美国 FDA 于 5 月 31 日宣布，其旨在加速罕见病治疗药开发的试点计划已选定了首批参与者，选定的参与者能够从 FDA 工作人员那里获得频繁的建议和加强的沟通，以解决具体项目开发问题。 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 曾将该试点计划称为罕见病的“曲速行动（Op...

普享药协会（Association for Accessible Medicines，AAM）希望美国 FDA 进一步澄清对生物利用度（BA）和生物等效性（BE）研究申办人的期望，同时还希望 FDA 在场地设施通过 FDA 检查的情况下免除五年的留样要求。 FDA 于今年 3 月发布了“BA 和 BE 试验样品的处理和保...

美国 Summit Therapeutics 公司与我国康方生物合作的抗癌药依沃西单抗（ivonescimab）于 5 月 31 日公布了其在我国开展的 3 期非小细胞肺癌（NSCLC）临床试验中击败了默沙东的重磅药物 Keytruda（帕博利珠单抗）。这是首次有药物在最大的癌症杀手和最大的市场中胜过 Keytruda。 S...

美国生物制药公司 Structure Therapeutics 于 6 月 3 日宣布，其口服 GLP-1 药物在两项小型研究中可减轻体重。 在一项为期 12 周招募了 64 人的 2a 期研究中，每日服用胶囊剂型的药丸可使根据安慰剂调整后的体重减轻 6.2%。在另一项为期 12 周招募了 54 人的药代动力学研...

上周国内药政导读 【创新与临床】 5.30，【CDE】关于发布《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》的通告（2024年第25号） 5.31，【CDE】关于公开征求《抗肿瘤药物临床试验中 SUSAR 分析与处理技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【CMC药学研究】...

美国 FDA 肿瘤学负责人最近在公开会议上再次重申，FDA 不希望制药商仅拿在一个国家开展的临床试验数据申请批准，而是希望看到企业在世界多个国家开展的研究，会上重点关注的单一国家试验就是在中国的临床试验。 FDA 肿瘤卓越中心（OCE）Richard Pazdur 于 5 月 31 日在美国肿瘤学...

美国 FDA 计划今年发布一份关于使用人工智能/机器学习（AI/ML）支持药物开发的指南草案。FDA 药品审评和研究中心（CDER）医疗政策办公室（OMP）政策分析副主任 Tala Fakhouri 在最近举行的行业监管教育（REdI）会议上表示，指南将参考 FDA 审评包含 AI/ML 元素的申报文件的经...

对生似药可替换性的质疑，越来越与科学和实证背道而驰了 BioDrugs杂志今年3月23日发表了H. Cohen和 W. Bodenmueller的学术文章，综述了2022-2023年间发表的有关生似药可替换性的临床研究科学文献，以及欧盟和美国药监局的相关表态。文章的结论是：从科学上讲，生似药的替换已经是...

识林社区是面向所有识林用户的互动交流平台。在这里，识林用户提出问题，同时也解答问题，并参与讨论。大家期待的答案，不是一句道听途说，也不仅是“经验之谈”，而且越重要越复杂的问题，往往并无拿来即用的答案。 优质答案，应兼具“依据”、“思考”和“建议”。读者不仅可以有所...

美国 FDA 近日在网站上发布了“药品审评与研究中心（CDER）药品质量职能需要了解的 10 件事”一文，以简洁易懂的语言介绍了有关 CDER 药品质量职能的十大重点事项。下面我们一起来看看。 药品质量使患者确信下一剂药品安全、有效且在需要时可及。当 CDER 收到待批准的处方药申请时...

美国卫生与公共服务部（HHS）批准了 FDA 提出的机构改革方案，其中包括联合人用食品计划和改革现场运营以专注于检查。 机构改革计划已筹备一年多，计划于 2024 年 10 月 1 日生效。FDA 在《联邦公报》上公布了最终的改组方案。FDA 局长 Robert Califf 在一份声明中表示“这是...

最近发表的一项主要基于欧洲数据的文献综述1评估了患者从一种生物类似药转换为另一种生物类似药的情况，揭示了证实生物类似药与生物类似药之间转换安全性和有效性的新数据。 生物类似药现在被广泛接受为免疫介导疾病和肿瘤学等领域参照生物制品的替代品。截至 2023 年 12 月，欧盟已...

美国 FDA 于 5 月 28 日发布了题为“药物研发平台技术认定计划”的指南草案，详细说明了其计划如何实施平台技术认定计划（platform technology designation program），澄清业界对该计划的许多疑问。药品申办人可以使用平台技术通过标准化的生产或制造工艺生产多种药品或生物制品...

【监管综合】 05.24 【ICH】M12 药物相互作用研究 05.24 【ICH】M12 指南：药物相互作用研究 - 问答 05.24 【ICH】M14 使用真实世界数据进行药品安全性评估的药物流行病学研究的计划、设计和分析的一般原则 【注册、审评、审批】 【研发与临床】 05.23 【...

ICH 于 5 月 21 日发布了 M12《药物相互作用研究》第4阶段定稿指南，提供建议以促进在治疗产品开发过程中设计、执行和解释酶或转运蛋白介导的体外和临床药物相互作用（DDI）研究的一致方法。 该指南定稿了 ICH 于 2022 年 7 月发布的第 2 阶段草案版本。随定稿指南一起发...

根据 Fierce Pharma 最新发布的《2023 全球销售额排名前 20 的药物》报告，随着 2023 年出现重大专利到期、减肥药兴起以及其它新动态，2023 年销售额前 20 的药物排名出现不少惊喜。 默沙东的肿瘤药王 Keytruda（可瑞达，帕博利珠单抗）跃居榜首。该 PD-L1 抑制剂拥有 3...

美国 FDA 专家会于 5 月 24 日投票决定不推荐诺和诺德针对 1 型糖尿病患者每周注射一次的胰岛素 icodec。 诺和诺德将 icodec 宣传为每日胰岛素剂量的更方便替代品，包括其自己的产品 Tresiba。但专家会成员以 74 的投票结果认为，icodec 对 1 型糖尿病患者的获益并没...

美国国立卫生研究院（NIH）的一项新研究表明，长期使用滑石粉与患卵巢癌的风险增加之间存在关联。 这项研究结果为超过 53,000 名美国女性对强生公司提起伤害诉讼的索赔提供了充足的证据。大多数针对强生的未决案件已合并到新泽西州的集体诉讼中，该诉讼计划于今年 12 月开庭审理。...

上周国内药政导读 【创新与临床】 5.20，【CDE】中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年） 【CMC药学研究】 5.26，【药典会】新增药包材质量控制指导等标准公示 【审评与注册】 5.20，【CDR】关于《处方药转换为非处方药申请范围指导原则（征求意见稿）》上网公开...

美国两党正着手对药品专利进行改革，阻止制药公司扩大对产品细微修改的专利，以期帮助降低高昂的药价。5 月 21 日参议院司法委员会听证会传达了一条信息：解决专利改革问题的一种方法是加强美国 FDA 与美国专利商标局（USPTO）之间就橙皮书中列出专利进行协调。 委员会主席 Dick Du...