美国 FDA 于 12 月 5 日发布了题为“加速审批 — 严重疾病的加快计划”的指南草案，以反映最新立法对加速审批计划的更改。 根据《2023 年综合拨款法案》（Consolidated Appropriations Act of 2023，CAA），国会要求对 FDA 的加速审批计划进行修改，赋予 FDA 新权力来...

美国的加速批准近年来饱受争议，加速批准（Accelerated Approval，AA）为无数病患尽早获得重大突破药物的治疗带来福音，却同时也带来了不少无效的疗法，造成了支付方的压力。今年4月，杨森科学事务部Benedict 等人撰写文章“Life Years Gained From the FDA Accelerated Approval Progr...

1992年，FDA提出基于可合理预测临床获益的替代终点的加速批准路径，用于批准治疗严重或危及生命疾病的药品。类似加速批准，我国药品监督管理局在2020年也设立了附条件批准程序。有研究表明，中美在审批抗肿瘤药物上的时滞已经大大缩短。不过在加快临床急需药品上市的同时，美国FDA加速批准...

美国参议院一名议员指责安进（Amgen）公司“将利润置于患者之上”，因为安进决定继续销售一款昂贵抗癌药的高剂量版本，而不是价格较低且对患者毒性较小的低剂量药物。 这款药物名为 Lumakras，用于治疗非小细胞肺癌，三年前获得加速批准。当时，FDA 要求安进开展一项确证性试验来确认...

美国 FDA 生物制品审评和研究中心（CBER）计划将为 CRISPR 和基因治疗产品申办人发布几篇关于平台技术和罕见病基因治疗产品加速审批的重要指南。CBER 主任 Peter Marks 在 4 月 23 日由更强 FDA 联盟主办的网络研讨会上提到了上述指南制定计划。 他表示，CRISPR-Case9 ...

根据 4 月 7 日在美国癌症研究协会年会上公布的新发现1，在经过五年多的随访后，通过加速审批途径批准的抗癌药中约半数未能在随后的临床试验中改善患者的生存或生活质量。 这份研究结果于同一天发表在《美国医学会杂志》上。哈佛大学的研究者通过对过去十年加速批准的抗癌药的分析...

再生元（Regeneron）于 3 月 25 日宣布，美国 FDA 已针对 odronextamab 用于治疗经过两次或多次全身治疗的复发/难治性（R/R）滤泡淋巴瘤（FL）和 R/R 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的生物制品许可申请（BLA）发出完全回应函（CRL）。 再生元表示，“唯一的审批问题与...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任，负责基因和细胞疗法的最高官员 Peter Marks 近日在生物制药大会上表示，FDA 批准 Sarepta 的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 Elevidys 的里程碑式决定不应被视为通常性加速审批的例子。 他表示，Elevidys 的决定很特别，“正...

美国 FDA 于 2 月 23 日发布最终决定撤销 Oncopeptides 公司 Pepaxto（美法仑氟苯酰胺）的加速批准，这是 FDA 首次行使更快撤回未兑现承诺的药物的新权力。 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 在撤销 Pepaxto 提案的最终决定信中表示，撤销 Pepaxto...

美国 FDA 于 1 月 29 日发布了《包含人类基因组编辑的人类基因治疗产品》定稿指南，为申办人开发包含人类体细胞基因组编辑（GE）的人类基因治疗产品提供了建议。 具体而言，指南提供了有关应在研究性新药（IND）申请中提供的评价研究性 GE 产品安全性和质量的信息的建议，包括...

在过去几十年中，美国国会授权 FDA 通过孤儿药（orphan）、快速通道（fast track）、加速审批（accelerated approval）、优先审评（priority review）和突破性疗法（breakthrough therapy）等五种特殊认定和审评途径，促进和加快对严重疾病的药物研发，以解决尚未满足的医疗需求。2023...

美国 FDA 肿瘤药专家咨询委员会定于 11 月 16 日召开会议，讨论 Acrotech Biopharma 公司的两个抗癌药未能完成确证性试验的问题。 这两个抗癌药为用于治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）的 Folotyn（普拉曲沙）和 Beleodaq（贝利司他），分别于 2009 年和 2014...

最近医疗卫生政策研究人员撰文呼吁美国 FDA 采取更多措施，加强其抗癌药加速审批计划，包括不再根据无进展生存期或总体缓解终点来批准抗癌药，以及制定自动撤销缺乏临床获益证据的抗癌药的标准。 9 月 14 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇观点文章1 称 FDA 最近关于加速审...

美国 FDA 加速审批计划的新改革将赋予FDA更多权力，要求申办人对药品加速审批下执行确证性研究，并将提高这些研究状态的透明度。 FDA 药品审评和研究中心（CDER）首席副中心主任 Jacqueline Corrigan-Curay 在 5 月份的食品和药品法研究所（FDLI）年会上表示，“食品和药品综合改革...

美国 FDA 于 4 月 25 日通过加速审批路径批准了渤健（Biogen）公司治疗罕见遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药 Qalsody。这是 FDA 首次基于初步证据在加速审批路径下批准用于治疗 ALS 的药物，这些证据也可能加速未来治疗这种致命的神经退行性疾病药物的开发。 Qalsody ...

美国 FDA 于 4 月 6 日发布了对曾被广泛用于预防早产的药物 Makena 加速批准的最终撤销决定，立即生效。 Makena（17 α-己酸羟孕酮，又称 17P）于 12 年前在加速审批途径下获批，用于降低有自然早产史且怀有一个婴儿的女性早产的风险。Makena 加速批准的最终撤销决定由 F...

美国 FDA 肿瘤卓越中心（OCE）于 3 月 24 日发布了题为“支持肿瘤治疗药加速批准的临床试验考量”指南草案，详细说明了肿瘤药开发者如何仅通过一项随机对照试验即可同时满足加速批准和完全批准的要求。 指南草案讨论了临床试验的设计，以及通过及时启动上市后确证研究来改善再加...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于 3 月 20 日表示，FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。 Marks 在肌肉萎缩症协会年会上表示，“我们始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是，在加速审批的情况下，我们不能对我们的批准...

经过 2 年多的缠斗，Covis 药业终于同意撤销其有争议的早产预防药 Makena，至此，这一加速批准药物的艰难撤销之旅似乎可以宣告落幕，但最终究竟以何方式收场还需等待 FDA 的最终裁定。 Makena（17 α-己酸羟孕酮，又称 17P）于 2011 年 2 月在加速审批路径下获批，FDA 当...

最近发表在《药物治疗》（Pharmacotherapy）上的一篇新的分析文章1表明，美国 FDA 加速批准的药物中超 10% 不符合 FDA 2019 年发布的关于加速审批药品标签的指南要求。研究人员指出，缺乏标签透明度会影响处方习惯，呼吁 FDA 通过与制药商开会、发警告信和处以罚款来确保标签合规。 ...