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国际药政每周概要：WHO 人工智能讨论文件；FDA定量医学卓越中心，IND安全报告电子提交，BA和BE留样指南，等
出自识林
国际药政每周概要：WHO 人工智能讨论文件；FDA定量医学卓越中心，IND安全报告电子提交，BA和BE留样指南，等
2024-04-03
【监管综合】
03.25 【WHO】使用人工智能进行药品研发和供应的益处和风险
讨论文件检查了AI在药物和疫苗 开发和部署的每个步骤中的扩展应用。AI已经被用于药物开发的大多数步骤，并且在未来，几乎所有上市的药品都可能在其开发、批准或上市销售的某个阶段被AI“触及”。尽管AI的这些用途可能具有商业利益，但AI的使用也必须具有公共卫生益处和适当的治理。文件还讨论了在药品研发 以及某些上市注册和批准后活动中使用AI的机遇和伦理挑战。
03.25 【FDA】CDER 建立新的定量医学卓越中心
定量医学卓越中心的任务是促进定量医学的发展应用。QM 已应用于多个不同领域，包括生物标志物 终点开发、临床试验 模拟以及机器学习和人工智能。这些方法有助于全面了解药物的获益和风险，有助于推进治疗性医药产品的开发并未监管决策提供信息。中心将监督从非临床、临床和真实世界 来源创建的基于暴露的生物定量建模和模拟方法的应用。
定量医学卓越中心将制定政策和最佳实践，以确保 QM 在药物开发和监管审评中得到更一致的使用。中心还将与科学协会和患者权益团体等合作，并将协调 CDER 在教育和培训方面的努力。
参见资讯：FDA 建立新的定量医学卓越中心
03.29【WHO】慢性乙型肝炎感染者的预防、诊断、护理和治疗指南
03.29【WHO】慢性乙型肝炎感染者的预防、诊断、护理和治疗指南 - 政策概要
03.29【WHO】发布新的乙型肝炎指南
03.29【FDA】MDUFA V 2023-2027 五年财政计划 2024年更新
03.29【FDA】PDUFA VII 2023-2027 五年财政计划 2023年更新
03.29【FDA】生物类似药的基本信息
03.28【WHO】WHO 参加麻醉药品委员会第六十七次会议
03.27 【WHO】WHO 发布关于结核病规划审查的指南
03.27 【WHO】WHO 启动 CoViNet：全球冠状病毒网络
03.26 【WHO】基因组学成本计算工具：用户手册
03.26 【FDA】FDA 警告消费者避免使用某些局部止痛产品，因为可能会对健康产生危险影响
03.26 【FDA】FDA 综述：2024年3月26日
03.25 【EU】HERA 信息日：连接利益相关者，共创更安全的明天
03.25 【WHO】WHO 宣布第二届“质量周”培训
【注册、审评、审批】
03.29【FDA】指南定稿 以电子形式进行监管提交：IND 安全性报告
指南规定 2026 年 4 月 1 日之后，研究性新药（IND ）申请的申办人必须向 FDA 的不良事件 报告系统（FAERS）提交严重和意外疑似不良事件的 IND 安全报告。目前，这些报告使用 PDF 文件以电子通用技术文档（eCTD ）格式提交。
该指南最终确定了 2019 年 10 月发布的指南草案。指南报告对草案的一些修改。这些变化包括纳入更新的技术一致性指南 —— “电子提交 IND 安全性报告技术一致性指南”，以及更新的 FDA E2B(R3) 区域实施指南，用于以电子方式传输药品和生物制品 的个案安全性报告 。另一项变化规定，根据 IND 进行的某些生物利用度（BA ）和生物等效性（BE ）研究将受到新的安全报告要求的约束。
指南涵盖了向 FAERS 提交 IND 安全性报告的规范、重新提交注意事项以及 FDA 将如何解决报告安全信息的豁免问题。
参见资讯：FDA 定稿指南规定两年后必须通过电子系统提交 IND 安全性报告
03.29【FDA】指南定稿 FDA 药品和生物制品 E2B（R3）个例安全性报告电子传输的区域实施指南
03.29【PMDA】审评 新药审评的电子数据 页面更新
03.27 【EMA】上市许可前指南 内容更新
03.27 【EMA】对集权程序用户的上市后程序的建议 内容更新
03.27 【PMDA】药物 修订注意事项 页面更新
03.27 【EMA】监管信息 - 从2024年4月1日起，调整 EMA 申请费用
03.27 【EMA】2024年4月1日起，向 EMA 支付的一般性费用的解释说明
03.27 【PMDA】监管信息 通知和行政通知 新增 PSEHD/PED Notification No. 0204-1
03.26 【EMA】更新 N-亚硝胺的增强 Ames 试验条件
03.25 【FDA】MAPP 6702.3 评估风险评估与减轻策略（REMS）的拟议方法论方法的审评
03.25 【FDA】MAPP 6702.1 风险评估与减轻策略（REMS）评估报告的审评
03.25 【FDA】监管行动依据概要 - Cobas Malaria
【研发与临床】
03.26 【FDA】指南草案 BA 和 BE 试验样品的处理和保留
指南确定了保留用于 BE 和 BA 研究的留样数量的政策，以确保样品与参照上市药品（RLD ）可比，并防止此类试验中的欺诈行为。
指南旨在为新药申请（NDA ）和简化新药申请（ANDA ）（包括补充申请 ）的申请人和合同研究组织（CRO）提供有关处理相关 BA 和 BE 研究的留样程序的建议，并提供有关参与研究的各方与留样相关的责任的建议。
指南重点阐述了以下内容：
1. BA 和 BE 研究的待测品（T）和参照标准品（RS）应如何分发到试验场地
2. 试验场地如何随机抽取试验样品和留样材料
3. 如何保存留样
4. 解决有关 21 CFR 320.38(c) 的要求：保留足够数量的留样，以允许 FDA 执行申请或补充申请中所需的所有放行检测五次
5. 描述在何种情况下，FDA 一般不打算因为申请人或 CRO 保留的待测品和参照标准品的留样数量少于 21 CFR 320.38(c) 规定的 BA 或 BE 研究中使用的待测品和参照标准的数量，而对申请人 或 CRO 采取执法行动。
参见资讯：FDA 发布 BA 和 BE 研究留样修订指南，减少留样数量要求
03.25 【EMA】临床试验中研究用先进疗法药品的质量、非临床和临床要求指南
03.25 【EMA】“临床试验中研究用先进疗法药品的质量、非临床和临床要求指南”（EMA/CAT/852602/2018）评论概述
03.28【FDA】药物试验快照：LITFULO
03.26 【FDA】指南摘要播客 | 抗体偶联药物的临床药理学考量
03.26 【FDA】抗体偶联药物的临床药理学考量 指南快照
【GxP 与检查】
03.26 【FDA】警告信 美国 ReNovo, Inc. DBA Provision Device Reprocessing Solutions
03.26 【FDA】警告信 美国 New York State Psychiatric Institute IRB
03.26 【FDA】警告信 美国 Higley Industries, Inc.
03.26 【FDA】警告信 中国 德清佳柔日化用品有限公司
03.25 【FDA】警告信 美国 Bret R. Rutherford, M.D.
03.25 【FDA】进口禁令 66-40 新增韩国 FirstCham Co., Ltd.
【医疗器械】
03.28【FDA】指南草案 牙科植骨材料器械的动物研究 - 上市前通知（510(k)）提交
【其它】
03.28【EDQM】首次发布关于测定亚硝胺原料药相关杂质（NDSRI）和中间体相关污染物的 OMCL 分析方法
03.28【EDQM】CEP 持有人如何避免通报被拒绝
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适用岗位 ：
必读岗位：注册（Regulatory Affairs, RA）、财务（Finance）、市场准入（Market Access, MA） 工作建议：RA：熟悉费用调整，确保注册策略与EMA费用政策相符。 Finance：监控费用变化，评估对企业财务的影响。 MA：了解费用结构，优化市场准入策略。 适用范围 ：
要点总结 ：
费用调整通知 ：明确了自2024年4月1日起，EMA将调整其一般性费用。费用类别 ：强调了不同类型的药品注册和审批过程中所需支付的具体费用类别。费用计算方法 ：新增了对费用计算方法的详细说明，包括对不同阶段和程序的费用计算。费用支付流程 ：规定了费用支付的具体流程和时间点，确保申请人按时完成支付。费用减免政策 ：鼓励小企业或特定情况下的申请人了解费用减免政策，以降低注册成本。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
QA（质量保证） ：确保药品生产过程和产品质量符合EMA的指南要求。研发（R&D） ：在开发过程中遵循指南，确保产品安全性和有效性。临床（Clinical） ：设计和执行临床试验时，考虑指南中的非临床和临床要求。注册（Regulatory Affairs） ：在准备和提交临床试验申请时，确保所有要求得到满足。工作建议：
QA应密切监控生产和质量控制流程，确保符合EMA的高标准。 研发团队需要在产品设计和测试中考虑指南中的所有质量、非临床和临床要求。 临床团队应设计临床试验以满足指南中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学目标。 注册部门需确保所有提交的文件和资料都遵循本指南，并在必要时提供合理化建议。 文件适用范围：
要点总结：
质量要求 ：强调了临床试验申请中ATMPs的结构和数据要求，包括开发、生产和质量控制。非临床和临床开发 ：描述了探索性试验（包括人体首次试验）和确证性试验的要求，并提供了市场授权申请（MAA）的视角。风险基础方法 ：在ATMP开发过程中应用风险基础方法，以适应识别风险的质量、非临床和临床数据的范围。长期安全性和有效性跟踪 ：强调了对接受ATMP治疗的患者进行长期跟踪的重要性，以收集足够的数据支持市场授权申请。法规遵从性 ：确保所有ATMPs的临床试验申请符合EMA的指南要求，以及相关的GMP和GCP标准。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
QA: 确保对EMA的预授权程序性建议有深入理解，以便在药品上市许可前确保生产和质量控制流程符合规定。 注册：熟悉集中审批程序中的预授权步骤，以确保申请材料的合规性和完整性。 研发：理解在药品研发阶段需遵守的EMA指南，确保研发成果满足上市前的要求。 文件适用范围：
文件要点总结：
预授权程序性建议 ：强调了在药品上市许可申请阶段，申请人需遵循的程序性要求和时间点。申请类型与申请人 ：明确了不同类型的申请（如新药、仿制药等）和申请人（如药企、Biotech等）需遵守的具体指南。提交前准备 ：指出了在正式提交申请前，申请人需完成的准备工作，包括产品信息、处方状态、孤儿药和儿科用药要求等。文件提交、验证与费用 ：规定了申请文件的提交流程、验证标准以及相关费用的支付细节。申请评估 ：概述了EMA对药品上市许可申请的评估流程，包括程序、检查和市场独占性等方面。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
MAH (药品市场授权持有人) : 必读，以确保对变更分类有充分的理解和合规的变更管理。QA (质量保证) : 必读，应熟悉问答中关于质量变更的分类和要求，确保质量体系的合规性。注册部门 : 必读，需要理解变更流程和分类，以便于正确提交变更申请。研发部门 : 必读，对于涉及到生产过程、设备等的技术变更，需要了解相关的法规要求。工作建议：
MAH应确保所有变更都按照规定分类，并提交相应的文件和信息。 QA部门在审核变更时，应参照本文确保变更的合规性。 注册部门在提交变更申请前，应检查是否符合EMA的变更分类和要求。 研发部门在进行技术变更时，应与QA和注册部门合作，确保变更符合法规要求。 文件适用范围：
文件要点总结：
变更分类指南更新 ：强调了EMA对变更分类指南的更新，包括特定变更问题的修订和新增内容。行政变更 ：明确了GMP合规性审计日期变更、多个生产场所的删除等，应按照特定分类提交变更。质量变更 ：涉及新生产场所的引入、CEP的修订、非显著过程控制或规格参数的变更等，需根据具体分类提交变更申请。(非)临床变更 ：涉及研究方案提交、非临床和/或临床研究报告的提供、产品信息（PI）的变更等，应根据是否需要对产品信息或风险管理计划（RMP）进行更改来确定变更类别。编辑性变更 ：EMA提供了哪些类型的变更可以被视为编辑性变更，并指导如何在不同类型的变更中包含这些编辑性变更。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议 QA : 确保理解储备样品的处理和保留要求，监督执行情况。注册 : 在准备新药申请（NDAs）和简化新药申请（ANDAs）时，考虑储备样品的相关规定。研发 : 在设计生物等效性（BA）和生物等效性（BE）研究时，遵循储备样品的选取和保留指南。临床 : 在执行临床研究时，确保按照规定正确处理和保留研究样品。文件适用范围 本文适用于美国FDA监管下的化学药品和生物制品的NDAs和ANDAs，包括补充申请。涉及的企业包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。
文件要点总结 样品分发 : 强调了测试样品（T）和参照标准（RS）在BA和BE研究中的分发方式，确保测试点能够随机选择样品进行测试。样品选取 : 明确了测试点应如何随机选择用于测试和保留的样品，以保证样品的代表性。样品保留量 : 规定了保留样品的最小数量，以允许FDA进行必要的化学和物理检验。样品存储 : 描述了储备样品的存储条件和访问限制，以及如何记录和追踪样品转移。不同研究设置中的角色 : 阐释了在不同研究设置中，包括CRO、SMO、内部研究等，各参与方在处理和保留储备样品中的典型角色和责任。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
RAA（REMS Assessment Analyst） ：作为REMS评估主题专家，负责审查提交的方法论，并提供内容专业知识。建议密切关注文件中关于REMS评估方法的详细要求，以确保评估方法的科学性和合规性。ATL（Assessment Team Leader） ：与RAA合作，确保REMS评估方法论的及时审查，并参与确定是否需要额外的专家咨询。建议关注文件中关于审查流程和沟通协调的指导，以优化团队工作效率。SRPM（Safety Regulatory Project Manager） ：作为与申请人沟通的联络点，负责发出信息请求并协调REMS评估方法论的审查。建议熟悉文件中的沟通流程和时限要求，以确保审查工作的顺利进行。适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
RA（注册专员） ：必须熟悉电子提交要求，确保IND安全性报告符合FDA规定。QA（质量保证专员） ：监督电子提交流程，确保符合21 CFR 312.32(c)(1)(i)规定。研发部门 ：了解IND安全性报告的电子提交要求，确保研发过程中收集的数据能够顺利转换为所需格式。文件适用范围：
文件要点总结：
电子提交要求 ：自2026年4月1日起，IND安全性报告必须按照本指南规定的电子格式提交至FAERS。提交豁免 ：非商业IND（如研究者发起的IND和扩大访问IND）被豁免电子提交要求，但鼓励使用本指南格式提交。提交方式 ：IND安全性报告应通过电子提交门户（ESG）或安全报告门户（SRP）提交。预先提交考虑 ：首次提交前，赞助商应与FDA建立账户，并可进行测试提交。豁免请求 ：在极端情况下，FDA可授予临时豁免，赞助商需书面申请并说明理由。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
