美国 FDA 于 11 月 18 日发布了一份题为“常见问题 — 开发潜在细胞和基因治疗产品”的指南草案，以帮助制药商了解 FDA 开发和提交新细胞或基因治疗（CGT）申请的具体流程，内容涵盖了针对 FDA 的常见问题，涉及多个学科，包括监管审评、化学、生产和控制（CMC）、药理学/毒...

美国 FDA 于 7 月 15 日提议通过一系列细胞和基因疗法的现场参观，直接与企业合作，让监管机构和企业双方相互学习。 FDA 生物制品审评和研究中心（CBER）的治疗产品办公室（OTP）公布了其细胞和基因疗法互动现场参观项目，旨在让 CBER 项目经理和审评人员与生产现场的业界同行...

根据《自然医学》杂志上 7 月 8 日发表的一项荟萃分析1发现，CAR-T 疗法治疗后，癌症患者非复发死亡中，超一半是由于感染。 文章的主要作者、纪念斯隆凯特琳癌症中心访问研究院 Kai Rejeski 表示，“作为临床医生，主要收获是感染、感染、感染。我们需要更好地报告感染、管理和...

2024年5月14-15日，IPEM教学项目联合识林知识平台，邀请中外监管和产业专家，在北京亦庄生物医药园举办了“第二届细胞和基因治疗产品的CMC和GMP研讨会”。会议基于最新的法规指南和实际案例，深入探讨细胞和基因治疗产品在变更管理、国际监管框架、国内监管要求及产业发展中的机遇与挑战...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）于 4 月 30 日发布了两篇与细胞和基因治疗产品检测相关的指南草案：一篇涉及扩增用于细胞产品的人类同种异体细胞的安全性检测；另一篇涉及在细胞和基因治疗以及组织工程医疗产品（tissue-engineered medical products，TEMP）的生产中使...

IPEM联合识林将举办“第二届细胞和基因治疗CMC 和GMP监管和产业研讨会”，研讨会将通过国内外监管法规和产业的重要变化及案例，讨论下列话题： 出海：FDA的监管框架、近期重要案例（如，最新黑框警告的影响），ISPE的CGT指南的应用 产业发展：监管（如，法规指南要求解读，最新变化...

时间：2024年5月14-15日 地点：北京 主办：IPEM教学项目、识林知识平台 2023年3月，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，共同举办了一场细胞和基因治疗产品的CMC和GMP研讨会。重点围绕国家药品监督管理局审核查验中心...

2 月 22 日在 ICH 区域会议上，加拿大卫生部和制药行业官员讨论了制定有关细胞和基因治疗以及使用真实世界数据（RWD）进行药物流行病学研究设计来评估新药的协调指南文件。 基因泰克（Genentech）细胞和基因疗法全球主管 Kathleen Francissen 和加拿大卫生部上市医药产品部门负责人 Me...

美国 FDA 于 2 月 16 日加速批准了 Iovance 生物治疗公司的 liucel（Amtagvi），一种肿瘤源性自体 T 细胞免疫疗法，用于治疗先前接受过 PD-1 阻断抗体治疗的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者，。 该药是第一个进入市场的个体化肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。这标志着...

美国 FDA 于 1 月 29 日发布了《嵌合抗原受体（CAR）T 细胞产品的研发考量》定稿指南，提供了有关化学、生产和控制（CMC）、药理学和毒理学以及肿瘤适应症（包括血液恶性肿瘤和实体瘤）临床研究设计的 CAR-T 细胞具体建议。 指南中注明了针对自体或同种异体 CAR-T 细胞产...

美国 FDA 于 12 月 28 日发布了题为“细胞和基因治疗产品的效力保证（Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products）”的指南草案，就制定基于科学和风险的策略以帮助确保人用细胞和基因治疗（CGT）产品的效力提供了建议。 效力保证策略是一种多方面的方法...

最近细胞治疗产品企业的 CMC 和 GMP 问题可能给药企带来了深刻的教训。识林分享一篇今年 9 月份给企业会员发送的分析文章，希望大家能够吸取经验教训，早做准备。 另外，还可参考识林去年发布的 FDA 对细胞和基因治疗产品的检查和常见缺陷统计以及最近 FDA 因 CGMP 问题向诺华 C...

近年来细胞治疗产品在国内发展较快，相关企业在研发和申报中出现的问题也越来越多，CDE也相继发布了针对不同学科的指导原则。其中，2017年发布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》（以下简称细胞治疗产品指导原则）中对细胞治疗产品的非临床研究做出了相应的技术要求。该指...

美国 FDA 于 9 月 20 日表示，正在向公众征求反馈意见，更好地了解阻碍个体化细胞和基因疗法发展的科学挑战。 FDA 征求反馈意见的重点集中在个体化细胞和基因疗法（CGT）的质量和制造细节、非临床开发（例如毒理学、概念验证、生物分布）、安全性和有效性评价以及其它科学需求、...

美国 FDA 于 7 月 13 日发布了《人类细胞和基因治疗产品的生产变更和可比性》指南草案，提供了 FDA 对基于生命周期方法的细胞和基因治疗（CGT）产品生产变更的管理和报告以及评估生产变更对产品质量影响的可比性研究的当前思考。 由于 CGT 产品的复杂性，对生产变更的管理带来了...

2023年4月1-2日第六届中国药品监管大会在北京召开，会议共有 14 个分论坛，覆盖了“两品一械”相关领域，药监机构、科学界、医疗机构、制药业以及相关协会代表 1800 余人参加了会议。 在细胞与基因治疗产品开发与监管论坛上，CDE审评专家黄芳华老师（非临床审评），高晨燕老师（临...

2023年3月30-31日，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，邀请GMP指南再版修订撰写专家，及中美药监和产业专家，在北京大学举办“细胞和基因治疗产品的CMC和GMP监管和产业研讨会”。会议由中国药品GMP（2010年修订）起草小组主要执...

2023年3月30-31日，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，邀请药品GMP指南再版修订专家，及中美药监和产业专家，在北京大学举办“细胞基因治疗产品CMC和GMP监管产业研讨会”。 会议由我国药品GMP（2010年修订）起草小组主要执笔...

细胞和基因治疗产品（下称CGT产品）是“活”的产品，产品复杂度高，通常对制造条件和原材料质量的变化非常敏感，常受到其制造中使用的生物源性原材料的污染风险。制造CGT产品所用的原材料的一致性、稳定性及功能特性会影响产品的质量，从而影响产品的安全性和有效性。并且原材料对CGT产品...

细胞和基因治疗的产业化，离不开合适的产业和监管生态。我国细胞和基因治疗产业化的现状和困难是怎样的？2022年识林在日立生命科学解决方案事业部的支持下，调研了11家国内代表企业，并完成调研报告。其中数据显示，监管政策和产业化经验是CGT产业化的最大挑战，这也是识林联合IPEM及中国...