国际制药工程协会（ISPE）9 月 24 日举办的生物技术会议和研讨会的一个小组讨论会上，澳大利亚监管机构检查负责人分享了有关数据可靠性、欧盟 GMP 附录 1，以及影响受监管制药行业的其它问题的看法。 数据可靠性问题 在小组讨论上，监管机构被要求评论虚拟审计如何影响他们在...

世界卫生组织（WHO）正在寻求对第四批药物的反馈意见，以优先考虑基于生物药剂学分类系统（BCS）的生物豁免，免除仿制药体内研究要求。 WHO 提议优先考虑 12 种药物，包括几种心血管和抗感染药物，以及抗抑郁药阿米替林。 自 2018 年在 WHO 生物豁免项目中试行表征药物溶解度...

美国 FDA 之前在对肿瘤学加速批准药物的全行业审查中以癌症免疫疗法为目标，这些药物未能通过确证性试验证实其获益【从三天 PD-1 L1 专家会看加速审批未来和专家与监管者态度 2021/05/04】。但 FDA 并没有就此止步。 FDA 于 9 月 24 日表示，将于 12 月 2 日召开一...

默沙东的 Keytruda（帕博利珠单抗）针对曾用索拉非尼治疗的肝细胞癌的适应症在经历了对两项生存指标的不明确的确证性试验后，加速批准状态看来摇摇欲坠。但肿瘤药专家咨询委员会（ODAC）在 4 月份仍投票建议将该药保留在市场上。现在 K 药在肝癌适应症方面的另一项试验带来了一些好消...

药审中心发布化学仿制药晶型研究以及口服固体制剂混合均匀度和中控剂量单位均匀度研究两份重要指导原则。FDA 发布质量相关受控函问答指南，授权辉瑞新冠加强疫苗，发布非处方药商欠款清单。识林推出EMA 药物研发中关于质量属性可比性评估的统计方法学的思考性文件中译。 上周热点资...

美国 FDA 于 9 月 7 日推出自愿参加的新型辅料审评试点计划，旨在为创新辅料的批准铺平道路。【FDA 启动新型辅料审评试点计划，促进开发和审批 2021/09/08】 尽管新型辅料在全行业范围内都具有优势，但申请人很少会因为一个辅料将其申报复杂化并冒有审批延迟的风险。因此，即...

K药和O药，Perjeta和Kadcyla，达菲和替诺成功的故事 一年前，本专栏介绍了何公欣博士的课“创新药研发案例分析 — 吉利德的故事，科学和商务”【周末杂谈：一堂独特的创新药课程】。后来一位听课人对我说：“60张幻灯片讲30分钟的报告，常见。60张幻灯片讲一天的课，难得”。 一年...

美国 FDA 用于审评新药和生物制品的过程在一些临界案例中被发现不一致，并且未能依赖先前决定中使用的证据标准。这是根据一个系列案例分析得出的结果，该案列分析1审查了近年来 22 个“惊险过关”的申请。 研究结果发表在《内科医学年鉴》上，表明在某些情况下，FDA 根据对证据的...

美国 FDA 于 9 月 22 日发布了针对辉瑞和 BioNTech 的新冠（COVID-19）疫苗加强针的紧急使用授权。FDA 表示，加强针的使用应仅限于 65 岁以上人群，18 至 64 岁严重新冠疾病高危人群以及因为工作而面临更高感染风险的人群，例如医护人员和教师等。 FDA 代理局长 Janet Woo...

本月早些时候，渤健（Biogen）高管公开承认，其治疗阿尔茨海默病的 Aduhelm 的推出速度比预期的要慢。私下里，该公司面临的形势比其公开披露的要惨淡得多，迫使渤健考虑削减成本的措施，包括裁员。 截至 9 月 11 日，只有 100 多名阿尔茨海默病患者注射了 Aduhelm，这一数字正...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）于 9 月 20 日发布了一份题为《质量相关受控函问答》的指南草案为仿制药申请人提供药品质量领域常见问题的解答。新指南旨在对此类问题提供直接答案，以减少有关相同主题的受控函数量。 指南采用问答形式，涵盖了 FDA 关于质量相关科学和监...

吉利德（Gilead ）于 9 月 22 日表示，其新冠（COVID-19）瑞德西韦（remdesivir）在一项新研究中似乎将在疾病早期诊断出的高危患者的住院率降低了 87%。 吉利德在公司的新闻稿中发布的新结果可能有助于巩固对这种药物有效性的看法，同时还可以提高人们对使用辉瑞和默沙东等制药...

根据 9 月 9 日公布的一项最新调研结果显示，ICH 的 55 份与质量、安全性和有效性相关的指南以及多学科指南中的大部分已被其 10 个非创始成员和观察员以及 30 家制药企业采纳。 该调研旨在监测监管机构和行业对 ICH 指南实施的充分性和水平，并补充 2019 年发布的关于 I...

美国 FDA 发布了第一份有关未能支付 2021 财年的非处方药专论使用者付费法案（OMUFA）规定的设施费的欠款清单。对于在 2021 年 5 月 10 日到期之前未支付的费用，发票已于 2021 年 6 月 25 日通过电子邮件发送。拖欠名单上有近 500 家公司，其中 28 个是合同制造组织（CM...

药审中心发布 CAR-T 产品申报上市临床风险管理计划技术指导，就 ICH E14 指南翻译公开征求意见。美国 FDA 更新生物类似药研发和生物制品价格竞争与创新法案问题与解答指南，新成立数字化转型办公室。美国 FDA 和欧盟 EMA 启动复杂仿制药/混合产品并行科学建议试点计划。 ...

经过长期努力，英国政府现在正在跟踪临床试验申办人是否报告试验结果，这一透明度运动将迫使大学和企业加强结果披露。 此举是在 2018 年的一项分析发现许多试验申办人（其中一些由政府资助）未能报告其研究结果之后做出的【欧洲临床试验信息公开的缺乏所引发的关注 2018/11/15】。...

从质量风险、公众健康和公共财政角度看产品生命周期的药物经济学 IPEM教师、著名仿制药专家Garth Boehm博士曾讲过如下的故事。约30年前，美国仿药企业Purepac年产Hydrochlorothiazide（氢氯噻嗪片，一种保钾利尿剂，25mg规格）70吨，总收入（不是净收入）才80万美元。为了挣这点钱，企...

北京时间 9 月 18 日 4 点 40，美国 FDA 就辉瑞新冠 mRNA 疫苗 COMIRNATY 的加强针申请召开的专家会结束。在经历了一整天对新冠疫苗加强针的讨论后，起初专家组投票反对批准辉瑞新冠疫苗的加强针，之后 FDA 修改了问题获得了专家组的一致通过。虽然讨论专门针对辉瑞新冠疫...

看了题目大家可能觉得有点稀奇，但事实确实如此。故事还要从两个月前说起，今年 7 月 8 日，美国一名联邦法院法官驳回了针对数十家 Zantac（善胃得，雷尼替丁）仿制药商和零售商所销售的雷尼替丁仿制药可能含有致癌物质的指控【法院驳回对雷尼替丁仿制药商和药房关于亚硝胺杂质致癌风...

美国 FDA 于 9 月 15 日宣布将其信息技术（IT）、数据管理和网络安全职能改组为新的数字化转型办公室（ODT）。该办公室将直接向 FDA 局长报告，将办公室及其职能提升到整个机构级别。 FDA 表示，此次改组将通过改进数据和 IT 能力推动 FDA 的信息技术转型，从而改善机构运...