适用岗位必读：

• 临床研究(Clinical)：必读，以确保临床试验设计符合EMA指南。
• 药物警戒(PV)：必读，了解免疫功能低下个体的特殊监测需求。
• 注册(Regulatory Affairs)：必读，掌握注册文件中需包含的特定信息。

工作建议：

• 临床研究：设计试验时需特别考虑免疫功能低下个体的安全性和有效性。
• 药物警戒：制定针对免疫功能低下个体的监测计划，及时收集和评估不良反应。
• 注册：确保注册文件中包含免疫功能低下个体的临床试验数据和风险管理计划。

文件适用范围：
本文适用于疫苗的临床开发，特别针对免疫功能低下个体的临床试验。适用于欧盟地区，涉及Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。

文件要点总结：

1. 特殊人群试验设计： 明确指出在疫苗临床开发中，需特别考虑免疫功能低下个体的试验设计和风险评估。
2. 安全性和有效性考量： 强调在免疫功能低下个体中评估疫苗的安全性和免疫原性。
3. 风险管理计划： 规定需制定针对免疫功能低下个体的风险管理计划，包括监测和缓解措施。
4. 数据收集与分析： 鼓励收集和分析免疫功能低下个体的临床试验数据，以支持疫苗的安全性和有效性评价。
5. 伦理考量： 特别强调在涉及免疫功能低下个体的临床试验中，需充分考虑伦理问题和受试者保护。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位及工作建议：

• PV（药物警戒）：必读。建议熟悉EudraVigilance系统的注册流程，确保药物警戒活动符合EMA要求。
• QA（质量保证）：必读。监督公司药物警戒流程与EudraVigilance系统的整合，确保合规性。

适用范围：
本文适用于所有在欧盟进行药品注册的企业，包括化学药、生物制品、疫苗等，针对创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类，由欧盟药品监管机构EMA发布。

文件要点总结：

1. 系统注册要求：明确指出所有药品上市许可持有人必须在EudraVigilance系统中注册，以报告药品安全信息。
2. 数据保护与隐私：强调在注册过程中需遵守数据保护法规，确保患者信息的隐私和安全。
3. 注册流程与步骤：详细介绍了注册EudraVigilance系统的步骤，包括账户创建、信息填写和验证等。
4. 监管合规性：规定了上市许可持有人必须遵守的监管要求，包括及时更新注册信息和维护数据准确性。
5. 技术支持与资源：提供了技术支持和资源链接，帮助用户解决在注册过程中可能遇到的问题。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

必读岗位及工作建议

• MAH/申请人：负责确保药品中亚硝胺含量控制在规定限度内，设计或调整生产工艺以预防亚硝胺形成，并在必要时提交上市许可变更。
• QA：监督药品生产过程，确保符合GMP规范，审核亚硝胺风险评估和控制策略。
• 研发：在药品开发阶段考虑亚硝胺风险，参与制定和优化生产工艺。
• 注册：了解法规要求，准备和更新药品注册文件，包括亚硝胺风险评估和控制措施。

文件适用范围

本文适用于所有人用药（化学药和生物制品），包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药。适用于在欧盟上市的药品，由EMA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业。

文件要点总结

1. 亚硝胺风险评估：所有人用药必须进行亚硝胺风险评估，无论市场状态或产品类型。
2. 审查呼吁：针对化学合成API和生物API的药品，要求MAH进行风险评估、确认性测试和风险缓解措施。
3. 风险缓解措施：MAH需设计生产工艺和控制措施，以预防或减少API和成品药中N-亚硝胺的存在。
4. 限度设定：根据ICH M7(R2)原则，为亚硝胺设定特定的可接受摄入量(AI)限度。
5. 监管要求：欧盟监管机构与国际伙伴合作，协调监管要求，确保药品质量和安全。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用业务范围和企业类型

本文件《FDA Application User Fees for Combination Products Final 202407》适用于涉及组合产品的药企，包括但不限于化学药、生物制品、疫苗和中药等。它适用于需要在美国市场进行注册的创新药、仿制药、生物类似药以及原料药等。适用的企业类型包括生物科技公司、大型药企、跨国药企、合同研究组织(CRO)和合同开发与制造组织(CDMO)。

适用岗位

此文件对药企的注册事务、法规事务、质量保证、临床研究、市场准入、产品开发等部门的工作将产生影响。特别是负责药品注册、监管策略制定、费用预算和合规性检查的岗位需要仔细阅读。因此，注册事务专员、法规事务专员、质量保证经理、临床研究协调员、市场准入经理和产品开发团队成员等岗位应将此文件作为“必读”。

文件要点总结

1. 申请费用规定：

   • 明确了组合产品申请的使用者费用，包括新药申请(NDA)、生物制品许可申请(BLA)、仿制药申请(ANDA)等。

2. 费用调整机制：

   • 规定了费用调整的计算方法和调整周期，确保费用与FDA的监管成本相匹配。

3. 费用减免条件：

   • 强调了对小型企业和新兴企业的费用减免政策，鼓励创新和降低企业负担。

4. 费用支付流程：

   • 详细说明了费用支付的流程和时间节点，要求企业在规定时间内完成费用支付。

5. 费用退还政策：

   • 对于某些特定情况下的申请费用退还政策进行了规定，确保企业权益。

6. 监管合规性要求：

   • 强调了企业在申请过程中必须遵守的监管要求，包括数据完整性和透明度。

7. 跨部门协调：

   • 指出了在组合产品申请过程中，不同部门之间的协调和沟通的重要性，以确保申请的顺利进行。

8. 透明度和公众参与：

   • 鼓励公众参与和透明度，确保费用政策的公正性和合理性。

通过以上解读，药企相关岗位的工作人员应能够更好地理解并遵守FDA关于组合产品申请使用者费用的相关规定，确保企业合规运行。

法规指南解读：FDA关于血压和脉搏的供者资格要求

适用业务范围和企业类型：
本指南适用于收集血液和血液成分（血液机构）以用于输血或进一步制造使用的企业，包括源血浆。它涉及的药品类型为血液制品，监管市场为美国，企业类别包括血液机构和相关制造企业。

适用岗位：
这份文件将对血液机构的医疗监督人员、献血者筛选人员、以及负责合规的管理人员的工作带来变化。特别是那些负责评估献血者资格、监督献血过程和确保合规的岗位。因此，医疗监督人员、献血者筛选人员和合规管理人员应“必读”此文件。

文件要点总结：

1. 引言：

   • 指南目的：确保血液供应的安全性和保护献血者健康。
   • 指南性质：非强制性，为FDA当前对特定主题的看法。

2. 背景：

   • 2009年FDA咨询委员会讨论了献血前血压和脉搏测量的预测价值。
   • 2015年FDA发布了献血者资格规则，规定了血压和脉搏的限制。

3. 讨论：

   • 指南回应了血液机构对血压和脉搏测量要求的反馈。
   • 强调了对血压和脉搏测量异常的献血者进行远程医疗评估的可行性。

4. 合规政策：

   • 血压要求（21 CFR 630.10(f)(2)）：
     • 对血压测量超出规定范围的献血者，FDA不打算对远程医疗咨询的合规性采取监管行动。
   • 脉搏要求（21 CFR 630.10(f)(4)）和医疗监督（21 CFR 630.5(b)(1)(i)(B)和21 CFR 630.5(c)(1)(i)(A)(2)）：
     • 对脉搏低于50次/分钟的健康运动员献血者，FDA不打算对医疗监督的合规性采取监管行动，前提是血液机构有相应的标准操作程序（SOPs）。
     • 对脉搏不规则的献血者，同样适用上述政策，但需定义医疗标准。

5. 实施：

   • 血液机构在实施指南中的变化时，需按照21 CFR 601.12(c)(5)报告为“正在实施的变化”（CBE）补充文件。

6. 参考文献：

   • 提供了相关法规和咨询委员会会议记录的链接。

通过这份指南，FDA提供了对血液机构在评估献血者资格时血压和脉搏测量要求的灵活性，同时确保献血者的健康和血液供应的安全性。

法规指南解读

适用业务范围和企业类型

本文件《FDA Cellular and Gene Therapies Interactive Site Tours Program for Regulatory Project Managers and Reviewers Information Available to Industry》主要适用于涉及细胞和基因疗法的生物制品领域。它针对的是在细胞和基因治疗领域活跃的企业，包括但不限于生物科技公司、大型药企、跨国药企以及提供合同研发和制造服务的CRO和CDMO公司。该文件特别关注美国市场的监管要求。

适用岗位

该文件主要面向药企中的监管项目经理、审评人员以及负责细胞和基因疗法研发和生产的相关人员。它将对这些岗位的日常工作产生影响，尤其是在理解监管要求、准备审评材料和进行现场检查等方面。因此，监管项目经理、审评人员以及研发和生产部门的关键人员应将此文件作为必读资料。

文件要点总结

1. 互动现场参观项目：FDA推出了一个互动现场参观项目，旨在为监管项目经理和审评人员提供深入了解细胞和基因疗法生产过程的机会。

2. 行业信息共享：该文件向行业提供了有关互动现场参观项目的信息，包括参观的目的、内容和预期效果。

3. 监管要求的强调：

   • 应当：文件强调了监管项目经理和审评人员在参与项目时应遵循的监管要求。
   • 明确：对于细胞和基因疗法的监管要求进行了明确说明，以确保行业对这些要求有清晰的理解。

4. 现场检查的重要性：文件中特别提到了现场检查的重要性，指出这是评估细胞和基因疗法生产过程合规性的关键环节。

5. 鼓励行业参与：FDA鼓励行业积极参与互动现场参观项目，以便更好地理解监管要求并提高产品质量。

6. 信息更新：文件中提到，FDA将定期更新有关细胞和基因疗法的监管信息，以反映最新的科学进展和监管实践。

7. 跨部门协作：强调了不同部门之间的协作对于确保细胞和基因疗法安全有效的重要性。

8. 持续教育和培训：文件鼓励监管项目经理和审评人员参与持续教育和培训，以提高他们在细胞和基因疗法领域的专业知识。

通过以上解读，我们可以看出，该文件对于细胞和基因疗法领域的企业来说具有重要的指导意义，有助于企业更好地理解和遵守FDA的监管要求。

岗位必读建议：

• 临床药理学专家（Clinical Pharmacologist）：必读。建议深入理解放射性标记物质平衡研究的临床药理学考量，确保研究设计符合FDA要求。
• 药物代谢与药代动力学研究员（DMPK Scientist）：必读。建议熟悉放射性标记技术在药物代谢研究中的应用，以及如何解读相关数据。
• 临床研究协调员（CRC）：必读。建议了解放射性研究的伦理和安全要求，确保研究过程合规。

文件适用范围：
本文适用于涉及放射性标记物质平衡研究的化学药和生物制品，主要针对创新药或仿制药的临床药理学研究。发布机构为美国FDA，适用于跨国药企、大型药企以及Biotech公司。

文件要点总结：

1. 研究设计要求：明确了放射性标记物质平衡研究的设计要点，包括剂量选择、样本收集和分析方法。
2. 安全性考量：强调了在研究中对受试者安全性的评估，包括辐射剂量的计算和风险管理。
3. 数据解读与应用：规定了如何从放射性标记数据中解读药物的代谢途径和排泄特性，以及这些数据在药物开发中的应用。
4. 伦理和法规遵循：指出了进行放射性标记研究时必须遵守的伦理原则和法规要求。
5. 技术指南更新：新增了对现有技术指南的更新，以适应当前临床药理学研究的新需求。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

法规指南解读：FDA_Drugs_for_the_Treatment_of_Partial_Onset_Seizures_Extrapolation_of_Efficacy_from_Adults_to_Pediatric_Patients_1_Month_of_Age_and_Older_Final_202408

适用业务范围和企业类型：
本指南适用于开发和注册用于治疗部分性癫痫发作（POS）的药物，包括化学药物和生物制品。它特别针对那些已经获得成人治疗批准，并且正在考虑将疗效外推至1个月及以上儿童患者的药物。本指南适用于在美国市场进行药物注册的企业，包括创新药企、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等。

适用岗位：
本文件将对药物研发、临床研究、注册事务、法规事务以及药物安全监测等岗位的工作产生影响。特别是对于负责儿科药物开发、临床试验设计、药物剂量确定、药物安全性评估以及监管文件准备的专业人员来说，这份文件是必读的。

文件要点总结：

1. 引言（I. Introduction）

   • 本指南为申办方提供关于儿童部分性癫痫发作治疗药物临床开发的建议。
   • 强调了将成人批准治疗POS的药物疗效外推至1个月及以上儿童患者的可行性。

2. 背景（II. Background）

   • 历史要求：申办方需通过充分控制的临床研究证明儿童患者的疗效。
   • 疗效外推：基于疾病进展、治疗反应和暴露-反应关系的相似性，允许从成人数据外推至儿童。

3. 配方开发（III. A. Formulation Development）

   • 强调了为儿童设计适宜的药物配方的重要性，鼓励创新方法。

4. 疗效考虑（III. B. Efficacy Considerations）

   • 明确了成人批准治疗POS的药物疗效可以外推至1个月及以上儿童患者，但不适用于其他类型的癫痫。

5. 临床药理学和剂量考虑（III. C. Clinical Pharmacology and Dosing Considerations）

   • 要求在1个月至16岁患者中进行药代动力学和耐受性研究，以支持疗效外推。
   • 强调了剂量选择的模拟和药代动力学数据的精确性。

6. 安全性考虑（III. D. Safety Considerations）

   • 要求对1个月及以上儿童患者进行全面的安全性研究，通常为开放标签设计。
   • 强调了至少100名儿童患者至少6个月的治疗暴露，以及严重或严重不良事件中药物及其活性代谢物的血药浓度测定。

备注：
本指南不建立任何法律上可执行的责任，而是描述了FDA当前对某一主题的看法，应仅视为建议，除非引用了具体的法规或法定要求。

适用业务范围和企业类型

本文件《儿童炎症性肠病：开发治疗药物》草案适用于涉及儿童炎症性肠病治疗药物开发的企业，包括但不限于化学药、生物制品、疫苗等药品类型。主要针对创新药和仿制药，以及生物类似药的开发。文件适用于在美国市场进行药品注册和监管的企业，包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。

适用岗位

本文件将对药企中负责药物研发、临床试验、注册申报、监管事务、质量控制等岗位的工作产生影响。特别是研发部门需要关注药物的安全性和有效性评估，临床试验部门需要设计适合儿童的临床研究方案，注册申报部门需要准备符合FDA要求的注册文件，监管事务部门需要与FDA沟通以确保合规，质量控制部门需要确保生产过程符合GMP标准。因此，这些岗位的工作人员应“必读”本文件。

文件要点总结

1. 儿童药物开发的重要性：

   • 强调儿童炎症性肠病治疗药物开发的必要性，指出儿童患者的特殊需求。

2. 临床试验设计：

   • 明确指出在儿童中进行药物临床试验的设计原则，包括剂量选择、安全性监测等。

3. 安全性和有效性评估：

   • 规定了对儿童药物的安全性和有效性评估标准，要求企业提供充分的临床数据支持。

4. 注册申报要求：

   • 详细说明了儿童药物注册申报的文件要求，包括临床试验方案、数据汇总、风险管理计划等。

5. 监管沟通：

   • 鼓励企业在药物开发过程中与FDA进行积极的沟通，以便更好地理解监管要求和预期。

6. 生产质量管理：

   • 强调了儿童药物生产过程中的质量管理，要求企业遵守GMP标准，确保产品质量。

7. 特殊人群的考虑：

   • 特别指出在药物开发中需要考虑的特殊人群，如早产儿、低体重儿等，以确保药物的适用性和安全性。

8. 鼓励创新：

   • 鼓励企业在儿童药物开发中采用创新方法和技术，以提高药物的疗效和安全性。

9. 风险管理：

   • 规定了儿童药物开发中的风险管理要求，要求企业识别、评估和控制潜在风险。

10. 持续监管：

    • 强调了儿童药物上市后的持续监管，要求企业定期更新药物安全性和有效性信息，以确保患者安全。

适用岗位及工作建议：

• RA（注册）：必读。了解WHO生物制品标准物质项目申请流程，为公司产品注册提供参考。
• QA（质量管理）：必读。掌握生物制品标准物质项目的质量要求，确保产品质量符合WHO标准。

适用范围：
本文适用于生物制品，包括创新药和仿制药，发布机构为WHO，适用于跨国药企和Biotech。

文件要点总结：

1. 申请流程：明确了启动新的WHO生物制品标准物质项目的申请流程，包括提交申请材料和评估。
2. 质量要求：强调了申请项目必须满足WHO的质量标准，包括生产过程和最终产品的质量控制。
3. 评估标准：规定了WHO对申请项目进行评估的标准，包括科学和技术的可行性。
4. 项目监督：指出了WHO将对批准的项目进行监督，确保项目按照既定标准和要求进行。
5. 国际合作：鼓励国际合作，促进全球生物制品标准的统一和提高。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

岗位必读建议：

• 研发（R&D）：应了解血清淀粉样蛋白A的国际标准，以确保研发过程中的准确性和一致性。
• 质量控制（QC）：必须熟悉WHO国际标准品，以确保产品质量符合国际标准。
• 注册（Regulatory Affairs）：应掌握WHO标准品的相关信息，以便在药品注册过程中提供必要的标准支持。

文件适用范围：
本文适用于生物制品领域的血清淀粉样蛋白A（human）的国际标准，由世界卫生组织（WHO）发布，适用于全球范围内的生物技术公司、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。

文件要点总结：

1. 国际标准品定义：明确了第二代血清淀粉样蛋白 A（人）WHO 国际标准品的定义和用途。
2. 标准品的制备和特性：详细描述了标准品的制备过程和关键特性，确保其作为量度和质控的基准。
3. 应用范围：强调了该标准品在血清淀粉样蛋白A测定中的广泛应用，包括临床诊断和研究。
4. 质量控制：规定了对标准品的质量控制要求，以保证其稳定性和可靠性。
5. 国际协调：鼓励各国和地区在血清淀粉样蛋白A的测定中采用统一的国际标准，以促进全球医疗质量和安全。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。