同美国 FDA 一样，EMA 正在越来越快地批准那些未满足医疗需求的新药。2016 年，超过三分之一的药品被推荐使用超过至少一种 EMA 早期评估工具批准。此外，与美国类似，欧盟的孤儿药申请数量也在不断增加。EMA 的孤儿药认定在 2016 年达到峰值 329 件，2015 年仅有 258 件。EMA 还与美国和日本监管合作伙伴就孤儿药开展合作，2016 年提交到 EMA 的孤儿药认定申请有将近三分之一平行提交到另一监管机构。
EMA 管理委员会主席 Christa Wirthumer 表示：“2016年，为实施新的欧洲临床试验法规，EMA 幕后还做了大量工作，新法规开辟了在欧盟开展临床试验的新时代。委员会密切监测了欧盟临床试验门户和数据库的持续发展，该系统将为临床试验申请和许可的提交和维护提供单一平台，并支持 EMA 协调性的评估和监督。
PRIME
2016 年 EMA 收到 84 件 PRIME（PRIority Medicines，优先药品）申请，一半来自中小型企业。其中 15 个药获得 PRIME 认定，包括 6 个肿瘤治疗药（共 17 个药品请求）。其中 10 个药被授予 EMA 认为是先进治疗药品的认定。EMA 执行理事 Guido Rasi 表示，“2016 年的关键举措是推出了 PRIME，通过这一新计划，我们为那些针对未满足医疗需求的药品提供早期、积极和增强的支持。为了更快地向患者提供药物突破，PRIME 旨在促进药品研发的更好规划。这将有助于企业生成我们所需的高质量数据，以评估药品质量、安全性和有效性。”
先进治疗药品是 EMA 的另一亮点，2016 年有两个先进治疗药品获批：葛兰素史克公司的 Strimvelis，一种由患者自己的未成熟骨髓细胞制成的基因治疗药，提高其抵抗感染的能力，公司称该治疗已经使用了两次；以及意大利 Molmed 公司的 Zalmoxis，一种包含用于接受单倍体造血干细胞移植的患者的转基因 T 细胞的细胞治疗。
，概述了其 2016 年的成功 — 27 个新药获得许可并启动了几项新计划。