识林

10月15日，英国MHRA联合国家医疗服务系统（NHS）以及健康技术评估（HTA）机构——国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布新闻稿，新版创新许可与准入路径（Innovative Licensing and Access Pathway，ILAP）迎来首批研究用药品。三种潜在疗法获得“创新凭证”（Innovation Passports...

英国药品和健康产品管理局（MHRA）于11月2日发布政策文件，提出将构建一套前瞻性监管框架，以应对罕见病药物开发中的特殊挑战。该框架旨在覆盖从早期科学沟通、适应性许可流程到上市后监测的全生命周期管理，以及全过程的患者参与。 基于化学小分子建立的传统监管路径是当今业界的“...

欧洲药品质量管理局（EDQM）于11月5日发布了一份指南文件《获得CEP/变更批准的分步流程》，梳理了申请欧洲药典适用性证书（CEP）以及变更审批的分步流程。 该文件简明扼要但却非常贴心。据负责CEP申请的识林向导分享，文件中的内容对于行业老手来说比较熟悉，但对于刚接触CEP申报的...

IPEM 2025年会“AI与药业（III）— 有多少人工，就有多少智能”专题论坛，于11月8日在北京大学工学院新奥工学大楼举行。AI主题已是IPEM年会上的第三次深入探讨，继续聚焦行业需求，探索其在医药领域的应用。逾百位IPEM师生与行业专家，围绕AI在制药领域的实际应用展开讨论。 力学与...

【CMC药学研究】 本周 BE 指南： 【注册与变更】 11.5，【EDQM】获得 CEP / 变更批准的分步流程 11.6，【FDA】如何准备预指定申请（Pre-RFD） 【生产质量】 本周 483和警告信 【CMC药学研究】 本周 BE 指南： 【FDA】BE 指南 新增32篇...

自11月2日前主任George Tidmarsh遭停职后辞职，FDA药品审评与研究中心（CDER）主任职位处于空缺状态，至今未任命正式或代理主任。 11月7日，FDA首席副局长Sara Brenner向全体员工发送邮件，宣布启动“竞争性遴选（competitive search）”，要求有意者直接向她的邮箱投递简历。美国卫...

11月6日，FDA公布了第二批“局长国家优先审评券”（Commissioner's National Priority Voucher，CNPV）入选名单，6个药物覆盖了从癌症到罕见病的多个治疗领域，但与第一轮入选的9个药品类似，大多曾获批上市。与此同时，CNPV的发起者FDA局长Marty Makary不断利用FDA监管职权介入药...

【早期开发与临床】 11.4，【CDE】关于公开征求《新生儿/低龄儿剂量推断技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知） 11.7，【CDE】关于公开征求《化学仿制药透皮和局部给药系统黏附性和刺激性/致敏性评估的临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【CMC与仿制药】 1...

CRL与传统药品GMP监管概念OAI、WL和IA的一些异同 近年来，完全回应函（CRL，Complete Response Letter）渐渐成为美国FDA药品GMP监管的重要工具，引发药业的普遍关注。过去两个月里，药品生产质量领域两个最大的国际协会PDA和ISPE在分别召开的重要年度会议上，都重点讨论了CRL。 老总...

GMP是药品生产管理和质量控制的基本要求，在我国申请加入PIC/S的背景下，GMP法规和GMP检查都要与国际接轨，区分GMP是国内标准还是国外标准的界限将越来越模糊，实践中诸多问题也不断凸显，例如：在GMP执行层面，不同国家有什么具体要求的差异？行业里有哪些讨论？在GMP培训层面，企业该如何...

2025年11月5日至7日，药品检查合作计划（PIC/S）在中国香港特别行政区举办年度研讨会，由香港卫生署与香港药剂业及毒药管理局（PPBHK）联合承办。会议主题为“先进制药技术中的监管考量”，聚焦人工智能（AI）、床旁制造（PoC Manufacturing）与连续制造（Continuous Manufacturing）...

在《2024财年GDUFA科学与研究报告》中，FDA利用内部资源和外部合作，在九大领域开展了超过70项研究课题，涵盖当前仿制药研发、审评以及监管科学的重大课题，旨在全面促进仿制药产品开发和可及。 如今的仿制药开发已不同以往，在质量和成本的双重压力下，我国仿制药企业有必要迎头赶上...

2025年10月27日-29日，AAM（美国普享药协会）GRx+Biosims会议在美国马里兰州贝塞斯达举行。Lachman事务所资深仿制药政策顾问Bob Pollock参与会议，重点关注仿制药申报、审评缺陷以及检查和警告信等议题。即使美国政府停摆（10月1日开始，已是美国史上最长）、裁员导致士气低迷以及其...

EMA于10月23日发布了《关于人用药安全性试验中的非人灵长类动物及3R原则实施的机会的思考性文件》，旨在反思非人灵长类动物（NHP）在人用药非临床安全性评估中的当前使用情况，以及减少或避免使用NHP的当前和未来机会。 该文件首先介绍了NHP在安全性试验中的背景和监管框架，强调欧盟...

EMA于10月24日发布《关于噬菌体治疗药品质量方面的指南》草案，征求意见截至2026年4月30日。此前EMA曾于2023年12月发布同主题的概念性文件。 该指南旨在明确噬菌体治疗药品上市许可申请中CTD Q系列文件的监管期望（可视为CMC指南），涵盖噬菌体活性物质和制剂在药学研究、生产、物料...

在9月份FDA举办的细胞与基因治疗（CGT）行业咨询会上，众多药企呼吁FDA提供更多关于“平台认定”路径的指导，并提出“主文件”构想。 赛诺菲（Sanofi）全球RA负责人Valeria Winslow称公司视平台技术为细胞与基因疗法（CGT）未来的核心，现有经验表明，经过充分表征的平台能够显著加...

FDA CBER的研究人员在9月发表综述文章《AAV 基因治疗的免疫反应中性别差异是否会影响安全性和有效性？现有认知的综述》，系统探讨了性别差异对腺相关病毒（AAV）基因治疗免疫原性的潜在影响。 截至2024年底，FDA已批准7款AAV基因疗法。尽管AAV载体在基因治疗中展现出巨大潜力，其免...

FDA药品审评与研究中心（CDER）主任George Tidmarsh于周五（当地时间10月31日）遭FDA停职后，于周日（当地时间11月2日）辞职并被FDA接受。 以下内容主要编译自《纽约时报》，结合多家外媒信息，尽量以时间顺序编排以完整呈现目前已知信息，供识林读者参考。不代表识林观点。 FDA...

【早期开发与临床】 10.29，【FDA】证明与参照药生物相似性的科学考量：关于评估疗效比对研究的必要性的最新建议 10.29，【EU】欧盟临床研究指南相关：第一部分和第二部分评估期间发现的常见问题的建议文件 10.30，【EU】欧盟临床研究指南相关：临床试验中的辅助性药品 10....

2025年10月，美国注射剂协会（PDA）时隔14年更新了第22号技术报告：Process Simulation for Aseptically Filled Products（暂译《无菌灌装产品的工艺模拟》），本次更新整合了行业专家和监管机构关于PIC/S-欧盟（EU）无菌附录及无菌工艺模拟试验（Aseptic Process Simulation，A...