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当汽车工程师设计新车时，他们通常会在上路之前让新车原型通过计算机化的数字模型和测试。在过去一年中，制药巨头葛兰素史克（GSK）公司也将同样的技术应用于疫苗生产。这种方法被称为数字孪生（digital twin），或现实世界对象或过程的计算机化副本。借助实时数字副本，专家们可以获得...

美国 FDA 于 6 月 7 日批准了渤健的颇具争议的阿尔茨海默病药物 Aduhelm（aducanumab）。Aduhelm 被认为是二十年来 FDA 批准的首个针对阿尔茨海默病根本原因的新药。该药通过 FDA 的加速审批路径获得批准，旨在减少大脑中淀粉样蛋白斑块的积聚，以期减少认知能力下降。FDA 对 Ad...

美国 FDA 加速批准渤健（Biogen）阿尔茨海默病新药 Aduhelm（aducanumab）所引发的余震仍是最近大家关注的焦点。本周二（6 月 22 日）处于舆论漩涡之中的 FDA 最高层领导，代理局长 Janet Woodcock 在美国-印度商会生物制药峰会上发表讲话时评论了对该药的批准。 最近由于 Aduhe...

美国 FDA 于北京时间 6 月 23 日早晨发布了三份到目前为止最为详细的有关渤健（Biogen）备受争议的阿尔茨海默新药 Aduhelm（aducanumab）的审评备忘录，包括神经科学办公室解释批准决定的摘要备忘录（69 页 ）各自的支持性审评备忘录。 总共 83 页 的三份文件揭示了截至 6 月 ...

美国 FDA 于北京时间 6 月 23 日早在其网站上公布了三份详细的阿尔茨海默新药 Aduhelm（aducanumab）的审评备忘录，其中神经科学办公室解释批准决定的 69 页的摘要备忘录详述了 FDA 对于争议最大的几点问题的讨论和结论，包括：提前终止且不一致的两个三期研究；淀粉样斑块蛋...

美国 FDA 于 6 月 21 日发布了《已获批生物制品申请的 CMC 变更》定稿指南，帮助生物制品制造商确定其产品哪些类型的变更应在年报中提交，哪些需要提交需事先批准的补充申请（PAS）。 该指南的草案版本于 2017 年 12 月发布，定稿指南对草案做了一些细微的更改。指南涵盖的...

美国 FDA 在 6 月 17 日发布的定稿指南中表示“可能要求”或寻求申办人的同意，进行上市后研究，以分析乳腺癌药物对绝经前和绝经后女性的长期影响。 指南题为《患有乳腺癌的绝经前女性：治疗药研发》，草案于去年 10 月份发布。该指南还为计划将绝经前女性纳入乳腺癌治疗药临床...

从表面上看，新药的价格越高，其开发者似乎就越难获得药品价格监督机构 — 临床与经济评价研究所（ICER）的认可。对于快速发展的基因和细胞治疗领域的公司而言，这将使 ICER 的审查成为一个难以克服的障碍，尤其是如果该机构的意见在未来确定保险覆盖范围的决定中具有更大权重的话。 ...

6 月 15 日，国际药品认证合作组织（PIC/S）宣布了其将欧盟 GMP 附录16 关于药品质量受权人（QP）认证和批次放行的内容纳入 PIC/S 指南的计划。目的是让非欧盟/欧洲经济区（EEA）成员将附录 16 纳入其监管体系。 欧盟附录 16 涵盖了 QP 的认证，QP 可以为在欧盟的上...

国家局发布已上市生物制品变更事项及申报资料要求。欧盟 EMA 发布 2020 年年报；更新上市许可变更法规；发布临床研究中的计算机化系统和电子数据指南草案。美国 FDA 启动肿瘤学真实世界证据计划。识林新增多篇文献和案例研究。 上周热点资讯： 公益组织敦促对阿尔茨海默批准问责...

美国 FDA 加速批准渤健（Biogen）阿尔茨海默病新药 Aduhelm（aducanumab）带来的影响仍在发酵，一位关键民主党议员在 6 月 18 日给拜登总统的信中呼吁罢免 FDA 最高决策者。 西弗吉尼亚州民主党参议员 Joe Manchin 要求拜登总统罢免 FDA 代理局长 Janet Woodcock，并迅...

满足患者需求和助力科技发展的药品监管 从前一日同家人和朋友去原始森林中走路，学了一些关于树生长的知识，触发了一点感想。 森林中有很多杉树，20-30米高，长得茁壮、笔挺向上。偶遇一棵不知何故被连根拔起的树。有意思的是其树根纵深也就1米多（如下图所示）。我问朋友为何？朋...

美国 FDA 加速批准渤健（Biogen）阿尔茨海默病新药 Aduhelm 引发的争议已波及到该疾病领域之外，肌萎缩侧索硬化症（ALS）倡导者对 FDA 在 ALS 领域的缓慢行动感到不满。 FDA 在加速审批路径下批准了 Aduhelm，加速审批允许根据替代终点批准药物。在 Aduhelm 之前，这一路径...

在美国 FDA 加速批准备受争议的渤健（Biogen）阿尔茨海默新药之后，消费者倡导组织 — 公共公民（Public Citizen）于 6 月 16 日致信美国卫生部（HHS）部长 Xavier Becerra，呼吁其立即要求对 Aduhelm 的决定负有最大责任的 FDA 的三名高级官员辞职或撤职，包括 FDA 代理局长 Jan...

总部位于英国的 Amryt Pharma 公司的桦树皮提取物 Filsuvez（oleogel-S10）有望成为第三个通过 FDA 批准的植物药，并且有可能是首个获批用于罕见遗传性皮肤病大疱性表皮松解症（EB）的产品。 Filsuvez 一般被称为桦木三萜，反映了其作为混合物而非单一物质的鉴别。Filsuvez 用...

随着人们对使用真实世界数据（RWD）以更好地了解药物安全性的兴趣日益浓厚，ICH 考虑需要就该主题制定统一的指南。 最近于 6 月 2-3 日在线举行的 ICH 2021 年第一次大会上，ICH 大会成员支持需要就“利用真实世界数据进行药物安全性评估的药物流行病学研究的规划和设计一般...

为促进全球监管机构对仿制药开发的科学和监管方法的协调一致，美国 FDA 正在建立一个仿制药集群（Generic Drug Cluster）。 FDA 于 6 月 14 日在其社交媒体账户上宣布启动仿制药集群，新集群被描述为“在世界领先的监管机构中建立的第一个解决全球仿制药开发问题的论坛”，旨...

提到 Flagship Pioneering 风险投资公司，可能一些读者不是很熟悉，但在新冠疫情仍在持续的今天提到 Moderna 可能无人不知了。Flagship 就是创立现如今新冠疫苗领头羊之一的 Moderna 公司的风险投资机构。 特朗普时期的前 FDA 局长 Stephen Hahn 将加入 Flagship，任先制医...

昨日，我们在【CMO混淆污染致千万剂疫苗报废：FDA 要求报废 6000 万剂，放行 1000 万剂】一文中报道了 FDA 对于 Emergent 工厂生产问题影响的疫苗原液批次的处理决定。今天我们来看看，FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 医学博士撰写的关于这些批次处置决...

据路透社上周报道，根据 5 月 20 日礼来公司 Branchburg 工厂负责人发给员工的一份内部备忘录称，礼来的独立外部法律顾问调查得出结论，“礼来向 FDA 做出虚假陈述的指控没有得到证实。” 备忘录的结论与礼来 Branchburg 工厂工人最初提出的指控不同。根据此前爆出的一份内部...