适用岗位必读建议：

• 研发（R&D）：应密切关注基因治疗产品在孤儿药法规下的相同性判断标准，确保产品设计和开发符合FDA的当前思考。
• 注册（Regulatory Affairs）：必须理解孤儿药指定和孤儿药独占权的申请流程，以及如何证明产品的临床优越性。
• 临床（Clinical）：在设计临床试验时，需考虑如何展现基因治疗产品的临床优越性，以满足孤儿药独占权的要求。

文件适用范围：
本文适用于基因治疗产品在美国的孤儿药指定和孤儿药独占权的确定，特别针对大型药企和Biotech公司，不涉及原料药或其他类型药品。

文件要点总结：

1. 孤儿药指定与独占权：基因治疗产品若用于罕见病治疗，可申请孤儿药指定，提供财务激励和七年市场独占权。
2. 相同性判断标准：FDA将根据产品的主要分子结构特征来判断基因治疗产品是否为“相同药物”。
3. 转录基因和载体：不同的转录基因或载体通常被视为不同药物，即使使用相同的载体或表达相同的转录基因。
4. 临床优越性的证明：若产品已获批准，新药需证明其在疗效、安全性或对患者护理的重大贡献上具有临床优越性。
5. 个案判断：对于表达相同转录基因且使用相同载体的产品，FDA将根据最终产品的其他特征进行个案判断。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

适用岗位必读建议：

• QA（质量保证）：监控微生物质量控制流程，确保生产过程遵循CGMP要求。
• 生产：遵循微生物控制的书面程序，执行适当的生产控制措施。
• 研发：在产品开发阶段评估微生物风险，设计预防微生物污染的产品配方。
• 注册：了解监管要求，确保注册文件中包含微生物质量控制的相关信息。

文件适用范围：
本文适用于非无菌药品（NSDs）的微生物质量控制，包括固体、半固体和液体剂型，如局部应用的霜剂、洗剂、口服溶液和悬浮液等。适用于处方药和非处方药，包括新药申请（NDAs）、简化新药申请（ANDAs）以及受FD&C Act 505G节规定管理的非处方药专论药物。由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等。

要点总结：

1. 微生物污染风险评估：强调基于风险评估确定NSDs的微生物污染风险，并建立相应的控制措施。
2. CGMP遵循：明确非无菌药品生产应遵守CGMP规定，特别是关于防止微生物污染的特定要求。
3. 产品规格更新：建议根据本指南更新已批准药品的微生物测试信息，以确保产品安全性和质量。
4. 特定剂型微生物考虑：详述了固体和非固体剂型的微生物风险，以及特殊情况下的微生物考虑，如Burkholderia cepacia复合体和术前皮肤准备药品。
5. 监管提交策略：提供了关于非无菌药品微生物测试计划变更的监管提交类别和相关指南。

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必读岗位及工作建议：

• QA（质量保证）：确保计算机化系统验证流程符合指南要求，监督实施情况。
• 研发：在设计阶段考虑计算机化系统验证的需求，确保系统满足标准。
• 生产：在生产过程中应用计算机化系统验证结果，保证生产数据的准确性和完整性。

适用范围：
本文适用于制药机械（设备）的计算机化系统验证，包括化学药、生物制品等药品类型，适用于创新药、仿制药、原料药等注册分类，由中国国家标准化管理委员会发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。

文件要点总结：

1. 验证流程规范： 明确了计算机化系统验证的流程和步骤，强调了验证的系统性和全面性。
2. 风险管理： 特别强调了风险评估在计算机化系统验证中的重要性，要求企业进行风险识别和管理。
3. 数据完整性： 规定了数据完整性的要求，确保计算机化系统产生的数据准确、可靠。
4. 系统安全性： 强调了计算机化系统的安全性，包括防止数据丢失和未授权访问。
5. 持续监控与维护： 鼓励企业对计算机化系统进行持续的监控和定期维护，以确保系统的稳定性和性能。

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适用岗位：

• “注册”（RA）：负责理解指南要求，确保提交流程和文件符合欧盟儿科法规的要求。
• “研发”（R&D）：需要了解法规对儿科药品研究的具体要求，以指导研究设计和执行。
• “QA”：确保整个流程符合质量要求，监控合规性。

工作建议：

• “注册”（RA）：密切监控提交时间表和程序，确保所有沟通和文件提交符合规定的时间和格式要求。
• “研发”（R&D）：在设计儿科研究时，考虑法规要求，确保研究结果能够有效支持药品在儿科使用中的授权更新。
• “QA”：审核提交内容和流程，确保符合儿科法规和工作分享程序的要求，预防潜在的合规风险。

适用范围：
本文适用于在欧盟通过国家、互认或分散程序授权的药品所进行的所有已完成的儿科研究，包括化学药和生物制品。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业，由欧盟HMA和CMDh发布。

要点总结：
本文强调了儿科药品研究的提交和评估流程，特别指出了儿科法规第45条和第46条的执行细节。强调了必须在规定时间内提交儿科研究结果，并详细说明了提交内容，包括研究数据、产品信息更新建议和相关文件。明确了沟通流程，包括国家主管当局（NCAs）和营销授权持有人（MAHs）之间的沟通，以及程序编号的分配。规定了工作分享程序的组织和执行，包括任命报告员、初步沟通、提交儿科研究和工作分享程序的开始。强调了评估指导和产品信息更新的要求，以及公共儿科评估报告的准备和发布。指南还提供了流程图和模板信件，以协助理解和执行工作分享程序。

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适用岗位：

• 注册（RA）：必读。需熟悉儿科法规要求，确保药品注册申请符合规定，及时提交儿科研究结果。
• 研发（R&D）：必读。在药品研发过程中，需考虑儿科研究要求，规划合适的研究方案。
• 市场（MKT）：必读。了解儿科用药的市场准入要求，为市场策略提供支持。
• QA：必读。确保药品整个生命周期的质量管理符合儿科法规要求。

工作建议：

• 注册（RA）：在提交药品注册申请时，特别注意儿科研究计划（PIP）的合规性，及时提交儿科研究结果。
• 研发（R&D）：在研发计划中纳入儿科研究，确保研究设计符合法规要求，及时调整研发策略以满足儿科用药需求。
• 市场（MKT）：在市场准入和推广策略中考虑儿科用药的特殊要求，为儿科药品的市场推广提供合规支持。
• QA：在药品全生命周期管理中，特别关注儿科用药的质量管理，确保符合儿科法规要求。

适用范围：
本文适用于在欧盟授权的所有化学药品和生物制品，包括创新药、仿制药、生物类似药和传统草药产品。发布机构为欧洲药品管理局（EMA）和人用药品委员会（CMDh），适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。

要点总结：
儿科法规要求所有在欧盟授权的药品，无论授权途径如何，都必须遵守儿科研究要求。这包括所有类型的药品，如创新药、仿制药、生物类似药和传统草药产品。所有已完成的儿科研究，无论其地点，都应提交给授权国家的主管当局。儿科研究定义为包括18岁以下患者的研究，包括成人和儿科患者的混合研究。药品上市许可持有人（MAH）应在研究完成后6个月内提交所有儿科研究结果，并在必要时提交产品信息变更。儿科研究结果的提交和评估遵循特定的程序，包括单一报告员的工作分享程序。此外，对于新适应症、新药学形式和新给药途径的申请，必须包括儿科研究计划的结果或EMA的特定豁免决定。

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岗位必读建议：

• RA（注册）：必读，以确保产品注册符合英国法规要求。
• QA（质量管理）：必读，以指导产品质量控制和合规性。
• 研发：必读，以理解产品设计与开发阶段的法规要求。

工作建议：

• RA：审查产品注册文件，确保符合最新指南。
• QA：更新质量管理体系，反映指南中的合规要求。
• 研发：在产品设计中考虑法规要求，确保产品合规。

文件适用范围：
本文适用于英国境内医疗器械和其他产品的分类与合规性，由英国药品和保健产品监管署（MHRA）发布，适用于所有在英国市场销售医疗器械的企业。

文件要点总结：

1. 产品分类指导：明确了如何确定产品是否属于医疗器械，依据英国法规。
2. 更新记录：记录了自2015年首次发布以来的所有更新，包括2024年3月的最新更新。
3. 脱欧影响：2020年12月31日脱欧过渡期结束后的更新，反映了英国法规的变动。
4. CE标志接受延长：2023年7月1日文件更新，反映了CE标志在英国市场的接受期延长。
5. 市场授权、变更与许可指导：涉及市场授权、变更和许可的指导，与医疗器械法规和安全相关。

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适用业务范围和企业类型

本指南由英国药品和保健产品监管机构（MHRA）发布，适用于涉及药品生命周期或受MHRA监管的GLP研究的所有组织。它涵盖了化学药、生物制品、疫苗、中药等各类药品，以及创新药、仿制药、生物类似药、原料药等注册分类。适用的企业类型包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。

适用岗位

本文件对药企的质量管理、生产管理、研发、临床试验、分销和药物警戒等岗位的工作带来影响。特别是对于负责数据管理、合规性检查和监管沟通的岗位，这份文件是必读的。它将帮助这些岗位的员工理解数据完整性的期望，并确保企业在GLP、GCP、GMP和GDP等GxP领域的合规性。

文件要点总结

1. 数据治理系统的核心要素：

   • 强调了合规数据治理系统的基本要素，适用于所有GxP领域。

2. 监管行动的触发因素：

   • 指出了MHRA和国际监管伙伴在GLP、GCP、GMP和GDP检查中发现的基本缺陷，这些缺陷导致了监管行动。

3. OECD数据完整性咨询文件：

   • 强调了OECD发布的数据完整性咨询文件的重要性，该文件优先于MHRA的GxP数据完整性指南，特别是对于英国作为OECD数据互认系统成员国的情况。

4. 组织文化的重要性：

   • 强调了支持性组织文化在嵌入和培养组织内强大的数据完整性文化中的重要性。

5. GLP成员的额外信息：

   • 提供了GLP成员的额外指导，以补充和支持英国GLP设施。

6. COVID-19相关的指导：

   • 发布了多份与COVID-19大流行相关的检查和良好实践的指导。

7. 文件更新：

   • 2021年9月27日新增了“良好实验室规范（GLP）”的信息，强调了该领域的最新发展。

通过这些要点，药企可以更好地理解数据完整性的期望，并确保其在药品研发、生产、分销和监管过程中的合规性。

岗位必读建议：

• 注册：应熟悉新的医疗器械注册申报资料要求和批准证明文件格式，确保申报材料符合最新规定。
• 研发：需了解医疗器械临床试验审批意见单格式，以确保研发过程中的合规性。
• QA：必须掌握医疗器械注册申报资料和批准证明文件格式要求，以监督企业内部流程的合规性。

文件适用范围：
本文适用于医疗器械领域，包括创新医疗器械和仿制医疗器械，由中国国家药监局（NMPA）发布，适用于所有在中国注册医疗器械的企业，包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。

文件要点总结：

1. 新规定实施日期：自2022年1月1日起，新的医疗器械注册申报资料要求和批准证明文件格式正式施行。
2. 原规定废止：原国家食品药品监督管理总局发布的2014年第43号公告同时废止。
3. 注册证格式更新：附件中提供了更新的中华人民共和国医疗器械注册证格式。
4. 变更注册和备案文件格式：明确了医疗器械变更注册（备案）文件的格式要求。
5. 临床试验审批意见单格式：规定了医疗器械临床试验审批意见单的格式。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

岗位必读建议：

• RA（注册事务）：熟悉新《办法》对医疗器械注册流程的具体要求，特别是注册申请项目处理、补正材料检验报告、强制性标准变更等方面的规定。
• QA（质量保证）：关注生物学试验和进口医疗器械注册备案形式的新规定，确保企业内部流程与新《办法》保持一致。

文件适用范围：
本文适用于医疗器械和体外诊断试剂的注册与备案，涉及化学药、生物制品等药品类型，适用于创新药、仿制药、原料药等注册分类，由中国国家药品监督管理局发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。

文件要点总结：

1. 注册申请项目处理：《办法》实施前已受理的注册申请项目，按原规定审评审批，延续注册的注册证有效期起始日遵循新规定。
2. 补正材料检验报告：涉及检验报告的补正材料，需由具有资质的检验机构出具，或注册申请人体系核查涵盖检验能力时可提交自检报告。
3. 强制性标准变更：新标准实施前受理的注册申请，按原标准审评审批；新标准实施后，产品需符合新标准要求。
4. 医疗器械生物学试验：生物学试验报告作为注册资料提交，需委托有资质的检验机构进行，国外实验室报告需符合GLP要求。
5. 进口与境内生产医疗器械注册备案：进口医疗器械由境外申请人注册，境内生产医疗器械由生产企业注册。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。

必读岗位及工作建议：

• 注册：熟悉eCTD申报流程和要求，确保申报资料符合规定。
• 研发：了解eCTD技术文档的准备要求，确保研发数据的准确性和完整性。
• QA：监督eCTD申报资料的准备过程，确保资料的合规性。

文件适用范围：
本文适用于中国国家药品监督管理局管辖下的化学药品1类、5.1类，以及治疗用和预防用生物制品1类的上市许可申请。适用于大型药企、Biotech、CRO和CDMO等企业类别。

文件要点总结：

1. eCTD申报实施时间：自2021年12月29日起，特定药品类别可按eCTD格式申报。
2. eCTD申报资料要求：申请人需按照eCTD技术文件准备资料，并在规定时间内提交纸质资料。
3. 资料一致性承诺：申请人需保证电子资料与纸质资料内容一致，不一致问题由申请人负责。
4. 现有注册方式选择：申请人可选择现有注册方式或eCTD申报。
5. 技术指导和查询：相关技术指导原则可在药品审评中心网站查询，审评中心提供技术指导。

以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。