美国 FDA 严肃声明,诺华及其子公司 AveXis 公司可能会面临民事或刑事诉讼,不仅是因为操纵用于 Zolgensma 基因治疗药物批准的数据,更是因为公司在产品批准前就知道了这个问题但并没有向 FDA 披露。
FDA 生物制品审评与研究(CBER)主任 Peter Marks 在 8 月 6日的一份声...
根据一项初步分析,两个治疗脊髓性肌萎缩(SMA)(一种罕见且通常致命的遗传疾病,影响肌肉力量和身体运动)的新药可能是有获益的,但似乎定价太高而不被认为具有成本效益。Biogen 的 Spinraza 于 2016 年作为 SMA 首个也是唯一一个改善疾病的治疗药物获得 FDA 批准。但其治疗第一...
美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示 FDA 将在制定基因治疗文件时发布一套针对具体疾病的指南。
Gottlieb 于12 月 7 日在美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会举行的有关 FDA《21 世纪医药法案》实施的听证会上表示,首个基因治疗指南将重点关注血友病。“我们打算为...
美国 FDA 于 8 月 30 日公布了一项历史性行动,首例基因治疗药物得以在美国获批,从而对于癌症以及其它严重和危及生命的疾病有了新的治疗方法。FDA 批准诺华公司的 Kymriah(tisagenlecleucel)用于治疗某些儿童和青少年患者的急性淋巴细胞白血病(ALL)。
FDA 局长 Scott Gott...