首页 > 资讯 > 国际药政每周概要：2021.11.22-11.28

出自识林

2021-11-30

11.22 FDA 检查监督弹性路线图更新

FDA 在更新的路线图中表示其在 2021 财年下半年进行的国内监督检查数量是最初在春天发布的路线图中预测数量的两倍多。FDA 预计到 2021 财年末可以执行 2,213 次检查，但 FDA 已经设法执行了 4,849 次检查。

在批准前检查方面，截至 2021 年 9 月 30 日，FDA 进行了检查或设施评价以支持其中 30 件延迟申请的决定，包括所有 7 件关键任务申请。此外，其中的 5 件申请不再仅仅因为等待检查或设施评价，而是有其它因素导致了延迟。

对于国外检查，FDA 表示继续专注于关键任务检查，不过其在 2021 财年也进行了一些非关键任务检查。FDA 表示，在 2021 年 4 月至 2021 年 9 月期间，在 23 个国家进行了 124 次国外检查，其中 74 次与人用和动物用医药产品有关。

合规性跟踪检查方面，截至 2021 年 9 月 30 日，FDA 执行了 228 次后续检查活动 , 完成了 21 财年绩效目标的近两倍。大约 75% 接受后续检查的企业在后续检查期间被发现已经实现合规。FDA 正在评估剩余 25% 的企业，以决定是否采取进一步行动。详见资讯：FDA 表示 2021 财年检查数量远超预期。

11.22 FDA 2020 财年 GDUFA 科学与研究成果

作为 2017 年仿制药使用者付费修正案（GDUFA II）中加强的责任和报告承诺的一部分，FDA 准备了关于 GDUFA 科学和研究资助项目支持程度的年度结果报告，包括： 1. 仿制药产品开发； 2. 支持高效审评和及时批准简化新药申请（ANDA）所需的证据生成； 3. 仿制药等效性评价。

成果报告中的汇总表中报告了上述三个类别中每个类别的研究成果的汇总指标。

11.23 FDA 批准 sirolimus 蛋白结合颗粒用于恶性血管周围上皮样细胞肿瘤

FDA 批准Aadi Bioscience 公司的 sirolimus 蛋白结合颗粒（白蛋白结合）（Fyarro）用于注射用悬浮液，治疗局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）。

该药的疗效在一项多中心、单臂临床试验 AMPECT (NCT02494570)中在 31 名局部晚期不可切除或转移性恶性 PEComa 患者中评估了疗效。患者在每个 21 天周期的第 1 天和第 8 天接受 100 mg/m2 的 sirolimus 蛋白结合颗粒，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效结局指标是总体应答率 (ORR) 和应答持续时间 (DOR)，由盲法独立中央审查评估，使用 RECIST v.1.1。 ORR 为 39%（95% CI：22%、58%），其中 2 名患者完全缓解。未达到中位 DOR（95% CI：6.5 个月，不可估计）。在应答者中，67% 的应答持续时间超过 12 个月，58% 的应答持续时间超过 24 个月。

该申请获得了优先审评、快速通道认定、突破性疗法认定和孤儿药认定。

11.23 FDA 通过调整肾功能评估改善儿科药物开发中的剂量选择

FDA 于 2021 年 11 月 23 日在 Regulatory Science in Action 板块发布的一篇文章中，FDA 药品审评与研究中心（CDER）的科学家分享了有关调整估算肾小球滤过率（eGFR）方程如何有助于提高在儿科药物研究中预测肾功能准确性的研究结果。

FDA 指出，“虽然在使用基于肌酐的肾功能方程时，肾脏清除药物的清除率可能会被高估，尤其是对于血清肌酐水平低的儿科患者。对计算 eGRF 值的方法进行合理调整可能会提高预测参数的准确性。在这方面，基于胱抑素 C 水平或多种肾脏生物标志物组合的方程式可能是有效的。”详见资讯：FDA 监管科学研究：通过调整肾功能评估改善儿科药物开发中的剂量选择。

11.25 ICH 大会网络会议

ICH 大会于 11 月 17 日至 18 日通过网络召开，会议之前是 ICH 管理委员会和 MedDRA 管理委员会网络会议。大会上 ICH 进一步扩大了会员和观察员。大会更新了 ICH 工作组的状态，其中有几个工作组最近达到了重要里程碑。ICH 大会支持并批准了关于模型引导的药物开发（MIDD）的一般考虑因素的修订后新主题提案和相关概念文件大纲，以建立 M15 非正式工作组。此外，继大会于 2020 年 5 月批准的新主题提案之后，M4Q(R2) 非正式工作组最终确定并由 ICH 管理委员会批准了 ICH M4Q(R2)通用技术文件（CTD）修订版本的概念文件和运营计划。详见资讯：ICH 2021 年 11 月大会公布最新指南进展和下一步计划。

11.26 WHO 公布 Omicron (B.1.1.529) 的分类

世界卫生组织（WHO）于 2021 年 11 月 26 日召开 SARS-CoV-2 病毒进化技术咨询小组 (TAG-VE)会议以评价 SARS-CoV-2 变体 B.1.1.529。

B.1.1.529 变体于 2021 年 11 月 24 日首次由南非报告给 WHO。该变体具有大量突变，其中一些令人担忧。初步证据表明，与其他变体相比，该变体再次感染的风险增加。这种变体的病例数似乎在南非几乎所有省份都在增加。当前的 SARS-CoV-2 PCR 诊断可继续检测到这种变体。几个实验室已经表明，对于一项广泛使用的 PCR 测试，三个目标基因之一未检测到（称为 S 基因丢失或 S 基因目标失败），因此该测试可用作该变体的标记，等待测序确认。使用这种方法，检测到这种变异的速度比之前的感染激增速度更快，这表明这种变异可能具有增长优势。WHO 已将 B.1.1.529 命名为 Omicron。