【早期开发与临床】 8.27，【FDA】FDA 接受了关于‘MASH’全因死亡或肝脏相关事件的合理可能替代终点的提案 【CMC与仿制药】 本周 BE 指南： 【生产质量】 8.25，【PDG】药典讨论组发布通则《Q-09：颗粒污染物》的重要修订 本周 483和警告信 【药物警戒】 8....

8月27日，FDA药品审评与研究中心（CDER）新药办公室接收了一份药物开发工具（DDT）认证意向书，关于将振动控制瞬时弹性成像（Vibration-Controlled Transient Elastography，VCTE）测量肝硬度作为伴中度至重度肝纤维化（瘢痕）的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（Metabolic Dysfunct...

近日，EMA在与业界会议中透露，其正在进行的一项旨在简化审评流程的试点项目效果未达预期。 该试点允许申请人自愿预先填写（pre-fill）审评报告模板中的事实数据（factual data）。EMA预期此举不但节省审评人员填写报告的时间，也可直接针对申请人提交的内容进行审评。尽管药企与监...

【早期开发与临床】 8.28，【CDE】关于公开征求 ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则（GCP）》原则及附件1实施建议意见的通知 8.28，【CDE】关于发布《疫苗佐剂非临床研究技术指导原则》的通告（2025年第36号） 【CMC与仿制药】 8.28，【CDE】关于公开征...

FDA是法律意义上的权威专家，不是科学意义上，因为科学上没有权威 上期周末杂谈是关于法院裁定FDA拒开听证会理亏。企业想靠专家的证词来说服现有临床数据足以支持注册批准，无需再做临床试验。法院认为FDA未对专家的意见给出充分的回复。杂文登出后，两位读者提出了很有见地的评论。笔者...

近期更新重点课程 识林升级版用户，可在PC端和App、小程序移动端学习57个模块的800+门课程6000+节视频，涉及药品研发、注册、生产、质量等全生命周期，包括IPEM项目部分精华课程摘要，监管和学术机构专题教学和研讨会，以及供应商技术介绍专业课程。除视频内搜索、收藏、评论功能外...

在《2024财年GDUFA科学与研究报告》中，FDA利用内部资源和外部合作，在九大领域开展了超过70项研究课题，涵盖当前仿制药研发、审评以及监管科学的重大课题，旨在全面促进仿制药产品开发和可及。 如今的仿制药开发已不同以往，在质量和成本的双重压力下，我国仿制药企业有必要迎头赶上...

近日，咨询公司Lachman的顾问、前FDA官员Martin Shimer发表了一篇题为《儿科专营期的威力》（The Power of Pediatric Exclusivity）的博客文章，分析了ANDA审评审批中非常细节但不容忽视的问题。 这些问题主要影响那些对已到期专利提出第IV段（Paragraph IV，即挑战专利或不侵权...

8月份，FDA的药品审评与研究中心（CDER）更新了2025年度指南草案发布计划（包括新起草的和修订的指南草案）。 该计划只涵盖指南草案（draft）。值得一提的是，由于特朗普政府“十换一”行政令的压力，FDA的指南发布颇为不易，曾有业界人士建议FDA多发草案来规避。 现将完整列表翻...

8月25日，美国药典（USP）、欧洲药品质量管理局（EDQM）和日本药品和医疗器械管理局（PMDA）均在官网发布了药典讨论组（Pharmacopeial Discussion Group，PDG）正式批准的通则《Q-09：颗粒污染物》（Particulate Contamination）修订版。 此次Q-09通则修订体现了注射剂不溶性微...

识林月报直播如期而至，本次直播聚焦8月全球主要监管机构的重点法规，并挑选影响力较大的文件做重点简介。短短40分钟，轻量而轻松，旨在帮助大家回顾上个月的监管重点，加深理解或是查缺补漏。 直播信息速递： 直播时间：9月3日（周三）16点 直播时长：40分钟 直播平台：识林视...

8月18日，FDA发布《肿瘤临床试验中总生存期的评估方法》的指南文件草案，征求意见截至10月20日。 总生存期（OS）既是疗效终点，也是安全性终点。一方面，特定药物的治疗效益可能对OS产生积极影响；另一方面，药物的毒性可能对OS产生消极影响。OS是一个客观且具有临床意义的终点，能够...

2025年7月14日，EMA发布《关于修订阿尔茨海默病治疗药物临床研究指南的必要性的概念性文件》，文件征求意见截至2026年2月28日。WHO已将痴呆症列为全球公共卫生优先领域，其中阿尔茨海默病（AD）占病例总数的60%-80%。鉴于此，EMA现行指南需纳入AD定义的最新进展，这对所有阶段AD临床...

FDA于8月22日宣布正式开始每日发布药品及生物制品的不良事件报告。此前，FDA不良事件报告系统（FAERS）每季度更新一次。 FDA局长Marty Makary在声明中表示：“不良事件报告应快速、无缝且透明...那些在政府笨重的（clunky）不良事件报告网站上查找信息的人，不应再等待数月才能看...

今年7月，PIC/S和欧盟同步发布了更新版的附录11《计算机化系统》，细化了全生命周期和基于质量风险管理的数据可靠性要求。同时，美国FDA对中印药企的突击检查（unannounced inspections）不断加大力度，数据可靠性缺陷带来的合规风险日益增加。在这个时机，识林邀请了知名数据可靠性专家、...

【早期开发与临床】 8.18，【FDA】肿瘤临床试验中总生存期的评估方法 8.18，【FDA】肿瘤放射性治疗药物：临床开发期间的剂量优化 8.18，【MHRA】路径 B 重大修改试点 【CMC与仿制药】 8.18，【FDA】关于输液袋中可浸出 NDBA 及其他小分子亚硝胺的最新科学和技...

FDA肩负着监管药品供应链质量和短缺风险的双重职责，其最强大的抓手——也是全球药企严阵以待的——是现场检查。现场检查与减少药品短缺之间是否存在关联，乃至是否存在矛盾，一直是行业关注的焦点。近期发表的一篇研究文献《强制回应的 FDA 检查结果和未来的药品短缺》（Obligatory Res...

FDA在7月份对诺和诺德（Novo Nordisk）收购的印第安纳州布卢明顿制药工厂进行检查后发现，该工厂存在猫毛（cat hair）、害虫、细菌以及设备故障等诸多问题，且未对这些问题进行妥善调查。该工厂原属于Catalent，是全球最大的制药合同制造商之一，诺和诺德于去年收购其母公司时一并接手...

【早期开发与临床】 8.20，【CDE】关于公开征求《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药物常规上市申请技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【注册与变更】 8.20，【CDE】关于公开征求《药物临床试验利益相关性声明 (试行) (征求意见稿)》意见的通知 【药物警戒 8.18，...

法院裁定FDA拒批新药申请、又不开听证会的做法是随意和任性的 8月15日，美国联邦上诉法院裁决，FDA拒批Vanda药业治疗时差影响睡眠的新药（tasimelteon）申请、又拒开听证会的做法是随意和任性（arbitrary and capricious）的，命令FDA召开听证会。 六年前，该新药申请遭拒批后，Vand...