首页 > 资讯 > 国际药政每周概要：2021.12.06-12.12

出自识林

2021-12-14

12.06 2021年11月欧洲药典委员会第171次会议结果

会上欧洲药典委员会通过了在第 11 版欧洲药典出版的 75 篇文本：66 篇修订和 9 篇新增内容，包括：

- 通过药典讨论组修订和统一关于《色谱分离技术》的章节（2.2.46）；

- 新通则《药典程序实施》（5.26）；

- 修订和统一 《石蜡，白软》（1799）和 《石蜡，黄软》（1554）专论；

- 两个新通则：《Bet v1 过敏原检测》（2.7.36）和《人体组织微生物学检查》（2.6.39）

- 修订《兽用疫苗专论》（00062），包括对非注射用非液体疫苗微生物质量的具体要求。

12.07 FDA 发布用于个体化反义寡核苷酸药品 IND 申请提交的 CMC 和临床建议指南

在这两份指南草案中，FDA 为这些又被称为“N of 1”的治疗药物的申办人/研究人员以及生产者提供了新的信息。

针对临床研究人员的指南涵盖了一系列临床考量因素，包括从伦理和人类受试者考量到进行诊断和基因检测以及确定剂量的建议。指南还列出了建议的给药程序，并提供了评价 ASO 治疗产品安全性和临床应答的指导。

CMC 指南列出了 ASO 药物开发中化学、生产和控制（CMC）的一般考量因素。根据指南，这些建议“支持指南涵盖的个体化 ASO 药物的首次人体暴露，不涉及持续、长期给药个体化 ASO 药品”或不属于 N of 1 研究领域的其它情况的监管考量。

详见资讯：FDA 发布“N of 1”个体化反义寡核苷酸治疗药的 CMC 和临床指南草案

12.08 欧盟委员会发布关于药品短缺的研究

研究记录了 2004 年至 2020 年欧盟/欧洲经济区国家人用药短缺的范围，分析了来自 22 个不同国家的数据，其中包括国家短缺登记（2007 至 2020 年）、药品销售商业数据集一集与利益相关者的访谈。

报告指出，在过去 5 到 10 年内，通报短缺的数量显著增加。最常见的短缺出现在非专利药和仿制药上。在分析根本原因的报告中，大约一半的短缺原因是质量和生产问题，而需求增加和撤市（与新冠大流行相关的因素）已对“关键药物的持续供应构成重大挑战。”

另外，报告列出了给欧洲药品管理局（EMA）和欧盟成员国的 16 条建议。

12.08 欧洲儿科处方集发布两份征求意见草案

EDQM 发布了两份征求意见稿：单糖浆（不含防腐剂）和磷酸盐 60mg/mL 口服溶液。

单糖浆（不含防腐剂）专论被用于为使用者提供标准化的口服液载体，可在其它欧洲儿科处方专论中进行交叉引用。单糖浆也可以用作在给药前即时混悬或溶解固体制剂的标准化载体。对欧洲使用的单糖浆的审查显示，浓度在 63% 到 66% 之间变化；专论中选择了 64%，因为这是最常用的浓度。综合专论的起草考虑了欧洲专论中存在的现有检测方法和限度。通过实验验证了生产步骤和检测方法。

磷酸盐 60mg/mL 口服溶液是首个进行修订的欧洲儿科处方集专论。磷酸盐 60mg/mL 口服溶液旨在供药剂师在没有合适的许可产品时用于制备临时制剂。该专论征求意见稿主要用于收集对引入定制附录的反馈，包括处方者或药剂师在治疗个别患者时可能会考虑的已知许可选项清单（产品名称、上市许可持有人和产品获得许可的国家/地区）。

12.08 FDA 使用真实世界数据和真实世界证据支持药品和生物制品监管决策的考虑指南草案

指南草案，讨论了 FDA 根据 21 CFR 第 312 部分的研究性新药（IND）申请法规对使用真实世界数据（RWD）的临床研究设计的适用性，并阐明了 FDA 对申办人使用 RWD 提交新药申请或生物制品许可申请以支持不受 IND 法规约束的临床研究中的安全性或有效性的期望。

对于不受 FDA IND 法规约束的非干预性（观察性研究），指南草案概述了 FDA 对此类研究的设计和实施的期望，包括对相关数据集的访问、研究监测、维护病例记录以及与相关审评部门的早期讨论。FDA 发布该指南的目的是为了帮助利益相关者满足监管期望，并确保 FDA 能够恰当评估在上市申请中提交的支持药品安全性和有效性的非干预性研究。

详见资讯：FDA 发布使用真实世界数据和真实世界证据支持监管决策的考量因素指南草案

12.09 FDA 年报记录的指定生物制品的 CMC 批准后生产变更定稿指南

指南提出了“必须在年报中提交的对产品质量产生不利影响的可能性很小的变更示例”。此外，FDA 在附录中提供了变更示例，这些变更通常被认为对产品质量产生不利影响的可能性很小，这些变更根据生产变更的类型进行分类。因此，FDA 建议在确定申请类型和提交任何文件之前参考指南中的附录。如果 FDA 不同意申请人关于变更类型与监管清单或附录不相符的决定，FDA 将在年报审查后通知申请人。

FDA 在定稿指南中指出，“在考虑提交的正确报告类别时，申请人应确保最高风险的变更决定了为提交选择的报告类别。例如，可能有几个次要风险变更和一个主要风险变更相关，在这种情况下，应由主要风险变更的报告类别来定义适当的提交类型（即，PAS）。”

相比指南草案，FDA 在定稿指南中增加了几个可在年报中提交的 CMC 批准后生产变更的示例。

详见资讯：FDA 定稿可通过年报记录的指定生物制品的 CMC 批准后生产变更

12.10 FDA 发布讨论文件并就在护理点进行医疗器械 3D 打印征求公众意见

讨论文件深入提供了 FDA 对在医院和其它护理点 3D 打印的优点和挑战，并提出了在各种情况下进行监管监督的潜在方法，为未来的政策制定提供信息。讨论文件旨在促进讨论并征求公众反馈，反馈意见将有助于为在护理点 3D 打印、患者的个性化护理和该领域的新创新的适当监管方法奠定基础。

讨论稿内容包括：

- 提供相关背景，包括术语、FDA 对器械和 3D 打印监管的简要概述，以及 3D 打印设施的能力如何影响器械安全性和有效性；

- 确定在护理点 3D 打印的医疗器械的挑战，并提出了在各种情况下进行监管的潜在方法，为未来的政策制定提供信息；

- 提出问题以促进公众评论。

上周，FDA 发布的其它药品相关指南还有：

- 儿科人群抗感染药品研发定稿指南

- 慢性鼻窦炎伴鼻息肉：治疗药物的研发指南草案

- 受控函和 ANDA 提交的说明函附件指南草案

- 结肠镜检查的肠道清洁：研发新产品的有效性和安全性考虑指南草案

作者：识林-Acorn
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