根据一项初步分析，两个治疗脊髓性肌萎缩（SMA）（一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体运动）的新药可能是有获益的，但似乎定价太高而不被认为具有成本效益。Biogen 的 Spinraza 于 2016 年作为 SMA 首个也是唯一一个改善疾病的治疗药物获得 FDA 批准。但其治疗第一...

EDQM在今年9月份推出了新版变更指南“Guideline on requirements for revision/renewal of Certificates of Suitability to the European Pharmacopeia Monographs”（PA/PH/CEP (04) 2, 7R corr），指南中列出了几种不能作为现有CEP的变更而需要作为独立CEP进行新...

【NMPA】关于发布个例药品不良反应收集和报告指导原则的通告（12.22） 国家药品监督管理局发布《个例药品不良反应收集和报告指导原则》，规范持有人药品上市后不良反应监测与报告工作，落实持有人直接报告药品不良反应主体责任，遵循国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则相关规定...

美最高法院在涉及默沙东公司骨质疏松症药物福善美(Fosamax)案件中的判决，可能会对大型制药公司产生连锁反应。今年 7 月识林曾报道过此事【制药商是否能避免因 FDA 拒绝标签修订而导致的产品责任诉讼】。 今年6月美国最高法院同意听取默沙东公司在长达数年的福善美(Fosamax，通...

美国 FDA 正在计划制定观察性研究是否能提供真实世界证据（RWE）支持就药品有效性监管做出决定的指南；近日公布的 RWE 框架报告pdf，涵盖了有关回顾性研究的关键问题，并反映出 FDA 对透明度问题的担忧。这份框架报告，对使用观察性研究支持已获批药品宣称的新功效持谨慎态度。 该...

美国参议员 Elizabeth Warren 日前宣布将发布一份被称为《平价药品制造法案》的新提案1。提案将建立一个药品生产办公室，该办公室将被要求在第一年生产至少 15 种不同的仿制药，这些药品都应该是经办公室确认存在市场失效的药品。Warren 坚称这是政府试图修复系统而不是取而代之。这...

调查人员表示，已经将调查范围扩大到包括300种药和16家公司。康涅狄格州助理检查长Joseph Nielsen指出“很可能是美国历史上最大的卡特尔。”到目前为止，Heritage制药公司的两名前高管就此认罪，现在正与调查人员合作。调查波及的仿制药企业，包括像Teva和Mylan这样的大牌仿制药企业。 ...

11月28日，FDA批准了Catalyst公司的新药Firdapse，这是FDA首次批准治疗兰伯特-伊顿肌无力综合症（Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome，LEMS）的药物。12月13日，Catalyst公司公布定价为每年375000美元1。然而此前市场上已有几乎相同的药物二氨吡啶，这一药物几十年来向患者免费，并且...

立体知识结构 + 综合思考能力 + 国际视野理念 IPEM理念 研制出疗效好质量高药品的关键是对产品和药业有系统和深入的认知。无论是研发、注册、生产、质管、监管还是产业政策，都有很多科学、管理和监管科学的规律性内容。外部环境变化越快，手上问题越复杂，越需要以不变应万变...

【FDA】指南定稿 药品CGMP数据可靠性与合规的问题与解答（12.13） 花脸稿 资讯 该指南覆盖体系和控制的设计、操作和监控以保持数据可靠性（Data Integrity）。通过对比201812版和201604版的内容，将变化呈现在花脸稿中，我们发现尽管定稿指南很大程度上与指南草案一致，但仍存在一些...

【编者按】经过多年辩论，美国 FDA 最终决定撤销标签拟议规定。该规定允许仿制药商在了解到新信息时单方面更新产品标签。如果该规定施行，则意味着仿制药企业需要建立自己的临床部，因为药品的安全有效性只有医生才能决定，而招聘医生建临床部门非常昂贵，现在仿制药企业几乎没有这方...

12 月 12 日，美国 FDA 发布了《数据可靠性与药品 CGMP 合规问答》定稿指南，更新了 FDA 于 2016 年 4 月发布的指南草案。该指南覆盖体系和控制的设计、操作和监控以保持数据可靠性（Data Integrity），从而符合药品 CGMP。定稿指南中指出，近年来，FDA 在检查过程中“越...

美国 FDA 今年年初修改了其用于确定哪些国外或国内药品生产场地需要检查或需要其它类型的监督检查以及检查频率如何的方法。同时，FDA 还引入了一个多年期资源规划过程，使其能够更好地利用资源、规划产品抽样和检查频率。 FDA 药品审评与研究中心（CDER）药品质量办公室（OPQ）下属...

美国最高法院在几个月后将裁决一件受到密切关注的案件，可能导致专利更容易被取消，对于寻求完成交易、希望寻找更大的合作伙伴将其药品推向市场的小型制药商，这样的裁决充满寒意。 美国专利法于2011年进行了修订，如果一项专利在提交专利之前在售超过一年时间，禁止公司再提交专利申请。...

美国FDA于12月4日宣布，首次正式认可基因和遗传变异数据的公共数据库，以更好地开发用于检测和诊断遗传疾病的新型诊断方法。这是FDA第一次正式承认包含相关基因、遗传变异及其与疾病关系信息的公共数据库。FDA表示认可临床基因组资源（ClinGen）联盟的ClinGen专家整理人类基因数据（ClinGe...

针对美国FDA局长Gottlieb批评CRO商业行为阻碍变革【FDA 局长：瞄准 CRO 过时流程，推动临床试验数字化】，美国临床研究组织协会(ACRO)、临床试验软件即服务(SaaS)公司MediData的官员做出回应，指出由于面对各种挑战（包括抗拒变革、意外负担和临床试验复杂性），数字化数据采集和监...

【讲义】2018 吸入制剂研发注册与模拟方法报告会（12.06） 资讯 11月28日，北京大学药物信息与工程研究中心举办了吸入制剂与模拟方法报告会，会议邀请国内外专家、学者探讨如何借助数理建模和计算机模拟方法开展吸入制剂的仿制药开发，提高研发和注册的成功率、缩小人体内试验规模、并...

美国 FDA 于 12 月 3 日发布了关于 FDA 和 ANDA 申请人之间帮助澄清缺陷的 30 分钟完全回应函（CRL）后会议定稿指南。根据 GDUFA II 目标，FDA 将在接收会议请求 10 天内为 90% 的 CRL 后会议提供会议安排，如果会议请求获得批准，将在 30 天内（或应申办人要求在...

【编者按】吸入制剂的复杂性体现在吸入装置与药品的结合及体外测试方法的体内相关性上。成功研发这类复杂产品，即使是仿制产品，都是全球公认的难题。为提高吸入制剂研发和注册的成功率并降低成本，美国FDA提倡使用定量模拟方法。会上，监管专家介绍了美国FDA是如何开展并鼓励企业在吸入...

美国最高法院一直关注内部举报人举报吉利德科学公司向FDA谎称在一些艾滋病毒药物中使用未经批准的原料药成分的案件。但是，在一份令各界感到意外的建议中，美国司法部希望结束一直受到密切关注的对吉利德公司提起举报诉讼，原因在于这样的举报诉讼“不符合公共利益”。司法部还进一步表示...