【创新与临床开发】 3.21，【CDE】关于发布《治疗卵巢癌新药临床研发技术指导原则（试行）》的通告（2023年第21号） 3.22，【NMPA】关于适用《S1B（R1）：药物致癌性试验》和《E14-S7B 问答：致 QT/QTc 间期延长及潜在致心律失常作用的临床与非临床评价问答》国际人用药品...

走国际化道路，加入国际组织自是良策，但管严企业，练好内功，也重要 十天前，美国FDA药品中心合规办公室（Office of Compliance）发布了2022年年报，历数过去一年中的政绩，共23页，图文并茂。有兴趣者，可登录识林阅读。这里只谈一点读后感。 年报的工作总结分三个方面，即促进...

NMPA（国家药品监督管理局）及其下属的CDE（药品审评中心）负责药物临床试验、药品上市许可申请、仿制药质量和疗效一致性评价的审评和批准工作。官方网站提供了多个数据库供查询相关信息，如指导原则、受理号、审批进度等，但这些数据库分布比较分散，用户需要在不同的网页之间切换，不方...

在制药行业，经常会遇到各式各样的计算，其中包括杂质限度、清洁验证等具体业务，也包括置信区间等通用的统计学计算，大多是通过自制的excel表格来实现，存在的问题是，每个人的表格和公式不尽相同，而且都缺少明确的依据，难以核对，也不便于根据法规及时更新。 为此，识林尝试将各种...

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）仿制药办公室定量方法和模拟处处长、华裔科学家赵亮博士于 3 月 22 日在美国临床药理学和治疗学会（ASCPT） 年会上荣获 Gary Neil 药物开发创新奖。这是ASCPT所有11个奖项中的最高奖之一。祝贺赵博士！ ASCPT 提名和甄选委员会给赵...

细胞和基因治疗产品（下称CGT产品）是“活”的产品，产品复杂度高，通常对制造条件和原材料质量的变化非常敏感，常受到其制造中使用的生物源性原材料的污染风险。制造CGT产品所用的原材料的一致性、稳定性及功能特性会影响产品的质量，从而影响产品的安全性和有效性。并且原材料对CGT产品...

细胞和基因治疗技术高速发展，从新靶点的发现到临床研究，CMC研究到产业化生产，每一步都容不得出错。而细胞和基因治疗产品不同于化学药品和一般生物制品，其制备工艺复杂程度、体内生物学特性及安全性风险、个体化应用等特性均存在显著差异，给其监管法规体系、产品工艺过程控制、质量体...

美国 FDA 于 3 月 16 日发布了题为“药物基因组学资料申报”的指南草案，阐明哪些药物基因组学研究结果和数据必须包含在研究性新药申请（IND）、新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的监管申报中。指南旨在促进药物开发期间药物基因组学数据的生成和使用。 指南中将药物基...

今年 1 月份，美国政府问责办公室 (GAO) 发布了一份报告《机构审查委员会 — 提高联邦监督和检查效力所需的行动》，向FDA和卫生部（HHS）提出多项建议，以加强其对机构审查委员会（IRB）审查临床试验的监督。 GAO为立法部门政府机构，是美国联邦政府最高的审计与监督机构。机构审...

细胞和基因治疗的产业化，离不开合适的产业和监管生态。我国细胞和基因治疗产业化的现状和困难是怎样的？2022年识林在日立生命科学解决方案事业部的支持下，调研了11家国内代表企业，并完成调研报告。其中数据显示，监管政策和产业化经验是CGT产业化的最大挑战，这也是识林联合IPEM及中国...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于 3 月 20 日表示，FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。 Marks 在肌肉萎缩症协会年会上表示，“我们始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是，在加速审批的情况下，我们不能对我们的批准...

【监管综合】 03.16【FDA】化学、生产和控制开发和准备试点（CDRP）计划 03.16【MHRA】MHRA 试验开创性干细胞机器人——可改变挽救生命的细胞疗法的可用性 03.16【FDA】指南定稿 《药品供应链安全法案》下从核实义务角度对可疑产品和非法产品的定义 【注册、审评、审批...

ICH 于 3 月 17 日宣布其关于基因治疗产品非临床生物分布（Biodistribution，BD）考虑因素的 S12 指南已进入 ICH 流程第 4 阶段，即 ICH 监管成员可以在其管辖范围内采纳实施。 指南为临床前 BD 研究的设计、时间安排和实施提供了一般性考虑因素，并为申办人提供了关于...

【创新与临床开发】 3.14，【CDE】关于发布《晚期前列腺癌临床试验终点技术指导原则》的通告（2023年第14号） 3.14，【CDE】关于公开征求《脂质体药物质量控制研究技术指导原则》（征求意见稿）和《脂质体药物非临床药代动力学研究技术指导原则》（征求意见稿）意见的通知 3.14...

知识产权最新法规修订及其对药物创新与仿制的影响，结合实际的案例，探讨品牌制药公司专利保护策略，新药研发创新规避，仿制药公司如何应对专利诉讼等。 教师简介 刘桂明先生，国家知识产权局专利局二级巡视员，专利审查研究员。1991年进入国家知识产权局，对药品知识产权和品牌...

对生产老仿制药的药厂，是否可以适当降低GMP的合规要求？ 从合规监管角度看，银行和药厂有相似性，都是对风险的监管。银行是财务风险，药厂是质量风险。银行破产的受害者是储户，或纳税人，如果是由政府救市的话。药品质量出问题，受害的是患者。 这周五的《纽约时报》刊登了一篇讨...

识林轻松一刻，意在以漫画形式，展现药企人酸甜苦辣，博得识林读者会心一笑之余，也希望带来些许回味与思索。 识林欢迎读者提供素材，可以是几段对话，也可以是一个故事。有合适的，识林会与您联系，一起优化完善，并由我们的设计师转化为漫画，在识林平台上分享给大家。 ...

细胞和基因治疗技术高速发展，从新靶点的发现到临床研究，CMC研究到产业化生产，每一步都容不得出错。而细胞和基因治疗产品不同于化学药品和一般生物制品，其制备工艺复杂程度、体内生物学特性及安全性风险、个体化应用等特性均存在显著差异，给其监管法规体系、产品工艺过程控制、质量体...

美国 FDA 于 3 月 15 日发布了“临床研究中的电子系统、电子记录和电子签名：问答”修订指南草案，更新了 2017 年发布的指南草案。 指南以 FDA 2003 年 CFR Part 11 中的电子记录和签名指南中的建议为基础，指南草案在最终定稿后也将取代其 2007 年《临床研究中的计算机...

欧盟于本月初发布了一份题为“促进原料药（API）生产的潜在措施”的报告，分析了欧盟 API 生产的现状，回归本土过程中潜在的获益和挑战，探讨了促进欧盟 API 生产的措施。 这份长达 58 页的报告指出，在过去十年中，欧洲国家的药品短缺一直在增加，而且随着新冠大流行而加剧...