首页 > 资讯 > 【CDER SBIA】与FDA的良好交流与沟通

出自识林

2016-01-22

（摘自：FDA/CDER 小企业帮助组（SBIA）专刊“Best Communications Practices with FDA”2016年1月21日，作者：Renu Lal，药学博士，FDA药品审评与研究中心小企业帮助组）

根据之前的企业经验以及现在在CDER小企业帮助组的工作，我发现有时企业代表不愿就其研究用新药申请（IND）相关问题与他们的监管项目经理（RPM）联系。给予申办者适当反馈的IND的及时审评可以使药物研发过程更加有效，使研发计划更加高效稳健。

为帮助改善沟通，FDA于上月发布指南草案《IND申办人与FDA在药品研发中的沟通规范》描述了在FDA和申办人之间以清晰、简洁、及时的方式有效和一致相互沟通的原因、内容、时间和如何实施。在药品研发期间和药品研发的关键时刻FDA和申办人之间的沟通最终可能有利于更早的将安全有效的药品提供给美国公众。

FDA RPM：审评部门监管项目经理（RPM）是在药物研发生命周期中IND申办人和FDA之间交流的主要联系人，对药品和其监管历史具有综合了解。RPM还是帮助申办人和审评团队之间及时解决技术、科学和监管问题、冲突或沟通挑战的主要联系人。如果申办人在对审评部门RPM的问询及时获得反馈方面遇到问题，他们应联系RPM的上级主管以获得问题的及时解决。

申办人可从FDA获得建议类型：申办人经常征求FDA关于科学和监管问题的反馈意见，尤其是在其研发项目的关键时刻。这些主题包括，但不限于以下内容：

- 监管（例如，提交专利名请求的计划，推迟或放弃具体研究的计划，对于组合产品的研发计划，加速计划的适用性）

- 临床/统计（例如，计划的临床试验以支持有效性，结果和终点的有效性，试验规模，富集设计）

- 安全（例如，在非临床研究和早期临床试验中发现的安全问题，总体安全性数据库的规模，涉及特定人群的考虑，人因研究计划，批准后药物警戒计划，风险评估和减轻策略）

- 临床药理学和药代动力学（例如，剂量选择，特定人群的使用，药物之间的相互作用）

- 非临床药理学，药代动力学和毒理学（例如，遗传毒性、生殖和发育毒性，致癌性，作用机制）

- 产品质量（例如，拟定的保质期和稳定性研究，给药系统，药物成分/产品表征，设施符合生产质量管理规范）

- 儿科（例如，拟定的儿科研发计划，剂量）

最佳实践和沟通方式：FDA和申办人之间有效和及时交流的核心是具有清晰沟通的能力，无论是口头还是书面，内部还是外部正式会议形式。通过以下任何一种最佳实践和沟通方式（除了让众多与会者参与的会议）的沟通应通过FDA项目经理进行，通常是审评部门RPM，而不是FDA审评员、审评团队负责人或高层管理人员，以确保建议得到相应的审核和记录。

FDA和申办人之间的会议：申办人可以在药物研发中的任何时间请求与FDA开会以解决疑问和问题。这些会议还可能帮助减少时间和资源的浪费性支出，从而有助于加快药物研发和评估过程。FDA强烈鼓励申办人请求重要里程碑会议，例如IND前、1期临床结束（EOP1）、2期临床结束（EOP2）和NDA/BLA前会议。

FDA通过三种主要形式的正式会议过程向申办人提供反馈：面对面会议、电话会议和仅书面回复（WRO）。FDA指南 ¹（也可参考药品 ²和生物类似药 ³具体指南）描述了关于会议请求、资料包、日程安排、准备、实施、文件记录和FDA反馈时间表的详细信息。

来自FDA的书面信函：FDA项目经理将使用已建立的信函模板以确保监管沟通的一致性和准确性。当此类沟通是时效性或传达性行动时，项目经理应向申办人发送FDA书面信函的抄件。

来自申办人的递交：FDA法规描述了IND的一般原则以及内容和格式要求。完整和组织良好的申办人递交材料可以增加FDA审评效率。FDA鼓励申办人通过充分描述问题和征求具体关注区域的反馈，在他们的递交中确认问题或关注区域， 药物研发中进一步的发展很大程度上依赖于FDA的反馈。如果申办人忽略重要信息，没有在递交中确认监管目的，或没有提供足够的细节，申办人将承担不能及时收到FDA反馈的风险。此外，申办人必须使他们的递交符合要求的时间表。

一些递交具有监管规定的时间表用于审评和向申办人提供反馈，在法律或规定中有描述（例如，一些与安全相关的递交、对临床暂停或终止的完全回应），而其它递交拥有审评和反馈的FDA已建立目标（例如，在政策流程手册（MAPP）中）。FDA关于IND递交反馈的时间表在MAPP6030.9中有讨论。

沟通的确认接收：FDA项目经理将对某些具有审评时间表的递交发送书面回执。申办人通过电话、电子邮件和其它方式递交的问题，FDA项目经理也将努力在收到后3个工作日内确认收到。确认可能包括回复本身；估计回复时间期限；通知问题已与其它办公室/中心商讨回复时间期限不确定；建议通过正式会议请求提交问题；或重定向到FDA内的另一具体职能区域。

申办人同样也应确认收到FDA的信息请求并提供估计回复时间。延迟回复或不回复FDA的信息请求可能对后续研发造成负面影响。申办人应确认收到FDA的信息请求，并向RPM提供估计回复时间。

FDA和申办人之间的电子邮件：申办人应建立与FDA的安全电子邮件，以允许可能包含商业保密信息的信息交流。使用安全电子邮件可以允许FDA和申办人之间透明和完整的交流。然而，这并不能取代正式递交（例如，新IND和增补）。正式递交应被提交到相应中心的档案室（纸质递交）或通过电子网关提交（如适用）。

FDA和申办人之间的一般电话：一般或行政问题适用于申办人和FDA项目经理之间的非正式电话沟通。然而，当申办人和FDA项目经理通过电话讨论复杂、监管或技术问题时，来电者应跟进书面沟通记录在通话过程中对请求信息的讨论和/或回复。

FDA和申办人之间的传真：虽然不能替代正式递交，传真可以在FDA和申办人之间没有建立安全电子邮件时使用。发送传真之前，申办人和FDA项目经理应联系各自的对接部门安排确认接收。

FDA和申办人外出信息的使用：IND申办人和FDA工作人员应通过使用电子邮件和语音信箱的外出信息提醒对方自己无法处理。

请记住，可能对申办人是简单或澄清的问题，往往比较复杂，在提供答案之前，FDA审评团队成员之间需要重要的审评和沟通，包括召开内部会议。

因为FDA的资源是有限的，我们强烈建议申办人首先从提供的众多FDA资源中寻求答案。FDA政策立场通常在FDA指南、MAPP和SOPP中记录和描述。复杂的科学/技术性药物研发问题应通过递交或正式会议请求流程导向FDA项目经理。最终，无法使用现有资源回答的一般性问题可以询问FDA项目经理、指定的加强沟通人员、CDER药品信息处或CDER SBIA。申办人还可以聘请独立顾问在设计药品研发战略和监管计划方面寻求帮助。这可以使申办人和FDA节约各自的资源来解决更复杂和具有挑战性的药品研发问题。

¹ Guidance for Industry Formal Meetings Between the FDA and Sponsors or Applicants
² FDA Guidance Formal Meetings Between the FDA and Sponsors or Applicants of PDUFA Products Draft
³ FDA Formal Meetings Between the FDA and Biosimilar Biological Product Sponsors or Applicants

编译：识林-椒
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