EMA 2016年报：科学、医学和卫生方面的进展
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EMA 2016年报：科学、医学和卫生方面的进展
笔记 2017-05-15 EMA 在欧洲药品管理局（EMA）离开伦敦并失去英国专家（897 名 EMA 员工中有 60 名来自英国）的可能性越来越高的时候，EMA 于 5 月 10 日公布了 2016 年年度报告 同美国 FDA 一样，EMA 正在越来越快地批准那些未满足医疗需求的新药。2016 年，超过三分之一的药品被推荐使用超过至少一种 EMA 早期评估工具批准。此外，与美国类似，欧盟的孤儿药申请数量也在不断增加。EMA 的孤儿药认定在 2016 年达到峰值 329 件，2015 年仅有 258 件。EMA 还与美国和日本监管合作伙伴就孤儿药开展合作，2016 年提交到 EMA 的孤儿药认定申请有将近三分之一平行提交到另一监管机构。 EMA 管理委员会主席 Christa Wirthumer 表示：“2016年，为实施新的欧洲临床试验法规，EMA 幕后还做了大量工作，新法规开辟了在欧盟开展临床试验的新时代。委员会密切监测了欧盟临床试验门户和数据库的持续发展，该系统将为临床试验申请和许可的提交和维护提供单一平台，并支持 EMA 协调性的评估和监督。 PRIME 2016 年 EMA 收到 84 件 PRIME（PRIority Medicines，优先药品）申请，一半来自中小型企业。其中 15 个药获得 PRIME 认定，包括 6 个肿瘤治疗药（共 17 个药品请求）。其中 10 个药被授予 EMA 认为是先进治疗药品的认定。EMA 执行理事 Guido Rasi 表示，“2016 年的关键举措是推出了 PRIME，通过这一新计划，我们为那些针对未满足医疗需求的药品提供早期、积极和增强的支持。为了更快地向患者提供药物突破，PRIME 旨在促进药品研发的更好规划。这将有助于企业生成我们所需的高质量数据，以评估药品质量、安全性和有效性。” 先进治疗药品是 EMA 的另一亮点，2016 年有两个先进治疗药品获批：葛兰素史克公司的 Strimvelis，一种由患者自己的未成熟骨髓细胞制成的基因治疗药，提高其抵抗感染的能力，公司称该治疗已经使用了两次；以及意大利 Molmed 公司的 Zalmoxis，一种包含用于接受单倍体造血干细胞移植的患者的转基因 T 细胞的细胞治疗。 透明性 在全球任何监管机构中，EMA 率先于 2016 年推出了新临床数据网站，自该网站启动以来已经有 1,820 个用户（其中包括 350 名学术人员）、6474 份文档被查看，23,443 份文档被下载，每天下载量为 330 份。Rasi 指出，“获取综合数据将导致对具体药品的可用知识的大幅增加。新数据库将让研究人员和学者能够使用临床研究报告来提出有关药品的新问题，寻求新的探索和研究路线，并为监管机构提供更强大的证据基础。我们的倡议将最终有益于整个药品实践，并将帮助我们实现提供可能最好的药品以满足欧盟患者医疗需求的目标。”2016 年对 EMA 文件的获取请求数量继续增加，比 2014 年许可的请求数量翻了一番，拒绝的请求稳步下降。 速度和安全 EMA 目前最多在 210 天内完成上市许可评估（相比之下，美国的标准审评为 10 个月，优先审评为 6 个月）。在 EMA 评估期间，可能会发现申请的问题，需要企业进一步的信息或澄清，这需要停止审评时钟以便企业有时间回复。然后将 EMA 的人用药委员会（CHMP）的意见转交欧盟委员会（EC），由欧盟委员会决定在收到 CHMP 意见后的 67 天内授予上市许可。 2016 年初始上市许可申请所需的实际总体时间与最近几年相比仍保持稳定。通过 EMA 集中程序获得药品许可的平均天数为：CHMP 评估阶段 199 天，EMA 观察期 11天，企业时钟停止 156 天，最终 EC 决策过程 52 天。 出于安全原因撤销产品的通知数量也略有下降，从 2014 年的 132 条到 2015 年的 160 条下降到 2016 年的 118 条。 但 2016 年的 GMP 检查请求数量增长了 18.5%，这与 EMA 日益增长的集中许可程序产品相关。同时，EMA 在2016 年执行的 GMP 检查行动差不多是 2012 年的两倍。EMA 还收到 181 个疑似质量缺陷，导致 16 次召回，比 2015 年多一次，比 2014 年多两次。 国际合作工作 2016 年 9 月，EMA、日本药品与医疗器械管理局（PMDA）和美国 FDA 讨论了评估新型抗菌药物的监管方法。此次会议的结论在同月日本 G7 卫生部长会议上提出，三个监管机构同意“抗菌药临床研发计划的要求应该存在一些弹性，尤其是针对由于抗生素耐药性限制的患者治疗方案。”同时还重申，对于与抗生素耐药性相关的解决未满足的需求的心抗生素接受简化研发程序可能是合适的，他们认为，全球监管机构数据要求的一致性有利于刺激新抗生素的研发。之后，在 2016 年底，EMA 和 FDA 讨论了建立联合工作组，在新抗生素的具体应用背景下更详细地考虑临床研发和数据需求方面。 此外，由于 EMA 与加拿大、日本和美国监管机构共同发起的数据共享计划，EMA 正在修订阿尔茨海默症药物和治疗其它类型失智症的指南。 2016 年，作为科学咨询活动的一部分，EMA 开始作为惯例提供与卫生技术评估（HTA）机构相关的平行科学建议。该项目提供了一项为期五年的试点项目，药物研发者同时从 EMA 和 HTA 机构收到对他们的研发计划所提出的反馈意见。试点中包括 63 项平行科学建议程序，报告显示，这些程序在监管机构和 HTA 机构的数据要求之间实现了高度一致。EMA 指出，“平行科学建议是 EMA 改善患者获得重要新药的重要举措之一，因为其确保药物研发项目为监管机构和 HTA 机构提供合适的数据，并允许评估获益-风险平衡和附加价值。可以减少药品的欧洲市场上市许可和在国家层面上做出报销决定之间的延迟。” 整理：识林-椒 参考资料 |
，概述了其 2016 年的成功 — 27 个新药获得许可并启动了几项新计划。