从特殊案例看，啥样的新药“批准”不算“批准” 优先审评券是FDA颁发的一种鼓励创新的凭证。例如，成功获批治疗儿童罕见病新药的企业可获奖励一张优先审评券，可将未来不符合优先审评资格的申请转为优先审评，将审评时间从10降至6个月。此券可在企业间买卖，价值可高达数亿美元。 2022年...

识林轻松一刻，意在以漫画形式，展现药企人酸甜苦辣，博得识林读者会心一笑之余，也希望带来些许回味与思索。 识林欢迎读者提供素材，可以是几段对话，也可以是一个故事。有合适的，识林会与您联系，一起优化完善，并由我们的设计师转化为漫画，在识林平台上分享给大家。...

12月初，FDA研究人员在AAPS期刊上发表了一篇题为《人用药申请和生产检查中观察到的药品冻干与控制策略的最新趋势》（Recent trends in pharmaceutical freeze-drying and control strategies observed in human drug applications and manufacturing inspections）的文献，系统...

FDA生物制品审评与研究中心（CBER）合规与生物制品质量办公室主任Melissa Mendoza在12月初的食品药品法研究所（FDLI）会上指出，生物制品申办者若希望避免收到完全回应函（CRL）导致拒批，必须确保其生产设施在提交上市申请时已准备好接受FDA的许可前检查（pre-license inspection，PL...

11月28日，ICH发布了《E22患者偏好研究的一般考虑》（暂译）征求意见稿，旨在为药物开发中患者偏好研究（PPS）的规划、设计、实施、分析和报告提供框架性技术建议。 我国CDE发布于2023年7月的《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》中提及患者偏好信息（patient pref...

11月28日，ICH发布了一份概念性文件，正式启动新指南《E23：关于使用真实世界证据（RWE）支持监管决策的考虑，重点关注药品有效性》（暂译）的制定，旨在解决当前全球范围内在真实世界数据（RWD）与RWE的定义、元数据规范及评估原则方面存在的差异与挑战。 ICH首先要解决的问题是定义...

FDA近期公布了多份新一轮《处方药用户费用法案》（PDUFA VIII）授权谈判会议纪要，内容体现出PDUFA VIII可能引入的变化。 现行PDUFA VII将于2027年9月30日到期，尽管看似还有时日，但PDUFA VIII注定将由特朗普政府主导，谈判结果将直接决定2027-2032年FDA药品审评的经费来源，左...

FDA生物制品审评和研究中心（CBER）官员在JAMA发表文章《推动CAR T细胞疗法：肿瘤学领域的CAR-T循证试验设计》（Advancing CAR T-Cell Therapy Evidence-Based Trial Design for Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy in Oncology），系统阐述了CAR-T疗法在肿...

【早期开发与临床】 12.1，【EMA】关于修订帕金森病治疗药物临床研究指南的必要性的概念性文件 12.2，【FDA】单克隆抗体：简化的非临床安全性研究 【CMC 药学研究】 12.1，【EMA】附录1：N-亚硝胺的可接受摄入量（更新） 12.3，【PMDA】粪菌移植（FMT）产品在初始...

12月3日，EMA发布了《变更分类问答》重要更新版本。此次修订是自2019年以来规模最大的一次，除问答7.2.11与7.2.15外，其余部分均进行了调整。小至变更情形编号，大至新增问答，均旨在与9月22日发布的欧盟变更指南保持同步。 EMA提供了花脸稿（上面链接可下载），出口欧盟的药企必...

12月3日，欧洲药品质量管理局（EDQM）发布了《关于修订/更新欧洲药典适用性证书的要求的指南》的征求意见稿，旨在更新和明确CEP（欧洲药典适用性证书）持有人在证书生命周期内进行信息变更、证书更新以及持有人转让所需遵循的规程与分类标准。现行版本指南发布于2018年10月，本次更新集...

近期，FDA局长Martin Makary多次公开阐述名为“连续试验”（continuous trial）的改革构想。该构想旨在通过技术手段与监管程序创新，显著缩短药物从研发到获批上市的整体时间。 最新的动向是在12月3日接受STAT采访时，Makary拟进一步降低所有医疗产品的临床要求，将默认单项临床试...

近日，法国国家药品与保健品安全局（ANSM）宣布将于2026年一季度启动一项新型快速临床试验审批流程试点，旨在将国内临床试验的审批时间从当前的31日目标缩短至14日。ANSM指出，此举旨在应对“临床研究领域的激烈国际竞争”，其中试验许可与启动速度被视为“关键战略挑战”。 新快速审...

【早期开发与临床】 12.5，【CDE】关于发布《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（修订版）》的通告（2025年第49号） 【CMC 药学研究】 12.3，【CDE】关于公开征求《化学仿制药药学研究重大缺陷（试行）（征求意见稿）》和《化学仿制药生物等效性研究重大缺陷（试行）（...

孤立地看，新技术确实有助降本增效，算总账就未必了 将AI用于GMP合规，是为了部分地代替人工、降低成本，怎会增加成本？ 先来看看Word的历史。 新技术乍到时，人们常期望由此提高效率，降低成本。1989年，微软苹果版的Word软件可放在一张1.4M的软盘上。此前的文件，要么靠手写、要...

识林“结构化知识库+大语言模型”的AI解决方案已在十多家药企落地，我们正在寻找30岁左右、具有药企生产质量一线经验，面向未来药企质量工作的AI场景落地负责人。 你将把真实业务场景与专业知识连接起来，让AI产品真正解决药企的问题。 这是一个拥抱未来的岗位： 不只是继续做质...

11月28日，FDA发布《医用气体 - 现行生产质量管理规范》的行业指南草案，全面修订并取代2017年的征求意见稿。本次草案的发布标志着FDA对医用气体这一特殊药品类别的监管框架完成了重要更新。 识林数据库显示2003年和2017年版本的医用气体CGMP均为征求意见，一直未定稿。用“花脸稿...

12月3日，在前任CDER主任Pazdur宣布退休（最新消息是FDA安排其退休前回归肿瘤卓越中心）次日，FDA局长Marty Makary任命长期对新冠疫苗持怀疑态度的Tracy Beth Høeg为CDER代理主任。 至此，CDER在今年内已更换至第五位负责人。 Høeg专业背景为运动医学医生和流行病学家，无长期F...

12月2日，FDA发布《单克隆抗体：简化的非临床安全性研究》的草案指南文件，旨在为申办者评估单靶点（单特异性）单克隆抗体（mAb）的长期安全性研究提供新建议，核心在于减少对动物，特别是非人灵长类动物（NHP）的依赖。 根据指南，FDA建议申办者在评估单特异性单克隆抗体的长期安全...

FDA生物制品审评与研究中心（CBER）研究人员在10月发表综述文章《监管审评中的生理药代动力学建模与模拟：美国FDA CBER的经验与观点》，系统总结了2018至2024年间生理药代动力学（PBPK）建模与模拟在生物制品监管审评中的实践与展望，重点分析了PBPK模型在治疗性蛋白、细胞与基因治疗产...