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国际药政每周概要：美国 FDA 罕见病工作，许可首个梅毒非处方检测试剂；英国 MHRA 药品管线数据收集，申报前建议服务；欧盟化学和生物药剂的治疗和预防指南，等
出自识林
国际药政每周概要：美国 FDA 罕见病工作，许可首个梅毒非处方检测试剂；英国 MHRA 药品管线数据收集，申报前建议服务；欧盟化学和生物药剂的治疗和预防指南，等
2024-08-21
【监管综合】
08.14【FDA】关于 CDER 的罕见病工作需要了解的9件事
吸引力，原因有几点：首先，许多公司已经建立了针对这些产品开发的商业模式。其次，这些产品通常有资格获得长达七年的孤儿药 专营权（Orphan Drug Exclusivity，ODE），该权利可以在批准之日起七年内提供竞争保护。相较之下，不符合 ODE 资格的新化学实体（New Molecular Entities，NME）首次获批时只能获得五年的 NCE 专营权。此外，由于罕见和极罕见疾病的患者数量少，因此许多此类药物的定价非常高，这不仅使企业能够收回其在药物开发上的投资，还确保企业能够获得合理的高利润，这种利润模式支持企业继续投入研究其它罕见病的治疗方法。
美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）最近在其网站上发布了一篇题为“CDER 在罕见病领域工作需要了解的 9 件事 ”的新文章，提供了一些关于罕见病药物的补充观察。
参见资讯：FDA 罕见病工作：超半数新药批准用于治疗罕见病
08.16【FDA】CDER 在卫生信息交换标准（HL7）Vulcan 加速计划中的作用
08.16【FDA】FDA 综述：2024年8月16日
08.13【FDA】FDA 综述：2024年8月13日
08.12 【WHO】药物信息 - 第38卷第2期
【注册、审评、审批】
08.16【FDA】FDA 的上市许可提高了梅毒初步诊断的可及性
FDA 授予 NOWDiagnostics 公司“首知梅毒检测（First To Know Syphilis Test）”的上市许可。这是第一个可在家中进行的非处方检测人体血液中梅毒螺旋体（梅毒）抗体的检测。但仅凭此类测试的结果不足以诊断梅毒感染，应进行其他测试以确认梅毒诊断。FDA 根据 FDA 的 De Novo 上市前审查途径审查了该测试，该途径是针对新型低风险到中等风险设备的监管途径。
08.13【MHRA】药品管线数据
MHRA要求目前或潜在的药品上市许可持有人（MAH）提供有关计划或将来向MHRA提交的信息，详细说明了 MHRA 要求提交这些数据的方式、内容和原因。
MHRA 要求提交这些信息的目的是在申报前 5 年建立所有新申请和新适应症 的图景。提交的任何管线数据都不是具体的，MHRA不会根据这些数据追究利益相关者的责任。MHRA意识到情况和计划会随着时间而变化，因此预申报团队将保存传入管线数据的记录，并要求大约每6个月更新一次。
收集的药品在研数据可让 MHRA 了解业界对监管审评的中短期需求，以高效准确地提供资源，确保一致且可预测的审评时间表，并尽早发现潜在的变革技术，提前做好知识和法规准备。
08.13【MHRA】申报前的建议和支持
MHRA 在申请药品上市许可之前提供预申报服务。该服务旨在为潜在申请人提供尽可能最好的支持，无论选择哪种申请途径。有意提交新活性物质和/或生物制品上市许可申请 的公司必须至少在预期申请日期前3个月要求与相关团队召开申报前会议。
08.16【FDA】FDA D.I.S.C.O. 快讯：FDA 批准 Augtyro（瑞普替尼）用于 NTRK 基因融合阳性实体瘤，Krazati（adagrasib）用于 KRAS G12C 突变的结直肠癌
08.15【FDA】FDA 批准度伐利尤单抗用于可切除非小细胞肺癌的新辅助治疗/辅助治疗
08.15【PMDA】药品 审评报告 新增 Ezharmia
08.14【FDA】FDA 批准 axatilimab-csfr 用于慢性移植物抗宿主病
08.13【EMA】IRIS 申请人指南 内容更新
08.12 【FDA】FDA 批准治疗罕见病甲状旁腺功能减退症的新药
【研发与临床】
08.12【EMA】EMA 关于在接触用作恐怖主义、犯罪或战争武器的化学药剂的情况下使用药品进行治疗的指南文件
08.12【EMA】EMA 关于在接触用作恐怖主义、犯罪或战争武器的生物药剂的情况下使用药品进行治疗和预防的指南文件
在制定指南的过程中，EMA 的紧急工作组（Emergency Task Force，ETF）咨询了 50 多位专家的意见，这些专家来自毒理学 、药理学 、临床管理和军事领域，确保指南内容与 EMA 近期“加强健康威胁管理任务”的目标相一致。
关于使用药品治疗接触过化学药剂的患者的指南取代了 2003 年 4 月的旧版本，涵盖了紧急治疗的一般信息，例如对患者进行消毒，治疗症状以提供基本生命支持的原则，以及总结信息，例如临床症状和可能的治疗方法的描述，以及可能被故意释放的主要化学制剂类别。
关于使用药品治疗或预防生物药剂的指南包括一个关于可能被故意释放的致病因子的科学信息数据库，以及有关可用于预防或治疗致病因子影响的疫苗 和其它药物的信息。该文件是应欧盟委员会的要求编写的，指南第一版于 2002 年发布，此后定期更新。
该指南特别关注 A 类病原体，这些病原体由于易于人际传播、死亡率高且有可能对公共卫生造成重大影响，被视为高优先级病原体，需要特别注意防范。B 类病原体代表次高优先级，因为传播容易程度中等，且可导致中等发病率，需要特定的诊断能力和加强的疾病监测。
参见资讯：欧盟更新化学和生物药剂的治疗和预防指南
08.16【FDA】药物试验快照：IQIRVO
08.14【WHO】结核病诊断和耐药性检测的目标产品概况
【GxP 与检查】
08.16【EudraGMDP NCR】中国 安徽八一化工股份有限公司
08.16【FDA】483 美国 iRhythm Technologies Inc
08.15【FDA】进口禁令 66-78 新增印度 Mylan Laboratories Limited
08.13【FDA】警告信 美国 Central Admixture Pharmacy Services, Inc.
08.13【FDA】警告信 美国 LS Promotions Inc.
08.13【FDA】警告信 美国 Baylab USA, LLC
08.13【FDA】警告信 美国 Globus Medical, Inc.
08.13【FDA】警告信 约旦 Nowrez & Ismail Shukri Company
08.13【FDA】警告信 波兰 Konrad Rejdak, M.D., Ph.D.
【仿制药和生物类似药】
08.16【WHO】更新 双氢青蒿素/Piperaquine Tetraphosphate BE 指南
08.16【WHO】更新 阿巴卡韦/拉米夫定 BE 指南
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岗位必读建议：
RA（注册专员） ：必读。熟悉IRIS系统操作流程，确保注册申请的高效提交与管理。QA（质量保证专员） ：必读。理解IRIS系统中的质量控制要求，保障数据的准确性和合规性。研发 ：了解IRIS指南，以便在研发阶段就考虑到注册要求。文件适用范围：
文件要点总结：
IRIS系统介绍 ：明确IRIS系统是用于创建、提交和管理药品注册申请的电子平台。申请流程 ：强调了从创建申请到提交的详细步骤，包括数据输入和文件上传。质量控制 ：特别指出了在IRIS系统中进行数据验证和质量控制的重要性。用户管理 ：规定了用户权限设置和账户管理的要求，确保信息安全。技术支持与帮助 ：鼓励用户在遇到技术问题时寻求EMA提供的技术支持。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位必读建议：
药物警戒（PV）：关注生物制剂的安全性监测与报告。 研发（R&D）：确保药物开发符合指南中的预防和治疗要求。 质量保证（QA）：确保产品质量符合指南规定，特别是在紧急情况下。 适用范围说明：
文件要点总结：
生物制剂的预防与治疗： 明确指出药品在预防和治疗生物制剂暴露情况下的使用指南。安全性监测： 强调对使用药品进行安全性监测的重要性，以确保在紧急情况下的安全性。药品开发要求： 规定了在开发针对生物制剂的药品时必须考虑的特殊要求。紧急情况下的药品使用： 提供了在紧急情况下使用药品的指导，包括剂量和给药途径。监管要求的遵循： 强调所有相关企业必须遵循EMA的监管要求，以确保药品的安全性和有效性。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位必读：
临床 ：了解化学武器暴露情况下的药品使用指南，确保临床试验设计符合指南要求。研发 ：在药品研发过程中，考虑化学武器暴露情况下的药品适应性。注册 ：熟悉指南内容，确保药品注册材料符合EMA规定。工作建议：
临床：在临床试验中特别关注化学武器暴露情况下的药品安全性和有效性。 研发：在新药研发中，考虑包括针对化学武器暴露的适应症。 注册：在药品注册过程中，确保提交的材料详尽反映指南要求。 文件适用范围：
文件要点总结：
药品使用指南 ：明确了在接触化学武器情况下，药品使用的具体指导原则。安全性与有效性 ：强调了药品在此类情况下的安全性和有效性评估的重要性。应急准备 ：提出了药品供应链在紧急情况下的准备和响应措施。注册要求 ：规定了药品注册时需考虑的特殊要求，以适应化学武器暴露情况。国际合作 ：鼓励跨国合作，共享信息和资源，以提高应对化学武器暴露的能力。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
注册（RA） ：必读。负责收集和提交药品管线数据，与MHRA沟通，确保信息的准确性和时效性。研发（R&D） ：必读。需提供产品开发计划和预期提交信息，以便MHRA进行资源规划。市场（MKT） ：必读。了解药品管线数据对市场准入和产品推广的影响。工作建议：
注册（RA） ：定期下载并更新MHRA提供的模板，确保所有字段填写完整。 与研发部门紧密合作，获取最新的产品开发和预期提交信息。 定期检查并更新管线数据，至少每6个月与MHRA沟通一次。 研发（R&D） ：提供准确的产品开发计划和预期提交日期，包括产品类型、活性成分和适应症。 及时通知注册部门任何产品开发计划的变更。 市场（MKT） ：根据管线数据，规划市场策略和产品推广活动。 与注册部门合作，确保市场活动与药品注册进度同步。 适用范围：
文件要点：
数据提交要求 ：MHRA要求药品市场授权持有者（MAH）提供计划或潜在的未来提交信息，以构建未来5年内所有预期提交和新适应症的概览。数据字段 ：包括产品名称、活性成分、产品类型、适应症、预期提交日期、预期提交途径等。数据更新 ：MHRA每6个月请求更新管线数据，认识到计划和情况可能随时间变化。数据处理 ：MHRA将数据保密处理，并在组织内限制访问，确保数据安全。提供数据的好处 ：通过提前规划，MHRA可以更高效地分配资源，确保评估和建议的时效性，以及早期识别可能的变革性技术。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位及工作建议 临床研究部门（临床） ：确保阿巴卡韦/拉米夫定的生物等效性研究设计符合WHO指南。注册部门（注册） ：熟悉生物等效性研究设计要求，以便在药品注册过程中提供准确的信息。文件适用范围 本文适用于化学药类别中的阿巴卡韦/拉米夫定固定剂量组合制剂，适用于全球范围内的药品注册分类，由世界卫生组织（WHO）发布，适用于大型药企、Biotech、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。
要点总结 生物等效性研究设计 ：明确指出阿巴卡韦/拉米夫定固定剂量组合制剂在进行生物等效性研究时的设计要求，强调了研究设计的科学性和合理性。
受试者选择 ：规定了参与生物等效性研究的受试者应满足的条件，包括健康成年志愿者的选择标准。
给药剂量和时间 ：详细规定了给药剂量、给药间隔以及研究周期，确保研究结果的准确性和可比性。
血样采集与分析 ：强调了血样采集的时间点、频率以及分析方法的选择，以确保生物等效性评价的准确性。
统计方法 ：提出了生物等效性评价中使用的统计方法，包括参数选择和计算方法，以评估两种制剂的生物等效性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
生物等效性研究部门：负责设计和执行生物等效性研究，需全面遵循本指南。 质量保证部门(QA)：确保研究的合规性，进行监督和审核。 注册部门：熟悉WHO预认证要求，确保注册文件符合指南。 研发部门：在药物开发阶段，考虑生物等效性研究的设计要素。 工作建议：
生物等效性研究部门：设计研究时，考虑药物的药代动力学特性和指南中的建议。 QA：制定检查清单，确保研究过程和报告符合WHO的要求。 注册部门：在提交文件前，对照指南检查文件的完整性和准确性。 研发部门：在药物设计阶段，考虑生物等效性研究的要求，优化药物配方。 文件适用范围：
要点总结：
研究设计：推荐两周期随机交叉研究设计，尽管Piperaquine半衰期长，平行研究设计也可能被接受。 剂量选择：应使用最高剂量进行生物等效性研究，以支持其他剂量的生物豁免。 给药条件：应根据产品说明书在禁食条件下进行研究。 受试者：招募健康成年受试者，无需包括患者。 统计考量：根据药物的药代动力学特性，设定生物等效性的统计标准。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
