第一批成功的冻存研究是在 1949 年开展的1，此后，许多策略被提出并予以采纳，来促进冻存后细胞功能的快速复苏。但可惜的是，尽管经过数十年的研究并在临床上得到了越来越多的重视，但目前仍没有针对细胞和基因治疗药物（先进治疗产品或 ATMP）协调一致的冻存标准，并且在商业和学术团...

美国 FDA 官员正在考虑如何确保即使在一款新冠疫苗成功获得监管许可后，仍然可以继续进行针对新冠疫苗候选者的随机、安慰剂对照 III 期临床试验。一旦 FDA 批准或紧急使用授权了新冠疫苗，试验受试者的招募可能会变得更加困难，已经入组的受试者可能希望退出试验转而接受已被证明有...

欧洲议会 9 月 18 日以 663 票赞成对 23 票反对，10 票弃权通过了关于如何解决药品短缺问题的决议。议会表示，“欧盟议会议员呼吁欧盟增加对整个欧洲因 COVID-19 卫生危机而加剧的问题的响应，这些问题会对患者健康、安全和持续治疗产生直接负面影响。” 欧洲议会表示，COVID...

国家医保局发布建立医药价格和招采信用评价制度的意见，药审中心就低分子量肝素类仿制药免疫原性基本技术要求、基因治疗产品药学研究与评价征求意见。识林药品数据库总结7、8月FDA和EMA批准的新药和补充申请。欧盟发布大数据指导小组工作计划，欧盟注射剂各论修订稿采纳。FDA公布三封警...

英国药品与医疗保健产品监管机构（MHRA）将于 2021 年 1 月 1 日对创新药启动新的许可路径，包括针对每种产品的“创新药品认定”和新的“目标开发概况”以作为创新药开发的路线图。 新路径设想通过“适应性许可”对新产品进行“有监督的早期使用”。新路径是英国新的综合监管框架...

被动是因为低估了困难，是因为没想到、不愿意想或不敢想 从今日起，美国公司将被禁止为微信提供任何服务，包括微信数据的传输、存储、或微信App的下载和更新。违反者，可被处以20年监禁及1百万美元罚款。这是继对华为产品及供应链的全面限制后，对中国企业的又一严重限制。好在中美关系...

美国 FDA 监管事务办公室（ORA）在疫情期间已经在未现场检查的情况下对数百家药品生产场地的质量做出判断，FDA 助理局长 Elizabeth Miller 在 9 月 16 日 PDA/FDA 联合监管会议上的报告如是表示。 她指出，这为制药企业提供了一定程度的保证，即，在病毒广泛传播时，许多...

上周，我们提到美国 FDA 罕见儿科优先审评券将于 9 月 30 日到期，可能会获得暂时性为期 4 年的延期，但延期法案仍在立法流程中，并列出了自儿科优先审评券确立以来至今的全部优先审评券清单。【罕见儿科优先审评券将获暂时性延期，全部优先审评券情况一览 2020/09/11】 今...

一项针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新的跨国、多中心研究表明，利用真实世界和自然历史数据（RWD/NHD）可以补充，甚至可能取代在将来的 DMD 试验中使用的安慰剂组。 该研究由 CureDuchenne（一个 DMD 患者基金）的协同轨迹分析项目（Collaborative Trajectory Analysis Project，...

最近在美印商会（USAIC）年度生物制品和医疗保健峰会上，业界讨论了一些有趣且存在争议的内容，关于新冠疫情是否为重新考虑药品监管流程提供了机会。 简化试验，加快监管进程 百康（Biocon）公司董事长 Kiran Mazumdar-Shaw 表示，大流行期间美国的曲速行动（Operation Warp Spe...

日本国家癌症中心医院（NCCH）启动了一个新的亚洲试验网络，旨在推动新型肿瘤药的早期临床开发，并作为亚洲地区跨国合作的框架。 NCCH 表示，ATLAS（(Asian clinical TriaLs network for cAncerS）项目的主要目标包括推进企业申办和研究者发起的关键试验、基因组医学，改善药物...

世界卫生组织（WHO）于 9 月 7 日发布了拟议国际病毒参考标准品，用于通过下一代测序技术检测生物产品中的外源病毒。 该拟议基于一个国际研究小组的工作。该研究小组由美国 FDA 生物审评与研究中心的 Arifa Khan 领导，六个国家的八个实验室参加了这项研究，评估了五种参考种...

欧盟于 9 月 14 日发布了大数据指导小组 2020-2021 年工作计划，概述了一些颇具雄心的项目和任务。但由于监管机构将重点放在疫情应对上，因此这些行动的实施可能会被推迟。 欧盟大数据指导小组由欧洲药品管理局（EMA）和欧盟药品机构（HMA）于今年 2 月份成立，旨在帮助实施 EMA...

调查是任何制药商或批发商运营中不可避免的方面；尽管每个公司都在努力建立完善的系统和流程，但无法预测每种潜在的失败模式并且完全预防事件的发生。英国药品与医疗保健产品监管机构（MHRA）最新的一篇https//mhrainspectorate.blog.gov.uk/2020/09/14/a-fresh-look-at-an-old-topi...

今日的资讯介绍了英国 MHRA 总结的检查员在检查中看到的有关根源调查的一些常见问题，并给出了究竟什么样的调查才是好的调查。那么究竟如何才能更好地在调查中确定或排除潜在根本原因？这篇资讯我们来看看如何运用明辨式思维问出正确的问题，抽丝剥茧找到根本原因。 明辨式思维是经...

上周识林更新多份中译指南文件。国家局发布药品专利纠纷早期解决机制征求意见稿，以及新冠中和抗体类药物申报临床药学研究与技术资料试行指南。FDA 发布新冠疫情期间恢复正常药品生产操作的指南文件，公布两封警告信。英国药监局发布脱欧后药物警戒受权人和药物警戒系统主文件的指南。...

美国 FDA 于 9 月 10 日发布《COVID-19 公共卫生紧急事件期间恢复正常的药品和生物制品生产运行》指南，关注疫情下恢复生产，缓解药品短缺并完成隔离批次的质量保证活动。 FDA 在指南中建议，随着 COVID-19 疫情的消退，制药企业在恢复全面 GMP 药品生产运营之时，应优先...

强调外部的法律或行政强制性，还是其内在的功效？ 刺槐：最近对一件困扰我五年的问题有了一点感悟，想与你说说，听听你的想法。 2015年3月，FDA开始着重查中国药企的数据可靠性问题。当时的主要问题之一是QC实验室通过反复试针来达到想要的结果、并掩饰不好的结果。为何这样做不对，...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心主任 Peter Marks 表示，FDA 可能会采用紧急使用授权（EUA）途径许可新冠疫苗，但全面许可通常会有更严格的安全性和有效性标准。 在 9 月 10 日 Duke-Margolis 卫生政策中心关于 COVID-19 疫苗接种的安全和有效性网络会议上，Marks 将这...

在《今日美国》 9 月 10 日发表的一篇观点文章中，八名 FDA 职业领导联合表达了对于 FDA 基于科学的决策过程以及如何实现这一过程的承诺。他们在文中做出了这样的保证：科学将决定他们的决策。承诺文章的最后，作者们说承诺只代表他们个人，不代表FDA、卫生部和政府。也就是说，...