与会者提到的问题之一，是 FDA 是否允许申办人在基因治疗产品的关键试验期间实施生产工艺变更。Price 回应表示，应避免这些变更。“在后期研究期间进行的生产变更是 BLA 申报和 BLA 审评期间关心的一个主要问题。虽然我们理解需要引入生产变更以扩大和缩小规模，为商业生产做准备，但我们的经验是，这可能会给未来带来挑战。当在试点研究期间引入这些变化时，产品安全性和有效性的临床审评变得更加复杂。”
关于表征和放行检测之间的差异，Price 表示，表征检测的目的是“获取有关产品的信息，而放行检测是为了证明产品具有可接受的使用质量，并且放行检测的结果应该列在产品的分析报告单（COA）上。”两种检测结果都应在 IND 或 BLA 通用技术文件（CTD）模块 3 的相关位置记录并提交。
效价检测
当被问及 FDA 对临床开发各个阶段的效价检测的期望时，Price 表示，“效价检测和效价分析方法开发可能具有挑战性；效价检测的目的是确保产品在给患者服用时能够发挥其预期功能。由于产品差异很大，没有统一的方法适合所有效价检测。效价检测必须针对每种产品专门设计。”
衣壳判断界值（cut-offs）
FDA 还被问及是否有首选方法来确定腺相关病毒载体（AAV）产品的衣壳是完整的、部分的还是空的。作为回应，Harmon 表示，“这是一个非常重要的话题，在衣壳内容物以及完整、部分和空的衣壳构成方面，该领域正在进行很多令人兴奋的工作。我能说的是，FDA 并未对评估完整衣壳的特定分析方法作出规定。我们也不能给你一个被认为可以接受的完整衣壳百分比的神奇数字。”
