指南建议的数据质量把控，不是形式上的，而是功能上的 这周四，美国FDA发布了“真实世界数据：评估电子病历和医保数据以支持药品和生物制品的监管决策”的定稿指南。其标题长（Real-World Data Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data to Support Regulatory ...

既要鼓励企业及时以正视听，又要防范企业借题发挥 两周前，FDA发布的“解决有关医疗器械和处方药的错误信息”的指南，显示了FDA监管医药产品疗效的双重用心，既要允许企业及时以正视听，又要防范企业借题发挥。 我国企业鲜有在美国直接营销药品，所以大家通常对标签监管关注不多。其实...

做好最坏情况的准备，紧跟最高标准，变被动迎合为自发自觉 这周二，识林介绍了日本药监局（PMDA）在泰国和美国开设办事处的举措，读后颇有感想。 十年前，笔者曾问时任日本药监局国际合作司司长Toshiyoshi Tominaga博士：“为何日本药监局要为东南亚国家的药监局办免费培训班”。他...

AI在文档处理方面的长处易见，在量化建模方面的作用难说 两周前，国家药监局印发了《药品监管人工智能典型应用场景清单》（以下简称《清单》），列出了15个具有引领示范性、发展潜力、针对工作痛点、需求迫切的监管应用场景。 去年，美国FDA发布的两个“AI讨论文件”：《人工智能和...

最高法院收回了政府专业行政部门对法律中模糊点的解释权 这周五，美国最高法院推翻了过去40年一直沿用的Chevron准则，即：当法律的意思不明了时，依从行政部门的解释。虽然官司事关国家海洋渔业局收费的合法性，但该项裁决对FDA有深远的影响。原则上，任何政府专业行政部门都不再“天经...

对所犯错误具体、深入的记录及生动的讲述，是避免未来犯错的有效做法 6月8日，美国《新英格兰杂志》刊登了一篇题为“有罪（Guilty）”的议论性文章，详述了其初始行医时，因所受培训不够，诊断上有误，导致有罪的强奸犯，被法院判为无罪。作者Monique Tello医学博士，是哈佛大学附属医...

这关系到企业希望展现什么样的理念和价值观念的品牌塑造问题 6月4日，FDA挂网了今年1月给我国一家著名药企的483表。随后，网上传企业方面表示：此次检查涉及一个地区的一处制剂生产场地，目前的制剂出口未受影响，检查结果与企业在美国的新药上市申报无关联。至今，企业的官网上还查不...

监管者与患者的交流沟通，不应只是单向的、居高临下的 早年看一部美国电影时，注意到一位高傲的英国绅士在吩咐佣人做事时问：我说清楚了吗？（Did I make myself clear？）而不是问：你听明白了吗？（Do you understand？）两种问法很不同。前者是自我为中心，只关心自己是否讲清...

对生似药可替换性的质疑，越来越与科学和实证背道而驰了 BioDrugs杂志今年3月23日发表了H. Cohen和 W. Bodenmueller的学术文章，综述了2022-2023年间发表的有关生似药可替换性的临床研究科学文献，以及欧盟和美国药监局的相关表态。文章的结论是：从科学上讲，生似药的替换已经是...

从业者的专业认知水平和责任心，有可能影响对外交流能力和效果 经常听到人们用“干货满满”这样的词来赞扬会议报告和培训课程。用此词的目的不难理解，是想说言之有物、有具体案例、不是泛泛的。但都是干货就一定好吗？ 一场关于药物研究的会议报告，给出了最新、最全面的III期临床...

为患者写用药信息，应围绕着患者的切身愿望而不是临床诊治写 新药是疗效新的药，比从前的药更有效，副作用更小，服用更方便，等等。对患者来说，新药可以是如上所说，也可以是其未曾用过的药。无论是哪种情况，患者或其家人都可能想了解新药的疗效好在哪？差在哪？是否应该用？是否值得...

短期内FDA对我国药物进入美国，应不会作难，但长期看难说 一个月前的今天，美国FDA局长Robert Califf医学博士在美国众议院监督委员会接受了长达4个多小时的质询。质询涉及多个主题，包含中国进口药物对美国的影响。当然，国会质询难免有政治闹剧的成分在，尤其是在大选年。但Califf局...

通过探究监管科学的理论基础，反而解决了重要的实际监管问题 这周四，美国《Journal of Pharmaceutical Innovation药物创新杂志》发表了一篇北京大学研究团队、题为A Dynamic Model for GMP Compliance and Regulatory Science（GMP合规与监管科学的动力学模型）的文章。这...

原研药、可替换及普通生似药的法律、商务和科学名分 上期的周末杂谈提到FDA向国会提交的修法建议中，有一条是“所有批准的生物类似药（简称生似药）都自动具有可替换性”。这周三，FDA发布了修订《生物类似药宣传标签和广告活动问答指南》，告知药业在原研药、可替换生似药和普通生似药...

产品创新、量化方法、先进技术、仿创竞争、及供应链安保 英文有句话“Put money where your mouth is”，直译为“说到哪，钱就花到哪”，俗译是“说到做到，付诸行动”。FDA有钱就可雇人（因无编制限制），就可做事。FDA每年向国会报预算，国会批预算。FDA的报告不仅要说明钱的用...

发现“上帝粒子”的Peter Higgs先生，及“两弹一星”元勋彭桓武先生 在说多做少、说大做小、要多给少、热衷自我宣传、互相吹捧的科学时代，这周一去世的苏格兰理论物理学家Peter Higgs是个例外，他享年94岁。曾因发现对宇宙构成理论起关键作用的“上帝粒子”，而获得2013年的诺贝尔物...

经过15年的努力，注射用头孢比罗酯钠终于迎来了FDA批准 这周三，瑞士制药公司Basilea的第五代头孢菌素 — 注射用头孢比罗酯钠500毫克（商品名：Zevtera），历经15年的执着，终于获得了美国FDA对三种适应症的批准：患有急性细菌性皮肤和皮肤结构感染的成人、患有金黄色葡萄球菌菌血症...

治疗ALS药的确认性试验失败，为FDA的灵活审批做法蒙上了阴影 3月8日，美国Amylyx 制药公司宣布其治疗ALS（肌萎缩侧索硬化症）药 Relyvrio的确认性临床试验失败。这个药很特殊，它是2022年9月，FDA根据一项II期临床试验结果，给予的上市批准。请注意，这是完全批准（full approval）...

由此产生了对生物产品上市申请BLA中“L”的新理解 FDA的GMP监管，是针对产品而不是企业的。不存在企业GMP合规，只能说企业某产品的生产是GMP合规。FDA批准产品上市是对其安全、有效和质量的认可。对质量的认可，包括认为企业在实际生产中靠GMP合规来满足产品申报中有关成分、工艺、检...

药品监管的松紧，要与药品的使用联系起来看 处方药和非处方药（OTC），哪个监管得更严？对这个问题的回答，几天前，对笔者来说是显而易见的：当然是处方药严了。新药上市后多年，经过或不经过仿制药阶段，当其安全性和有效性得到了充分确认后，经企业申请和FDA批准，才能成为OTC药。而且O...