美国 FDA 局长 Robert Califf 于 1 月 31 日在更强 FDA 联盟主办的研讨会上表示，正在采取“系统性”努力改革专家委员会会议，并重申他认为大多数会议没有必要进行投票。 这项工作由 FDA 首席科学家、新任命的副局长 Namandjé Bumpus 领导。但 Califf 在会上并未提...

美国 FDA 的 Janet Woodcock于 1 月 31 日正式退休，为她在 FDA 38 年的非凡职业生涯画上句号。她被称为全球最有权力和影响力的药品监管者。 她自1986年加入 FDA，几乎担任过 FDA 的所有主要领导职位：首席副局长、代理局长、药品审评和研究中心（CDER）主任、新药办...

渤健（Biogen）于 1 月 31 日表示，将放弃对阿尔茨海默病药物 Aduhelm 的所有权，发明 Aduhelm 的瑞士公司 Neurimmune 将重新获得该药的全部权权利。渤健还将终止一项关于 Aduhelm 的正在进行的临床试验，该试验旨在证明该药对早期阿尔茨海默病患者的获益。 渤健首席执行官 Christop...

美国 FDA 于 1 月 29 日发布了《嵌合抗原受体（CAR）T 细胞产品的研发考量》定稿指南，提供了有关化学、生产和控制（CMC）、药理学和毒理学以及肿瘤适应症（包括血液恶性肿瘤和实体瘤）临床研究设计的 CAR-T 细胞具体建议。 指南中注明了针对自体或同种异体 CAR-T 细胞产...

美国 FDA 于 1 月 29 日发布了《包含人类基因组编辑的人类基因治疗产品》定稿指南，为申办人开发包含人类体细胞基因组编辑（GE）的人类基因治疗产品提供了建议。 具体而言，指南提供了有关应在研究性新药（IND）申请中提供的评价研究性 GE 产品安全性和质量的信息的建议，包括...

【监管综合】 01.26【FDA】指南草案 进行远程监管评估 - 问答 【注册、审评、审批】 【创新研发与临床】 01.28【EMA】关于修订乙型肝炎治疗药品临床评价指南的概念性文件 01.23【EMA】抗癌药临床评价指南 【GxP 与检查】 01.29【EMA】GMP 附录1问答更新 【...

美国 FDA 仿制药办公室（OGD）研究和标准办公室（ORS）定量方法和建模处处长赵亮博士在 1 月 18 日的 FDA 小企业援助（SBIA）研讨会上介绍了新模型集成证据（MIE）试点。 MIE 试点于 2023 年 10 月 1 日启动，旨在促进仿制药开发者和 FDA 之间加强的科学交流，尤其注...

美国 FDA 于 1 月 29 日许可波士顿初创公司 Ascidian Therapeutics 关于其“重写 RNA”疗法 ACDN-01 的研究性新药（IND）申请，该疗法用于大约三分之二导致遗传性视力丧失（Stargardt 病）的基因错误。ACDN-01 是美国首个进入临床阶段的 RNA 外显子编辑疗法，也是唯一一个针对 ...

【创新与临床开发】 1.24，【CDE】关于发布《放射性治疗药物非临床研究技术指导原则》的通告（2024年第9号） 【CMC与仿制药】 1.24，【NMPA】关于发布仿制药参比制剂目录（第七十五批）的通告（2024年第6号） 【注册与审评审批】 1.23，【CDE】关于境外生产药品证明文件...

美国 FDA 于 1 月 26 日发布了新修订的“进行远程监管评估 — 问答”指南草案，介绍了 FDA 如何使用自愿和强制性远程监管评估来更好地了解制药商的生产情况并帮助支持审批决策。 该指南草案最初于 2022 年 7 月发布，虽然 FDA 明确表示远程监管评估（RRA）不是检查，但 F...

美国 FDA 于 1 月 24 日发布了两篇针对仿制药申请人的定稿指南，旨在简化上市前审评和批准程序。两篇指南分别是“RLD 标签修订后修订 ANDA 标签”和“ANDA 申报 — 暂时批准 ANDA 的最终批准增补和请求”。 FDA 表示，这两篇指南是在其药品竞争行动计划（DCAP）下发布的...

不顾FDA的反对，联邦索赔法院受理威胁FDA审评根基的案子 2008年FDA开始严惩印度药企Ranbaxy的造假行为，当时负责此案的FDA官员就曾私下抱怨：‘Ranbaxy的律师太凶，不把我们看在眼里’，一副受欺负的态度。这话有些重，也许是不把他所在的GMP处，而不是FDA看在眼里。但即使如此，也够可...

中外法规指南浩如烟海，为帮助用户跨越语言关，加深理解，识林将努力为识林企业用户提供法规指南翻译，并尽我们所能确保质量。 专业水平所限，差错难免，也希望企业用户在阅读学习的同时，在页面评论区提问、纠偏，企业用户还可联系我们提出法规翻译需求。 此外，识林还推出“双...

会议是医药产业学习的关键途径之一。会议数量太多，质量参差不齐，若没有实时更新提醒的平台，经常会错过一个好会，或者在一个缺乏知识内容的会议中耽误时间，无处吐槽。 识林会议日历，专门搜集国内外有专业声誉和影响力的会议日程，梳理详细信息和原始链接，并提供评分和评价功能，...

2024年1月19日，Flatiron Health的Emily H. Castellanos等在《JCO Clinical Cancer Informatics》发表题为Raising the Bar for Real-World Data in Oncology Approaches to Quality Across Multiple Dimensions的文章，描述了数据的质量维度在管理肿瘤学电子健康记录（electronic ...

FDA即将发布平台技术认定计划（Platform technology designation program）的指南，澄清业界对该计划的许多疑问，并正式确立现有的平台技术获批途径。业界对FDA的指南寄予厚望，希望它能解答一些问题，比如需要多少产品才能认定为平台技术，这个计划是否必要，以及提交什么样的文件材料...

2023年11月，FDA 药品质量办公室改组的消息，引发业界对于药品质量的思考，FDA内部对药品审批与质量因素的考量是如此多向和综合的话，FDA对企业的要求也就可想而知了。经与FDA质量办公室相关负责人核实，在综合考量新药审批时，质量审评部门的意见，凭借其越来越强的科学队伍，正在获得越...

EMA于1月16日更新了“Quality of medicines questions and answers Part 2 ”（药品质量问答：第二部分）页面，发布了一系列Q&A，并提供了一张决策树流程图。其内容是对1998年一篇相关指南的详尽的解释和说明，比仅有一页的原指南还要长。 旧指南的新Q&A：强调与明确 早在2...

美国 FDA 于 2024 年 1 月 8 日发布了其 2023 年度 FDA 新药审批总结报告，其中的附录 B 列出了获批新药获得的认定及是否在首轮审评获批。从表格中能看出，绝大多数新药都有 1-5 项认定（首创、孤儿药、快速通道、突破性治疗、优先审评、加速批准），在 FDA 资源倾斜下...

美国 FDA 已通知诺华、吉利德、百时美施贵宝和强生公司在六种 CAR-T 治疗药的标签上添加黑框警告，指出继发性癌症风险。 FDA 在去年 11 月份公布正在调查 CAR-T 治疗后发生 T 细胞恶性肿瘤的严重风险时，在 CAR-T 领域引起了轰动。继发性癌症是许多抗癌治疗中已知但...