美国 于 12 月 18 日更新了关于如何使用真实世界证据（RWE）以支持医疗器械的监管决策的指南草案。草案包括收集真实世界数据（RWD）新的示例，如何确定数据是否适合目的，以及何时可将其用于监管某些诊断检测。 该指南草案是 FDA 在 2017 年发布的定稿指南的更新，指南涉及发...

首个针对辉瑞/BioNTech 新冠疫苗经过独立审查的真实世界研究显示，该疫苗在预防新冠（COVID-19）方面非常有效。 到目前为止，有关新冠疫苗保护效力的大多数数据都是在临床试验受控条件下生成的，因此，如何将结果转化到具有不可预测变量的真实世界中尚存在不确定因素。在以色列开展...

随机对照试验（RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，并为药物临床研究普遍采用。然而，传统RCT所需的长时间和高成本以及日常诊疗电子健康数据的激增，使人们越来越关注真实世界数据（RWD）能否开发为支持监管决策的真实世界证据（RWE）。RWE已对批准后药物安全性监管决策做...

欧盟大数据工作组正在研究如何最佳地利用大数据来支持创新和公共卫生，并就可在当前法律框架内实施的工作提供了 10 项优先建议。其中最具雄心的一项提案是将欧盟内部的各种真实世界数据库集成在一个单一安全网络下。 这些建议是由欧洲药品管理局（EMA）和欧盟药品机构（HMA）共同制定的...

哈佛大学研究人员建议在不修改美国 FDA 批准标准的同时，敦促更多地披露目标药物的已知和未知信息。他们建议，应建立一个中央数据存储库，以允许制药商、检测产品制造商和病理实验室在产品批准后共享真实世界数据。 4 月 22 日发表在《科学·转化医学》上的一篇观点文章中，哈佛医...

近年来，随着电子病历的不断普及和各类电子数据库的建立，可以作为研究材料的真实世界数据越来越丰富，使得真实世界研究变得更加可行。有研究者认为，基于真实世界数据的非随机观察分析可以替代随机临床试验，对现有的或者新的疗法的有效性和安全性进行评价。 然而，真实世界证据能否“...

2020年1月11日，美国纽约时报发表社论“困境中的FDA。如何改进 - 对新局长的工作建议”（The FDA Is in Trouble. Here's How to Fix It - Some New Year’s resolutions for the incoming boss），对FDA近年来的一些所作所为，提出了尖锐的批评。请注意，纽约时报...

IQVIA 于 12 月 4 日发表白皮书《真实世界数据库研究：成功的八个关键步骤》，咨询公司采取监管科学方法，重点关注可产生“稳健、可靠结果”的回顾性数据库研究的过程和规则。IQVIA 是将真实数据（RWD）和真实证据（RWE）纳入监管决策的主要参与者。 IQVIA 的真实世界解决方案英...

（译自 FDA Voice “https//blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2018/08/fdas-comprehensive-effort-to-advance-new-innovations-initiatives-to-modernize-for-innovation/ FDA's Comprehensive Effort to Advance New Innovations Initiatives to Modernize for I...

美国 FDA 于 6 月 5 日宣布首次批准 Edwards 公司的 Sapien 3 经导管心脏瓣膜扩展用于“瓣中瓣（valve-in valve）”术，而这一决定依赖了真实世界证据。在此批准的两年前，FDA 曾许可了 Medtronic 公司的 CoreValve 和 Edward 公司的 Sapien XT 用于瓣中瓣经导管主动...

《21世纪医药法案》对FDA的影响 奥巴马总统签署312页的《21世纪医药法案》为法律，为FDA和NIH带来了意义深远的改革。 法案最为广泛的影响之一，FDA必须将真实世界证据（real world evidence）整合到其监管决策的制定过程中。该法案粗略地将真实世界证据定义为来自除随机临床试验以...