美国 FDA 于 12 月 26 日发布了《药品、生物制品和器械的临床研究中的方案偏差》指南草案，协助申办人、临床研究人员和伦理委员会（IRB）定义、识别和报告临床研究中的方案偏差。 临床研究方案直接或参考相关研究计划，记录研究设计、目标、人群、计划程序、研究产品管理、数据采...

欧洲药品管理局（EMA）于 12 月 3 日公布了一份关于儿童体重控制药物临床评价指南的概念文件草案，就修订儿童体重控制现有附录征求意见。 EMA 于 2008 年通过了现有的儿童体重控制附录。2016 年，EMA 修订了用于体重控制的药物临床评价的主要指南。现在，EMA 计划修改儿童体...

美国 FDA 于上周拒绝了 Applied Therapeutics 的用于治疗一种罕见病经典半乳糖血症的实验性药物之后，FDA 于 12 月 3 日公布了其签发给该公司关于药物儿科研究的警告信。 半乳糖血症（Galactosemia）是一种遗传性代谢疾病，病患不能正常代谢半乳糖，但病患具有可以将乳糖分解...

美国 FDA 在今年九月份发布了《从肿瘤学多区域临床开发计划中生成临床证据的考虑》指南草案，到目前为止收集到了共十份来自利益相关者的反馈意见，他们希望 FDA 在指南中考虑研究人员在不同监管管辖区进行试验时面临的后勤和法律挑战，还希望进一步澄清研究人员可能使用的统计方法，包...

根据《纽约时报》本周报道，卫材和礼来在各自的阿尔茨海默病药物 Leqembi 和 Kisunla 的临床试验中，对参与者进行了基因测试，以确定哪些人患上这种疾病的风险更高，但并未向患者披露结果，尽管这种遗传倾向也与这两种药物的副作用 — 脑损伤风险更高有关。 纽约时报称，共有 56...

美国 FDA 于 10 月 17 日发布了关于新生儿产品长期临床神经发育安全性研究的定稿指南，提供了一个框架来考虑长期神经系统、感官和发育评估是否有助于以及哪类评估有助于支持在新生儿中使用的医药产品的安全性认定。 指南定稿了 2023 年 2 月份首次发布的指南草案，深入探讨了...

美国 FDA 于 10 月 1 日定稿了“临床研究中的电子系统、电子记录和电子签名：问答”指南，协助申办人和临床研究人员遵守美国《联邦法典》21 CFR 第 11 部分规定的临床试验电子记录法规。 指南修订了去年发布的征求意见稿的草案版本，澄清了第 11 部分对作为上市许可申请的一部...

世界卫生组织（WHO）于 9 月 25 日发布了《临床试验最佳实践》定稿指南，阐明了良好设计的临床试验的一些重要科学和伦理考虑因素，强调以患者为中心、多样性、创新和透明度，旨在改善各收入水平国家临床试验的设计、实施和监督。 这是 WHO 首次向国家卫生当局、监管机构、资助机...

美国 FDA 于 9 月 17 日发布了题为《将药品和生物制品随机对照试验整合进常规临床实践》的指南草案，旨在支持开展采用简化方案和程序、重点关注基本数据收集、将研究整合到常规临床实践中的随机对照药物试验（randomized controlled trial，RCT）。该指南是 FDA 真实世界证据（RW...

美国 FDA 于 9 月 16 日发布了一份题为《从肿瘤学多区域临床开发计划中生成临床证据的考虑》的指南草案，为肿瘤学多区域临床试验（multiregional clinical trials，MRCT）提供了建议，鼓励申办人确保全球肿瘤学临床开发计划中的试验结果对于美国患者具有可解读性。 FDA 表示，该...

美国 FDA 于本月初拒绝了 Lykos Therapeutic 的 MDMA（3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺，俗称摇头丸）用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）的申请。此后，Lykos 面临着更多麻烦：研究论文被撤回、公司裁员，且根据《华尔街日报》报道，目前 FDA 正在对该公司申办的某些研究开展调查。 报道...

美国众议院一个特别委员会正在调查美国品牌药公司在中国开展临床试验时是否存在与中国军方合作的情况，并就此议题要求 FDA 提供信息。 上个月就有美国行业媒体报道这一话题，现在国会有了公开行动。 众议院中国共产党特别委员会于 8 月 19 日致函美国 FDA 局长 。” 众议...

美国 FDA 于 8 月 13 日公布了针对一名临床研究人员 Konrad Rejdak 的警告信，信中指出其在执行涉及武田制药的联合重组人透明质酸酶（Hyqvia）和免疫球蛋白（Gammagard Liquid）的 III 临床试验中存在多项违规操作。 在这封发给 Rejdak 的警告信，FDA 指出，在 2023 年...

据行业媒体 Biocentury 报道，美国众议院一个特别委员会正对跨国制药企业在中国军方医院附属场地设施进行的临床试验进行审查，并已开始就此问题与制药行业贸易团体接触。 多位匿名知情人士透露，众议院针对美国与中国共产党之间战略竞争的特别委员会以及国会办公室，已就与中国人民解...

美国食品药品管理局（FDA）的加速审批计划旨在快速为患者提供有前景的新疗法，特别是在医疗需求未得到满足的领域。然而，加速审批后，药物的临床效益和风险仍存在不确定性，这要求药企在批准后进行确证性试验以评估药物的整体临床效益风险比。Edward R 等人在Journal of Clinical Oncol...

实用临床试验（pragmatic clinical trial）正因其精简、灵活等多重优点受到越来越多的关注。我国药审中心在去年发布的《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）》中就提及了实用临床试验，指导原则指出，实用临床试验，又称实操临床试验或实效临床试验，是指尽可能接近真实世...

欧洲药品管理局（EMA）于 7 月 1 日发布了“关于需要修订银屑病关节炎治疗药临床研究指南的概念文件”，寻求有关自 2007 年以来首次修订银屑病关节炎治疗药临床试验指南的反馈。 银屑病关节炎是一种慢性炎症性疾病，需要早期治疗以阻止炎症引起关节损伤。EMA 的现行银屑病关节炎...

欧盟委员会于 6 月 25 日发布了关于孤儿医疗器械临床评估的新指南，指出在欧盟开发孤儿医疗器械的制造商应获得额外的自由度来将其产品推向市场，尤其是考虑到医疗器械法规（MDR）设定了更高的证据门槛，这一自由度更为迫切。 指南由医疗器械协调小组（MDCG）制定，该小组由成员国代...

美国 FDA 于 6 月 26 日发布了题为“提高临床研究中代表性不足人群的参与者招募的多样性行动计划”的指南草案，帮助医药产品申办人提交多样性行动计划来支持某些临床研究。 多样性行动计划旨在增加历史上代表性不足的人群的临床研究参与者的招募，以帮助改善 FDA 收到的有关可...

欧盟更新的临床试验门户网站以及要求申办人在临床试验信息系统（Clinical Trial Information System，CTIS）中列出其试验信息的新透明度规定已于 6 月 18 日生效。根据新规，4000项临床试验的信息将公开可得。 欧洲药品管理局（EMA）临床试验转型工作负责人 Ana Zanoletty Pere 在...