国际药政每周概要：美国 FDA 罕见病工作，许可首个梅毒非处方检测试剂；英国 MHRA 药品管线数据收集，申报前建议服务；欧盟化学和生物药剂的治疗和预防指南，等
|
首页 > 资讯 > 国际药政每周概要：美国 FDA 罕见病工作，许可首个梅毒非处方检测试剂；英国 MHRA 药品管线数据收集，申报前建议服务；欧盟化学和生物药剂的治疗和预防指南，等 出自识林
国际药政每周概要：美国 FDA 罕见病工作，许可首个梅毒非处方检测试剂；英国 MHRA 药品管线数据收集，申报前建议服务；欧盟化学和生物药剂的治疗和预防指南，等
笔记 2024-08-21 08.14【FDA】关于 CDER 的罕见病工作需要了解的9件事 08.16【FDA】FDA 的上市许可提高了梅毒初步诊断的可及性 08.13【MHRA】药品管线数据 08.13【MHRA】申报前的建议和支持 08.12【EMA】EMA 关于在接触用作恐怖主义、犯罪或战争武器的化学药剂的情况下使用药品进行治疗的指南文件 【监管综合】 08.14【FDA】关于 CDER 的罕见病工作需要了解的9件事 吸引力，原因有几点：首先，许多公司已经建立了针对这些产品开发的商业模式。其次，这些产品通常有资格获得长达七年的孤儿药专营权（Orphan Drug Exclusivity，ODE），该权利可以在批准之日起七年内提供竞争保护。相较之下，不符合 ODE 资格的新化学实体（New Molecular Entities，NME）首次获批时只能获得五年的 NCE 专营权。此外，由于罕见和极罕见疾病的患者数量少，因此许多此类药物的定价非常高，这不仅使企业能够收回其在药物开发上的投资，还确保企业能够获得合理的高利润，这种利润模式支持企业继续投入研究其它罕见病的治疗方法。 美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）最近在其网站上发布了一篇题为“CDER 在罕见病领域工作需要了解的 9 件事”的新文章，提供了一些关于罕见病药物的补充观察。 08.16【FDA】CDER 在卫生信息交换标准（HL7）Vulcan 加速计划中的作用 08.12 【WHO】药物信息 - 第38卷第2期 【注册、审评、审批】 08.16【FDA】FDA 的上市许可提高了梅毒初步诊断的可及性 FDA 授予 NOWDiagnostics 公司“首知梅毒检测（First To Know Syphilis Test）”的上市许可。这是第一个可在家中进行的非处方检测人体血液中梅毒螺旋体（梅毒）抗体的检测。但仅凭此类测试的结果不足以诊断梅毒感染，应进行其他测试以确认梅毒诊断。FDA 根据 FDA 的 De Novo 上市前审查途径审查了该测试，该途径是针对新型低风险到中等风险设备的监管途径。 08.13【MHRA】药品管线数据 MHRA要求目前或潜在的药品上市许可持有人（MAH）提供有关计划或将来向MHRA提交的信息，详细说明了 MHRA 要求提交这些数据的方式、内容和原因。 MHRA 要求提交这些信息的目的是在申报前 5 年建立所有新申请和新适应症的图景。提交的任何管线数据都不是具体的，MHRA不会根据这些数据追究利益相关者的责任。MHRA意识到情况和计划会随着时间而变化，因此预申报团队将保存传入管线数据的记录，并要求大约每6个月更新一次。 收集的药品在研数据可让 MHRA 了解业界对监管审评的中短期需求，以高效准确地提供资源，确保一致且可预测的审评时间表，并尽早发现潜在的变革技术，提前做好知识和法规准备。 08.13【MHRA】申报前的建议和支持 MHRA 在申请药品上市许可之前提供预申报服务。该服务旨在为潜在申请人提供尽可能最好的支持，无论选择哪种申请途径。有意提交新活性物质和/或生物制品上市许可申请的公司必须至少在预期申请日期前3个月要求与相关团队召开申报前会议。 08.16【FDA】FDA D.I.S.C.O. 快讯：FDA 批准 Augtyro（瑞普替尼）用于 NTRK 基因融合阳性实体瘤，Krazati（adagrasib）用于 KRAS G12C 突变的结直肠癌 08.15【FDA】FDA 批准度伐利尤单抗用于可切除非小细胞肺癌的新辅助治疗/辅助治疗 08.15【PMDA】药品 审评报告 新增 Ezharmia 08.14【FDA】FDA 批准 axatilimab-csfr 用于慢性移植物抗宿主病 08.13【EMA】IRIS 申请人指南 内容更新 08.12 【FDA】FDA 批准治疗罕见病甲状旁腺功能减退症的新药 【研发与临床】 08.12【EMA】EMA 关于在接触用作恐怖主义、犯罪或战争武器的化学药剂的情况下使用药品进行治疗的指南文件 08.12【EMA】EMA 关于在接触用作恐怖主义、犯罪或战争武器的生物药剂的情况下使用药品进行治疗和预防的指南文件 在制定指南的过程中，EMA 的紧急工作组（Emergency Task Force，ETF）咨询了 50 多位专家的意见，这些专家来自毒理学、药理学、临床管理和军事领域，确保指南内容与 EMA 近期“加强健康威胁管理任务”的目标相一致。 关于使用药品治疗接触过化学药剂的患者的指南取代了 2003 年 4 月的旧版本，涵盖了紧急治疗的一般信息，例如对患者进行消毒，治疗症状以提供基本生命支持的原则，以及总结信息，例如临床症状和可能的治疗方法的描述，以及可能被故意释放的主要化学制剂类别。 关于使用药品治疗或预防生物药剂的指南包括一个关于可能被故意释放的致病因子的科学信息数据库，以及有关可用于预防或治疗致病因子影响的疫苗和其它药物的信息。该文件是应欧盟委员会的要求编写的，指南第一版于 2002 年发布，此后定期更新。 该指南特别关注 A 类病原体，这些病原体由于易于人际传播、死亡率高且有可能对公共卫生造成重大影响，被视为高优先级病原体，需要特别注意防范。B 类病原体代表次高优先级，因为传播容易程度中等，且可导致中等发病率，需要特定的诊断能力和加强的疾病监测。 参见资讯：欧盟更新化学和生物药剂的治疗和预防指南 08.16【FDA】药物试验快照：IQIRVO 【GxP 与检查】 08.16【EudraGMDP NCR】中国 安徽八一化工股份有限公司 08.16【FDA】483 美国 iRhythm Technologies Inc 08.15【FDA】进口禁令 66-78 新增印度 Mylan Laboratories Limited 08.13【FDA】警告信 美国 Central Admixture Pharmacy Services, Inc. 08.13【FDA】警告信 美国 LS Promotions Inc. 08.13【FDA】警告信 美国 Baylab USA, LLC 08.13【FDA】警告信 美国 Globus Medical, Inc. 08.13【FDA】警告信 约旦 Nowrez & Ismail Shukri Company 08.13【FDA】警告信 波兰 Konrad Rejdak, M.D., Ph.D. 【仿制药和生物类似药】 08.16【WHO】更新 双氢青蒿素/Piperaquine Tetraphosphate BE 指南 识林®版权所有，未经许可不得转载 岗位必读建议：
文件适用范围： 文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位必读建议：
适用范围说明： 文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位必读：
工作建议：
文件适用范围： 文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位：
工作建议：
适用范围： 文件要点：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议
文件适用范围本文适用于化学药类别中的阿巴卡韦/拉米夫定固定剂量组合制剂，适用于全球范围内的药品注册分类，由世界卫生组织（WHO）发布，适用于大型药企、Biotech、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。 要点总结
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议：
工作建议：
文件适用范围： 要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |