通过知识管理，促进知识的创造和分享 一位大药厂的质量负责人曾在一次小型内部讨论会上自豪地称：‘我管质量20多年了，从没报废过一批产品’。在场的笔者，毫不怀疑他说的是实话，也坚信他认为这是质量管得好的标志，但不确定他是否知道药品生产的质量水平远达不到 6西格玛，即每百万...

识林迎来一位实习的AI小助手。Ta没几天就饱读识林积累十余年的法规指南、解读文献，有问有答来者不拒，引经据典头头是道，似乎什么事也难不倒ta了 。 然而，今天ta迎来了几位严肃而严格的面试官... 识林向导@贰雯：“你呀很聪明，但有时也很笨！不过确实，你是新人，我也该...

美国联邦卫生技术监管机构于 12 月 13 日发布新最终规定，要求软件供应商披露人工智能（AI）工具的训练、开发和测试方式，以保护患者免受有关此类工具的护理偏见和有害决定的影响。 这些新规旨在为新一代 AI 模型设置护栏，使其在美国各地的医院和诊所得到快速采用。这些工具旨在...

美国 FDA 于 12 月 12 日宣布成立一个专门针对遗传代谢疾病治疗的新专家委员会 —— 遗传代谢疾病专家委员会（GeMDAC）。 遗传代谢疾病是破坏个体新陈代谢的病症，新陈代谢是负责将食物转化为能量并消除体内毒素的化学过程。当遗传缺陷导致蛋白质或酶缺失或有缺陷，干扰某些重...

国际药品监管机构联盟（ICMRA）于 12 月 8 日发布更新，正在与 ICH、国际药品监管机构计划（IPRP）和药品检查合作计划（PIC/S）协调努力建立数据基础设施来支持全球监管药品质量知识管理（PQKM）能力，以最终实现高质量药品的更好供应。 更新详述了各组织计划在 PQKM 领域开展...

欧洲药品管理局（EMA）于 12 月 12 日发布了第一版欧盟关键药物清单，其中包含 200 多种被认为对整个欧盟医疗保健系统至关重要的人用药原料药，应优先考虑这些药物的供应连续性，避免短缺。 EMA 表示，此清单是支持欧盟确保供应安全和防止关键药品短缺的重要工具，是对 10 月...

【监管综合】 12.07【FDA】指南定稿 药品供应链安全法案要求的某些处方药的确证系统 【注册、审评、审批】 12.08【FDA】FDA 首次批准治疗镰状细胞病患者的基因疗法 【创新研发与临床】 【GxP 与检查】 12.05【FDA】Untitled Letter 美国 Novartis Pharmaceuticals C...

最近细胞治疗产品企业的 CMC 和 GMP 问题可能给药企带来了深刻的教训。识林分享一篇今年 9 月份给企业会员发送的分析文章，希望大家能够吸取经验教训，早做准备。 另外，还可参考识林去年发布的 FDA 对细胞和基因治疗产品的检查和常见缺陷统计以及最近 FDA 因 CGMP 问题向诺华 C...

美国 FDA 于 12 月 12 日发布了题为“先进制造技术认定计划”的指南草案，针对那些希望在药物开发中使用先进制造技术（AMT）以缩短和改善美国供应链的制药公司。 AMT 可以被定义为一种尚未在小分子药物或生物制剂的制药过程中使用的“新颖”技术，旨在提高流程效率。FDA 鼓励使...

根据美国临床与经济评价研究所（ICER）于 12 月 11 日发表的一份题为“不受支持的涨价报告”分析报告显示，在 2022 年期间，制药商在没有任何新临床证据证明价格上涨合理性的情况下大幅提高了 8 种广泛使用的药物的价格，导致美国患者和医疗保险公司去年额外花费了 12.7 亿美元。 ...

美国国会众议院两党议员代表正在寻求通过新立法来促进儿科药物开发，立法将优先考虑将儿科患者纳入新药试验。 由加州民主党众议员 Anna Eshoo 和德州共和党众议员 Michael McCaul 牵头的《2023 儿科药物创新法案》将收紧药物开发的要求，以将儿科人群纳入进来。 具体来说，法...

【创新与临床研究】 12.7，【CDE】关于公开征求《脑膜炎球菌疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【CMC与仿制药】 12.7，【药典会】新增多篇标准草案的公示 【注册与审评】 12.7，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第七十七批）》（征...

美国 FDA 于 12 月 8 日批准了两种治疗镰状细胞病（SCD）的基因疗法，包括 Bluebird Bio 的 Lyfgenia 和 Vertex 药业的 Casgevy，其中 Casgevy 是 FDA 批准的首个使用 CRISPR/Cas9 技术的疗法。 在镰状细胞病中，突变导致血红蛋白分子粘在一起并使血细胞扭曲成新...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，如果 FDA 希望其罕见病治疗“曲速行动”（Operation Warp Speed）能够取得成功，那么 FDA 还需要增加数十名审评员。 今年 9 月份 FDA 启动了名为“支持推进罕见疾病治疗临床试验”（START）的罕见病试点...

从两药品的撤市，费解FDA的药品获益和风险权衡 药品获批上市不易，众所周知。获批药品撤市也难，但有此经历的企业不多。这一上一下，反映了药品监管对患者获益和风险的权衡，是药品监管的核心考量。近几个月，FDA 在两起药品撤市案件上的做法，为了解 FDA 对获益和风险的权衡，提供...

下列岗位更新，收录近期相关法规指南和知识内容。岗位知识地图入口 新的岗位地图正在绘制中，大家也可提出需求，反馈意见和建议。 相关阅读：【识林新模块】“岗位知识地图”试运行：岗位工作做到哪，识林知识学到哪 无菌制剂QA 原料药QA 中国化学药创新药注册 ...

— 主题词，是识林针对制药行业的关键概念，基于大量资料的综合分析，从定义、工作流程、法规指南、文献案例等多个维度梳理的系统知识纲要。截至目前，识林【主题词库】已上线超过1000个主题词，还在陆续增补当中。 — 从主题词入手，也是使用识林的最佳方式之一。主题词的系统性、...

在官方法规指南之外，识林或原创、或整理了大量对比解读、案例解析等内容，作为识林用户的参考资料，提供更多视角，且与岗位实务联系更为紧密。 这类资料，全部收录在专门为此开发的“对比解读案例解析”数据库内，通过“业务标签”和“知识标签”的交叉索引，用户可迅速查阅学习本岗...

欧盟、WHO和PIC/S分别于2022年8月，2022年12月和2023年8月陆续发布了GMP无菌附录的最终稿。对于这三个版本的无菌附录，识林以PIC/S版本为基础进行了对比并以花脸稿的形式呈现。 三个版本实质内容基本一致，其中欧盟版本相比于PIC/S 版本，几乎无差异（仅一两处同义词替换）；而WHO版...

美国 FDA 于 12 月 7 日在《联邦公报》上发布通告，撤销对环丙沙星 100mg 片剂的批准，因为目前的证据表明，大肠杆菌（E.coli）对低浓度环丙沙星的耐药性增加，使其对于治疗急性单纯性膀胱炎不再有效。 从历史角度看，1987 年 10 月 22 日，FDA 批准了 CIPRO（盐酸环丙沙星）口...