美国 FDA 希望将患者意见纳入仿制药决策和监管，但可能无法使用传统模型来实现。 挑战在于，与新药办公室（OND）以患者为中心的药物开发（PFDD）计划所探索的问题相比，仿制药办公室（OGD）的问题与更多的患者相关。OGD 临床事务副主任 William Chong 表示，一个关键问题是 PFDD...

美国 FDA 发布了首份《评价患者体验数据在监管决策中的使用》的报告。作为 2016 年《21 世纪医药法案》的一部分，第 3004 节要求 FDA 报告在监管决策中对患者体验数据的使用，尤其关注对患者体验数据和以患者为中心的药物开发工具信息的审评。 根据法案要求，FDA 需要在 2021 年、...

世界卫生组织（WHO）于 6 月 28 日发布了第一份关于在医疗卫生中使用人工智能的指南《医疗卫生中人工智能的伦理和管治》。这份 150 页的指南阐述了人工智能伦理使用的六项原则，其中一些原则与现有的使用和监管形成鲜明对比。 人工智能（AI）是指以技术编码的算法从数据中学习的...

最近诺华表示，作为可追溯到 2005 年的专利许可协议的一部分，其多年来一直在向 Genentech 公司支付数千万美元的许可费，但后来在协议终止后发现其意外多付了近 2.1 亿美元。 6 月 24 日公布的一份诺华在加州地方法院提起诉讼的经过大量编纂涂黑的文件中，诺华要求 Genentech ...

Petra Dörr 博士将接替自 2007 年以来一直担任欧洲药品质量管理局（EDQM）最高职位的 Susanne Keitel，成为 EDQM 的新主任。 Dörr 目前是世界卫生组织（WHO）药品和卫生产品可及性部门监管和预认证部监管和安全性团队负责人。她将于 2021 年 10 月出任 EDQM 主任。所...

美国 FDA 于 6 月 28 日再次新发布了关于渤健（Biogen）备受争议的阿尔茨海默新药 Aduhelm（aducanumab）的三份审评文件，包括临床药理学（147 页 ）审评，共计超过 650 页的资料。 这是继上周 FDA 发布三份审评备忘录之后，FDA 进一步公布的关于 Aduhelm 的详细审评资...

1.《生物安全法》的出台对研发和临床试验活动有何影响？生物安全法对药品研发注册有什么影响？包括外企计划引入中国的在研新产品。 2.外资企业能否在中国开展细胞基因治疗？外资国内开展基因治疗的限制有哪些？ 3. 新生效的生物安全法对于外资主体的具体界定是什么？如内资公...

ICH 以患者为中心的药物开发（PFDD）思考性文件于 2020 年 11 月获得 ICH 大会批准【ICH 将着手制定以患者为中心的药物开发指南 2020/12/12】，确定了纳入患者观点可提高药物开发的质量、相关性、安全性和有效性，并为监管决策提供信息的关键领域。思考性文件还提出了制定新 IC...

药审中心发布已上市生物制品药品学变更研究指南，总局发布 2020 年度药品审评报告。ICH 更新以患者为中心的药品研发（PFDD）思考性文件。FDA 定稿生物制品 CMC 变更指南。FDA 发布 IND 和生物利用度/生物等效性研究的安全报告要求及安全评估指南。 上周热点资讯： FDA 发布...

加速批准的药品标签中写的和没写的话，都重要 一位朋友曾对我说，FDA的监管用一句话说，就是监管标签的。 标签上写什么，不写什么，都很重要。例如，所有的膳食补充剂，或称健康食品、功能食品、……、都必须在标签上写明“此产品未经FDA审评，不能用来诊断、治疗或预防疾病”，如下...

当汽车工程师设计新车时，他们通常会在上路之前让新车原型通过计算机化的数字模型和测试。在过去一年中，制药巨头葛兰素史克（GSK）公司也将同样的技术应用于疫苗生产。这种方法被称为数字孪生（digital twin），或现实世界对象或过程的计算机化副本。借助实时数字副本，专家们可以获得...

美国 FDA 于 6 月 7 日批准了渤健的颇具争议的阿尔茨海默病药物 Aduhelm（aducanumab）。Aduhelm 被认为是二十年来 FDA 批准的首个针对阿尔茨海默病根本原因的新药。该药通过 FDA 的加速审批路径获得批准，旨在减少大脑中淀粉样蛋白斑块的积聚，以期减少认知能力下降。FDA 对 Ad...

美国 FDA 加速批准渤健（Biogen）阿尔茨海默病新药 Aduhelm（aducanumab）所引发的余震仍是最近大家关注的焦点。本周二（6 月 22 日）处于舆论漩涡之中的 FDA 最高层领导，代理局长 Janet Woodcock 在美国-印度商会生物制药峰会上发表讲话时评论了对该药的批准。 最近由于 Aduhe...

美国 FDA 于北京时间 6 月 23 日早晨发布了三份到目前为止最为详细的有关渤健（Biogen）备受争议的阿尔茨海默新药 Aduhelm（aducanumab）的审评备忘录，包括神经科学办公室解释批准决定的摘要备忘录（69 页 ）各自的支持性审评备忘录。 总共 83 页 的三份文件揭示了截至 6 月 ...

美国 FDA 于北京时间 6 月 23 日早在其网站上公布了三份详细的阿尔茨海默新药 Aduhelm（aducanumab）的审评备忘录，其中神经科学办公室解释批准决定的 69 页的摘要备忘录详述了 FDA 对于争议最大的几点问题的讨论和结论，包括：提前终止且不一致的两个三期研究；淀粉样斑块蛋...

美国 FDA 于 6 月 21 日发布了《已获批生物制品申请的 CMC 变更》定稿指南，帮助生物制品制造商确定其产品哪些类型的变更应在年报中提交，哪些需要提交需事先批准的补充申请（PAS）。 该指南的草案版本于 2017 年 12 月发布，定稿指南对草案做了一些细微的更改。指南涵盖的...

美国 FDA 在 6 月 17 日发布的定稿指南中表示“可能要求”或寻求申办人的同意，进行上市后研究，以分析乳腺癌药物对绝经前和绝经后女性的长期影响。 指南题为《患有乳腺癌的绝经前女性：治疗药研发》，草案于去年 10 月份发布。该指南还为计划将绝经前女性纳入乳腺癌治疗药临床...

从表面上看，新药的价格越高，其开发者似乎就越难获得药品价格监督机构 — 临床与经济评价研究所（ICER）的认可。对于快速发展的基因和细胞治疗领域的公司而言，这将使 ICER 的审查成为一个难以克服的障碍，尤其是如果该机构的意见在未来确定保险覆盖范围的决定中具有更大权重的话。 ...

6 月 15 日，国际药品认证合作组织（PIC/S）宣布了其将欧盟 GMP 附录16 关于药品质量受权人（QP）认证和批次放行的内容纳入 PIC/S 指南的计划。目的是让非欧盟/欧洲经济区（EEA）成员将附录 16 纳入其监管体系。 欧盟附录 16 涵盖了 QP 的认证，QP 可以为在欧盟的上...

国家局发布已上市生物制品变更事项及申报资料要求。欧盟 EMA 发布 2020 年年报；更新上市许可变更法规；发布临床研究中的计算机化系统和电子数据指南草案。美国 FDA 启动肿瘤学真实世界证据计划。识林新增多篇文献和案例研究。 上周热点资讯： 公益组织敦促对阿尔茨海默批准问责...