作为生物研究合规监测的一部分，美国 FDA 准备对那些未能向 ClinicalTrials.gov 网站提交临床试验数据的企业罚款。 9 月 20 日发布的新指南草案Civil Money Penalties Relating to the ClinicalTrials.gov Data Bank概述了 FDA 强制执行在 ClinicalTrials.gov 网...

（译自 FDA Voice “https//blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2018/08/fdas-comprehensive-effort-to-advance-new-innovations-initiatives-to-modernize-for-innovation/ FDA's Comprehensive Effort to Advance New Innovations Initiatives to Modernize for I...

为确保新药在获得上市批准后能正常起效，美国 FDA 会定期要求制药企业开展上市后研究。但最近发表在《英国医学杂志》（BMJ）上的一篇分析1 发现，及时跟进和基本信息的缺乏令人不安。具体而言，四分之一的研究从未公开发布。同时，上市后要求的信息往往很少，FDA 对上市后要求的描述中...

ICH药物警戒指导原则实施研讨会 精华分享 2018年1月25日总局关于适用国际人用药品注册技术协调会二级指导原则的公告（2018年第10号）中明确：自2018年5月1日起，药物临床研究期间报告严重且非预期的药品不良反应适用《E2A：临床安全数据的管理：快速报告的定义和标准》《M...

3月21日，BMC Medicine期刊发表的一项新研究结果，使基于疾病替代标志物的获批药品治疗效果程度评估中的潜在问题受到关注。 这项研究由耶鲁大学、埃克塞特大学医学院和波士顿贝斯 - 伊斯雷尔女执事医疗中心外科部的研究人员撰写，比较“基于替代标志物支持美国FDA批准新药的关...

【编者按】淹没在新药临床数据公开的积极声响中，是仿制药完全回应函（CRL, complete response letters）公开方面的却步。现任 FDA 局长曾是公布 CRL 的积极倡导者【FDA 再提公开 ANDA 缺陷信 2017/09/15】，但看来不再是了。他现在的说法是由于公布 CRL 会给带来“行政负...

自美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 于 2017 年 5 月上任以来，这是 FDA 忙碌的一年，他领导 FDA 制定了一个雄心勃勃的日程计划，处理从处方阿片类药物成瘾、烟草使用到可疑干细胞诊所的所有事情。 2018 年没有任何放松的迹象。FDA 在 Gottlieb 领导下的许多宣言将在新的...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示 FDA 将在制定基因治疗文件时发布一套针对具体疾病的指南。 Gottlieb 于12 月 7 日在美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会举行的有关 FDA《21 世纪医药法案》实施的听证会上表示，首个基因治疗指南将重点关注血友病。“我们打算为...

美国 FDA 正在聚焦于罕见儿科疾病药物研发的新方法，其中多家公司可以在同一临床试验中测试多个候选产品。 FDA 于 12 月 7 日发布指南草案《儿科罕见疾病 — 以戈谢病为模型的药物研发合作方法》，讨论了多臂多公司试验的关键特点，以证明在戈谢病 I 型治疗初期儿科患者中的...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 表示目前的临床试验体系扼杀了创新，呼吁整合医疗保健和试验过程。她将目前的体系描述为“破碎的”，因为其不鼓励新药研发，但承认在体系现代化实现之前可能需要很长时间。 Woodcock 于 9 月 20 日在美国国家科学、...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 称肿瘤药申办人使用的阶段联合研究或“无缝试验（seamless trials）”表明该方法可以在癌症药物研发领域之外得到更广泛的应用。Gottlieb 于 9 月 11 日在监管事务专家协会监管融合会议上的演讲指出，无缝试验是 FDA 降低临床阶段药物研发成本的...

8 月 15 日发表在美国医学会杂志（JAMA）上的两篇论文以及由前美国 FDA 局长 Robert Califf 为这两篇文章撰写的评论都提到了加速进入市场的没有充分初步证据证明其有效的新药和医疗器械的风险和临床试验设计问题。 1. Naci H, Smalley KR, Kesselheim AS. Characteristics of Pre...

根据美国和欧盟监管机构的共同提案，儿童罕见疾病药品开发商应考虑在多公司、多产品研究中测试产品的可能性。这项提案于 7 月 3 日发布，旨在促进罕见儿科疾病药品的开发，这一领域可以参加试验的患者量非常少。 FDA 和 EMA 表示，药品申办人还应更好地利用外推临床资料。他们应...

美国 FDA 继续推动临床试验设计方面的创新，并在新英格兰医学杂志（NEJM）上发表关于主方案（master protocols）的述评《研究多种治疗药物、多种疾病或两者皆有的主方案（Master Protocols to Study Multiple Therapies, Multiple Diseases, or Both）》，强调了 FDA 对使...

你知道一些药品对男性和女性的影响不同吗？例如，女性通常仅需要男性所服用睡眠药品Ambien（唑吡坦）的一半剂量。种族和族裔也有不同影响。一类通常用于治疗高血压的药品 — 血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂，已经显示在非裔美国人患者中比在白人患者中的疗效更差。 以上仅是为什么需...

继三名癌症患者于今年月在Juno Therapeutics公司免疫治疗药物嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）JCAR015实验性治疗中死亡后，11月23日，同一临床试验又致两名患者死亡。 今年7月，在三名患者因脑水肿死亡后， FDA已经暂停其临床研究，禁止招募新的患者入组。但Juno公司坚持认为问题不在...

美国收紧对临床试验透明度的规定 — 临床试验不论成功与否，都要求研究者完全披露 根据美国卫生与人类服务部（HHS）和国立卫生研究院（NIH）于9月16日发布的规定，令人失望的临床试验结果将不再能够遮遮掩掩、羞于示人。 各界期待已久的HHS对临床试验披露法律的这一修改，首次...

印度中央药品标准控制组织（CDSCO）于8月2日宣布放宽两项临床试验要求，使得在印度开展临床试验变得更加容易。 CDSCO、卫生服务总局以及卫生和家庭福利部发布，印度药品管理总长G.N.Singh签署的两份联合通告显示，印度将不再阻止临床研究者同时开展三个以上试验，另外，印度将修订其...

-从成人数据外推儿科数据，以促进儿科用药的发展 欧洲药品管理局（EMA）已经发布了《儿科药物开发中安全性和有效性的数据外推》意见稿（Reflection paper on extrapolation of efficacy and safety in paediatric medicine development），列出了成人临床数据外推到儿科的...

11月10日印度中央药品标准控制组织（CDSCO）发布四条通告以期帮助推进在印度的临床研究。新通告的发布正值印度医医药研究近年来持续下降之际。2015年前4个月CDSCO共批准19个试验，同比2014年前5个月批准76个试验，2013年同期批准24个试验。 学术研究 Requirement of permission for con...