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国际药政每周概要:FDA 新药监管计划现代化,临床试验多样性行动计划指南,药物递送指南,修订CAR-T产品REMS;欧盟孤儿器械临床评价指南,等
出自识林
国际药政每周概要:FDA 新药监管计划现代化,临床试验多样性行动计划指南,药物递送指南,修订CAR-T产品REMS;欧盟孤儿器械临床评价指南,等
2024-07-03
【监管综合】
06.24 【FDA】使新药监管计划现代化
2017年,CDER开始了新药监管计划(NDRP)的现代化。第一步是诊断阶段,以评估需要改进的领域和潜在的前进道路。这有助于制定全面的现代化计划,描述六个核心战略目标,捕捉我们希望实现的目标:
科学领导力:发展科学专业知识并阐明监管批准的途径。
综合评估:批判性地、协作地和一致地评估药物批准申请中的信息是否符合法律和监管要求。
卓越运营:标准化工作流程、业务流程、角色和职责,以提高运营效率,并使科学家能够专注于科学。
获益-风险监测:系统监测批准药物在批准前和批准后的获益和风险,以有效保护美国公众。
同时创建了七个工作流(或任务组)来实现每个目标并衡量其进度和影响。计划完成后,NDRP 现代化改造进入实施阶段。‘
专家委员会工作流程增强了专家委员会规划流程的领域,例如澄清何时召开专家会,简化委员会专家的招聘和保留流程,以及为FDA审查团队开发可访问的资源。
试验性新药(IND )审评管理,它有助于简化IND审评流程。该工作流程取得了多项成就,包括在所有 OND 处方药部门成功实施新的 IND 30 天安全性和方案审查模板和修订审查,以提高灵活性和适用性。它还将IND 30天安全性审查转变为自动化工作流程系统,以提高效率、协作、知识管理和流程标准化。
DRP 现代化改造自启动以来取得了重大进展,现已成为一项永久性举措。将继续促进协作,通过优化工作量分配来提高效率,并制定新计划以帮助解决未满足的需求。
06.28 【FDA】FDA 综述:2024年06月28日
06.26 【EU】公众意见征询:在欧盟卫生技术评估法规之下与欧洲药品管理局的合作
06.25 【FDA】FDA 综述:2024年6月25日
【注册、审评、审批】
06.27 【EMA】关于 Regulation (EU) 2023/1182 对集权程序获批人用药品的影响的利益相关者问答 内容更新
06.26 【FDA】FDA 加速批准 epcoritamab-bysp 用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤
06.25 【PMDA】药品 已获批产品清单 All (April 2004 to March 2024) 、FY 2023 更新
06.25 【FDA】MAPP 7600.10 Rev. 1 CDER 主数据管理
06.24 【FDA】FDA 批准用于成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)的治疗药物
【研发与临床】
06.26 【FDA】FDA 指南提供了某些临床研究所需多样性行动计划的新的细节
06.26 【FDA】指南草案 提高临床研究中代表性不足人群的参与者入组的多样性行动计划
多样性行动计划旨在增加历史上代表性不足的人群的临床研究 参与者的招募,以帮助改善 FDA 收到的有关可能使用相关医药产品的患者的数据。该计划是 2022 年《食品药品综合改革法》 (Food and Drug Omnibus Reform Act,FDORA)要求的一部分。法律规定,多样性行动计划必须包括申办人 的招募目标,临床相关研究人群的种族、民族、性别和年龄分类;设定招募目标的理由;以及申办人打算如何实现这些目标。
指南草案描述了多样性行动计划的格式和内容、需要多样性行动计划的医药产品和临床研究,以及向 FDA 提交多样化行动计划的时间和流程。指南还概述了在申办人对于所需多样性行动计划提出豁免请求的情况下,FDA 将使用的评估标准和流程。
指南还敦促申办人和研究人员考虑临床试验多样性的多个方面,包括考虑年龄、性别、民族和种族以外的因素,以招募代表产品获批后将接受治疗的患者人群。
指南中详细解释了需要提交多样性行动计划的具体试验,主要是针对后期试验,包括药品或生物制品 的 3 期临床研究或其它关键临床研究,以及某些器械临床研究,包括旨在作为 FDA 评估器械安全性和有效性以及获益风险决定的主要依据的研究。
参见资讯:FDA 发布临床试验多样性行动计划指南草案
06.28 【FDA】药物试验快照:XOLREMDI
06.28 【FDA】药物试验快照:EXBLIFEP
06.27 【FDA】FDA 通过新的 START 试点计划为更多罕见病治疗打开大门
06.26 【WHO】WHO 就可持续的临床研究基础建设行动计划进行了磋商
【GxP 与检查】
06.28 【FDA】483 美国 Brookfield Medical/Surgical Supplies, Inc.
06.26 【FDA】483 印度 Torrent Pharmaceuticals Limited
06.26 【FDA】483 印度 Cipla Limited
06.25 【FDA】警告信 美国 Indiana Lions Eye Bank, Inc. dba VisionFirst Indiana Lions Eye Bank
06.25 【FDA】警告信 美国 Sani-Care Salon Products, Inc.
06.25 【WHO】加强疫苗生产中对生产质量管理规范和药品质量体系要求的遵守:2023年线上系列培训资料包
【仿制药和生物类似药】
06.26 【WHO】新增 Arpraziquantel BE 指南
06.25 【EMA】新增尼洛替尼、布地奈德、哌醋酯等5篇 BE 指南
06.25 【WHO】更新 异烟肼/利福喷丁 BE 指南
【医疗器械】
06.28 【FDA】指南草案 用于递送药品和生物制品的器械的基本药物递送输出
指南旨在通过提高包含在申请中的药物递送性能信息的一致性,促进和简化用于递送药品和生物制品 的独立器械以及包含器械组成部分的组合产品 的开发。
指南介绍了 FDA 关于对建立和评估药物递送性能至关重要的器械设计输出相关的建议。器械药物递送性能信息旨在证明器械药物递送能够始终如预期地发挥作用。指南中进一步讨论指出,基本药物 递送输出(essential drug delivery output,EDDO)是确保将预期药物剂量递送到预期递送部位所必需的设计输出。
指南建议了识别 EDDO 的方法,提供了具体类型器械的 EDDO 示例,并描述了申请或申报中提供的与 EDDO 相关的信息和数据。指南范围内的产品示例包括注射针、注射器(例如,自动注射器、体表注射器)、输液产品(例如,输液泵)、鼻腔喷雾剂、吸入器、雾化器和阴道系统药械。
参见资讯:FDA 指南草案:简化药物递送器械开发
06.25 【EU】关于孤儿医疗器械临床评价的新指南发布
指南由医疗器械协调小组(MDCG)制定,该小组由成员国代表组成,欧盟委员会担任主席。指南是 MDCG 与医疗保健专业人员、学术团体、公告机构和行业在内的利益相关者代表合作完成的。指南详细说明了定义孤儿医疗器械 的注意事项以及确定其是否已被证明安全有效所需的可能有限的证据。
指南指出,对孤儿器械应用 MDR 要求应平衡且适度,以免过度阻碍此类产品进入市场。要符合孤儿器械的资格,制造商应提供证据,证明其治疗的预期适应症 仅限于每年在欧盟影响最多 12,000 人的疾病。指南还指出,如果制造商的产品影响的亚群每年最多影响 12,000 人,即使更广泛的疾病适应症每年影响超过 12,000 人,制造商也可以证明其产品是孤儿器械。
在试图给予制造商一些余地将孤儿器械推向市场的同时,MDCG 还强调,制造商有责任提供其产品的描述、其预期用途以及其产品应被视为孤儿器械的科学依据。他们的理由应包括有关当前最新技术水平和可用于该产品旨在诊断或治疗的患者群体的替代疗法的详细信息。
MDCG 表示,考虑到招募足够多的受试者 的难度,制造商可能很难在上市前环境中生成足够的临床试验 数据。考虑到这一点,孤儿器械可能根据有限的上市前数据获准上市,但制造商必须采取适当措施,例如同意进行上市后临床跟踪 (PMCF) 研究。
参见资讯:欧盟发布孤儿医疗器械临床评估指南,增加临床证据灵活性
06.25 【FDA】指南定稿 实验室自建检测方法:小企业合规指南 实验室生产商和FDA员工指南
指南以简洁的语言重申了有关 FDA 取消其对 LDT 监管自由裁量权的最终规章。新指南将最终规章精简为仅 21 页,并提供了 FDA 决定像监管其它 IVD 一样监管 LDT 的大部分历史和法律背景。FDA 在指南文件中指出,“这份小企业合规指南并未引入新的或不同于 LDT 最终规章中讨论的执法自由裁量权政策。对于几类测试,FDA 打算继续采用一般执法自由裁量权方法,通常不执行任何适用要求,因为根据我们的经验,这些类别的测试不太可能带来重大风险,或者在可以减轻风险的情况下进行”。
指南详细说明了 LDT 的基于风险的逐步淘汰以及不同检测制造商向该机构提供有关其检测的信息并提交上市前申请的时间表。
参见资讯:FDA 发布实验室自建检测方法(LDT)小企业合规指南
06.27 【FDA】FDA 允许首款即时丙型肝炎 RNA 检测上市
【安全性】
06.26 【FDA】自体嵌合抗原受体(CAR)T 细胞免疫疗法的风险评估与减轻策略(REMS)修改,以尽可能减少医疗保健服务系统的负担
美国 FDA 不再要求报告少数嵌合抗原受体(CAR)T 疗法的两种常见(有时是严重的)副作用,以“尽量减少医疗保健系统的负担。”
免疫系统过度反应 — 细胞因子 释放综合症(CRS)和神经毒性是 CAR-T 治疗的两种众所周知的副作用。两周前,FDA 取消了作为吉利德的 Yescarta 和 Tecartus 风险评估和缓解策略(REMS )中有关临床医生报告严重副作用病例的要求。FDA 分别于 3 月份批准了对百时美施贵宝(BMS)的 Breyanzi,4 月份批准了对 BMS 和 2seventy bio 的 Abecma 的类似更新。
FDA 指出,有关CAR-T细胞免疫疗法风险的信息可以通过现行产品标签充分传达,包括CRS和神经毒性风险的黑框警告,以及作为获批标签一部分的用药指南。 因此,修改了REMS,删除了对教育和培训材料的要求。此外,取消了报告CRS或神经毒性的要求。
参见资讯: FDA 放宽部分 CAR-T 疗法副作用报告要求
06.28 【EU】血液和成分血严重不良反应和事件2023年(2022年数据)年度报告的总结
06.28 【EU】组织和细胞严重不良反应和事件2023年(2022年数据)年度报告的总结
【其它】
06.27 【EDQM】EDQM 2023年度报告以全新电子形式发布
06.26 【EDQM】关于药用塑料材料中的可提取元素的新通则(2.4.35)被采纳
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岗位必读建议:
临床研究员(Clinical) :关注BE指南更新,确保临床试验设计符合最新要求。注册专员(RA) :熟悉BE指南,以便在药品注册过程中准确应用。研发人员(R&D) :了解BE指南,指导药品开发过程中的生物等效性研究。文件适用范围: 本文适用于多种化学药品和生物制品的生物等效性(BE)指南,包括不同剂型如胶囊、片剂、口服溶液等。适用于EMA(欧洲药品管理局)监管的药品注册分类,包括创新药和仿制药。主要针对Biotech、大型药企、跨国药企等。
文件要点总结:
BE指南更新 :新增和修订了多个药品的生物等效性指南,强调了对不同药品剂型的BE研究要求。剂型多样性 :涵盖了包括硬胶囊、薄膜包衣片、速释片、口服液等多种剂型的BE指南。关键修订 :部分指南经过了草案到定稿的多次修订,显示了对BE研究要求的持续更新和完善。生物等效性要求 :特别指出了对特定药品的生物等效性研究的具体要求,如剂型、剂量和给药途径。监管动态 :反映了EMA对药品生物等效性评价的最新监管动态和科学共识。以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议:
法规事务专员(RA):必读。需持续跟踪解读Regulation (EU) 2023/1182对中央授权药品(CAPs)的影响,并提供合规指导。 市场授权持有者(MAH):必读。负责确保药品符合新规定,更新产品信息,并与英国当局沟通。 质量保证(QA):必读。确保药品生产和质量控制遵循新规定。 研发(R&D):了解新规定对药品研发的影响。 临床研究:了解新规定对临床试验药品的影响。 工作建议:
RA:监控法规变化,为公司提供战略性合规建议。 MAH:更新药品市场状态报告,确保药品信息符合新规定。 QA:审核和调整质量控制流程,以符合新规定。 R&D:在药品研发阶段考虑新规定,以加快上市进程。 临床研究:确保临床试验设计和执行遵循新规定。 文件适用范围: 本文适用于在欧盟范围内对人类使用的药品,包括化学药品、生物制品、疫苗等。特别针对通过中央授权程序(CAPs)的药品,以及在英国北爱尔兰地区上市的药品。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。
文件要点总结:
药品适用范围 :Regulation (EU) 2023/1182适用于计划在北爱尔兰市场上市的人类用药品。对CAPs的影响 :CAPs只有在获得英国当局根据英国法律和授权条件授权后,才能在北爱尔兰市场上市。临时授权过程的变更 :根据新规定,Directive 2001/83/EC的Article 5a被删除,影响了北爱尔兰的临时药品授权过程。多国包装的影响 :新规定禁止了北爱尔兰与欧盟/欧洲经济区成员国之间的CAPs多国包装。产品信息更新 :MAH需要更新产品信息,去除有关北爱尔兰的当地代表信息。市场状态报告 :新规定改变了CAPs在北爱尔兰和欧盟/欧洲经济区成员国的市场状态报告要求。平行分销 :新规定对涉及北爱尔兰的药品平行分销通知进行了调整。EudraVigilance数据访问和安全报告 :新规定对EudraVigilance数据库的访问和安全信息报告提出了新要求。结论: 以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。
必读岗位及工作建议:
临床研究部门(Clinical):必须制定并实施多样性行动计划,以提高代表性不足人群的入组率。 法规事务部门(Regulatory Affairs):应熟悉并指导多样性行动计划的制定,确保符合FDA指南。 药物警戒部门(Pharmacovigilance):需关注多样性行动计划对药物安全性评价的影响。 文件适用范围: 本文适用于所有在美国进行的临床研究,包括化学药、生物制品和疫苗等药品类型。特别针对创新药、仿制药、生物类似药等注册分类,适用于大型药企、Biotech公司以及跨国药企。
文件要点总结:
多样性行动计划的重要性 :明确指出多样性行动计划对于提高代表性不足人群入组率的必要性。计划制定指导 :提供了制定多样性行动计划的具体指导,包括目标设定、策略选择和实施步骤。参与者选择标准 :强调在临床研究中选择参与者时,应考虑性别、种族、年龄等多样性因素。数据收集与分析 :鼓励收集和分析参与者的多样性数据,以评估行动计划的有效性。监管机构的期望 :FDA鼓励企业采取积极措施,通过多样性行动计划改善临床研究的代表性。以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。
必读岗位建议:
RA(注册):了解FDA对递送药品和生物制品的器械的基本药物递送输出要求,确保注册资料符合指南。 QA(质量管理):掌握FDA对器械的基本药物递送性能要求,指导生产和质量控制。 R&D(研发):根据FDA指南,设计和开发满足基本药物递送性能要求的器械。 适用范围说明: 本文适用于美国FDA监管下的化学药、生物制品和疫苗等药品类型,主要针对创新药和仿制药的递送器械,适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。
文件要点总结:
性能要求明确 :FDA强调了对递送药品和生物制品的器械的基本药物递送性能要求,确保器械能够安全、有效地递送药物。设计和开发指导 :文中特别指出了设计和开发过程中应考虑的关键因素,包括药物递送的准确性、一致性和可靠性。测试和验证 :规定了对器械进行必要的测试和验证,以证明其满足基本药物递送输出要求。风险管理 :鼓励企业实施风险管理,以识别和控制与器械使用相关的风险。监管要求变化 :指出了监管要求可能的变化,要求企业持续关注FDA的更新和指南。以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。
岗位必读建议:
QA :确保实验室自建检测方法(LDTs)的合规性,与FDA指南保持一致。研发 :在开发LDTs时,遵循FDA的指导原则,确保产品安全性和有效性。注册 :负责将LDTs的合规性纳入注册文件,与FDA沟通注册事宜。文件适用范围: 本文适用于美国FDA监管下的实验室自建检测方法(LDTs),主要针对小型企业,包括实验室生产商和FDA员工。
文件要点总结:
合规性要求 :明确了小型企业在开发和使用LDTs时必须遵守的合规性标准。监管框架 :概述了FDA对LDTs的监管框架,包括注册、报告和质量控制等方面。风险管理 :强调了对LDTs进行风险评估和管理的重要性,以确保患者安全。质量控制 :规定了LDTs生产过程中必须遵循的质量控制措施。沟通与合作 :鼓励小型企业与FDA进行有效沟通,以促进合规性和产品上市。以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。
解读法规指南:FDA MAPP 7600.10 Rev. 1 CDER 主数据管理
适用岗位(必读):
IT战略与现代化支持(BIG Board):确保数据和技术的有效治理,支持CDER的IT战略发展。 数据标准与数据治理(DSDG):提供数据标准和数据治理项目的领导和战略监督。 主数据管理能力团队(Integrity Capability Team):管理MDM项目组合,执行MDM项目。 数据管理运营团队(Integrity Services Team):确保MDM项目人员遵循数据标准程序指南。 OSP项目经理和团队:确保项目资源充足,报告项目进展。 工作建议:
BIG Board:定期接收MDM项目更新,做出资源承诺和IT投资决策。 DSDG:解决数据标准和治理问题,确保规则和指导与CDER使命一致。 Integrity Capability Team:维护MDM项目组合,执行项目,更新项目信息,协调数据管理。 Integrity Services Team:支持MDM项目,解决数据相关问题,确保数据质量。 OSP项目经理和团队:确保项目按时完成,与数据管理团队合作,确保MDM实施完整性。 适用范围: 本文适用于美国FDA CDER中心,涉及化学药和生物制品等药品类型的主数据管理。适用于大型药企、跨国药企、Biotech等企业类别,由美国FDA发布。
要点总结:
数据标准采用 :“CDER的MDM项目采用开放、基于共识的数据标准,以支持监管审查流程。”项目优先级 :“CDER MDM项目根据对改善监管审查流程的预期影响进行优先级排序。”合规性与审查 :“CDER MDM活动支持并遵守2021年FDA数据现代化计划和2018年CBER/CDER数据标准计划行动计划中确定的原则,并每季度进行审查。”治理结构 :明确了BIG Board和DSDG的职责,以及它们在数据治理和项目决策中的作用。项目实施与变更管理 :详细描述了从需求收集到解决方案实施、数据配置文件和测试、再到MDM解决方案采用的整个流程。以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。
岗位必读建议: 临床研究部门 (Clinical):必读。确保临床试验设计符合WHO指南。药学研究部门 (Pharmaceutical R&D):必读。了解生物等效性研究的设计要点。注册部门 (Regulatory Affairs):必读。掌握注册申报时生物等效性研究的合规性要求。文件适用范围: 本文适用于化学药Arpraziquantel的生物等效性研究设计,适用于全球范围内的化学药品注册分类,由世界卫生组织(WHO)发布,适用于所有药企,包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。
文件要点总结: 研究设计重要性 :强调生物等效性研究设计对于确保药品质量和疗效的重要性。剂量选择 :明确指出剂量选择应基于临床疗效和安全性数据。受试者招募 :特别指出受试者招募标准,确保研究结果的代表性和可靠性。生物样本分析 :规定生物样本分析方法的准确性和重复性要求。统计方法 :新增统计方法的详细说明,以确保生物等效性评估的科学性和合理性。以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。