美国 FDA 于 9 月 17 日发布了题为《将药品和生物制品随机对照试验整合进常规临床实践》的指南草案，旨在支持开展采用简化方案和程序、重点关注基本数据收集、将研究整合到常规临床实践中的随机对照药物试验（randomized controlled trial，RCT）。该指南是 FDA 真实世界证据（RW...

美国 FDA 于 3 月 19 日发布了题为“真实世界证据：关于药品和生物制品非干预性研究的考虑”的指南草案，提供了有关作为监管申报的一部分提交的非干预性研究的研究设计和分析指导。 这份指南草案是 FDA 发布的有关在监管决策中使用真实世界数据和证据（RWD/RWE）的几份指南文件之一...

2024年1月19日，Flatiron Health的Emily H. Castellanos等在《JCO Clinical Cancer Informatics》发表题为Raising the Bar for Real-World Data in Oncology Approaches to Quality Across Multiple Dimensions的文章，描述了数据的质量维度在管理肿瘤学电子健康记录（electronic ...

真实世界数据（real-world data，RWD）和真实世界证据（real-world evidence，RWE）这两个术语在使用时常产生混淆，包括在向 FDA 提交涉及使用 RWE 来评价药物和生物制品有效性的材料时。 尽管有时大家误认为只有非干预性研究才使用 RWD 来生成 RWE（与之相对的是随机对照试...

美国 FDA 局长 Robert Califf 表示，使用电子健康记录（EHR）来收集真实世界证据（RWE）然后用于扩展产品的适应症将变得更加普遍。 Califf 在 9 月 19 日举行的医疗器械创新联盟（MDIC）2023 年度公共论坛上与强生公司首席医疗官 Jijo James 讨论了关于强生获得 FDA 扩大适应症批...

从对上市仿制药与原研药疗效不等的处理，看FDA的科学理性监管 过去一个月FDA做的两件事，显示了其对上市后药品监管的科学理性。 一是8月31日发布的《使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）支持药品和生物品监管决策的考量因素》定稿指南，首次提出，在紧急使用授权（EUA）情...

FDA的指南为用EUA下的RWE支持新药申报，开了监管松口 FDA 上月发布的《使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）支持药品和生物品监管决策的考量因素》定稿指南，描述了在特殊情况下靠 RWE 获得首个适应症注册批准的可能性。 RWE一般是在日常临床用药情况下，而不是在IND（Invest...

美国 FDA 于 8 月 30 日发布了《使用真实世界数据和真实世界证据支持药品和生物制品监管决策的考量因素》的定稿指南。指南列出了使用真实世界数据（RWD）进行临床研究设计的注意事项，并阐明了 FDA 对使用 RWD 进行临床研究以支持药物安全性和有效性的监管决策的期望。 指南的草...

ICH 于 6 月 30 日发布了题为“真实世界证据术语的国际协调以及关于计划和报告使用真实世界数据的研究的一般原则的趋同，重点关注药品有效性”的思考性文件，概述了 ICH 应对目前在监管决策中使用真实世界证据（RWE）方面存在的一些挑战的策略，目标是进一步将 RWE 整合到监管申...

美国 FDA 于 6 月 27 日宣布启动真实世界数据的肿瘤学质量、表征和评价计划（Quality, Characterization, and Assessment of Real-world Data，QCARD）。 扩大产生证据的方式可以为医疗产品开发带来一系列好处，包括更多样化的患者代表以及加速安全有效疗法的可能性。随...

欧洲药品管理局（EMA）于 6 月 23 日发布了一份研究综述报告，展示真实世界数据（RWD）研究在回答研究性问题和支持监管决策方面的作用。EMA 建议更广泛地访问更多样化的数据源和更快地生成证据，以使 RWD 对监管机构更有用。 报告指出，“虽然大部分用于监管用途的 RWE 是由制...

5月18日华盛顿食品和药物法律研究所（FDLI）年会上，FDA讨论了该机构接受真实世界证据（RWE）以支持新药和医疗器械的新授权，并讨论了他们对行业如何推进这些申请的看法。 会议期间，FDA官员探讨了RWE工作的现状，讨论了RWE批准的数量，并就2021年发布的使用真实世界数据和真实世界证据...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）、生物制品审评与研究中心（CBER）和肿瘤卓越中心（OCE）在今年 2 月份联合发布了一份题为“药品和生物制品外部对照试验设计和实施的考虑因素”的指南草案，为那些考虑使用外部对照临床试验来提供药品安全性和有效性证据的申办人提供建议。 指...

美国 FDA 于 1 月 31 日发布了题为“药品和生物制品外部对照试验设计和实施的考虑因素”的指南草案，指导申办人利用外部控制，例如使用来自登记库和电子健康记录的数据，代替来自随机对照试验（RCT）的数据来证明新药和生物制品的安全性和有效性。 该指南草案是 FDA 根据《21 ...

美国 FDA 于 10 月 19 日更新了有关根据处方药使用者付费修正案（PDUFA VII）协商的两个项目的最新进展，旨在让申办人有机会尽早与 FDA 沟通并刺激创新。这两个项目分别为： 旨在使用真实世界证据（RWE）来支持产品有效性或满足批准后研究要求的“推进真实世界证据计划”； ...

美国 FDA 于 9 月 8 日发布了“向 FDA 提交使用真实世界数据和真实世界证据的药物和生物制品文件”定稿指南，指导申办人和申请人在申报资料的封面函中指明真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的某些用途，以帮助 FDA 对包含 RWD/RWE 的申报资料更好地进行内部追踪。...

2022年7月22日EMA批准了一份由国际药品监管机构联盟（ICMRA）发布的联合声明，呼吁进行国际合作，以便生成和使用可用于监管决策的现实世界证据（RWE），另一方面也加强全球各监管机构的合作，提高应对健康威胁的能力。 真实世界数据（Real-world data，RWD）和真实世界证据（Real-world ...

美国 FDA 局长候选人 Robert Califf 于 2022 年 1 月 13 日在参议院卫生、教育、劳工和养老金（HELP）委员会的确认投票中以 13-8 获得通过，正在等待参议院全院的提名确认程序。委员会确认投票之前，在与两名共和党参议员的通信中，Califf 介绍了上任后的一些工作承诺。 共和党参...

上周末识林的“质量对话”栏目中探讨了数据质量的问题，提到了对数据的明确和统一定义的问题。这周美国 FDA 就发布了新的指南草案来解决数据标准化的问题。FDA 于 10 月 21 日发布《包含真实世界数据的药品和生物制品提交数据标准》指南草案，提供了从索赔或电子健康记录（EHR）来...

在监管决策中增加真实世界证据的使用一直是美国 FDA 和行业的热点问题。但陷阱也不少，包括我们前天报道的关于【研究显示抗癌药真实世界研究质量不佳】的资讯。 全球信息和技术医疗服务提供商 IQVIA 真实世界解决方案首席科学官 Nancy Dreyer 在 6 月份举办的 DIA 年会上指...