上市后临床跟踪 (PMCF) 研究。 参见资讯：欧盟发布孤儿医疗器械临床评估指南，增加临床证据灵活性 06.25【FDA】指南定稿 实验室自建检测方法：小企业合规指南 实验室生产商和FDA员工指南 指南以简洁的语言重申了有关 FDA 取消其对 LDT 监管自由裁量权的最终规章。新指南将最终规章精简为仅 21 页，并提供了 FDA 决定像监管其它 IVD 一样监管 LDT 的大部分历史和法律背景。FDA 在指南文件中指出，“这份小企业合规指南并未引入新的或不同于 LDT 最终规章中讨论的执法自由裁量权政策。对于几类测试，FDA 打算继续采用一般执法自由裁量权方法，通常不执行任何适用要求，因为根据我们的经验，这些类别的测试不太可能带来重大风险，或者在可以减轻风险的情况下进行”。 指南详细说明了 LDT 的基于风险的逐步淘汰以及不同检测制造商向该机构提供有关其检测的信息并提交上市前申请的时间表。 参见资讯：FDA 发布实验室自建检测方法（LDT）小企业合规指南 06.27【FDA】FDA 允许首款即时丙型肝炎 RNA 检测上市 【安全性】 06.26【FDA】自体嵌合抗原受体（CAR）T 细胞免疫疗法的风险评估与减轻策略（REMS）修改，以尽可能减少医疗保健服务系统的负担 美国 FDA 不再要求报告少数嵌合抗原受体（CAR）T 疗法的两种常见（有时是严重的）副作用，以“尽量减少医疗保健系统的负担。” 免疫系统过度反应 — 细胞因子释放综合症（CRS）和神经毒性是 CAR-T 治疗的两种众所周知的副作用。两周前，FDA 取消了作为吉利德的 Yescarta 和 Tecartus 风险评估和缓解策略（REMS）中有关临床医生报告严重副作用病例的要求。FDA 分别于 3 月份批准了对百时美施贵宝（BMS）的 Breyanzi，4 月份批准了对 BMS 和 2seventy bio 的 Abecma 的类似更新。 FDA 指出，有关CAR-T细胞免疫疗法风险的信息可以通过现行产品标签充分传达，包括CRS和神经毒性风险的黑框警告，以及作为获批标签一部分的用药指南。 因此，修改了REMS，删除了对教育和培训材料的要求。此外，取消了报告CRS或神经毒性的要求。 06.28【EU】血液和成分血严重不良反应和事件2023年（2022年数据）年度报告的总结 06.28【EU】组织和细胞严重不良反应和事件2023年（2022年数据）年度报告的总结 【其它】 06.27【EDQM】EDQM 2023年度报告以全新电子形式发布 06.26【EDQM】关于药用塑料材料中的可提取元素的新通则（2.4.35）被采纳 识林®版权所有，未经许可不得转载。 岗位必读建议：
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以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 解读法规指南：FDA MAPP 7600.10 Rev. 1 CDER 主数据管理 适用岗位（必读）：
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文件适用范围：本文适用于化学药Arpraziquantel的生物等效性研究设计，适用于全球范围内的化学药品注册分类，由世界卫生组织（WHO）发布，适用于所有药企，包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。 文件要点总结：
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