首页 > 资讯 > 美卫生部审查 FDA 加速审批计划，针对三个问题批准

出自识林

2025-01-16

美国卫生部（HHS）监察长办公室（Office of Inspector General，OIG）于 1 月 14 日发布了一份报告，对 FDA 备受争议的加速审批途径进行评估，指出 FDA 在药品加速审批过程中存在问题的三个案例。

这份报告旨在确定 FDA 对渤健（Biogen）阿尔茨海默病药物 Aduhelm 的有争议的批准是异常还是常态。FDA 不顾专家咨询委员会的反对，加速批准了该药。这引发了国会、医学界和研究界对 FDA 批准该药的判断以及加速审批途径的担忧。

OIG 的报告表明 Aduhelm 更像是一个异常，因为调查人员在 24 种加速审批药品样本中仅发现了三个问题案例。但 OIG 的社会科学分析师 Ivan Troy 指出，即使是一次失误也会对患者产生负面影响。

Troy 表示，“我们的调查发现，Aduhelm 批准过程中的问题似乎并不常见。但由于这些有争议的批准可能产生的影响，FDA 应该有更好地防护措施和更高的透明度。”

加速审批计划旨在加快患者获得治疗危及生命疾病的药物。FDA 根据显示合理可能的临床获益的结果予以批准，要求企业进行上市后试验以确证临床获益。但 FDA 难以强制要求企业开展上市后试验，从而使得没有疗效证据的药物能够继续在市场上销售多年。1992 年至 2023 年间，FDA 通过加速审批途径批准了 307 个产品。

OIG审查了 FDA 对 24 个药的加速审批情况，最终发现其中三个药的审批流程存在问题：aducanumab（渤健的阿尔茨海默病药物）、eteplirsen（Sarepta 的杜氏肌营养不良症药物）和 HPC（Covis Pharma Group 的降低早产风险药物）。对于这三个产品，识林均做过相关报道。

渤健于 2024 年 1 月将 aducanumab（品牌名：Aduhelm）撤出市场，FDA 于 2023 年 4 月撤回了 HPC（品牌名：Makena）的批准。Eteplirsen（品牌名：Exondys 51）在 2016 年获得有争议的批准后仍在市场上。八年后，确证性试验尚未完成。生物制品审评与研究中心主任 Peter Marks 不顾工作人员的反对，在 2024 年 6 月加速批准 Sarepta 生产的另一杜氏肌营养不良症药物。

尽管审评人员和专家会委员会表示反对，FDA 还是批准了这三个药。报告指出，在 Aduhelm 和 Exondys 51 的案例中，FDA 考虑了制药商未包含在其原始数据分析计划中的分析。这偏离了加速审批的推荐做法，当制药商在收集数据后更改其研究问题时，分析很容易出现偏差。

报告指出，FDA的行政档案缺少 FDA 与渤健之间有关 Aduhelm 审批流程的会议。针对该药物的争议引发了国会调查，并立法赋予 FDA 权力，要求制药商在药品获批前开始确证性试验。法律还要求 FDA 成立加速审批委员会，以确保该途径的适当使用。FDA 各中心的高级领导均在该委员会任职。

OIG 建议 FDA 更明确地定义何时让加速审批委员会参与有争议的审批。例如，当 FDA 的审评小组无法达成一致意见、专家咨询委员会提出重大关切、或制药商基于偏离既定计划的数据分析寻求批准时，让委员会参与进来。OIG 还建议在药品审批管理文件中更好地记录 FDA 与制药公司会面过程。

FDA 同意第二项建议，但不同意第一项建议。FDA 表示，要求加速审批委员会评估特定药品申请效率低下。“如果中心主任作为委员会的一部分评估药物申请，那么在申办人对 FDA 的撤市决定提出上诉的情况下，该中心主任将无法充当局长的指定人。FDA 表示，它同意让中心领导层而不是加速审批委员会就某些加速审批申请提供建议。”

识林-椒

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