药品短缺也许说明GMP检查员尽忠职守，药企有道德底线 美国的药品短缺问题愈演愈烈，以至 FDA 局长 Califf 医学博士最近恼怒地说：“我重掌 FDA 可不是要将所有时间都花在药品供应链上，但实情确是如此”。并称药品短缺已经威胁到国家安全（national security threat）。请注意， saf...

透过政府、企业和媒体的表象，思考背后可能的动机 过去一年，美国政府的“老年医保”（Medicare）与品牌药企议价的事，越来越热闹。从政府到企业，从法院到媒体，公告、抗议、官司和报道不断。最终的结果如何难说，但架势和声势是有了。 从表面上看，拜登政府很有作为，下决心解决...

从对上市仿制药与原研药疗效不等的处理，看FDA的科学理性监管 过去一个月FDA做的两件事，显示了其对上市后药品监管的科学理性。 一是8月31日发布的《使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）支持药品和生物品监管决策的考量因素》定稿指南，首次提出，在紧急使用授权（EUA）情...

FDA的指南为用EUA下的RWE支持新药申报，开了监管松口 FDA 上月发布的《使用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）支持药品和生物品监管决策的考量因素》定稿指南，描述了在特殊情况下靠 RWE 获得首个适应症注册批准的可能性。 RWE一般是在日常临床用药情况下，而不是在IND（Invest...

基于法规要求、社会习惯和竞争优势角度的观察与思考 9月1日，识林登出了一篇关于“岗位知识地图”的资讯，帮助药企和员工有的放矢地补充工作岗位所需的专业知识和技能。当天，美国Lachman咨询公司再次推出其今年早些时候登出的一篇题为“你是否有称职的员工? Are you suitably staff...

医保局和专利局趋多的介入，将会相对地削弱FDA对药业的影响 本周二，美国政府的“老年医保”（Medicare）依《通胀削减法案》宣布，将于2024年开启对首批10种常用品牌药的价格谈判。这10个药品占“老年医保”年给付总额1000亿美元的20%。这只是开始。2027年和2028年，每年将增加15个药...

生物药奈西立肽和创新药企Scios的沉浮及其多重视角 奈西立肽（Nesiritide）是体内产生、但可用重组DNA技术合成、含32个氨基酸的B型利钠肽，非蛋白质，无固定结构，但有明确的改进心肺功能的作用。2001年，美国FDA批准其用于治疗急性失代偿性充血性心力衰竭，商品名是Natrecor，申报企业...

法官警告司法部律师：讲事实，而不是宣扬 FDA 永远正确的言论 这周三，位于美国新奥尔良市的联邦第五上诉法院裁决，美国FDA在过去七年中不当地扩大了广泛使用的堕胎药mifepristone（米非司酮）的使用范围。法院依据的理由之一是FDA未充分考虑药品的安全性问题。白宫强烈反对法院的裁...

为保护对芝麻过敏人群的食品选择，却导致他们失去选择食品的机会 不知为啥，这年头食物过敏的人越来越多了。2004年，美国就立法要求生产牛奶、鸡蛋、鱼、虾贝类、坚果、花生、小麦和大豆等8类食品的企业，必须在产品标签中说明是否含有这些过敏原。 今年1月，FDA又将芝麻列入了需要...

FDA是否允许未经批准的药品进口，关键看生产设施是否已在FDA注册 这是一件发生在过去十多年间，但国内报道不多的事件，即著名的“Cook vs FDA诉讼案例”。了解此案例有助于理解美国FDA药品质量监管的一些关键概念，包括：设施注册、GMP、进口禁令、适应症、药品短缺及其应对策略等，...

斑蝥素（cantharidin）的疗效、毒性和趣用 一周前，美国FDA批准了首例治疗传染性软疣的新药Ycanth，其活性成分是斑蝥素（cantharidin），是美国宾夕法尼亚州Verrica制药公司的产品。该病是病毒性皮肤感染，痛痒，传染性强，多发生在 10 岁以下的儿童。批准的用药范围是2岁以上的儿童...

达必妥（Dupilumab）的临床研究，为慢阻肺药物的开发，树立了典范 三天前，美国《新英格兰医学杂志》发表了题为“达必妥治疗基于嗜酸性粒细胞计数的伴有2型炎症的慢阻肺，Dupilumab for COPD with Type 2 Inflammation Indicated by Eosinophil Counts”的研究型文章。研究结...

用专业实证的方法来堵美国政府医保限价政策的漏洞 计划经济下的政府医保做起事来名正言顺、大刀阔斧。在美国则不然。虽然政府为支持利国利民的仿制药发展，颁布仿制药法已长达39年，但由于品牌药企业的百般阻挠，仿制药仍面临种种困难。其一就是法律禁止政府医保（Medicare）与品牌药企...

内容涵盖FDA的监管政策、操作程序、组织结构、手册、备忘录和流程图 美国法律要求FDA必须向公众披露其监管政策、操作程序、组织结构图、手册、备忘录和流程图等，通过监管的透明性来保障监管的公平性和科学性。这些披露的信息应采用内部受控文件的形式。即有关这些披露信息的文件，不是...

FDA发布直接面向患者宣传药品疗效的指南 这周二，美国FDA发布了题为“在直接面向消费者 (DTC) 的促销标签和广告中呈现定量功效和风险信息，Presenting Quantitative Efficacy and Risk Information in Direct-to-Consumer (DTC) Promotional Labeling and Advertisement...

与回国创业的海归聊起来，笔者常问：“回来前你在国外大药企工作。这些大药企有无数像你一样能干的人，充足的研究经费，多年来积累的数据资料库，与患者、医生医院、FDA和学术界根深蒂固的关系，全球范围内数不尽的行业交流机会等，但研发新药难似登天。回来后，上述资源都远不如从前，为...

袁隆平的杂交水稻，让人们吃饱吃好，造福全人类 据联合国数据，我国人均寿命建国时是43岁，2021年是73岁。此长足进步，固然离不开我国医药卫生的发展，但营养充足也是功不可没。吃饱吃好应是健康长寿的基础。 这周四，比尔·盖茨先生在清华全球健康药物研发中心演讲中盛赞袁隆平先生...

美国修订《药品法》，明确新药化合物是否新的判定准则 三周前，在美国华盛顿举行的食品药品法协会（FDLI）的年度大会上，FDA药品审评和研究中心（CDER）的资深法规律师Nisha Shah介绍了过去几年中对《药品法》的几项修订。其中之一是如何判断新药可否获得专利过期后5年的专营期。具体...

人工智能时代的新爱因斯坦质量能量公式 最近在一个物理领域的微信群上看到一条讨论人工智能（AI）作用的帖子，甚是令人起敬，深刻地揭示了AI的神威。现拿来与大家分享。 为帮助理解，先简要介绍物理学中的一个重要的公式： E = MC2 其中，E是能量，M是质量，C是光速。这是...

美国的药品短缺本质上是经济政策问题，到解决问题的时候了？ 一周前，美国纽约时报头版头条文章，以“药品短缺问题接近历史新高 – 导致限供”为标题，报道了从治疗铅中毒、肿瘤化疗、心脏搭桥手术用药，到多种抗生素，美国市场面临着数百种药品的短缺，其中多数是仿制药注射剂。由于...