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德国新数据收集法规开始实施，上市后证据生成将影响定...
2020.08.20
德国药品定价和报销机构德国联邦联合委员会（G-BA）首次利用新法律授权要求公司为其产品提供上市后证据。诺华/Avexis 公司的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药 Zolgensma 成为首个在新法下提供上市后证据的产品，公司将必须收集有关不同的 SMA 治疗方法如何起效的数据。
各公司已...
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【周末杂谈】孤儿药审批与“霸王监管”
2020.08.02
从法院对肌无力综合症案件的裁决，看FDA是如何“强词夺理”地保护公众利益。
FDA推崇科学和理性监管。但当一家企业刻意钻法律的漏洞，为己利而损害公众健康，FDA还可以采用“魔高一尺，道高一丈”，貌似强词夺理的办法来保护公众利益。企业不服，可将FDA告上法院。告状总是为具体事项。...
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瑞德西韦欧盟获批在即，定价模型修订基准价格有所提高
2020.06.27
吉利德（Gilead Sciences, Inc.）公司的瑞德西韦已在欧盟获得有条件上市许可建议，预计将在下周正式获得批准。根据许可建议，瑞德西韦用于 12 岁以上新冠（COVID-19）重症患者，并且仅限于在可以对患者进行密切监视的医疗机构中使用。上市后，吉利德需在规定时间限内提交最终报...
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注射用药瓶中乾坤：减少浪费还是保障安全？
2020.05.11
【编者按】许多高成本注射用药是包装在一次性药瓶中，并且需要按患者体重计算给药剂量，这就导致在用药过程中很难做到药物全部输给患者点滴不剩，通常会在抽取给患者的用药剂量后仍有剩余。这些剩余的药从标准操作规程上只能丢弃，不能再留到下次或合并用到别的患者身上。很多药品（尤其...
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ICER公布瑞德西韦两种定价模型，一疗程10美元或4500美...
2020.05.05
- 模型根据两种不同的定价模式估算价格：“成本回收”方法和传统成本效益分析
- 定价估算基于初步数据，随着更多数据的发布以及临床使用的发展以包括早期治疗，定价估算将定期更新；模型还将用于为将来出现的治疗药物提供定价估算
- 瑞德西韦 10 天疗程的初步成本回收价格估...
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制药商因同款药获批将FDA告上法庭 - 从免费到37万...
2019.06.25
故事的发展变得越来越有意思了。大家是否还记得我们之前曾报道过一个年价 37 万美元的孤儿药？Catalyst 公司的 Firdapse，FDA 于去年 11 月批准的首个用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物。FDA 的批准引发了一场风暴，在那之前，患者可以通过同情使用计划从一家小型家...
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研究显示脊髓型肌萎缩治疗药价超所值？
2019.03.18
根据一项最新分析显示，两种旨在治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）的药品必须制定比制造商期望定价低得多的价格才能被认为是具有成本效益的。这一分析可能会加剧对新疗法成本的持续辩论，尤其是对于那些针对高度选择患者群体的治疗产品。SMA 是一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体...
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从免费到 37 万美元的孤儿药故事后续：参议员质询与...
2019.02.25
不久前我们曾发文报道了一则怪事，FDA 批准了一个新药，却使得市场上原本治疗相同疾病免费的药物直升到每年 37 万美元【刚发生的孤儿药定价奇闻：从免费到年价37万美元】。这个新药就是 Catalyst 公司的 Firdapse，FDA 批准的首个用于治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合症（LEMS）的药。自 ...
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澳大利亚政府采用丙肝药品预约订购模式节约大量资金
2019.02.22
澳大利亚的丙肝治疗药品预约订购模式（Netflix 模式）预计将使患者成本降低约 85%。近期在《新英格兰医学杂志》上发表的一篇文章分析了澳大利亚政府于 2015 年通过谈判达成的一项协议：在 5 年内花费约 7.66 亿美元以换取供应商提供无限量的丙型肝炎（HCV）直接作用的抗病毒药物...
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2019 美国仿制药年会简报
2019.02.11
2019 年美国普享药协会（AAM，原仿制药协会）年会于 2 月 5 日至 6 日在新奥尔良召开，此次的年会主题为“Access!”，聚焦仿制药可及性。下面我们从对会议内容的简报中看看有哪些热点讨论，以及这些讨论对于我国药业有着怎样的参考价值。
会议第一天的议程涉及仿制药和生物类似...
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药品也能预约订购：美国地方政府采购丙肝药新模式
2019.01.30
美国路易斯安那州于今年1月10日宣布，该州将成为第一个采用Netflix模式支付昂贵的丙肝治疗方法的州，这可能会大幅增加可以治愈肝损伤疾病的人数。这种付费模式不再针对每个处方单独支付，而是类似于消费者每月支付费用来播放无限制的电视节目和电影的Netflix模式。传统上，制药商能从政府...
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基因疗法与常规治疗的成本效益分析，孰优孰劣？
2018.12.25
根据一项初步分析，两个治疗脊髓性肌萎缩（SMA）（一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体运动）的新药可能是有获益的，但似乎定价太高而不被认为具有成本效益。Biogen 的 Spinraza 于 2016 年作为 SMA 首个也是唯一一个改善疾病的治疗药物获得 FDA 批准。但其治疗第一...
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仿制药“卡特尔”涉嫌串谋操纵300多种药品价格
2018.12.19
调查人员表示，已经将调查范围扩大到包括300种药和16家公司。康涅狄格州助理检查长Joseph Nielsen指出“很可能是美国历史上最大的卡特尔。”到目前为止，Heritage制药公司的两名前高管就此认罪，现在正与调查人员合作。调查波及的仿制药企业，包括像Teva和Mylan这样的大牌仿制药企业。
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两支售价数百美元的 EpiPen 仅值 24 美元？
2018.11.21
一支 EpiPen 真正价值几何？根据一项基于成本效益基准的分析1 表明，一盒两支装用于抗过敏的肾上腺素自动注射器 EpiPen 的价值仅为每年 24 美元。
这篇发表在 JAMA Network Open 上的研究使用模拟模型，通过假设 EpiPen 与类似药械组合产品可以使花生过敏的死亡风险降低 1...
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无法获得报销，高价 CAR-T 疗法何以为继？
2018.11.17
【编者按】CAR-T 等基因治疗药物的面世的确振奋人心，但医院在实际使用中也面临着无法绕开的问题：成本。患者希望紧紧抓住这一线治愈的希望，而支付方目前尚不能拿出有效的报销方案。报销问题同时也可能会对这类药物未来的研发产生消极影响。
在 11 月 14 日哈佛医学院举行的个...
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基于价值的药品定价
2018.11.10
新药的定价，关系到企业研发的积极性，关系到患者对新药的可支付性。
今年6月，来自纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心的Anna Kaltenboeck和Peter B. Bach在《美国医学会杂志》（JAMA）上发表了一篇题为《基于价值的药品定价：主题与变革》1 的观点性文章（viewpoint），主要...
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药业高管将大幅抬高药价视为“道德要求”
2018.09.19
一名药业高管为他做出的将一种抗生素混合物的价格提高到每瓶两千多美元的决定辩护，认为“以最高价格销售产品是一种道德要求”。
根据 Elsevier 的 Gold Standard 药品数据库，上个月，位于美国密苏里州的一家小型制药公司 Nostrum Laboratories 一瓶呋喃妥因的价格从 474.75 美...
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诺华 CAR-T 首次进入英国医保
2018.09.09
英国国家医疗保健体系（NHS）已于 9 月 5 日与诺华就 Kymriah（tisagenlecleucel）达成保险覆盖协议，这标志着欧洲国家首次同意为 CAR-T 疗法提供资金。
诺华在于 8 月 27 日成为首批获得突破性 CAR-T 疗法欧盟上市许可的两家公司之一后不到十天的时间就达成这项协议，成为 NHS ...
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英国政府医保体系拒绝覆盖 Gilead 的 CAR-T 疗法
2018.09.06
英国药品成本效益监管机构国家卫生与临床优化研究所（NICE）于 8 月 28 日建议不要在国家医疗保健体系（NHS）内覆盖对 Gilead 公司的 CAR-T 基因治疗药物 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的使用。
之前一天 Yescarta 刚刚获得欧盟上市许可，用于治疗成人患者的两种侵...
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美国 FDA 拟制定进口政策降低药价
2018.08.30
美国特朗普政府高级官员于 8 月 20 日表示，一个备受争议的 FDA 工作组已经开始讨论如何从其他国家进口药品，以作为降低美国患者价格的一种方法。药品定价高级顾问 Dan Best 在接受记者电话采访时表示，“该工作组已经启动并正在制定其行动计划。随着更多信息的出现，我们将向市...
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