美国 FDA 于 4 月 11 日发布了题为“基于风险的临床研究监测方法 — 问答”定稿指南，指南提供了有关基于风险的方法来监控人用药和生物制品、医疗器械和组合产品临床研究的信息。 指南扩展了 2013 年 8 月发布的“临床研究的行业监督 - 基于风险的监测方法”指南，并最终定稿...

知识产权最新法规修订及其对药物创新与仿制的影响，结合实际的案例，探讨品牌制药公司专利保护策略，新药研发创新规避，仿制药公司如何应对专利诉讼等。 教师简介 刘桂明先生，国家知识产权局专利局二级巡视员，专利审查研究员。1991年进入国家知识产权局，对药品知识产权和品牌...

美国 FDA 于 3 月 15 日发布了“临床研究中的电子系统、电子记录和电子签名：问答”修订指南草案，更新了 2017 年发布的指南草案。 指南以 FDA 2003 年 CFR Part 11 中的电子记录和签名指南中的建议为基础，指南草案在最终定稿后也将取代其 2007 年《临床研究中的计算机...

美国 FDA 于 10 月 27 日发布题为“艰难梭菌感染：开发治疗、减少复发和预防的药物”的指南草案，为申办人开发相关药物提供了建议。 艰难梭菌感染（CDI）是由艰难梭菌引起的毒素介导的疾病，艰难梭菌是一种厌氧、革兰氏阳性芽孢杆菌，可以产生两种致病性肠毒素，是需就医相关腹泻...

FDA第3份以患者为中心的药物开发（PFDD）指南，旨在更好地标准化临床报告结局（Clinical Outcome Assessments，COA），患者报告结局（Patient-Reported Outcome，PRO）作为COA类型之一，指南中也建议申请人使用适合目的的工具对注册研究中的核心PRO进行系统评估。 我国CDE也于日...

EMA最近发布文件称开启临床研究原始数据（raw data）分析试点，探索原始数据是否有利于药品的审评。该试点预计将持续两年，从2022年9月开始，大概会包括提交给EMA的10个监管程序，期间企业可自愿向EMA提交原始数据，作为其初始上市许可申请（MAA）和上市后申请资料的一部分。这一举措既是...

细胞和基因治疗产品产业持续发展，从发现研究阶段逐步进入临床开发并过渡到中后期和及商业化生产阶段，产品的质量、合规以及适当的标准成为需要考虑的必要要素，到了是否准备好开始GMP生产的决策点。 在着手考虑这些要素的组织或机构，包括成熟的大/中型生物药企业、初创公司、以及学...

相信无人可以否认，医药行业是高科技行。药品，从生命科学的基础研究，到非临床，临床，以及工程科学范畴的CMC药学研究，等等一直到上市，整个生命周期涉及到的学科，据称数以百计。 当整个行业都把目光和资本聚焦在上述学科（大多是自然科学）时，作为全球监管科学领头羊的 FD...

【创新研发与注册综合】 4.11，【WHO】一剂人乳头瘤病毒(HPV)疫苗可有效预防子宫颈癌 【cGMP与全球检查】 【临床前与临床研究】 4.13，【FDA】实施多元化计划以提高临床研究中种族和族群的参与人数 【CMC与仿制药】 4.11，【EDQM】2022年3月欧洲药典委员会第172次会议结果...

FDA In Brief FDA provides clarity regarding evidence needed to demonstrate effectiveness for drugs and biologics The following quote is attributed to Amy Abernethy, M.D., Ph.D., FDA principal deputy commissioner “As our scientific knowledge advances...

新药研发的高昂费用和时间限，使得制药公司寻求改进临床试验过程，更加迅速和清楚地证明新药的安全性和有效性，尽快获得美国FDA（食品和药品管理局） 或其它监管机构批准。这一过程的很多参与者正在探索如何利用区块链技术进行更好、更快的临床试验，加快医疗保健创新，通过数据治理...

随着美国 FDA 新任局长的走马上任，前任 FDA 局长 Robert Califf 医师也于 5 月 17 日宣布他将加入谷歌生物科学子公司 Verily 生命科学。Califf 在 Verily 博客上发布的https//blog.verily.com/2017/05/a-fresh-start-with-mission.html 消息公告中写道，“...

科学证据是FDA所有工作的核心，包括科学证据是如何产生的，科学证据的解释，以及如何用科学证据来保护美国民众的健康。之前有两篇资讯专门介绍了FDA刚刚卸任的局长Robert Califf医师对于EvGen（证据生成）的介绍。本文继续通过对两篇FDA官方博文的翻译来介绍美国国家证据生成协作的进展。...

美国FDA正就在新药研发中用作临床结果（outcomes）的生物标志物（biomarkers）举例清单征询利益攸关方的意见。（https//www.federalregister.gov/documents/2016/09/19/2016-22470/a-list-of-biomarkers-used-as-outcomes-in-development-of-fda-approved-new-molecular-ent...

5月16日美国FDA发布《电子健康记录（EHR）在临床研究中的使用》指南草案，旨在帮助临床试验申办人、研究人员、合同研究机构（CRO）、机构审查委员会（IRB）和其他在FDA监管的临床研究中使用电子健康记录（EHR）数据的相关方。 这份12页的指南草案意在方便EHR数据在临床试验中的使用，并...

（译自FDA Voice “What We Mean When We Talk About EvGen Part II Building Out a National System for Evidence Generation” 2016年5月3日，作者：Robert Califf，医师，FDA局长；Rachel Sherman，医师，FDA医药产品和烟草助理副局长。） 在之前的博文中，我们讨...

欧洲药品管理局（EMA）周五宣布，最近在印度班加罗尔工厂的检查发现严重数据可靠性违规后，正在审查依赖合同研究机构（CRO）Semler研究公司开展研究的所有欧盟授权药品。 EMA表示是基于最近来自美国FDA和世界卫生组织（WHO）的通知中提出的问题而开展的审查。据EMA表示，依赖于Semler开...

编者按：美国FDA局长曾表示他最优先考虑的工作重点是“尽一切可能适应证据生成国家和全球体系，以迎接技术进步带来的挑战和抓住机遇。”FDA的一项主要职能就在于支持持续开发有效的证据生成体系，从而私立与学术部门能够在这方面有所作为。这篇博文以及之后的一系列博文将从概念和方法等...

【编者按】 FDA深究数据、信息和证据的含义及关系：什么是真实数据？什么是真实证据？什么是“真实”？大数据时代，人们往往在“大”字上做文章，易忽视对数据本身的深度认知。这篇文章是少有的例外，反映了FDA追求科学的态度。 （摘自FDA Voice “What We Mean When We Talk Abou...

FDA与EMA联手揭开西他列汀与利拉鲁肽安全性疑云 默克公司的Januvia（磷酸西他列汀）、诺和诺德公司的Victoza（利拉鲁肽）以及其它这类药品正受到关注。在新一轮的安全审评之后，美国与欧洲的监管机构未发现有证据显示广泛使用的肠促胰岛素类似物降糖药会引发胰腺炎或胰腺癌。 由FDA与E...