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Makary 的 FDA 一周年，其2026目标是力保美国领先
出自识林
Makary 的 FDA 一周年，其2026目标是力保美国领先
2026-03-30
在FDA局长Martin Makary履新一周年之际，FDA拒绝了美国媒体PinkSheet对Makary进行就职周年专访的请求，称时间安排不可行。但Makary还是以书面形式回应了有关其第一年工作及第二年优先事项的提问（见文末）。
自2025年3月28日宣誓就任FDA局长以来，Makary推动了一系列药品审评与监管改革。以下根据FDA公开信息，按时间顺序梳理其就任首年的主要事件。识林报道已覆盖其中多数，读者可点击超链接了解更多。
初期机构调整与裁员压力（2025年3月—4月）
2025年3月28日，Martin Makary宣誓就任FDA局长 。同日，生物制品审评与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）主任Peter Marks在压力下辞职 。
4月1日，FDA启动针对约3500名员工的裁员计划（reduction-in-force） 。Makary在书面回复中再次重申，此次机构重组虽提高了人力资源与信息技术部门的效率，但并未裁减任何科学审评人员。
4月10日，FDA发布逐步取消动物试验要求的路线图 ，这是Makary的首个政策行动。4月17日，Makary在接受采访时首次提出“合理机制”（plausible mechanism）路径设想。4月29日，Makary向《内部医学》（Inside Medicine）透露已叫停一项拟合并全部产品审评中心的重大重组计划 。
关键政策发布与人事变动（2025年5月—9月）
5月6日，Makary任命Vinay Prasad为CBER主任，并宣布拟扩大境外突击检查范围 。5月8日，FDA宣布将于6月份在内部全面推广人工智能（AI）工具 。5月20日，Makary与Prasad共同宣布新的新冠疫苗 审评框架。
6月2日，FDA发布内部人工智能工具Elsa 。6月5日，FDA召开首次制药与生物技术企业首席执行官沟通会。
6月10日，Makary与Prasad联名在《美国医学会杂志》（JAMA）发文，第一次全面而系统地阐述自己的“施政纲领” ，关键词是“加速新疗法上市”、“AI”、“大数据”和“经济毒性”。6月17日，局长国家优先审评券（CNPV）试点项目正式公布 。
7月21日，George Tidmarsh被任命 为药品审评与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）主任。7月29日，Prasad被免去CBER主任职务，但于8月8日重返FDA 。
8月7日，FDA宣布启动一项名为“预先确认”（PreCheck）的计划 ，旨在促进药企“回流”在美国本土建厂。
9月4日，FDA开始公开未获批准产品的完全回应函 。9月9日，FDA宣布严厉打击 虚假及误导性药品广告。
政策深化与新一轮领导层更迭（2025年10月—2026年3月）
10月1日，美国政府开始新一轮停摆 。10月22日，FDA计划合并所有医疗产品及临床研究 检查职能，其中一大举措是培养“通才型”检查员 。10月29日，Makary推动FDA发布指南，取消生物类似药的疗效比对研究要求 。
11月2日，CDER主任Tidmarsh因丑闻和争议仓促离职 。11月11日，肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence，OCE）主任Richard Pazdur在最初拒绝后，同意接手CDER主任。11月12日，Makary和Prasad联名在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表关于“合理机制”路径的文章 ；同日，联邦政府停摆结束。
12月2日，上任不到3周，CDER主任Pazdur宣布退休 ，其后称自己并非自愿。12月3日，在前局长们猛烈抨击Prasad关于新冠疫苗安全性的轻率观点时，疫苗怀疑论者Tracy Beth Høeg被任命为代理CDER主任 。
12月9日，首个CNPV项目批准用于美国抗生素公司（US Antibiotics）的Augmentin XR（阿莫西林克拉维酸钾缓释片）境内生产。12月11日，Makary出席诺华（Novartis）在北卡罗来纳州新建生产基地的奠基仪式，显示FDA在药企“回流”美国方面取得标志性进展。
进入2026年，2月17日，在各方压力之下（据报道可能包括白宫） ，Makary提出，针对Moderna新型季节性流感疫苗申请被Prasad拒绝审评一事，可通过上市后承诺解决争议。
2月19日，Makary和Prasad联名在NEJM发文 ，宣告终结此前两项充分且良好对照试验“教条”，默认一项试验即可支持批准。2月23日，FDA发布“合理机制”路径的指南草案 。
3月6日，疫苗拒审和罕见病药物 拒批引发的喧嚣声中，FDA宣布Prasad将于4月底离职 。3月20日，FDA宣布将于6月就CNPV项目召开公开会议，此前离职的Tidmarsh和Pazdur均对此计划持有异议。
局长自评最大成就是“提速”和“减负”，2026首要目标是确保“美国领先”
在发给PinkSheet的书面回复中，Makary谈及其首年主要成绩和第二年（2026）优先事项。为读者更全面理解，现将原文翻译如下：
问：除食品领域外，您在FDA任职期间最大的成就是什么？
答：我们实施了数十项重大改革，以更快为患者带来更多治愈手段和有意义的治疗方案，并推动FDA现代化。通过CNPV试点项目，我们已取得初步成果——部分癌症药物在短短44天内即获批准（编者按：指宗艾替尼一线适应症），这是FDA史上最高效的审评之一。这些药物疗效显著，甚至可使临终关怀患者转危为安。如果发现某种疗法有潜力显著改善美国民众的生活，我们就有道德责任迅速行动。
我也感谢FDA工作人员协助推动从两项关键性试验减为一项、用新方法替代不必要的动物试验，并为罕见病创建了新的灵活性。我特别感谢Vinay Prasad博士为FDA建立了新的“合理机制”框架，该框架对超罕见疾病患者具有重大意义。我也希望我们对生物类似药监管的重大改革能为普通美国民众释放出更低成本药物的新市场——这是特朗普总统的一项重大优先事项。
问：您上任第一年遇到的最大挑战是什么？您是如何克服这些挑战的？
答：我羡慕那些无需在上任伊始就面临重大机构重组的前任局长们。这很困难。虽然人力资源和信息技术部门的重组带来了效率提升，但评估和修复其他受影响的领域仍需大量工作。尽管重组中没有科学审评人员被裁员，但我大部分时间都用于确保FDA的科学家和检查员拥有完成工作所需的一切。
此外，FDA亟需现代化。例如，我们有六个储存旧申报资料的仓库，目前正在进行数字化，并将节省下来的数百万美元用于投资我们的科学团队。我们拥有一位出色的首席人工智能官及其团队，他们为科学审评人员提供了强大的人工智能工具，使他们能够轻松浏览超过10万页的申报资料，并在数秒内完成以往需要数天才能完成的工作。借助不断改进的人工智能工具和更好的基础设施，我们的科学家可以将更多时间投入科学工作，减少在繁琐事务上的耗费。
问：就任局长后，您对FDA有哪些此前不了解并感到意外的情况？
答：这里的自助餐厅食物比约翰·霍普金斯医院（编者按：Makary曾任该院教授和医师）的还要好。而且每周两次的农贸市场活动让我很期待与员工共进午餐。
我还发现，这份工作最大的好处之一是能够看到处于研发管线中的卓越疗法。例如，一些可能对1型糖尿病、部分胃肠道癌（我曾治疗过此类疾病）以及肌萎缩侧索硬化（ALS）具有革命性潜力的疗法。
问：在您任期的第二年，针对药品和生物制品 的优先事项有哪些？
答：一个高度优先的事项是改革IND 和I期临床试验流程（编者按：Makary已在多个场合强调此类改革 ），使其更高效，并在全球范围内更具竞争力。FDA可以在加速早期研究方面发挥关键作用——无论是直接还是间接。美国生物科技产业的未来取决于此。
我还希望看到更多处方药转为非处方药 ，建立更高效的检查流程，并全面实施我们近几个月推出的改革措施。我希望看到美国制药公司蓬勃发展，希望在美国开展业务的公司蓬勃发展，从而为美国民众带来更多治愈手段和有意义的治疗方案。
识林-实木
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