K药和O药，Perjeta和Kadcyla，达菲和替诺成功的故事 一年前，本专栏介绍了何公欣博士的课“创新药研发案例分析 — 吉利德的故事，科学和商务”【周末杂谈：一堂独特的创新药课程】。后来一位听课人对我说：“60张幻灯片讲30分钟的报告，常见。60张幻灯片讲一天的课，难得”。 一年...

从质量风险、公众健康和公共财政角度看产品生命周期的药物经济学 IPEM教师、著名仿制药专家Garth Boehm博士曾讲过如下的故事。约30年前，美国仿药企业Purepac年产Hydrochlorothiazide（氢氯噻嗪片，一种保钾利尿剂，25mg规格）70吨，总收入（不是净收入）才80万美元。为了挣这点钱，企...

尽职调查不彻底或并购后整改不力，都面临着监管合规和财务风险 医药行业的运营受限于监管，例如：在研产品可否获准上市销售，以及上市产品是否可以持续销售，前者涉及注册审批，后者涉及合规监管。合规监管可以看成是企业与政府间的一种契约，即企业承诺按照合规的方式生产和营销，政府...

从国会长达13页纸的质询信，看其是如何监督FDA的 鉴于美国FDA在批准治疗阿尔茨海默药Aduhelm前后的所作所为及在行业内外引起的轩然大波，国会众议院负责监督FDA的“能源和商务委员会”和“监督和改革委员会”于9月1日致信FDA代理局长Janet Woodcock，要求FDA对批准Aduhelm的决定做出解...

从质量总监对FDA检查483缺陷信的态度，看企业和监管文化 刺槐：最近在整理往日记录时，发现了一则有趣的GMP现场检查的故事，从一些方面体现了企业的文化。与你分享一下，听听你的看法？ 编辑：好啊。 刺槐：2006年时任国际药物工程协会（ISPE）主席、美国强生公司全球药政执行总监的P...

从法院的判决，看药监法规与专利保护间的关系，及仿制与创新间的平衡 美国联邦上诉法院8月5日的一项关于仿制药“标签剔除（label carve-out）”或称“缩减标签（skinny label）”的裁决，为了解药监法规与专利保护间的关系、仿制与创新间的平衡、意图和结果的法律意义等，提供了难得...

只顾临床需要，不顾给付能力的做法，还能持续多久？ 药品创新的源动力是临床需要，这话不错，但过于原则性。丰厚的市场回报，可能是更现实的动因。最近在欧美发生的几件事，让人对新药未来的市场回报，或更准确地说，对新药未来的给付能力产生了一些疑虑。 英国公司Orchard Therapeut...

美国政府的败诉，新药和仿药企业都高兴，但百姓遭殃 编辑：7月30日，美国政府联邦贸易委员会（FTC）被迫撤回了对新药公司艾伯维的起诉。官司的实质是艾伯维非法串通仿药公司Teva和Perrigo，延迟首仿药上市，让艾伯维年销售10亿美元的男性激素药昂斯妥凝胶（AndroGel）继续享受无竞争的...

企业公然违背制造业回迁和缩短供应链的国策，但政府沉默和媒体低调 一个月前，白宫刚刚发布由商务部、能源部、国防部和卫生部准备的、题为“筑造稳固供应链，振兴美国制造业，促进全面增长”的长达250页纸的报告【美国政府百日供应链审查报告中涉及药品和原料药的重点有哪些？2021/06/...

临床试验伦理委员会的起因 – 历时40年的塔斯基吉梅毒试验 新冠笼罩中的东京奥运会，有来自全球的1.1万运动员参加，算上各国的教练、工作和随行人员，总数也不过10万人。奥组委不要求他们接种新冠疫苗，但免费提供中国奥委会和辉瑞-BioNTech捐献的疫苗。即使这样，还是有相当数量的...

先天性基因缺陷导致的发育性疾病，出生8-9年后还可以修复 周末杂谈，多是谈政策相关的话题，今天换个新的，基因治疗。这方面笔者是外行，是看热闹，但看热闹有时更有兴致。产品研发是生产力，政策是生产关系，为生产力服务。就像看球，球员是生产力，裁判是生产关系。观众的兴奋点通常...

​塑料药瓶标签涂胶中的保色剂渗入到瓶内，看看企业和FDA的态度和做法 近两期的周末杂谈都是关于标签与监管的。凑个热闹，这期再谈一次标签与监管。不用担心，不是关于治疗阿尔茨海默病症的Aduhelm的标签范围缩窄【FDA 和渤健同意缩窄阿尔茨海默新药 Aduhelm 标签范围 2021/07/08...

药品研发、生产和营销的监管与标签监管的关系 上期周末杂谈引用了一位朋友的话“FDA的监管用一句话说，就是监管标签的”。一位读者指出：“这个说法过于简单。FDA的法规对研发、生产和营销都有规定，监管远不止标签。比如上门检查，发警告信”。这是笔者的错，谢谢读者指正。正确的引用...

加速批准的药品标签中写的和没写的话，都重要 一位朋友曾对我说，FDA的监管用一句话说，就是监管标签的。 标签上写什么，不写什么，都很重要。例如，所有的膳食补充剂，或称健康食品、功能食品、……、都必须在标签上写明“此产品未经FDA审评，不能用来诊断、治疗或预防疾病”，如下...

满足患者需求和助力科技发展的药品监管 从前一日同家人和朋友去原始森林中走路，学了一些关于树生长的知识，触发了一点感想。 森林中有很多杉树，20-30米高，长得茁壮、笔挺向上。偶遇一棵不知何故被连根拔起的树。有意思的是其树根纵深也就1米多（如下图所示）。我问朋友为何？朋...

不明有效性的药未必无疗效，听上去邪乎，但合法合理 FDA药品中心主任就批准阿尔茨海默症新药发表的说明中有这样一句话“归根结底，我们遵循了在数据不明确的情况下做出监管决策的一贯行动方针”。用白话说，就是认为不明有效性的药有疗效。 听上去邪乎，但合法合理。 有效性（effic...

无论FDA如何决定都会招致不满，但长远看却是营造了满盘皆赢的局面 明天，6月7日，是美国FDA决定是否批准渤健（Biogen）公司阿尔茨海默药Aducanumab的截止日期。这应是FDA史上最难产的决定之一了。有关此事的跟踪报道，请参见识林资讯： 三名专家小组成员公开发文呼吁 FDA 拒绝渤健阿...

听听有关改革药品监管和相关政府角色的一些极端声音 2012年2月，卸职才三年的前FDA局长von Echenbach医学博士以“FDA的药品审批应基于安全性，有效性应留给上市后研究”为题在华尔街日报撰文，主张改革药品监管，从而达到鼓励创新、降低药价、造福患者的目的。这种似乎匪夷所思主张的...

从CMC的角度看，创新药与仿制药的研制有那么不同吗？ 5月11日，美国FDA发布了题为“M9 基于BCS分类的生物等效豁免（M9 Biopharmaceutics Classification System-Based Biowaivers）”。其实这就是ICH指导原则 M9。三年前，FDA就发布这个指南征求意见稿了。这次，几乎未作任何修...

FDA器械监管似乎要比药品监管透明的多 据美国FDA官网数据，药品中心预算的65%来自企业付费（PDUFA和GDUFA），器械中心预算的34%来自企业付费（MDUFA）。付费是按FDA与行业的协议，作为法律经国会批准生效。协议的主要内容，一是行业承诺每年给FDA多少钱，二是FDA承诺审批绩效考核达标...