首页 > 资讯 > FDA 药品中心主任答辩羟氯喹的监管得当

出自识林

2020-04-28

过去几周，美国 FDA 一直因对氯喹/羟氯喹用于新冠疾病（Covid-19）的紧急使用授权（EUA）而广受批评，同时 FDA 大流行期间的批准标准也受到一些质疑。【哈佛教授呼吁 FDA 勿因大流行而降低审评审批标准 2020/04/17】FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 在接受行业专栏 Pharmalot 的访谈上回应了这些话题，访谈重点内容摘要如下。

你是否担心羟氯喹滥用会威胁到 FDA 的标准审评程序以及公众对审评程序的信任和尊重？

Woodcock：奎宁（羟氯喹的品牌名）是一款经过批准的产品，已获批四五十年，临床医生在特定情况下已经开始使用，并且仍在各种情形下（甚至是预防性情况）下继续使用。在需求量很大，并且患有狼疮和其他自身免疫性疾病的患者难以获得该药的情况下，我们给予了拜耳的一个在美国未获批的药以及其它两种羟氯喹药 EUA。【氯喹获 FDA 紧急使用授权，效果如何还需临床检验 2020/03/31】

我们很清楚，EUA 不是任何形式的 FDA 批准。我们只是说，根据体外数据，可能会产生有益效果，并且带来的获益可能大于风险。但是你是对的，人们看到 EUA 可能会有所误解，尽管我们所获得的数据表明，在此之前，该药已广泛用于 Covid-19。

有人认为 EUA 是出于政治原因授予的，因为没有获益或风险信息，而且没有针对 Covid-19 的试验。我想知道这在多大程度上令人担忧。当你们没有想要的信息时，如何证明 EUA 合理？

Woodcock：这就是 EUA 的目的所在。如果回顾 2009 年的 H1N1 流感，我们对帕拉米韦授予了 EUA。羟氯喹是一种获批药物，也就是说，有广泛的标签外使用。因此，如果人们想将其误认为是 FDA 批准，他们可以这样做，但事实并非如此。其 EUA 只是增加供应，仅针对 Covid-19 住院患者，可以监测这些患者的心电图异常。但是，众所周知，人们会说他们自认是对的话。但这不会影响 FDA 的批准标准，而且有很多关于羟氯喹的稳健试验正在进行中，我们将确定其在所有不同领域是否有效。

如果我问是否会重新考虑这一 EUA，你会说“不会”吗？

Woodcock：鉴于当前情况，我会说，我们已尽力而为。

你会对 EUA 有什么不同的做法吗？

Woodcock：我可能可以进行干预以使其更有条理。我尝试过，但那是危机情况。EUA 适用于在紧急情况下“需要”采取干预措施的情况。在这种情况下，允许使用已获批药物的未获批生产商的版本。拜耳的药未在美国获批，但我们对其进行了检测。否则，如果拜耳的药获批的话，本来可以直接在美国分销而不是由政府分发。本来可以直接分销到药品供应链，但 EUA 允许政府分发。EUA 适用于几种药。Sandoz 捐赠了一大部分药，这部分药是在美国获批的，并且包含在 EUA 中，但仅分发给 Covid-19 住院患者。我们非常清楚哪些是已知的，哪些是未知，当时只有一些病例报告和体外数据。

考虑到一些供应商持续存在的质量问题（有报道称不久前在拜耳生产氯喹的工厂中出现了质量控制问题），你可能会采取不同的措施吗？你如何向公众保证无论紧急情况如何，都将遵守生产质量标准？

Woodcock：好吧，EUA 是为某些捐赠而设计的，我们对捐赠的药品进行了检测，USP 也进行了检测。因此，我们有信心认为质量是有保证的。我们不仅做了标准检测。我们还做了大量其它检测。至于对其它产品的关注，我们非常了解企业的历史和合规状态。我们可以采取其它措施，而且我们会出于短缺和额外的质量措施一直这样做，以确保供应符合标准。显然，我们并不打算将不合格的次品运入美国。

如何在批准标准和满足大流行产品需求之间保持平衡？关于这个问题的讨论很多。

Woodcock：无论何时我们都拥有有效的治疗药物，这一点至关重要，这次大流行除了影响更多人之外，与其它威胁生命的疾病没有什么不同。

与平常一样，将会有研究针对以死亡率为终点的重病患者，我们对此也有处理方法，这是非常艰巨的终点。在死亡率方面即使是微小的变化也非常重要。而这一终点与健康人将采取的暴露前预防措施以避免接触病毒相比，获益-风险比非常明确。另外，存在完全不同的情况，大多数人即使感染了病毒，也可能不会病得很重，因此获益-风险比也有所不同，需要就不同的情况提出不同的问题。而我不认为这是新的领域。

你是否仍然认为允许 IPCA 实验室提供羟氯喹是正确的决定？（上个月，FDA 取消了在 2015 年由于 GMP 问题而对印度 IPCA 实施的进口禁令中对氯喹和羟氯喹的禁令）。今天是否仍会做出同样的决定？

Woodcock：我们当时就知道这一点。我们并不是一无所知。我们考虑了所有因素。是的。

你能讲讲 FDA 为确保维持标准以消除过去几周的批评声而采取的措施吗？

Woodcock：30 年来，我一直在处理人们的担忧和批评。你不能取悦所有人。EUA 与我们的批准标准无关。我们有足够的标准来应对 Covid-19。疗效将比以往任何时候都更加重要，这样我们才能得到有效的治疗。因此我们不会放弃有效性。可以容忍的漂移量取决于要治疗的人群，无论是进行预防性研究还是治疗重症患者。

很长时间以来，我们拥有非常相似的标准。所有人想要做的是推测我们的标准正在上升、下降或向某方面倾斜。……对于一些患有致命性疾病的人而言，我们给他们的药有效比以往任何时候都重要。不仅仅是羟氯喹，我们正在看到患者接受了各种各样的治疗，因为他们没有别的选择了，不然就只能眼睁睁看着他们失去生命。我们必须进行严格的科学研究，找出有效的方法，并以此为基础来降低这种疾病的死亡率和发病率。这与监管无关。这对社会来说是当务之急。

编译：识林-椒
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参考资料
[1] FDA's Woodcock on authorizing emergency use for hydroxychloroquine: 'We did the best we could'